長鎖脂肪酸酸化障害の成人患者の疾患特性に関する前向き研究 (FORWARD)
2023年11月16日 更新者：Reneo Pharma Ltd
長鎖脂肪酸酸化障害（FAOD）の成人患者の疾患特性を調査するための前向き多施設非介入研究
この研究の目的は、脂肪酸酸化障害と診断された成人患者から疾患の特徴に関する情報を収集することです。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
この研究では、薬物介入はありません。
この研究には、ベースライン訪問と、4か月目に予定されているフォローアップ訪問が含まれます。これらの訪問では、病歴、安全性評価、併用薬、運動試験、生活の質に関するアンケートデータが収集されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
61
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbuilt University Medical Center
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Trust
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Brescia、イタリア、25123
- Universita di Brescia
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Messina、イタリア、98124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
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Innsbruck、オーストリア、A-6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital 12 de Octubre
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Santiago De Compostela、スペイン、15706
- Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Complejo Hospitalario Universitario de Santiago Travesía de Choupana s/n
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Prague、チェコ、12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Klinika pediatrie a dedicnych poruch metabolizmu
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København、デンマーク、2100
- Rigshospitalet, Klinik for nerve- og muskelsygdomme
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Kistarcsa、ハンガリー、H-2143
- Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
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Paris、フランス、75013
- Hopital Pitie-Salpetriere
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven University Hospitals Leuven
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Gdańsk、ポーランド、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
患者は、LC-FAOD 患者の識別とその後の管理に経験のあるセンターから募集されます。
説明
包含基準:
遺伝的に確認された以下のいずれかの診断：
- カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ 2 欠損症
- 超長鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症
- 長鎖3-ヒドロキシアシル-CoA脱水素酵素欠損症
- 三機能性タンパク質欠乏症
- 少なくとも 30 日間の安定した治療レジメン
- 歩行可能で、必要に応じて歩行補助具を使用して、研究運動テストを実行できる
- -被験者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示すインフォームドコンセント文書に個人的に署名し、日付を記入する意思と能力がある。
除外基準:
-以下の1つ以上によって決定される不安定または制御不良の疾患：
- 血清CKの臨床的に有意な上昇を伴う急性横紋筋融解症の症状の存在
- 基礎疾患による急性クリーゼの証拠
- 現在PPARアゴニストを服用中
- -研究者によって決定されるように、研究手順を妨げる可能性のある脂肪酸酸化障害に関連するもの以外の運動異常がある
- -治験責任医師の意見では、この研究の実施または安全性を妨げる可能性のある重大な付随する医学的または精神医学的疾患の証拠
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長鎖FAODを有する成人被験者の12分間歩行テストによって測定された機能の変化を評価する
時間枠：第16週
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12MWTのベースラインからの変化
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第16週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長鎖FAODの成人患者向けに特別に設計された新しく開発された筋肉症状質問表を使用して、FAODに関連する症状の変化を評価する
時間枠：第16週
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FAOD-筋肉症状インベントリのベースラインからの変化
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第16週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Melanie Gillingham, PhD, RD, LD、Dept of Molecular and Medical Genetics, Oregon Health and Science University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月15日
一次修了 (実際)
2022年5月4日
研究の完了 (実際)
2022年5月4日
試験登録日
最初に提出
2020年7月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月17日
最初の投稿 (実際)
2020年7月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年11月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月16日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。