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Eine prospektive Studie der Krankheitsmerkmale erwachsener Patienten mit langkettigen Fettsäurenoxidationsstörungen (FORWARD)

16. November 2023 aktualisiert von: Reneo Pharma Ltd

Eine prospektive, multizentrische, nicht-interventionelle Studie zur Untersuchung der Krankheitsmerkmale von erwachsenen Patienten mit langkettigen Fettsäurenoxidationsstörungen (FAOD)

Der Zweck der Studie besteht darin, Informationen über Krankheitsmerkmale von erwachsenen Patienten zu sammeln, bei denen Fettsäureoxidationsstörungen diagnostiziert wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie wird es keine medikamentöse Intervention geben. Die Studie umfasst einen Baseline-Besuch und einen Folgebesuch, der in Monat 4 geplant ist. Bei diesen Besuchen werden Anamnese, Sicherheitsbewertungen, Begleitmedikationen, Belastungstests und Fragebögen zur Lebensqualität erhoben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

61

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven University Hospitals Leuven
  • Dänemark
      • København, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet, Klinik for nerve- og muskelsygdomme
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Università di Brescia
      • Messina, Italien, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital 12 de Octubre
      • Santiago De Compostela, Spanien, 15706
        • Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Complejo Hospitalario Universitario de Santiago Travesía de Choupana s/n
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Klinika pediatrie a dedicnych poruch metabolizmu
  • Ungarn
      • Kistarcsa, Ungarn, H-2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbuilt University Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Trust
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, A-6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten werden aus Zentren rekrutiert, die Erfahrung in der Identifizierung und anschließenden Behandlung von LC-FAOD-Patienten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine Diagnose einer der folgenden genetisch bestätigten:

    1. Carnitin-Palmitoyltransferase-2-Mangel
    2. Sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase-Mangel
    3. Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase
    4. Trifunktionaler Proteinmangel
  2. Ein stabiles Behandlungsschema für mindestens 30 Tage
  3. Gehfähig und in der Lage, den Studienbelastungstest durchzuführen, ggf. mit Gehhilfen
  4. Bereit und in der Lage, ein Einverständniserklärungsdokument persönlich zu unterschreiben und zu datieren, aus dem hervorgeht, dass der Proband über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.

Ausschlusskriterien:

  1. Instabile oder schlecht kontrollierte Erkrankung, bestimmt durch einen oder mehrere der folgenden Punkte:

    1. Vorhandensein von Symptomen einer akuten Rhabdomyolyse mit klinisch signifikanten Erhöhungen der Serum-CK
    2. Hinweise auf eine akute Krise aufgrund ihrer Grunderkrankung
  2. Nehme derzeit einen PPAR-Agonisten
  3. Haben Sie andere motorische Anomalien als diejenigen, die mit der Fettsäureoxidationsstörung zusammenhängen, die die Studienverfahren beeinträchtigen könnten, wie vom Prüfarzt festgestellt
  4. Hinweise auf eine signifikante medizinische oder psychiatrische Begleiterkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung oder Sicherheit dieser Studie beeinträchtigen könnten
  5. Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Funktionsänderung, gemessen durch einen 12-Minuten-Gehtest, bei erwachsenen Probanden mit langkettigem FAOD
Zeitfenster: Woche 16
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12MWT
Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Veränderung der Symptome im Zusammenhang mit FAOD mithilfe eines neu entwickelten Fragebogens zu Muskelsymptomen, der speziell für erwachsene Patienten mit langkettigem FAOD entwickelt wurde
Zeitfenster: Woche 16
Änderung des FAOD-Muskelsymptominventars gegenüber dem Ausgangswert
Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Melanie Gillingham, PhD, RD, LD, Dept of Molecular and Medical Genetics, Oregon Health and Science University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

20. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REN001-903

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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