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MPS I에서 신경 염증 및 산화 스트레스를 결정하는 MRS

2019년 10월 30일 업데이트: University of Minnesota

MPS I에서 신경 염증 및 산화 스트레스를 결정하기 위한 자기 공명 분광법(MRS)

신경염증과 산화 스트레스는 뮤코다당증 I형(MPS I) 환자에게 존재하는 것으로 나타났지만 질병의 중증도와 질병 진행에 미치는 영향은 알려져 있지 않습니다. 연구자는 혈액 내 신경염증 및 산화 스트레스 바이오마커 분석과 함께 비침습적 기술인 뇌 자기 공명 분광법(MRS)을 사용하여 산화 스트레스 및 신경염증의 수준과 임상 가변성에 미치는 영향을 측정하고 결정하려고 합니다. MPS I 환자에서.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

MPS I 환자는 중추신경계(CNS) 장애를 포함하여 광범위한 임상 증상을 보입니다. 신경염증 및 산화 스트레스의 역할은 MPS I의 광범위한 신경학적 손상을 명확히 할 수 있는 조사의 한 가지 방법입니다. 기본적이고 진행 중인 뇌 병리를 정확하게 설명하는 바이오마커를 찾는 것은 질병을 이해하는 것뿐만 아니라 가능성을 이해하는 데도 중요합니다. MPS I 환자를 위한 새로운 치료법

연구자는 Hurler 증후군 환자와 Hurler-Scheie 또는 Scheie 증후군 환자를 건강한 대조군과 비교할 것입니다. 각 그룹당 10명의 참가자가 있으므로 총 30명의 참가자가 됩니다. Hurler-Scheie 또는 Scheie 증후군 그룹 내에서 조사자는 제안된 조치와 임상적 중증도의 연관성을 조사합니다. 이러한 결과는 헐러 증후군 환자의 치료법인 조혈모세포이식(HCT)이 효소대체요법(ERT)으로 치료받는 헐러-샤이에 또는 샤이에 증후군 환자에 비해 산화 스트레스와 신경염증을 감소시키는지 여부를 결정하는 데 도움이 될 수 있습니다. . 또한, 이러한 발견은 MPS I에서 신경염증 및 산화 스트레스를 감소시키는 치료법이 신경학적 결과를 향상시킬 수 있는지 여부를 결정하는 데 도움이 될 수 있습니다.

연구 가설: 신경 염증 및 산화 스트레스는 MPS I 피험자에게 존재하며 질병의 중증도를 반영합니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

30

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

MPS I이 있고 6세 이상인 20명의 피험자가 이 연구를 위해 모집됩니다: 중증 MPS I(post-HCT 헐러 증후군)을 가진 10명; 약화된 MPS I(Hurler Scheie 또는 Scheie 증후군, ERT 수신)이 있는 10명.

또한, 본 연구를 위해 6세 이상의 정상 건강한 대조군 10명을 모집합니다.

설명

포함 기준:

MPS I 참가자는 다음을 충족해야 합니다.

  1. 헐러 증후군, 또는 헐러-샤이에 증후군, 또는 샤이에 증후군의 진단
  2. 검진시 만 6세 이상

건강한 대조군 참가자는 다음을 모두 충족해야 합니다.

  1. 신경 장애의 부재
  2. 검진시 만 6세 이상

제외 기준:

다음 중 하나라도 해당하는 사람은 본 연구에 등록하지 않습니다.

  1. 수술로 이식된 심장박동기
  2. 프로그래밍 가능한 션트를 포함하여 내재하는 모든 전자 장치
  3. 비금속이 아닌 한 치열 교정기
  4. 티타늄 이외의 체내에 이식된 기타 금속
  5. 낮은 인지 기능 또는 행동 조절 장애로 인해 MRI/MRS를 완료할 수 없거나 완료할 의사가 없음
  6. 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
헐러 증후군 참가자
Hurler 증후군이라고도 하는 MPS IH가 있는 참가자
Hurler-Scheie/Scheie 참가자
MPS IHS 또는 MPS IS가 있는 참가자. MPS IHS는 Hurler-Scheie 증후군이라고도 합니다. MPS IS는 샤이에 증후군이라고도 합니다.
건강한 통제
연령에 맞는 건강한 컨트롤

