- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03696485
Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer IT-Verwaltung von SCM-010 in SPMS
16. April 2024 aktualisiert von: Stem Cell Medicine Ltd.
Eine prospektive Einzelzentrums-Open-Label-Dosiseskalationsstudie der Phase I/IIa zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer intrathekalen Verabreichung von SCM-010 bei Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS)
Prospektive, monozentrische, offene Phase-I/IIa-Studie mit eskalierender Dosis.
Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit steigender Dosen von SCM-010 bei Patienten mit SPMS.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Zwölf (12) SPMS-Probanden werden in diese Studie in Kohorten mit zwei Dosierungen aufgenommen.
Jeder Proband erhält SCM-010 durch intrathekale (IT) Verabreichung zu Studienbeginn und wird 24 Wochen lang auf Wirksamkeit und 48 Wochen auf Sicherheit nachbeobachtet.
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche oder weibliche Probanden (18-60 Jahre), bei denen SPMS diagnostiziert wurde.
- SPMS ist definiert als schubförmig remittierende Erkrankung, gefolgt von einem Fortschreiten der Behinderung, unabhängig von oder nicht erklärt durch Schübe der Multiplen Sklerose (MS) für mindestens 2 Jahre.
- Die Probanden sollten bei Screening- und Baseline-Besuchen mit einem EDSS-Score von 3-6,5 (einschließlich) gehfähig sein.
- Die Probanden sollten in der Lage sein, sich einem Lipoaspirationsverfahren zu unterziehen, das vom plastischen Chirurgen der Studie bewertet wird.
- Frauen, die gebärfähig sind, müssen bei Screening- und Baseline-Besuchen einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben.
- Die Probanden müssen während der gesamten Studie eine angemessene Verhütungsmethode anwenden.
- Gerinnungstests einschließlich INR, PTT und Prothrombinzeit (PT) im Normbereich.
- Die Probanden müssen bereit und in der Lage sein, die Protokollanforderungen für die Dauer der Studie einzuhalten.
- Fähigkeit zur schriftlichen Einverständniserklärung.
Ausschlusskriterien:
- Schubförmig remittierende Multiple Sklerose (RRMS) oder primär progrediente Multiple Sklerose (PPMS), wie durch die überarbeiteten McDonald-Kriterien definiert.
- Jede andere chronische Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS) als SPMS.
- Klinischer Rückfall innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt.
- Patienten, bei denen eine systemische Autoimmunerkrankung diagnostiziert wurde.
- Kontraindikationen oder Unfähigkeit, sich einer Lumbalpunktion (LP) und/oder einer intrathekalen Verabreichung zu unterziehen.
- Schwere Anämie (Hämoglobin < 10 g/dl).
- Abnorme Nierenfunktion (Serum-Kreatinin über 1,5 x ULN oder Kreatinin-Clearance < 30 ml/min).
- Positiv auf HIV, Hepatitis (HBV und HCV) getestet.
- Bekannt als positiv für VDRL und/oder Tuberkulose.
- Aktive bösartige Erkrankung jeglicher Art. Ein Patient, der in der Vergangenheit eine bösartige Erkrankung hatte, behandelt wurde und derzeit mindestens 7 Jahre krankheitsfrei ist, kann jedoch als förderfähig angesehen werden. In diesem Fall ist die ärztliche Zustimmung des Sponsors erforderlich.
- Vorherige Zelltherapiebehandlung.
- Vorherige Ganzkörperbestrahlung oder totale lymphatische Bestrahlung.
- Vorherige Anwendung von Natalizumab oder einem Anti-B-Zell-Mittel innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
- Frühere Anwendung von Immunsuppressiva, einschließlich Mitoxantron, Alemtuzumab, Cladribin oder anderen zytotoxischen Mitteln.
- Vorherige Anwendung von Fingolimod oder Dimethylfumarat innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening. Personen, die mit einem dieser Medikamente behandelt wurden, werden ausgeschlossen, wenn sie beim Screening keine Lymphozytenzahl im normalen Bereich haben.
