Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti správy IT SCM-010 v SPMS

Kritéria pro zařazení:

1. Mužské nebo ženské subjekty (18-60 let) s diagnózou SPMS.
2. SPMS definovaná jako relaps-remitující onemocnění následované progresí invalidity nezávisle na relapsech roztroušené sklerózy (RS) nebo jimi nevysvětlitelné po dobu alespoň 2 let.
3. Subjekty by měly být ambulantní se skóre EDSS 3-6,5 (včetně) při screeningu a výchozích návštěvách.
4. Subjekty by měly být schopny projít lipoaspirační procedurou, hodnocenou plastickým chirurgem studie.
5. Ženy schopné otěhotnět musí mít negativní těhotenský test z moči při screeningu a vstupních návštěvách.
6. Subjekty musí během studie používat adekvátní antikoncepční metodu.
7. Koagulační testy včetně INR, PTT a protrombinového času (PT) v normálním rozmezí.
8. Subjekty musí být ochotné a schopné vyhovět požadavkům protokolu po dobu trvání studie.
9. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Recidivující remitentní roztroušená skleróza (RRMS) nebo primární progresivní roztroušená skleróza (PPMS), jak je definováno v revidovaných kritériích McDonald.
2. Jakékoli chronické onemocnění centrálního nervového systému (CNS) jiné než SPMS.
3. Klinický relaps během 3 měsíců před vstupem do studie.
4. Subjekty s diagnózou jakéhokoli systémového autoimunitního onemocnění.
5. Kontraindikace nebo nemožnost podstoupit proceduru lumbální punkce (LP) a/nebo intratekální aplikaci.
6. Těžká anémie (hemoglobin < 10 g/dl).
7. Abnormální funkce ledvin (sérový kreatinin vyšší než 1,5xULN nebo clearance kreatininu <30 ml/min).
8. Pozitivní test na HIV, hepatitidu (HBV a HCV).
9. Známý jako pozitivní na VDRL a/nebo tuberkulózu.
10. Aktivní maligní onemocnění jakéhokoli druhu. Za způsobilého však může být považován pacient, který v minulosti prodělal maligní onemocnění, byl léčen a v současnosti je bez onemocnění po dobu nejméně 7 let. V tomto případě je vyžadován souhlas lékaře sponzora.
11. Předchozí léčba buněčnou terapií.
12. Předchozí celkové ozáření těla nebo celkové ozáření lymfatických uzlin.
13. Předchozí použití natalizumabu nebo jakékoli látky proti B lymfocytům během 6 měsíců před screeningem.
14. Předchozí užívání imunosupresiv včetně mitoxantronu, alemtuzumabu, kladribinu nebo jakékoli jiné cytotoxické látky.
15. Předchozí použití Fingolimodu nebo dimethylfumarátu během 2 měsíců před screeningem. Subjekty, které byly léčeny kterýmkoli z těchto léků, budou vyloučeny, pokud při screeningu nemají počet lymfocytů v normálním rozmezí.
16. Předchozí použití Teriflunomidu během 12 měsíců, pokud nebyla použita žádná zrychlená eliminační procedura.
17. Předchozí léčba imunomodulátory (včetně IFNβ 1a a 1b a IV imunoglobulinu (IVIG) nebo Glatiramer acetátu (GA) během 2 měsíců před screeningem.
18. Známá anamnéza přecitlivělosti na jednu z následujících látek: vankomycin, cefalosporin, cephamycin nebo beta-laktamová antibakteriální látka (peniciliny, monobaktamy, karbapenemy).
19. Známá anamnéza citlivosti na gadolinium.
20. Neschopnost úspěšně podstoupit MRI vyšetření.
21. Léčba jakýmkoliv druhem steroidů nebo ACTH během posledních 30 dnů před screeningem.
22. Subjekty s poruchami srážlivosti nebo léčené antikoagulancii.
23. Jakýkoli relevantní lékařský, chirurgický nebo psychiatrický stav, laboratorní hodnota nebo souběžná medikace, která podle názoru hlavního zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro vstup do studie nebo potenciálně neschopným dokončit všechny aspekty studie.
24. Subjekty s BMI < 20.
25. Těhotné nebo kojící ženy.
26. Známé nebo podezřelé zneužívání drog nebo alkoholu.
27. Účast na jakékoli výzkumné studii léků během 6 měsíců před screeningem.