Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di un'amministrazione IT di SCM-010 in SPMS

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di sesso maschile o femminile (18-60 anni) con diagnosi di SMSP.
2. SPMS definita come malattia recidivante-remittente seguita da progressione della disabilità indipendente o non spiegata da recidive di sclerosi multipla (SM) da almeno 2 anni.
3. I soggetti devono essere deambulanti con un punteggio EDSS di 3-6,5 (incluso) allo screening e alle visite basali.
4. I soggetti dovrebbero essere in grado di sottoporsi a una procedura di lipoaspirazione, valutata dal chirurgo plastico dello studio.
5. Le donne in grado di procreare devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e alle visite di riferimento.
6. I soggetti devono utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante lo studio.
7. Test di coagulazione inclusi INR, PTT e tempo di protrombina (PT) entro il range normale.
8. I soggetti devono essere disposti e in grado di rispettare i requisiti del protocollo per la durata dello studio.
9. Capacità di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

1. Sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS) o sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS) come definito dai criteri McDonald rivisti.
2. Qualsiasi malattia cronica del sistema nervoso centrale (SNC) diversa dalla SMSP.
3. Recidiva clinica entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
4. Soggetti con diagnosi di qualsiasi malattia autoimmune sistemica.
5. Controindicazioni o impossibilità a sottoporsi a procedura di puntura lombare (LP) e/o somministrazione intratecale.
6. Anemia grave (emoglobina < 10 g/dL).
7. Funzionalità renale anormale (creatinina sierica superiore a 1,5xULN o clearance della creatinina <30 ml/min).
8. Test positivo per HIV, epatite (HBV e HCV).
9. Noto come positivo per VDRL e/o tubercolosi.
10. Malattia maligna attiva di qualsiasi tipo. Tuttavia, un paziente che ha avuto una malattia maligna in passato, è stato curato ed è attualmente libero da malattia da almeno 7 anni, può essere considerato idoneo. In questo caso è richiesta l'approvazione dell'esperto medico dello sponsor.
11. Precedente trattamento di terapia cellulare.
12. Precedente irradiazione totale del corpo o irradiazione linfoide totale.
13. - Precedente uso di natalizumab o di qualsiasi agente anti-cellule B entro 6 mesi prima dello screening.
14. Uso precedente di immunosoppressori inclusi Mitoxantrone, Alemtuzumab, Cladribina o qualsiasi altro agente citotossico.
15. Precedente utilizzo di Fingolimod o Dimetilfumarato entro 2 mesi prima dello screening. I soggetti che sono stati trattati con uno qualsiasi di questi farmaci saranno esclusi se non presentano una conta dei linfociti entro il range normale allo screening.
16. Precedente uso di Teriflunomide entro 12 mesi se non è stata utilizzata alcuna procedura di eliminazione accelerata.
17. Precedente trattamento con immunomodulatori (inclusi IFNβ 1a e 1b e immunoglobulina IV (IVIG) o Glatiramer Acetate (GA) entro 2 mesi prima dello screening.
18. Una storia nota di ipersensibilità a uno dei seguenti: vancomicina, cefalosporina, cefamicina o agente antibatterico beta-lattamico (penicilline, monobattamici, carbapenemi).
19. Una storia nota di sensibilità al gadolinio.
20. Incapacità di sottoporsi con successo alla scansione MRI.
21. Trattamento con qualsiasi tipo di steroidi o ACTH negli ultimi 30 giorni prima dello screening.
22. Soggetti con disturbi della coagulazione o in trattamento con anticoagulanti.
23. Qualsiasi condizione medica, chirurgica o psichiatrica pertinente, valore di laboratorio o farmaci concomitanti che, a parere del Principal Investigator, renda il soggetto inadatto all'ingresso nello studio o potenzialmente incapace di completare tutti gli aspetti dello studio.
24. Soggetti con BMI < 20.
25. Donne incinte o che allattano.
26. Abuso noto o sospetto di droghe o alcol.
27. Partecipazione a qualsiasi studio sperimentale sui farmaci entro 6 mesi prima dello screening.