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MRS para Determinar Neuroinflamación y Estrés Oxidativo en MPS I

30 de octubre de 2019 actualizado por: University of Minnesota

Espectroscopía de resonancia magnética (MRS) para determinar neuroinflamación y estrés oxidativo en MPS I

Se ha demostrado que la neuroinflamación y el estrés oxidativo están presentes en personas con mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), pero se desconoce su efecto sobre la gravedad y la progresión de la enfermedad. El investigador tiene la intención de emplear la espectroscopia de resonancia magnética cerebral (MRS), una técnica no invasiva, junto con el análisis de biomarcadores de neuroinflamación y estrés oxidativo en la sangre, para medir y determinar el nivel de estrés oxidativo y neuroinflamación, y su impacto en la variabilidad clínica. en pacientes con MPS I.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Las personas con MPS I tienen una amplia gama de manifestaciones clínicas, incluido el deterioro del sistema nervioso central (SNC). El papel de la neuroinflamación y el estrés oxidativo es una vía de investigación que puede aclarar el amplio deterioro neurológico en la MPS I. Encontrar biomarcadores que describan con precisión la patología cerebral subyacente y en curso es clave no solo para comprender la enfermedad, sino también para comprender la posibilidad. de nuevos enfoques terapéuticos para pacientes con MPS I.

El investigador comparará pacientes con síndrome de Hurler y síndrome de Hurler-Scheie o de Scheie con controles sanos. Habrá 10 participantes en cada grupo, dando como resultado un total de 30 participantes. Dentro del grupo de síndrome de Hurler-Scheie o de Scheie, el investigador examinará la asociación de la gravedad clínica con las medidas propuestas. Estos hallazgos podrían ayudar a determinar si el trasplante de células hematopoyéticas (HCT), que es el tratamiento para los pacientes con síndrome de Hurler, produce una disminución del estrés oxidativo y la neuroinflamación en comparación con los pacientes con síndrome de Hurler-Scheie o Scheie, que son tratados con terapia de reemplazo enzimático (ERT) . Además, estos hallazgos podrían ayudar a determinar si las terapias dirigidas a reducir la neuroinflamación y el estrés oxidativo en MPS I podrían mejorar los resultados neurológicos.

Hipótesis del estudio: la neuroinflamación y el estrés oxidativo están presentes en los sujetos con MPS I y reflejan la gravedad de la enfermedad.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

30

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Para este estudio se reclutarán 20 sujetos que tienen MPS I y tienen 6 años de edad o más: 10 con MPS I grave (síndrome de Hurler post-TCH); y 10 con MPS I atenuada (síndrome de Hurler Scheie o Scheie, y recibiendo ERT).

Además, se reclutarán para este estudio 10 controles sanos normales, de 6 años de edad o más.

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes de MPS I deben cumplir con lo siguiente:

  1. Diagnóstico de síndrome de Hurler, O síndrome de Hurler-Scheie, O síndrome de Scheie
  2. 6 años de edad o más en el momento de la selección

Los participantes del control saludable deben cumplir con todo lo siguiente:

  1. Ausencia de trastorno neurológico
  2. 6 años de edad o más en el momento de la selección

Criterio de exclusión:

No se inscribirá en este estudio a las personas que tengan cualquiera de los siguientes:

  1. Cualquier marcapasos implantado quirúrgicamente
  2. Cualquier dispositivo electrónico permanente, incluidas las derivaciones programables
  3. Aparatos de ortodoncia, a menos que no sean metálicos
  4. Otro metal implantado en el cuerpo que no sea titanio
  5. Una incapacidad o falta de voluntad para completar una MRI/MRS debido a una baja función cognitiva o desregulación del comportamiento
  6. El embarazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes con síndrome de Hurler
Participantes que tienen MPS IH, también llamado síndrome de Hurler
Participantes Hurler-Scheie/Scheie
Participantes que tienen MPS IHS o MPS IS. MPS IHS también se llama síndrome de Hurler-Scheie. MPS IS también se llama síndrome de Scheie.
Controles saludables
Controles sanos emparejados por edad