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뇌 자기 공명 영상/자기 공명 분광법(MRI/MRS)
기간: 1일 - 연구 등록 시에 정해진 약속 시간 동안 1회 만남.
단일 세션에서 각 참가자는 진정되지 않은 뇌 자기 공명 영상/자기 공명 분광법(MRI/MRS)을 통해 뇌 신경 염증의 존재와 범위를 결정합니다. 이 데이터는 미니애폴리스에 있는 미네소타 대학교 자기 공명 연구 센터(CMRR)의 7-Tesla Siemens Prisma 스캐너에서 수집됩니다.
1일 - 연구 등록 시에 정해진 약속 시간 동안 1회 만남.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경염증성 바이오마커 MIP-1alpha의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
대식세포 염증 단백질(MIP)-1α(MIP-1alpha)의 존재가 결정됩니다. 존재하는 경우, 이 염증성 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
발현되고 분비되는 조절 및 정상 T 세포의 존재 및 수준(RANTES)
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
대안적으로 케모카인(C-C 모티프) 리간드 5 또는 CCL5로도 알려진 '발현 및 분비된 조절 및 정상 T 세포'(RANTES로 지칭됨)의 존재가 결정될 것이다. 존재하는 경우, 이 염증성 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
종양 괴사 인자 알파(TNF-α)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
종양 괴사 인자 알파(TNF-α)의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 염증성 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
인터페론-감마(IFN-γ)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
인터페론-감마(IFN-γ)의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 자가염증 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
인터루킨 1 베타(IL1β)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
인터루킨 1 베타(IL1β)의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 염증성 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
인터루킨 2(IL2)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
인터루킨 2(IL2)의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 염증성 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
인터루킨 8(IL8)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
대안적으로 케모카인(C-X-C 모티프) 리간드 8 또는 CXCL8로 지칭되는 인터루킨 8(IL8)의 존재가 결정될 것이다. 존재하는 경우, 이 염증성 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
총 글루타티온의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
총 글루타티온의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 항산화제의 수준이 결정됩니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
혈액 글루타티온 산화 환원 비율의 결정
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
혈액 글루타티온 산화 환원 비율이 결정됩니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
SOD(Superoxide Dismutase)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
수퍼옥사이드 디스뮤타제(SOD)의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 항산화제의 수준이 결정됩니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
8-isoprostane의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
8-isoprostane의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 염증성 바이오마커의 수준이 결정될 것입니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
Thiobarbituric Acid Reactive Substances(TBARS)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
산화 스트레스에 의해 생성된 손상의 바이오마커인 티오바르비투르산 반응성 물질(TBARS)의 존재가 결정됩니다. 존재하는 경우 이러한 바이오마커의 수준이 결정됩니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
4-하이드록시노네날(4-HNE)의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
4-하이드록시노네날(4-HNE)의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 산화 스트레스 바이오마커의 수준이 결정됩니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
카탈라아제의 존재 및 수준
기간: 1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.
카탈라아제의 존재가 결정될 것입니다. 존재하는 경우, 이 산화 스트레스 바이오마커의 수준이 결정됩니다.
1일 - 단일 신경영상 조우와 동시에 단일 채혈을 수행합니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Minnesota

협력자

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

수사관

  • 수석 연구원: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 8월 31일

연구 완료 (실제)

2019년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 6월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 2일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 11월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 10월 30일

마지막으로 확인됨

2019년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

비식별화된 개인 데이터는 NIH가 자금을 지원하는 희귀 질환 임상 연구 네트워크의 데이터 관리 및 조정 센터("DMCC")에 입력됩니다. 결국 이 데이터는 미국 국립 의학 도서관의 국립 생명 공학 정보 센터의 일부인 유전자형 및 표현형 데이터베이스("dbGaP")의 일부가 될 것입니다.

IPD 공유 기간

비식별화된 개별 데이터는 NIH가 자금을 지원하는 희귀 질환 임상 연구 네트워크의 데이터 관리 및 조정 센터("DMCC")에 입력됩니다. 이러한 데이터는 참가자의 약속 이후에 사용할 수 있게 됩니다. 이 연구의 결론과 그 데이터의 분석 후, 이 데이터는 미국 국립 의학 도서관의 국립 생명 공학 정보 센터의 일부인 유전자형 및 표현형 데이터베이스("dbGaP")의 일부가 될 것입니다. 이러한 데이터는 이 데이터베이스에서 무기한으로 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

액세스 기준은 미국 국립 의학 도서관의 국립 생명 공학 정보 센터에서 결정합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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