VX-445/TEZ/IVA Expanded Access Program für Patienten mit zystischer Fibrose (CF), heterozygot für die F508del-Mutation und eine Minimalfunktionsmutation (F/MF-Genotypen)
19. November 2019 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA Triple Combination Expanded Access Program für Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für F508del und eine CFTR-Mutation mit minimaler Funktion sind
Der Zweck dieses Programms ist die Bereitstellung einer Elexacaftor(ELX, VX-445)/Tezacaftor(TEZ)/Ivacaftor(IVA)-Kombinationstherapie für kritisch bedürftige CF-Patienten im Alter von 12 Jahren und älter, heterozygot für F508del und einer minimalen Funktion (MF)-Mutation als Reaktion auf unaufgeforderte Anfragen von Ärzten.
Studienübersicht
Status
Für die Vermarktung zugelassen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Behandlung IND/Protokoll
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
1. Patienten mit F/MF-Genotypen UND die mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllen:
- Das prognostizierte forcierte Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde (ppFEV1) in Prozent ist
- Dokumentation, dass Sie auf einer Warteliste für Lungentransplantationen aktiv sind, oder Dokumentation, dass Sie für eine Lungentransplantation evaluiert werden, aber aufgrund von Kontraindikationen als ungeeignet erachtet werden
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse C)
- Vorgeschichte jeglicher anderer Begleiterkrankungen, die nach Ansicht des behandelnden Arztes ein unangemessenes Risiko bei der Verabreichung von ELX/TEZ/IVA an den Patienten darstellen könnten
- Schwangerschaft
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
7. Dezember 2022
Primärer Abschluss
7. Dezember 2022
Studienabschluss
7. Dezember 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. August 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. August 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. August 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. November 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. November 2019
Zuletzt verifiziert
1. November 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Atemwege
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor -Arzneimittelkombination
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX18-445-901
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen
Klinische Studien zur ELX/TEZ/IVA
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseKanada, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Israel, Australien, Spanien, Deutschland, Niederlande, Dänemark, Schweiz