- Vorherige Anwendung von Teriflunomid innerhalb von 12 Monaten, wenn kein beschleunigtes Eliminationsverfahren angewendet wurde.
- Vorherige Behandlung mit Immunmodulatoren (einschließlich IFNβ 1a und 1b und IV-Immunglobulin (IVIG) oder Glatirameracetat (GA) innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening.
- Eine bekannte Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen eines der folgenden: Vancomycin, Cephalosporin, Cephamycin oder Beta-Lactam-Antibiotika (Penicilline, Monobactame, Carbapeneme).
- Eine bekannte Geschichte der Empfindlichkeit gegenüber Gadolinium.
- Unfähigkeit, sich einer MRT-Untersuchung erfolgreich zu unterziehen.
- Behandlung mit Steroiden jeglicher Art oder ACTH in den letzten 30 Tagen vor dem Screening.
- Patienten mit Gerinnungsstörungen oder Behandlung mit Antikoagulanzien.
- Jeglicher relevanter medizinischer, chirurgischer oder psychiatrischer Zustand, Laborwert oder begleitende Medikation, die nach Ansicht des Hauptprüfarztes den Probanden für die Aufnahme in die Studie ungeeignet machen oder möglicherweise nicht in der Lage sind, alle Aspekte der Studie abzuschließen.
- Probanden mit BMI < 20.
- Schwangere oder stillende Frauen.
- Bekannter oder vermuteter Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
- Teilnahme an einer Arzneimittelstudie innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Gruppe 1: niedrige Dosis
Eine intrathekale (IT) Verabreichung von SCM-010 beim Basisbesuch
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SCM-010 besteht aus expandierten mesenchymalen Fettzellen (ADSC), die in Plasma-Lyte suspendiert und für die intrathekale (IT) Verabreichung bestimmt sind.
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Experimental: Gruppe 2: hohe Dosis
Eine intrathekale (IT) Verabreichung von SCM-010 beim Basisbesuch
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SCM-010 besteht aus expandierten mesenchymalen Fettzellen (ADSC), die in Plasma-Lyte suspendiert und für die intrathekale (IT) Verabreichung bestimmt sind.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Unerwünschte Ereignisse (AEs), die während der Studie berichtet wurden
Zeitfenster: 48 Wochen
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Sicherheitsdaten werden nach der einmaligen IT-Administration von SCM-010 beim Baseline-Besuch erhoben
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48 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der MRT-Scans gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderungen der Läsionen gegenüber dem Ausgangs-MRT-Scan.
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24 Wochen
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Änderung des EDSS-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen
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Während der Studie wird die Expanded Disability Status Scale (EDSS) gemessen.
Bereich der Skala 0-10
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24 Wochen
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Zeit bis zur bestätigten Krankheitsprogression (CDP)
Zeitfenster: 24 Wochen
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CDP für einen einzelnen Probanden ist definiert als mindestens 3 Monate bestätigter EDSS-Anstieg gegenüber dem Ausgangswert. Während der Studie wird die Expanded Disability Status Scale (EDSS) gemessen. Bereich der Skala 0-10 |
24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Arnon Karni, Dr., Tel Aviv Medical Center
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
1. Februar 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Februar 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Februar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. September 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. Oktober 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
4. Oktober 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. April 2024
Zuletzt verifiziert
1. April 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankungen des Immunsystems
- Neubildungen
- Demyelinisierende Autoimmunerkrankungen, ZNS
- Autoimmunerkrankungen des Nervensystems
- Demyelinisierende Krankheiten
- Autoimmunerkrankungen
- Krankheitsattribute
- Neoplastische Prozesse
- Chronische Erkrankung
- Multiple Sklerose
- Multiple Sklerose, chronisch progressiv
- Sklerose
- Neoplasma Metastasierung
Andere Studien-ID-Nummern
- SPMS-SCM-010
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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