Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MRS k určení neurozánětu a oxidačního stresu u MPS I

30. října 2019 aktualizováno: University of Minnesota

Magnetická rezonanční spektroskopie (MRS) k určení neurozánětu a oxidačního stresu u MPS I

U osob s mukopolysacharidózou typu I (MPS I) byl prokázán neurozánět a oxidační stres, ale jejich vliv na závažnost onemocnění a progresi onemocnění není znám. Výzkumník má v úmyslu použít mozkovou magnetickou rezonanční spektroskopii (MRS), neinvazivní techniku, spolu s analýzou biomarkerů neurozánětu a oxidačního stresu v krvi, k měření a stanovení úrovně oxidačního stresu a neurozánětu a jejich dopadu na klinickou variabilitu. u pacientů s MPS I.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Osoby s MPS I mají širokou škálu klinických projevů včetně postižení centrálního nervového systému (CNS). Role neurozánětu a oxidačního stresu je jedním ze způsobů zkoumání, které může objasnit široké neurologické postižení u MPS I. Nalezení biomarkerů, které přesně popisují základní a probíhající mozkovou patologii, je klíčem nejen k pochopení onemocnění, ale také k pochopení možnosti nových terapeutických přístupů pro pacienty s MPS I.

Výzkumník porovná pacienty s Hurlerovým syndromem a Hurler-Scheie nebo Scheie syndromem se zdravými kontrolami. V každé skupině bude 10 účastníků, celkem tedy 30 účastníků. V rámci skupiny se syndromem Hurler-Scheie nebo Scheie bude výzkumník zkoumat souvislost klinické závažnosti s navrhovanými opatřeními. Tato zjištění mohou pomoci určit, zda transplantace hematopoetických buněk (HCT), která je léčbou pacientů s Hurlerovým syndromem, vede ke snížení oxidačního stresu a neurozánětu ve srovnání s pacienty s Hurler-Scheie nebo Scheie syndromem, kteří jsou léčeni enzymovou substituční terapií (ERT). . Kromě toho mohou tato zjištění pomoci určit, zda by terapie zaměřené na snížení neurozánětu a oxidačního stresu u MPS I mohly zlepšit neurologické výsledky.

Hypotéza studie: U pacientů s MPS I jsou přítomny neurozánět a oxidační stres a odrážejí závažnost onemocnění.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie bude přijato 20 subjektů, které mají MPS I a jsou ve věku 6 let nebo starší: 10 s těžkým MPS I (post-HCT Hurlerův syndrom); a 10 s atenuovaným MPS I (Hurler Scheie nebo Scheie syndrom a přijímající ERT).

Kromě toho bude pro tuto studii přijato 10 normálních zdravých kontrol ve věku 6 let nebo starších.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci MPS I musí splňovat následující podmínky:

  1. Diagnostika Hurlerova syndromu, OR Hurler-Scheie syndrom, OR Scheie syndrom
  2. 6 let nebo starší v době screeningu

Účastníci zdravé kontroly musí splňovat všechny následující podmínky:

  1. Absence neurologické poruchy
  2. 6 let nebo starší v době screeningu

Kritéria vyloučení:

Do této studie nebudou zapsáni osoby, které mají některou z následujících podmínek:

  1. Jakýkoli chirurgicky implantovaný kardiostimulátor
  2. Jakékoli zabudované elektronické zařízení, včetně programovatelných bočníků
  3. Ortodontická rovnátka, pokud nejsou nekovová
  4. Jiný implantovaný kov do těla jiný než titan
  5. Neschopnost nebo neochota dokončit MRI/MRS kvůli nízké kognitivní funkci nebo dysregulaci chování
  6. Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Účastníci Hurlerova syndromu
Účastníci, kteří mají MPS IH, nazývaný také Hurlerův syndrom
Účastníci Hurler-Scheie/Scheie
Účastníci, kteří mají buď MPS IHS nebo MPS IS. MPS IHS se také nazývá Hurler-Scheie syndrom. MPS IS se také nazývá Scheieho syndrom.
Zdravé ovládání
Zdravé kontroly odpovídající věku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mozkové zobrazování magnetickou rezonancí/magnetická rezonanční spektroskopie (MRI/MRS)
Časové okno: 1 den – Jedno setkání během schůzky, která je stanovena v době zápisu do studia.
V jediném sezení podstoupí každý účastník neutlumené zobrazování mozku magnetickou rezonancí/magnetickou rezonanční spektroskopii (MRI/MRS), aby se určila přítomnost a rozsah jakéhokoli mozkového neurozánětu. Tato data budou získána na skeneru 7-Tesla Siemens Prisma v Centru pro výzkum magnetické rezonance (CMRR) na University of Minnesota v Minneapolis.
1 den – Jedno setkání během schůzky, která je stanovena v době zápisu do studia.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přítomnost a hladina neurozánětlivého biomarkeru MIP-1alfa
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost makrofágového zánětlivého proteinu (MIP)-1α (MIP-1alpha); a pokud je přítomen, určí se hladina tohoto zánětlivého biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina regulovaných a normálních T buněk exprimovaných a secernovaných (RANTES)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost 'regulovaných a normálních T buněk exprimovaných a secernovaných' (označovaných jako RANTES), alternativně také známých jako chemokinový (C-C motiv) ligand 5 nebo CCL5. Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto zánětlivého biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina tumor nekrotizujícího faktoru alfa (TNF-α)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost tumor nekrotizujícího faktoru alfa (TNF-α). Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto zánětlivého biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina interferonu-gama (IFN-γ)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost interferonu-gama (IFN-γ). Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto autoinflamatorního biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina interleukinu 1 beta (IL1β)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost interleukinu 1 beta (IL1β). Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto zánětlivého biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina interleukinu 2 (IL2)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost interleukinu 2 (IL2). Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto zánětlivého biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina interleukinu 8 (IL8)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost interleukinu 8 (IL8), alternativně označovaného jako chemokinový (C-X-C motiv) ligand 8 nebo CXCL8. Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto zánětlivého biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina celkového glutathionu
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost celkového glutathionu. Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto antioxidantu.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Stanovení redoxního poměru glutathionu v krvi
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanoven redoxní poměr glutathionu v krvi.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina superoxiddismutázy (SOD)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost superoxiddismutázy (SOD). Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto antioxidantu.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina 8-isoprostanu
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost 8-isoprostanu. Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto zánětlivého biomarkeru.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladiny reaktivních látek s kyselinou thiobarbiturovou (TBARS)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost látek reaktivních s kyselinou thiobarbiturovou (TBARS), které jsou biomarkery poškození způsobeného oxidačním stresem. Pokud jsou přítomny, budou stanoveny hladiny těchto biomarkerů.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a hladina 4-hydroxynonenalu (4-HNE)
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost 4-hydroxynonenalu (4-HNE). Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto biomarkeru oxidačního stresu.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Přítomnost a úroveň katalázy
Časové okno: 1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.
Bude stanovena přítomnost katalázy. Pokud je přítomen, bude stanovena hladina tohoto biomarkeru oxidačního stresu.
1 den -Jeden odběr krve proveden ve stejnou dobu jako jedno setkání s neurozobrazováním.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Igor Nestrasil, PhD, MD, University of Minnesota

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. srpna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

3. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00003680
  • U54NS065768 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Deidentifikovaná individuální data jsou zadána do Centra pro správu a koordinaci dat ("DMCC") financované NIH Rare Diseases Clinical Research Network. Nakonec se tato data stanou součástí databáze genotypů a fenotypů ("dbGaP"), která je součástí Národního centra pro biotechnologické informace, U.S. National Library of Medicine.

Časový rámec sdílení IPD

Neidentifikovaná individuální data jsou zadána do Centra správy a koordinace dat ("DMCC") financované NIH Rare Diseases Clinical Research Network, jakmile budou tyto údaje k dispozici po schůzkách účastníků. Po ukončení této studie a analýze jejích dat se tato data stanou součástí databáze genotypů a fenotypů ("dbGaP"), která je součástí Národního centra pro biotechnologické informace, U.S. National Library of Medicine. Tyto údaje zůstanou v této databázi k dispozici po neomezenou dobu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Přístupová kritéria určuje Národní centrum pro biotechnologické informace, Národní lékařská knihovna USA.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza typu I

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit