- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04275479
Diabetes/Endokrine Überwachung in SDS
Endokrines Diabetes-Screening bei Patienten mit Shwachman-Diamond-Syndrom DIABETES/ENDOKRINE ÜBERWACHUNG IN SDS
Das Shwachman-Diamond-Syndrom (SDS) ist eine seltene autosomal-rezessive Erkrankung, an der hauptsächlich das Shwachman-Bodian-Diamond-Syndrom-Gen auf Chromosom 7q11 beteiligt ist. Das Gen beeinflusst die Funktion des 60S-Ribosoms, indem es die Funktion des Guanosin-Triphosphatase-Elongationsfaktors 1 bei der Freisetzung des eukaryotischen Initiationsfaktors 6 aus der 60S-Ribosomenuntereinheit für die Translationsinitiierung stört. 75 % der von dem Syndrom betroffenen Personen haben eine biallelische Mutation (258+2T>C und 183-184T > CT). Das Syndrom führt zu Defekten vor allem in der Bauchspeicheldrüse und im Knochenmark, was zu Pankreasinsuffizienz, Leukopenie mit erhöhtem Infektionsrisiko und einem erhöhten Risiko für akute myeloische Leukämie führt. Tiermodelle, die die Funktion des SBDS-Gens in der Bauchspeicheldrüse ausgeschaltet haben, zeigen, dass die Bauchspeicheldrüse bei der Geburt sowie die insulinproduzierenden Zellen in der Bauchspeicheldrüse normal sind, aber anschließend eine Fettinfiltration und Apoptose ohne Entzündung entwickelt haben, was zu einer exokrinen Pankreasinsuffizienz mit anfänglich normalem Zustand führt endokrine Funktion der Bauchspeicheldrüse. Die endokrine Pankreasfunktion nimmt mit der Zeit ab, so dass diese Mäuse im Alter von 12 Monaten einen Phänotyp einer beeinträchtigten Glukosetoleranz zeigen. Die Feststellung eines früh einsetzenden Diabetes wird noch nicht als Manifestation dieses genetischen Defekts angesehen, tritt aber wahrscheinlich auf. Diese Studie soll helfen, die Prävalenz von Glukoseanomalien bei diesem Syndrom zu verstehen.
Exokrine Pankreasinsuffizienz, die zu Diabetes führt, ist ein gemeinsames Kennzeichen von zystischer Fibrose und zystischer Fibrose-assoziiertem Diabetes. Die Prävalenz von Glukoseanomalien bei Diabetes liegt bei nahezu 50 % im 2. und 3. Lebensjahrzehnt bei dieser Störung. Die Mukoviszidose-Stiftung empfiehlt ein Diabetes-Screening mit oraler Glukosetoleranz im Alter von 10 Jahren. Die frühzeitige Diagnose von Diabetes im Rahmen des Syndroms führte zu verbesserten Ergebnissen für Patienten mit zystischer Fibrose. Ich gehe davon aus, dass die Prävalenz von Diabetes bei SBDS-Patienten ähnlich sein wird. Eine kleine Studie, die ich an der Universität von Cincinnati durchgeführt hatte, zeigte, dass Glukoseanomalien bei 5 von 20 Personen mit der klassischen Mutation auftraten.
Die Forscher schlagen vor, Patienten mit der klassischen Mutation auf Diabetes und endokrine Erkrankungen zu screenen, indem sie eine kontinuierliche Glukoseüberwachung über einen Zeitraum von 14 Tagen zusätzlich zu Basislinien-Nüchtern-Bluttests für Insulin, GAD 65-Antikörper, Fructosamin, A1c und C-Peptid verwenden.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Ziel der Studie ist es, herauszufinden, wie häufig früh einsetzender Diabetes und andere endokrine Probleme bei Menschen auftreten, bei denen SDS diagnostiziert wurde.
