Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MRS til at bestemme neuroinflammation og oxidativ stress i MPS I

30. oktober 2019 opdateret af: University of Minnesota

Magnetisk resonansspektroskopi (MRS) til bestemmelse af neuroinflammation og oxidativ stress i MPS I

Neuroinflammation og oxidativ stress har vist sig at være til stede hos personer med mucopolysaccharidosis type I (MPS I), men deres effekt på sygdommens sværhedsgrad og sygdomsprogression er ukendt. Efterforskeren har til hensigt at anvende hjernemagnetisk resonansspektroskopi (MRS), en ikke-invasiv teknik, sammen med analyse af neuroinflammation og oxidativ stress biomarkører i blodet, til at måle og bestemme niveauet af oxidativ stress og neuroinflammation og deres indvirkning på klinisk variabilitet hos MPS I patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Personer med MPS I har en bred vifte af kliniske manifestationer, herunder svækkelse af centralnervesystemet (CNS). Rollen af ​​neuroinflammation og oxidativt stress er en undersøgelsesvej, som kan afklare den brede neurologiske svækkelse i MPS I. At finde biomarkører, der præcist beskriver den underliggende og igangværende hjernepatologi er en nøgle, ikke kun til at forstå sygdommen, men også til at forstå muligheden af nye terapeutiske tilgange til MPS I-patienter.

Efterforskeren vil sammenligne patienter med Hurler syndrom og Hurler-Scheie eller Scheie syndrom med raske kontroller. Der vil være 10 deltagere i hver gruppe, hvilket resulterer i i alt 30 deltagere. Inden for Hurler-Scheie- eller Scheie-syndromgruppen vil investigator undersøge sammenhængen mellem klinisk sværhedsgrad og de foreslåede foranstaltninger. Disse resultater kan hjælpe med at bestemme, om hæmatopoietisk celletransplantation (HCT), som er behandlingen for Hurler-syndrompatienter, resulterer i nedsat oxidativt stress og neuroinflammation sammenlignet med Hurler-Scheie- eller Scheie-syndrompatienter, som behandles med enzymerstatningsterapi (ERT). . Derudover kan disse fund hjælpe med at bestemme, om terapier rettet mod at reducere neuroinflammation og oxidativt stress i MPS I kunne forbedre neurologiske resultater.

Undersøgelseshypotese: neuroinflammation og oxidativt stress er til stede i MPS I-personer og afspejler sygdommens sværhedsgrad.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

20 forsøgspersoner, der har MPS I og er 6 år eller ældre, vil blive rekrutteret til denne undersøgelse: 10 med svær MPS I (post-HCT Hurler syndrom); og 10 med svækket MPS I (Hurler Scheie eller Scheie syndrom, og modtager ERT).

Derudover vil 10 normale sunde kontroller, 6 år eller ældre, blive rekrutteret til denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

MPS I deltagere skal opfylde følgende:

  1. Diagnose af Hurler syndrom, OR Hurler-Scheie syndrom, OR Scheie syndrom
  2. 6 år eller ældre på tidspunktet for screeningen

Sunde kontroldeltagere skal opfylde alle følgende:

  1. Fravær af neurologisk lidelse
  2. 6 år eller ældre på tidspunktet for screeningen

Ekskluderingskriterier:

Personer, der har noget af følgende, vil ikke blive optaget i denne undersøgelse:

  1. Enhver kirurgisk implanteret pacemaker
  2. Enhver iboende elektronisk enhed, inklusive programmerbare shunts
  3. Ortodontiske seler, medmindre de er ikke-metalliske
  4. Andet implanteret metal i kroppen bortset fra titanium
  5. En manglende evne eller vilje til at gennemføre en MR/MRS på grund af lav kognitiv funktion eller adfærdsmæssig dysregulering
  6. Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Hurler syndrom deltagere
Deltagere, der har MPS IH, også kaldet Hurler syndrom
Hurler-Scheie/Scheie deltagere
Deltagere som enten har MPS IHS eller MPS IS. MPS IHS kaldes også Hurler-Scheie syndrom. MPS IS kaldes også Scheie syndrom.
Sund kontrol
Aldersmatchede sunde kontroller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hjernemagnetisk resonansbilleddannelse/magnetisk resonansspektroskopi (MRI/MRS)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt møde under en aftale, som er fastsat på tidspunktet for studietilmelding.
I en enkelt session vil hver deltager gennemgå usederet hjernemagnetisk resonansbilleddannelse/magnetisk resonansspektroskopi (MRI/MRS) for at bestemme tilstedeværelsen og omfanget af enhver hjerneneuroinflammation. Disse data vil blive indsamlet på 7-Tesla Siemens Prisma-scanneren ved Center for Magnetic Resonance Research (CMRR) ved University of Minnesota i Minneapolis.
1 dag -Enkelt møde under en aftale, som er fastsat på tidspunktet for studietilmelding.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilstedeværelse og niveau af neuroinflammatorisk biomarkør MIP-1alpha
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​makrofag inflammatorisk protein (MIP)-1α (MIP-1alpha) vil blive bestemt; og hvis det er til stede, vil niveauet af denne inflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af regulerede og normale T-celler udtrykt og udskilt (RANTES)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​'reguleret og normal T-celle udtrykt og udskilt' (benævnt RANTES), alternativt også kendt som kemokin (C-C motiv) ligand 5, eller CCL5, vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne inflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af tumornekrosefaktor alfa (TNF-α)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​tumornekrosefaktor alfa (TNF-α) vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne inflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af interferon-gamma (IFN-γ)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​interferon-gamma (IFN-y) vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne autoinflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af interleukin 1 beta (IL1β)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​interleukin 1 beta (IL1β) vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne inflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af interleukin 2 (IL2)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​interleukin 2 (IL2) vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne inflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af interleukin 8 (IL8)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​interleukin 8 (IL8), alternativt omtalt som kemokin (C-X-C motiv) ligand 8, eller CXCL8, vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne inflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af total glutathion
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​total glutathion vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne antioxidant blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Bestemmelse af blodglutathionredoxforhold
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Blodglutathion-redoxforholdet vil blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af superoxiddismutase (SOD)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​superoxiddismutase (SOD) vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne antioxidant blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af 8-isoprostan
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​8-isoprostan vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne inflammatoriske biomarkør blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveauer af thiobarbitursyrereaktive stoffer (TBARS)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​thiobarbitursyrereaktive stoffer (TBARS), som er biomarkører for skader forårsaget af oxidativ stress, vil blive bestemt. Hvis de er til stede, vil niveauerne af disse biomarkører blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af 4-hydroxynonenal (4-HNE)
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​4-hydroxynonenal (4-HNE) vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne biomarkør for oxidativ stress blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelse og niveau af katalase
Tidsramme: 1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.
Tilstedeværelsen af ​​katalase vil blive bestemt. Hvis det er til stede, vil niveauet af denne biomarkør for oxidativ stress blive bestemt.
1 dag -Enkelt blodudtagning udført på samme tid som det enkelte neuroimaging møde.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Minnesota

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. august 2019

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

3. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle data input til det NIH-finansierede Rare Diseases Clinical Research Networks Data Management & Coordinating Center ("DMCC"). Til sidst vil disse data blive en del af databasen over genotyper og fænotyper ("dbGaP"), som er en del af National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine.

IPD-delingstidsramme

Afidentificerede individuelle data input til det NIH-finansierede Rare Diseases Clinical Research Networks Data Management & Coordinating Center ("DMCC"), efterhånden som disse data bliver tilgængelige efter deltagernes aftaler. Efter afslutningen af ​​denne undersøgelse og analyse af dens data vil disse data blive en del af databasen over genotyper og fænotyper ("dbGaP"), som er en del af National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine. Disse data vil forblive tilgængelige i denne database på ubestemt tid.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgangskriterier bestemmes af National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis type I

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner