Eine Machbarkeitsstudie zum Testen der Akzeptanz, Verträglichkeit und Sicherheit der inkrementellen Hämodialyse (ENDURE)

Diese Machbarkeitsstudie testet, ob Patienten eine inkrementelle Huntington-Krankheit akzeptabel finden, ob sie die Behandlung wie geplant vertragen und um ihre Sicherheit zu bewerten. Über einen Zeitraum von 18 Monaten werden 20 Teilnehmer für die Studie rekrutiert, die kurz vor dem Beginn der Huntington-Therapie für ESRD stehen. Die Teilnehmer werden schrittweise mit der HD beginnen (inkrementelle HD-Gruppe) und über einen Zeitraum von etwa 15 Wochen die volle HD-Dosis erreichen. Die Ergebnisse werden mit einer Kohorte von 40 übereinstimmenden Patienten verglichen, die zuvor auf herkömmliche Weise mit der Huntington-Krankheit begonnen hatten (historische Kontrollen, konventionelle Huntington-Gruppe).

Alle Patienten werden nach der ersten Dialyse 6 Monate lang nachbeobachtet. Die Teilnehmer werden während dieser Zeit regelmäßig überprüft und Labor- und Krankenbettüberwachungstests unterzogen. Akzeptanz und Verträglichkeit werden getestet, indem die Anzahl und Prozentsätze der Patienten dokumentiert werden, die einer Teilnahme und Fortsetzung der Studie zustimmen. Patienten, die die Einladung zur Teilnahme an der Studie ablehnen, erhalten die Möglichkeit, ihre Gründe für die Ablehnung einer inkrementellen Huntington-Krankheit darzulegen (sie werden nicht weiter an der Studie teilnehmen). Die Sicherheit der inkrementellen Huntington-Krankheit wird getestet, indem die Raten vordefinierter Sicherheitsereignisse in den Gruppen der inkrementellen Huntington-Krankheit mit denen der konventionellen HD-Gruppen verglichen werden.

Die Auswirkungen der inkrementellen HD auf die Restnierenfunktion der Patienten werden mit seriellen 24-Stunden-Urinsammlungen überwacht, Bioimpedanztests werden durchgeführt, um Änderungen der Flüssigkeitsbelastung abzuschätzen, Messungen der Lebensqualität werden unter Verwendung von Patienten-KDQOL durchgeführt -SF v1.3 Fragebögen. Diese Tests werden in regelmäßigen Abständen wiederholt. Blutuntersuchungen zur Einschätzung der verbleibenden Nierenfunktion und Marker für renale Anämie, Knochenerkrankungen und Herzbelastung werden in regelmäßigen Abständen durchgeführt und zwischen den beiden Gruppen verglichen (inkrementelle HD vs. konventionelle HD-Gruppen). Diese Messungen helfen bei der Bewertung der Auswirkungen der inkrementellen Huntington-Krankheit auf die Gesundheit und das Wohlbefinden der Patienten. Die Abschlussquoten dieser Tests werden wichtige Informationen darüber liefern, ob sie in eine zukünftige größere Studie zur inkrementellen Huntington-Krankheit aufgenommen werden sollten. Teilnehmer, die sich einer inkrementellen Huntington-Krankheit unterziehen, werden eingeladen, an halbstrukturierten Interviews teilzunehmen, die darauf abzielen, die Erfahrungen der Patienten mit dem Erhalt einer inkrementellen Huntington-Krankheit und ihre Teilnahme an der Studie zu untersuchen.

Die Daten aus dieser Studie werden verwendet, um zu testen, ob es möglich ist, Todesfälle (oder eine Kombination aus Todesfällen und kardiovaskulären Ereignissen) als Hauptergebnismaßstab in einer zukünftigen endgültigen Studie zu inkrementeller Huntington-Krankheit zu verwenden. Die Daten sollten eine Berechnung der Stichprobengröße für einen zukünftigen groß angelegten Versuch ermöglichen.