Studienverfahren umfassen:
Für Teilnehmer mit SDS:
Einholung einer Einverständniserklärung/Einwilligung; Einholen der Kranken- und Medikamentenanamnese, einschließlich der Diabetesanamnese, Überprüfung von Krankenakten und Laborergebnissen zur Bestätigung der Diagnose und Einschluss-/Ausschlussbewertung; Durchführung eines standardmäßigen oralen Glukosetoleranztests (oGTT), der in einem Zentrum in der Nähe des Wohnortes der Teilnehmer durchgeführt wird, eines modifizierten oralen Glukosetoleranztests und eines modifizierten Toleranztests für gemischte Mahlzeiten, die vom Teilnehmer zu Hause mit telefonischem Zugang zum Studienpersonal durchgeführt werden Anweisungen, Blutentnahmen, die in einem örtlichen Labor oder einer örtlichen Arztpraxis oder einem anderen medizinischen Zentrum in unmittelbarer Nähe des Wohnorts des Teilnehmers durchgeführt werden. Ausfüllen von Online-Fragebögen oder, falls kein Computerzugriff vorhanden ist, Papierfragebögen, die vom Teilnehmer/Elternteil ausgefüllt werden, um die Kranken- und Gesundheitsgeschichte zu erheben, Eltern/Geschwister werden gebeten, eine Gesundheitsgeschichte auszufüllen, 3-Tage-Ernährungstagebuch, das vom Teilnehmer ausgefüllt wird /Elternteil; Anrufe; Tragen eines verblindeten kontinuierlichen Glukoseüberwachungsgeräts für 14 Tage; Freigabe von Krankenakten, 3-Tage-Diättagebuch; Zusätzliche optionale biologische Proben zur Untersuchung zellfreier DNA und zukünftiger Biomarker des Stresses des endoplasmatischen Retikulums in den Betazellen der Bauchspeicheldrüse werden erhalten und für zukünftige Studien aufbewahrt. Eltern und/oder Geschwister werden, sofern sie dazu bereit und einverstanden sind, online durchgeführt Fragebogen zur Anamnese und Freigabe der Krankenakte.
Daten aus laufender Studie für Patienten mit zystischer Fibrose
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Garry Tobin, MD
- Telefonnummer: (314)580-3193
- E-Mail: gtobin@wustl.edu
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Mary J Clifton
- Telefonnummer: (314)362-8681
- E-Mail: mclifton@wustl.edu
Studienorte
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Rekrutierung
- Washington University
-
Kontakt:
- Garry Tobin, MD
- Telefonnummer: 314-362-8681
- E-Mail: gtobin@wustl.edu
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Kontakt:
- Mary J Clifton
- Telefonnummer: 314-362-8681
- E-Mail: mclifton@wustl.edu
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Hauptermittler:
- Garry Tobin, MD
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Unterermittler:
- Fumi Urano, MD, PhD
-
Unterermittler:
- Andrea Granados, MD
-
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Population 1: SDS und Nicht-Diabetiker
- Alter: 3 Jahre und älter, um die Grundlinienblutentnahme zu ermöglichen. Die Mukoviszidose-Gruppe hat Glukoseanomalien lange vor dem 10. Lebensjahr gesehen, empfiehlt jedoch ein Screening nach dem 10. Lebensjahr. Die Ermittler versuchen, die Population zu definieren und werden ab dem Alter von 3 Jahren ein Screening durchführen, um einen Basisdatensatz zu erhalten.
- Bereit, Zustimmung/Zustimmung zu erteilen
- Stabile Gesundheit im letzten Monat, d. h. kein Krankenhausaufenthalt/Krankheit in den letzten 6 Wochen
- Die Patienten sollten vor dem Test mindestens 4 Wochen lang stabile Medikamente eingenommen haben - Dies schließt Neupogen und andere Stimulatoren für weiße Blutkörperchen ein.
- Klassische SBDS-Mutation mit anamnestisch festgestellter Pankreasinsuffizienz.
- Fähigkeit/Bereitschaft, einen Standard-OGTT und einen modifizierten OGTT zu haben
- Kann/will, einen Libre-Pro-Sensor zu tragen und den Sensor zurückgeben zu lassen. Wenn Sie nicht bereit sind, CGM zu tragen, bereit sind, einen Standard-OGTT wie beschrieben durchzuführen.
- Derzeit nicht in diabetischer Therapie oder als Diabetiker gekennzeichnet.
- Bereit, eine Gesundheitsumfrage in Bezug auf SBDS und endokrine Geschichte auszufüllen
Population 2: SDS und als Diabetiker gekennzeichnet
- Alter über 3
- Wenn Sie als Diabetiker gekennzeichnet sind, erhalten Sie Daten zum Alter des Auftretens und zur Behandlung des Diabetes
- Bereit, eine Einwilligung/Zustimmung zu erteilen und eine Gesundheitsumfrage für SBDS und endokrine Vorgeschichte abzuschließen
- Bereit/in der Lage, 14 Tage verblindetes Libre-Pro zu tragen, um das Ansprechen auf die aktuelle Therapie und das Ernährungstagebuch zu beurteilen.
- Bereit, Fastenlabore wie oben beschrieben für die Gruppe bereitzustellen – kein OGT, nur der Toleranztest für gemischte Mahlzeiten
Population 1 und 2 Zukünftige Teilstudie: Bewerten Sie die dynamische Antwort von Alphazellen und Insulin
- Teilnehmer an der Hauptstudie, die der Teilstudie zustimmen
- Bereit, für das Klemmverfahren nach St. Louis zu reisen.
- Das Budget bestimmt die tatsächlich zu prüfende Anzahl.
- Reisen werden inbegriffen sein.
Population 3: Kontrollgruppen
- Weitere Kontrollgruppen für die Studie sind altersentsprechende Bevölkerungsnormen, Mukoviszidose-Patienten mit bekannter Bauchspeicheldrüseninsuffizienz oder behandeltem Diabetes.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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SDS - ohne Diabetes-Diagnose
|
Dies ist ein zweistufiger Prozess.
Die Probanden werden gebeten, über Nacht zu fasten (keine Nahrung und nur Wasser zum Trinken für mindestens 8 Stunden).
Wenn die Probanden dann zum Besuch eintreffen, wird den Teilnehmern Blut abgenommen und sie werden gebeten, eine zuckerhaltige Flüssigkeit zu trinken.
Eine Stunde später wird eine weitere Blutprobe entnommen und nach zwei Stunden wird eine letzte Blutprobe entnommen.
Andere Namen:
Der Teilnehmer wird gebeten, über Nacht zu fasten (keine Nahrung und nur Wasser zum Trinken für mindestens 8 Stunden).
Während dieses Tests wird kein Blut abgenommen, der Teilnehmer wird gebeten, eine zuckerhaltige Flüssigkeit zu trinken und zwei Stunden nach Beendigung des Getränks zu nüchtern (nur Wasser) zu bleiben.
Andere Namen:
Der Teilnehmer wird gebeten, über Nacht zu fasten (keine Nahrung und nur Wasser zum Trinken für mindestens 8 Stunden).
Der Teilnehmer erhält anstelle des Frühstücks eine Nahrungsergänzung zum Trinken, z. B. Boost Plus.
Der Teilnehmer wird gebeten, die Nahrungsergänzung zu trinken und für die nächsten zwei Stunden zu nüchtern (nur Wasser) zu bleiben.
Andere Namen:
Dem Teilnehmer wird ein CGM-Gerät zur Verfügung gestellt, das er während des Studienzeitraums 10 Tage lang tragen kann.
Das CGM ist verblindet (was bedeutet, dass der Teilnehmer die Ergebnisse nicht sehen kann).
Andere Namen:
Der Teilnehmer wird gebeten, während des 10-tägigen Studienzeitraums 3 Tage lang ein detailliertes Ernährungstagebuch zu führen.
Der Teilnehmer wird gebeten, eine detaillierte Anamnese vorzulegen
|
SDS mit Diabetes-Diagnose
|
Der Teilnehmer wird gebeten, über Nacht zu fasten (keine Nahrung und nur Wasser zum Trinken für mindestens 8 Stunden).
Der Teilnehmer erhält anstelle des Frühstücks eine Nahrungsergänzung zum Trinken, z. B. Boost Plus.
Der Teilnehmer wird gebeten, die Nahrungsergänzung zu trinken und für die nächsten zwei Stunden zu nüchtern (nur Wasser) zu bleiben.
Andere Namen:
Dem Teilnehmer wird ein CGM-Gerät zur Verfügung gestellt, das er während des Studienzeitraums 10 Tage lang tragen kann.
Das CGM ist verblindet (was bedeutet, dass der Teilnehmer die Ergebnisse nicht sehen kann).
Andere Namen:
Der Teilnehmer wird gebeten, während des 10-tägigen Studienzeitraums 3 Tage lang ein detailliertes Ernährungstagebuch zu führen.
Der Teilnehmer wird gebeten, eine detaillierte Anamnese vorzulegen
|
Daten und Laborergebnisse von Patienten mit zystischer Fibrose (CF).
Anonymisierte Daten von altersangepassten Bevölkerungsnormen, CF-Patienten im Zusammenhang mit bekannter Pankreasinsuffizienz oder behandeltem Diabetes
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie systematisch die Prävalenz von Diabetes oder Glukoseintoleranz bei Teilnehmern mit der klassischen biallelischen Mutation
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Ziel 1
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1 Jahr
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Längsschnitt-Screening der eingeschlossenen Bevölkerung zur Beurteilung der Prävalenz von Diabetes oder Glukoseintoleranz
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 3 Jahre
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Ziel 2
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Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 3 Jahre
|
Beurteilen Sie Personen, bei denen zuvor Diabetes diagnostiziert wurde, in Bezug auf das Alter des Auftretens, Komplikationen und die angewendeten Behandlungen.
Zeitfenster: 1 Jahr
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Ziel 3
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1 Jahr
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Unterstützen Sie Familien und Patienten beim Verständnis ihrer Ernährung und der Feinabstimmung ihres Umgangs mit Kohlenhydraten und Fett in der Ernährung
Zeitfenster: 1 Jahr
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Ziel 4
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1 Jahr
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Teilen Sie Daten mit der aktuellen SBDS-Registrierung
Zeitfenster: Durch Studienabschluss und durchschnittlich 3 Jahre
|
Ziel 5
|
Durch Studienabschluss und durchschnittlich 3 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Garry Tobin, MD, Washington University School of Medicine
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Finch AJ, Hilcenko C, Basse N, Drynan LF, Goyenechea B, Menne TF, Gonzalez Fernandez A, Simpson P, D'Santos CS, Arends MJ, Donadieu J, Bellanne-Chantelot C, Costanzo M, Boone C, McKenzie AN, Freund SM, Warren AJ. Uncoupling of GTP hydrolysis from eIF6 release on the ribosome causes Shwachman-Diamond syndrome. Genes Dev. 2011 May 1;25(9):917-29. doi: 10.1101/gad.623011.
- Menne TF, Goyenechea B, Sanchez-Puig N, Wong CC, Tonkin LM, Ancliff PJ, Brost RL, Costanzo M, Boone C, Warren AJ. The Shwachman-Bodian-Diamond syndrome protein mediates translational activation of ribosomes in yeast. Nat Genet. 2007 Apr;39(4):486-95. doi: 10.1038/ng1994. Epub 2007 Mar 11.
- Tourlakis ME, Zhong J, Gandhi R, Zhang S, Chen L, Durie PR, Rommens JM. Deficiency of Sbds in the mouse pancreas leads to features of Shwachman-Diamond syndrome, with loss of zymogen granules. Gastroenterology. 2012 Aug;143(2):481-92. doi: 10.1053/j.gastro.2012.04.012. Epub 2012 Apr 14.
- Moran A, Brunzell C, Cohen RC, Katz M, Marshall BC, Onady G, Robinson KA, Sabadosa KA, Stecenko A, Slovis B; CFRD Guidelines Committee. Clinical care guidelines for cystic fibrosis-related diabetes: a position statement of the American Diabetes Association and a clinical practice guideline of the Cystic Fibrosis Foundation, endorsed by the Pediatric Endocrine Society. Diabetes Care. 2010 Dec;33(12):2697-708. doi: 10.2337/dc10-1768. No abstract available.
- Dror Y, Donadieu J, Koglmeier J, Dodge J, Toiviainen-Salo S, Makitie O, Kerr E, Zeidler C, Shimamura A, Shah N, Cipolli M, Kuijpers T, Durie P, Rommens J, Siderius L, Liu JM. Draft consensus guidelines for diagnosis and treatment of Shwachman-Diamond syndrome. Ann N Y Acad Sci. 2011 Dec;1242:40-55. doi: 10.1111/j.1749-6632.2011.06349.x.
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Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Stoffwechselerkrankungen
- Hautkrankheiten
- Erkrankung
- Hämatologische Erkrankungen
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Angeborene Knochenmarkinsuffizienzsyndrome
- Störungen des Knochenmarkversagens
- Syndrom
- Erkrankungen des Knochenmarks
- Exokrine Pankreasinsuffizienz
- Lipomatose
- Shwachman-Diamond-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- 201909102
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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Klinische Studien zur Shwachman-Diamond-Syndrom
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Boston Children's HospitalChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiRekrutierungShwachman-Diamond-Syndrom | Ähnlich wie beim Shwachman-Diamond-SyndromVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenDiamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Kostmanns NeutropenieVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNational Marrow Donor ProgramAbgeschlossenSichelzellenanämie | Thalassämie | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-SyndromVereinigte Staaten
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National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for ChildrenAbgeschlossenThrombozytopenie | Dyskeratosis congenita | Fanconi-Anämie | Shwachman-Syndrom
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaBeendetSichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Thalassämie | Schwere angeborene Neutropenie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Leukozytenadhäsionsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi-Syndrom | Chronisch-granulomatöse Krankheit | Sc...Vereinigte Staaten
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National Cancer Institute (NCI)RekrutierungFanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Diamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Vererbtes Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, aplastische AnämieVereinigte Staaten
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Diane GeorgeAktiv, nicht rekrutierendSichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Makrophagenaktivierungssyndrom | Knochenmarkversagen-Syndrom | Amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Schwachman-Diamond-Syndrom | Primäre Immunschwächesyndrome | Erworbene Immunschwächesyndrome und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University Hospital FreiburgAbgeschlossenMyelodysplastische Syndrome | Fanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Pearson Marrow-Pankreas-Syndrom | Shwachman-Diamond-SyndromSpanien, Deutschland, Schweiz, Österreich, Niederlande, Italien, Tschechische Republik, Belgien, Dänemark, Irland
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Northwell HealthAbgeschlossenReine Erythrozytenaplasie | Diamond-Blackfan-Anämie | Blackfan-Diamond-Syndrom | DBA | Angeborene hypoplastische AnämieVereinigte Staaten
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Emory UniversityAbgeschlossenSichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Thalassämie... und andere BedingungenVereinigte Staaten
Klinische Studien zur Oraler Glukosetoleranz-Test
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Barts and the London School of Medicine and DentistryAbgeschlossenGebärmutterhalskrebs | Präkanzeröser ZustandVereinigtes Königreich
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University of RochesterAbgeschlossenPCO-SyndromVereinigte Staaten
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The Affiliated Hospital of Qingdao UniversityRekrutierungSchizophrenie | BioäquivalenzChina
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M.D. Anderson Cancer CenterCelgene CorporationAbgeschlossenMyelodysplastisches Syndrom | Akute myeloische LeukämieVereinigte Staaten