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Darmbildgebung für Funktion und Transit bei CF - GIFT-CF 3 (GIFT-CF3)

22. Mai 2024 aktualisiert von: Nottingham University Hospitals NHS Trust

Darmbildgebung für Funktion und Transit bei CF – GIFT-CF 3: Bewertung der Dreifachkombinationstherapie.

Eine Beobachtungsstudie an Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die nach der Zulassung durch die EMA (zugelassen Ende August 2020) im Rahmen der routinemäßigen klinischen Behandlung mit Kaftrio (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) behandelt wurden.

  • Patienten mit CF, die p.Phe508del-Homozygoten sind, erhalten bereits das weniger wirksame CFTR-Modulator-Medikament Symkevi (Tezacaftor / Ivacaftor) und wechseln zu KaftrioTM.
  • Patienten, die Compound-Heterozygote mit mindestens 1 Kopie von p.Phe508del sind, haben derzeit keinen wirksamen CFTR-Modulator und werden zum ersten Mal mit einem CFTR-Modulator (Kaftrio) beginnen.

Die Teilnehmer nehmen vor Beginn der Kaftrio-Behandlung an einem Studienbesuch teil, gefolgt von Besuchen 12 und 24 Wochen nach Beginn der Behandlung. Bei jedem Besuch werden sie morgens und mittags vor und nach den standardisierten Mahlzeiten gescannt (insgesamt 11 Scans über 6 Stunden). Es werden keine intravenösen Kontrastmittel oder Darmpräparate verwendet. Die Teilnehmer füllen Fragebögen zu gastrointestinalen Symptomen aus und stellen Stuhl- und Sputumproben zur Beurteilung des Mikrobioms und des Stuhls auf Entzündungsmediatoren und Pankreasfunktion (Elastase) zur Verfügung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Beobachtungsstudie zur Beobachtung der Auswirkungen von Kaftrio (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) auf den Darm bei Menschen mit CF.

Die Teilnehmer werden 3 Mal (vor Kaftrio, nach 12 Wochen nach Kaftrio und nach 24 Wochen nach Kaftrio) für eine MRT-Untersuchung im Sir Peter Mansfield Imaging Centre nach einer nächtlichen Fastenzeit anwesend sein. An diesem Tag werden die Teilnehmer gebeten, alle Medikamente, die die Stuhlgewohnheiten direkt verändern, wie z. B. Abführmittel, abzusetzen. Sie werden weiterhin eine Pankreasenzym-Ersatztherapie und andere Medikamente gegen CF einnehmen.

Die Ermittler verwenden dasselbe MRT-Protokoll wie in GIFT-CF (NCT03566550 und NCT04006873) beschrieben. Die Teilnehmer erhalten ihren ersten MRT-Scan nüchtern. Nach dem ersten Scan werden sie eine erste standardisierte Mahlzeit zu sich nehmen. Sie erhalten dann 7 MRT-Untersuchungen im halbstündlichen Intervall und 3 MRT-Untersuchungen im stündlichen Intervall. Die Teilnehmer erhalten nach ihrer neunten MRT-Untersuchung eine zweite standardisierte Mahlzeit. Jede MRT-Untersuchung dauert ungefähr 15 Minuten. Nach jedem MRT-Scan füllen die Teilnehmer einen validierten Fragebogen zu Magen-Darm-Symptomen (Gastrointestinal Symptom Rating Scale) aus. Zwischen den Scans haben die Teilnehmer Zugang zu einem angrenzenden Raum mit WLAN- und Fernsehzugang.

Sie werden auch Fragebögen zu Darmsymptomen in Bezug auf die vorangegangenen 2 Wochen und ein 3-tägiges Ernährungstagebuch ausfüllen. Sie werden auch eine Sputum- und Stuhlprobe abgeben.

Aufgrund der Anforderungen an die Infektionskontrolle wird nur 1 Teilnehmer pro Tag zum MRT-Scannen anwesend sein. Während der Scan-Tage werden auch zusätzliche COVID-19-Vorsichtsmaßnahmen getroffen.

***Bitte beachten Sie, dass aufgrund des Zeitpunkts der EMA-Zulassung für Kaftrio und der am 21. Oktober 2020 erteilten Ethik-Zulassung für die Studie die clinicaltrials.gov Die Registrierung wurde am 21. Oktober 2020 erstellt und von clinicaltrials.gov genehmigt PRS-Team am 4. November 2020.***

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Vereinigtes Königreich, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Alle CF-Patienten, die vom Nottingham University Hospitals NHS Trust betreut werden und für die Studie in Frage kommen, werden von ihrem üblichen Betreuungsteam kontaktiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 12 - 60 Jahre
  • Fähigkeit zur Zustimmung oder zum Verständnis der Anforderungen der Studie, wenn die Zustimmung der Eltern erforderlich ist.
  • Bestätigte Diagnose von CF, entweder durch Schweißtest oder Gentest.
  • Genotyp homozygot p.Phe508del oder zusammengesetzt heterozygot mit mindestens 1 Kopie von p.Phe508del.
  • Für eine Behandlung mit KaftrioTM (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) geeignet, aber noch nicht mit einer Kaftrio-Behandlung als Teil der Routineversorgung begonnen.

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für MRT-Scans, z. B. eingebettetes Metall, Herzschrittmacher.
  • FEV1 < 40 % (% vorhergesagt unter Verwendung der Werte der Global Lung Initiative)
  • Medikamente, die direkt zur Änderung der Stuhlgewohnheiten verschrieben werden, wie z. B. Abführmittel oder Antidiarrhoika, können am Studientag nicht abgesetzt werden
  • Frühere Resektion des Dünndarms > 20 cm Länge
  • Darmstoma
  • Diagnose einer entzündlichen Darmerkrankung oder Zöliakie, bestätigt durch Biopsie
  • Magen-Darm-Bösartigkeit
  • Die für die Studie erforderlichen diätetischen Einschränkungen können nicht eingehalten werden
  • Schwangerschaft - Tests sind am SPMIC erhältlich, wenn sich die Teilnehmer nicht sicher sind
  • Kann kein Englisch sprechen oder verstehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
p.Phe508del homozygoter Genotyp
Menschen mit CF mit 2 Kopien von p.Phe508del und zuvor geeignet für Symkevi (Tezacaftor/Ivacaftor)
Diagnosetest: Magnetresonanztomographie (MRT)
MRT zur Untersuchung der Darmfunktion und des Transits ohne das Risiko einer Exposition gegenüber ionisierender Strahlung.
p.Phe508del heterozygoter Genotyp
Menschen mit CF mit 1 Kopie von p.Phe508del und zuvor nicht für einen CFTR-Modulator geeignet
Diagnosetest: Magnetresonanztomographie (MRT)
MRT zur Untersuchung der Darmfunktion und des Transits ohne das Risiko einer Exposition gegenüber ionisierender Strahlung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied in der oro-caecalen Transitzeit (OCTT) in Minuten zu Studienbeginn und 24 Wochen und zu Studienbeginn und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
der Zeitpunkt, zu dem die Testmahlzeit erstmals im Blinddarm nachweisbar ist
4 Tage Scannen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve (AUC) des Dünndarmwassergehalts (SBWC), korrigiert um die Körperoberfläche, gemessen in L.min/m^2 zwischen 0 und 360 Minuten zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für das Dünndarmwasser, das Sekrete darstellt
4 Tage Scannen
Änderung des SBWC zwischen 240 und 300 Minuten (Delta-DTI) zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Hierbei handelt es sich um Dünndarmwassermessungen vor und nach der zweiten Testmahlzeit
4 Tage Scannen
Kolonvolumenfläche unter der Kurve (AUC), korrigiert um die Körperoberfläche zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Volumen des Dickdarms, das die Leichtigkeit des Speisebreidurchgangs durch den Dickdarm darstellt
4 Tage Scannen
Stuhl-Calprotectin zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für eine Darmentzündung
4 Tage Scannen
Stuhl- und Sputummikrobiom zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für die Arten von Mikrobiomen, die im Stuhl und Sputum vorhanden sind
4 Tage Scannen
Stuhlelastase zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Marker für die exokrine Funktion der Bauchspeicheldrüse
4 Tage Scannen
Terminale Ileummotilität zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für die Motilität am terminalen Ileum mit dem GIQuant-Tool in willkürlichen Einheiten
4 Tage Scannen
Abdominelle Symptome gemessen anhand des CFAbd-Scores
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für die Darmsymptome in den letzten zwei Wochen und während des Studientages, wobei ein hoher Wert auf schwerwiegendere Bauchsymptome hinweist
4 Tage Scannen
Abdominelle Symptome, gemessen anhand des PAC-SYM-Scores
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für die Darmsymptome in den letzten zwei Wochen und während des Studientages, wobei ein hoher Wert auf schwerwiegendere Bauchsymptome hinweist
4 Tage Scannen
Abdominelle Symptome, gemessen anhand von 3 Bereichen der Gastrointestinal Symptoms Rating Scale (GSRS)
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für die Darmsymptome in den letzten zwei Wochen und während des Studientages, wobei ein hoher Wert auf schwerwiegendere Bauchsymptome hinweist
4 Tage Scannen
Spirometrie (FEV1) zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für die Lungenfunktion
4 Tage Scannen
Gewicht (kg) zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für die Körpermasse
4 Tage Scannen
Körpergröße (m) zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für Wachstum
4 Tage Scannen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
T1-Relaxation des Chymus des aufsteigenden Dickdarms zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein ungefähres Maß für den Wassergehalt im Speisebrei im aufsteigenden Dickdarm
4 Tage Scannen
T2* des terminalen Ileums
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein ungefähres Maß für Gasblasen im terminalen Ileum
4 Tage Scannen
Durchmesser des terminalen Ileums zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Ein Maß für den Durchmesser des terminalen Ileums in Millimetern
4 Tage Scannen
Terminales Ileumvolumen zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Volumen des terminalen Ileums
4 Tage Scannen
Kolonvolumenfläche unter der Kurve, korrigiert um die Körperoberfläche, einzelner Segmente des Dickdarms, d. h. aufsteigender, transversaler, absteigender und rektosigmoidaler Dickdarm zu Studienbeginn, 12 Wochen, 24 Wochen und 76 Wochen
Zeitfenster: 4 Tage Scannen
Volumen des aufsteigenden Dickdarms, des transversalen Dickdarms, des absteigenden Dickdarms und des Rektosigmoidkolons, das die Passage von Speisebrei/Kot durch einzelne Abschnitte des Dickdarms darstellt
4 Tage Scannen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nottingham University Hospitals NHS Trust

Mitarbeiter

Manchester Metropolitan University
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Ermittler

  • Hauptermittler: Alan Smyth, University of Nottingham

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20CS036

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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