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Imagen de resonancia magnética cerebral/Espectroscopía de resonancia magnética (MRI/MRS)
Periodo de tiempo: 1 día -Encuentro único durante una cita que se establece en el momento de la inscripción al estudio.
En una sola sesión, cada participante se someterá a una resonancia magnética cerebral/espectroscopía de resonancia magnética (MRI/MRS) sin sedación para determinar la presencia y el alcance de cualquier neuroinflamación cerebral. Estos datos se adquirirán en el escáner Prisma de 7 Tesla Siemens en el Centro de Investigación de Resonancia Magnética (CMRR) de la Universidad de Minnesota en Minneapolis.
1 día -Encuentro único durante una cita que se establece en el momento de la inscripción al estudio.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Presencia y nivel del biomarcador neuroinflamatorio MIP-1alfa
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de proteína inflamatoria de macrófagos (MIP)-1α (MIP-1alpha); y si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador inflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de células T reguladas y normales expresadas y secretadas (RANTES)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de 'linfocitos T normales y regulados expresados ​​y secretados' (denominados RANTES), también conocido como ligando 5 de quimiocina (motivo C-C), o CCL5. Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador inflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel del factor de necrosis tumoral alfa (TNF-α)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia del factor de necrosis tumoral alfa (TNF-α). Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador inflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de interferón-gamma (IFN-γ)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de interferón-gamma (IFN-γ). Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador autoinflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de interleucina 1 beta (IL1β)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de interleucina 1 beta (IL1β). Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador inflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de interleucina 2 (IL2)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de interleucina 2 (IL2). Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador inflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de interleucina 8 (IL8)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de interleucina 8 (IL8), denominada alternativamente ligando 8 de quimiocina (motivo C-X-C), o CXCL8. Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador inflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de glutatión total
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de glutatión total. Si está presente, se determinará el nivel de este antioxidante.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Determinación de la relación redox de glutatión en sangre
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la relación redox de glutatión en sangre.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de superóxido dismutasa (SOD)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de superóxido dismutasa (SOD). Si está presente, se determinará el nivel de este antioxidante.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de 8-isoprostano
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de 8-isoprostano. Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador inflamatorio.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y niveles de sustancias reactivas al ácido tiobarbitúrico (TBARS)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de sustancias reactivas al ácido tiobarbitúrico (TBARS), que son biomarcadores del daño producido por el estrés oxidativo. Si están presentes, se determinarán los niveles de estos biomarcadores.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de 4-hidroxinonenal (4-HNE)
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de 4-hidroxinonenal (4-HNE). Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador de estrés oxidativo.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Presencia y nivel de catalasa
Periodo de tiempo: 1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.
Se determinará la presencia de catalasa. Si está presente, se determinará el nivel de este biomarcador de estrés oxidativo.
1 día: extracción de sangre única realizada al mismo tiempo que el encuentro único de neuroimagen.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Minnesota

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Investigadores

  • Investigador principal: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

31 de agosto de 2019

Finalización del estudio (Actual)

31 de agosto de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

3 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2019

Última verificación

1 de octubre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos individuales desidentificados se ingresan en el Centro de Coordinación y Administración de Datos ("DMCC") de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras financiado por los NIH. Eventualmente, estos datos pasarán a formar parte de la base de datos de Genotipos y Fenotipos ("dbGaP"), que forma parte del Centro Nacional de Información Biotecnológica de la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos individuales no identificados se ingresan en el Centro de Coordinación y Gestión de Datos ("DMCC") de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras financiado por los NIH a medida que estos datos están disponibles después de las citas de los participantes. Después de la conclusión de este estudio y el análisis de sus datos, estos datos pasarán a formar parte de la base de datos de Genotipos y Fenotipos ("dbGaP"), que forma parte del Centro Nacional de Información Biotecnológica de la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. Estos datos permanecerán disponibles en esta base de datos por tiempo indefinido.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los criterios de acceso están determinados por el Centro Nacional de Información Biotecnológica de la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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