Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MRS määrittää hermotulehduksen ja oksidatiivisen stressin MPS I:ssä

keskiviikko 30. lokakuuta 2019 päivittänyt: University of Minnesota

Magneettiresonanssispektroskopia (MRS) hermotulehduksen ja oksidatiivisen stressin määrittämiseksi MPS I:ssä

Neurotulehduksia ja oksidatiivista stressiä on osoitettu esiintyvän henkilöillä, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi (MPS I), mutta niiden vaikutusta taudin vakavuuteen ja etenemiseen ei tunneta. Tutkija aikoo käyttää aivojen magneettiresonanssispektroskopiaa (MRS), ei-invasiivista tekniikkaa, sekä veren hermotulehduksen ja oksidatiivisen stressin biomarkkereiden analysointia oksidatiivisen stressin ja hermotulehduksen tason mittaamiseksi ja määrittämiseksi sekä niiden vaikutuksen kliiniseen vaihteluun. MPS I -potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

MPS I -potilailla on laaja valikoima kliinisiä oireita, mukaan lukien keskushermoston (CNS) vajaatoiminta. Hermotulehduksen ja oksidatiivisen stressin rooli on yksi tutkimusreitti, joka voi selventää MPS I:n laajaa neurologista heikentymistä. Taustalla olevaa ja käynnissä olevaa aivopatologiaa tarkasti kuvaavien biomarkkerien löytäminen on avain paitsi taudin ymmärtämisessä myös sen mahdollisuuden ymmärtämisessä. uusia hoitomenetelmiä MPS I -potilaille.

Tutkija vertaa potilaita, joilla on Hurlerin oireyhtymä ja Hurler-Scheien tai Scheien oireyhtymä, terveisiin kontrolleihin. Jokaisessa ryhmässä on 10 osallistujaa, yhteensä 30 osallistujaa. Hurler-Scheie- tai Scheie-oireyhtymäryhmässä tutkija tutkii kliinisen vaikeusasteen yhteyttä ehdotettuihin toimenpiteisiin. Nämä havainnot voivat auttaa määrittämään, johtaako hematopoieettisten solujen siirto (HCT), joka on Hurlerin oireyhtymäpotilaiden hoitoon, vähentää oksidatiivista stressiä ja hermotulehdusta verrattuna Hurler-Scheie- tai Scheie-oireyhtymäpotilaisiin, joita hoidetaan entsyymikorvaushoidolla (ERT). . Lisäksi nämä havainnot voivat auttaa määrittämään, voisivatko hoidot, jotka on suunnattu vähentämään hermotulehdusta ja oksidatiivista stressiä MPS I:ssä, tehostaa neurologisia tuloksia.

Tutkimushypoteesi: hermotulehdus ja oksidatiivinen stressi ovat läsnä MPS I -potilailla ja heijastavat taudin vakavuutta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

20 henkilöä, joilla on MPS I ja jotka ovat vähintään 6-vuotiaita, otetaan mukaan tähän tutkimukseen: 10:llä on vaikea MPS I (post-HCT Hurler -oireyhtymä); ja 10 heikennettyä MPS I:tä (Hurler Scheien tai Scheien oireyhtymä ja ERT:n saaminen).

Lisäksi tähän tutkimukseen rekrytoidaan 10 normaalia tervettä kontrollia, vähintään 6-vuotiaita.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

MPS I -osallistujien on täytettävä seuraavat:

  1. Hurlerin oireyhtymän, TAI Hurler-Scheien oireyhtymän, TAI Scheien oireyhtymän diagnoosi
  2. 6-vuotias tai vanhempi seulonnan aikana

Terveen kontrollin osallistujien on täytettävä kaikki seuraavat:

  1. Neurologisen häiriön puuttuminen
  2. 6-vuotias tai vanhempi seulonnan aikana

Poissulkemiskriteerit:

Henkilöitä, joilla on jokin seuraavista, ei oteta mukaan tähän tutkimukseen:

  1. Mikä tahansa kirurgisesti istutettu sydämentahdistin
  2. Kaikki sisällä olevat elektroniset laitteet, mukaan lukien ohjelmoitavat shuntit
  3. Oikomishoidot, elleivät ole metalliset
  4. Muuta kehoon istutettua metallia kuin titaania
  5. Kyvyttömyys tai haluttomuus suorittaa MRI-/MRS-tutkimusta heikon kognitiivisen toiminnan tai käyttäytymishäiriön vuoksi
  6. Raskaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Hurlerin oireyhtymän osallistujat
Osallistujat, joilla on MPS IH, jota kutsutaan myös Hurlerin oireyhtymäksi
Hurler-Scheie/Scheie osallistujat
Osallistujat, joilla on joko MPS IHS tai MPS IS. MPS IHS:ää kutsutaan myös Hurler-Scheien oireyhtymäksi. MPS IS:tä kutsutaan myös Scheien oireyhtymäksi.
Terveelliset kontrollit
Ikäkohtaiset terveet kontrollit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aivojen magneettikuvaus/magneettiresonanssispektroskopia (MRI/MRS)
Aikaikkuna: 1 päivä - Kertatapaaminen tapaamisen aikana, joka sovitaan opintoihin ilmoittautumisen yhteydessä.
Yhdessä istunnossa kullekin osallistujalle tehdään rauhoittamaton aivojen magneettikuvaus/magneettiresonanssispektroskopia (MRI/MRS) minkä tahansa aivojen hermotulehduksen olemassaolon ja laajuuden määrittämiseksi. Nämä tiedot hankitaan 7-Tesla Siemens Prisma -skannerilla Minnesotan yliopiston magneettiresonanssitutkimuskeskuksessa (CMRR) Minneapolisissa.
1 päivä - Kertatapaaminen tapaamisen aikana, joka sovitaan opintoihin ilmoittautumisen yhteydessä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neuroinflammatorisen biomarkkerin MIP-1alfan läsnäolo ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Makrofagien inflammatorisen proteiinin (MIP)-1a (MIP-1 alfa) läsnäolo määritetään; ja jos läsnä, tämän tulehduksellisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Säädeltyjen ja normaalien ekspressoitujen ja erittyneiden T-solujen (RANTES) läsnäolo ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
"Säädeltyjen ja normaalien ekspressoitujen ja erittyneiden T-solujen" (johon viitataan nimellä RANTES), joka tunnetaan vaihtoehtoisesti myös kemokiinin (C-C-motiivi) ligandina 5 tai CCL5:nä, läsnäolo määritetään. Jos se on läsnä, tämän tulehduksellisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Tuumorinekroositekijä alfan (TNF-α) esiintyminen ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Tuumorinekroositekijä alfan (TNF-a) läsnäolo määritetään. Jos se on läsnä, tämän tulehduksellisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interferoni-gamma (IFN-γ) läsnäolo ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interferoni-gamman (IFN-y) läsnäolo määritetään. Jos läsnä, tämän autoinflammatorisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interleukiini 1 -beetan (IL1β) esiintyminen ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interleukiini 1 beetan (IL1β) läsnäolo määritetään. Jos se on läsnä, tämän tulehduksellisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interleukiini 2:n (IL2) esiintyminen ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interleukiini 2:n (IL2) läsnäolo määritetään. Jos se on läsnä, tämän tulehduksellisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interleukiini 8:n (IL8) esiintyminen ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Interleukiini 8:n (IL8), jota kutsutaan vaihtoehtoisesti kemokiinin (C-X-C-motiivi) ligandiksi 8 tai CXCL8:ksi, läsnäolo määritetään. Jos se on läsnä, tämän tulehduksellisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Kokonaisglutationin läsnäolo ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Kokonaisglutationin läsnäolo määritetään. Jos sitä on, tämän antioksidantin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Veren glutationin redox-suhteen määritys
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Veren glutationin redox-suhde määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Superoksididismutaasin (SOD) esiintyminen ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Superoksididismutaasin (SOD) läsnäolo määritetään. Jos sitä on, tämän antioksidantin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
8-isoprostaanin läsnäolo ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
8-isoprostaanin läsnäolo määritetään. Jos se on läsnä, tämän tulehduksellisen biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Tiobarbituurihapporeaktiivisten aineiden (TBARS) esiintyminen ja tasot
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Tiobarbituurihapporeaktiivisten aineiden (TBARS) esiintyminen, jotka ovat oksidatiivisen stressin aiheuttaman vaurion biomarkkereita, selvitetään. Jos niitä on, näiden biomarkkerien tasot määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
4-hydroksinonenaalin (4-HNE) esiintyminen ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
4-hydroksinonenaalin (4-HNE) läsnäolo määritetään. Jos läsnä, tämän oksidatiivisen stressin biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Katalaasin läsnäolo ja taso
Aikaikkuna: 1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.
Katalaasin läsnäolo määritetään. Jos läsnä, tämän oksidatiivisen stressin biomarkkerin taso määritetään.
1 päivä - Yksittäinen verenotto suoritetaan samaan aikaan kuin yksittäinen hermokuvaus.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Minnesota

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Tutkijat

  • Päätutkija: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. elokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. elokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistamattomat yksittäiset tiedot syötetään NIH:n rahoittamaan harvinaisten sairauksien kliinisen tutkimusverkoston Data Management & Coordinating Centeriin ("DMCC"). Lopulta näistä tiedoista tulee osa genotyyppien ja fenotyyppien tietokantaa ("dbGaP"), joka on osa National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine.

IPD-jaon aikakehys

Tunnistamattomat yksittäiset tiedot syötetään NIH:n rahoittaman harvinaisten sairauksien kliinisen tutkimusverkoston tiedonhallinta- ja koordinointikeskukseen ("DMCC"), kun nämä tiedot tulevat saataville osallistujien tapaamisten jälkeen. Tämän tutkimuksen päätyttyä ja sen tietojen analysoinnin jälkeen näistä tiedoista tulee osa genotyyppien ja fenotyyppien tietokantaa ("dbGaP"), joka on osa National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine. Nämä tiedot ovat saatavilla tässä tietokannassa toistaiseksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pääsyehdot määrittää Yhdysvaltain kansalliskirjaston National Center for Biotechnology Information.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa