Imágenes intestinales para la función y el tránsito en la FQ - GIFT-CF 3 (GIFT-CF3)
Imágenes intestinales para la función y el tránsito en la FQ - GIFT-CF 3: Evaluación de la terapia de triple combinación.
Un estudio observacional de pacientes con fibrosis quística (FQ) que comenzaron el tratamiento con Kaftrio (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) como parte de la atención clínica de rutina, luego de la autorización de la EMA (aprobado a fines de agosto de 2020).
- Los pacientes con FQ que son homocigotos para p.Phe508del ya estarán recibiendo el fármaco modulador de CFTR menos efectivo Symkevi (Tezacaftor / Ivacaftor) y cambiarán a KaftrioTM.
- Los pacientes que son heterocigotos compuestos con al menos 1 copia de p.Phe508del actualmente no tienen acceso a un modulador de CFTR efectivo y comenzarán un modulador de CFTR (Kaftrio) por primera vez.
Los participantes asisten a una visita de estudio antes de que comience el tratamiento con Kaftrio, seguida de visitas a las 12 y 24 semanas después de comenzar el tratamiento. En cada visita se escanearán antes y después de las comidas estandarizadas por la mañana y al mediodía (11 escaneos en total durante 6 horas). No se utilizará contraste intravenoso ni preparación intestinal. Los participantes completarán cuestionarios sobre síntomas gastrointestinales y proporcionarán muestras de heces y esputo para la evaluación del microbioma y heces para mediadores inflamatorios y función pancreática (elastasa).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio observacional para observar los efectos de Kaftrio (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) en el intestino en personas con FQ.
Los participantes asistirán 3 veces (antes de Kaftrio, a las 12 semanas de Kaftrio ya las 24 semanas de Kaftrio) para una resonancia magnética en el Centro de imágenes Sir Peter Mansfield, después de una noche de ayuno. En este día, se les pedirá a los participantes que retengan cualquier medicamento que altere directamente el hábito intestinal, como los laxantes. Continuarán tomando la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas y otros medicamentos para la FQ.
Los investigadores utilizarán el mismo protocolo de resonancia magnética que se describe en GIFT-CF (NCT03566550 y NCT04006873). Los participantes tendrán su primera resonancia magnética en ayunas. Después de la primera exploración, comerán una primera comida estandarizada. Luego tendrán 7 resonancias magnéticas a intervalos de media hora y 3 resonancias magnéticas a intervalos de una hora. Los participantes recibirán una segunda comida estandarizada después de su novena resonancia magnética. Cada resonancia magnética durará aproximadamente 15 minutos. Después de cada resonancia magnética, los participantes completarán un cuestionario de síntomas gastrointestinales validado (escala de calificación de síntomas gastrointestinales). Entre escaneos, los participantes tendrán acceso a una habitación adyacente con Wifi y acceso a la televisión.
También completarán cuestionarios de síntomas intestinales relacionados con las 2 semanas anteriores y un diario de alimentos de 3 días. También proporcionarán una muestra de esputo y heces.
Los requisitos de control de infecciones significan que solo 1 participante asistirá a una resonancia magnética por día. También se tomarán precauciones adicionales de COVID-19 durante los días de exploración.
***Tenga en cuenta que, debido al momento de la aprobación de EMA para Kaftrio y la aprobación ética para el estudio otorgada el 21 de octubre de 2020, Clinicaltrials.gov El registro se creó el 21 de octubre de 2020 y fue aprobado por Clinicaltrials.gov. Equipo PRS el 4 de noviembre de 2020.***
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 12 - 60 años
- Capacidad para dar su consentimiento, o para comprender los requisitos del estudio cuando se necesita el consentimiento de los padres.
- Diagnóstico confirmado de FQ, ya sea por prueba de sudor o prueba genética.
- Genotipo homocigoto p.Phe508del o heterocigoto compuesto con al menos 1 copia de p.Phe508del.
- Elegible para el tratamiento con KaftrioTM (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) pero aún no ha comenzado el tratamiento con Kaftrio como parte de la atención de rutina.
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para la resonancia magnética, como metal incrustado, marcapasos.
- FEV1 < 40 % (% previsto utilizando los valores de Global Lung Initiative)
- Incapaz de suspender los medicamentos recetados directamente para alterar el hábito intestinal, como laxantes o antidiarreicos, el día del estudio
- Resección previa de intestino delgado >20cm de longitud
- estoma intestinal
- Diagnóstico de enfermedad inflamatoria intestinal o enfermedad celíaca, confirmado por biopsia
- Neoplasia maligna gastrointestinal
- Incapaz de cumplir con las restricciones dietéticas requeridas para el estudio
- Embarazo: las pruebas están disponibles en el SPMIC si los participantes no están seguros
- Incapaz de hablar o entender inglés
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
p.Phe508del genotipo homocigoto
Personas con FQ con 2 copias de p.Phe508del y previamente elegibles para Symkevi (Tezacaftor/Ivacaftor)
|
Resonancia magnética para estudiar la función intestinal y el tránsito sin el riesgo de exposición a la radiación ionizante.
|
|
p.Phe508del genotipo heterocigoto
Personas con FQ con 1 copia de p.Phe508del y no elegibles previamente para ningún modulador CFTR
|
Resonancia magnética para estudiar la función intestinal y el tránsito sin el riesgo de exposición a la radiación ionizante.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diferencia en el tiempo de tránsito orocecal (OCTT) en minutos al inicio y 24 semanas y al inicio y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
el momento en que la comida de prueba se detecta por primera vez en el ciego
|
4 días de escaneo
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Área bajo la curva (AUC) del contenido de agua del intestino delgado (SBWC), corregida por el área de superficie corporal, medida en L.min/m^2 entre 0 y 360 minutos al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de agua del intestino delgado que representa las secreciones.
|
4 días de escaneo
|
|
Cambio en SBWC entre 240 y 300 minutos (DTI delta) al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Estas son mediciones de agua del intestino delgado antes y después de la segunda comida de prueba.
|
4 días de escaneo
|
|
Área de volumen del colon bajo la curva (AUC), corregida por el área de superficie corporal al inicio del estudio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
volumen de colon que representa la facilidad de paso del quimo a través del colon
|
4 días de escaneo
|
|
Calprotectina en heces al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de la inflamación intestinal
|
4 días de escaneo
|
|
Microbioma de heces y esputo al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de los tipos de microbiomas presentes en las heces y el esputo.
|
4 días de escaneo
|
|
Elastasa en heces al inicio del estudio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Un marcador de la función exocrina del páncreas
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4 días de escaneo
|
|
Motilidad del íleon terminal al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de motilidad en el íleon terminal usando la herramienta GIQuant en unidades arbitrarias
|
4 días de escaneo
|
|
Síntomas abdominales medidos por el CFAbd-Score
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de los síntomas intestinales durante las 2 semanas anteriores y durante el día del estudio, donde una puntuación alta indica síntomas abdominales más graves
|
4 días de escaneo
|
|
Síntomas abdominales medidos por la puntuación PAC-SYM
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de los síntomas intestinales durante las 2 semanas anteriores y durante el día del estudio, donde una puntuación alta indica síntomas abdominales más graves
|
4 días de escaneo
|
|
Síntomas abdominales medidos por 3 dominios de la Escala de calificación de síntomas gastrointestinales (GSRS)
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de los síntomas intestinales durante las 2 semanas anteriores y durante el día del estudio, donde una puntuación alta indica síntomas abdominales más graves
|
4 días de escaneo
|
|
Espirometría (FEV1) al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de la función pulmonar
|
4 días de escaneo
|
|
Peso (kg) al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de la masa corporal
|
4 días de escaneo
|
|
Altura (m) al inicio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida de crecimiento
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4 días de escaneo
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Relajación T1 del quimo del colon ascendente al inicio del estudio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida aproximada del contenido de agua en el quimo presente en el colon ascendente
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4 días de escaneo
|
|
T2* del íleon terminal
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida aproximada de las burbujas de gas en el íleon terminal
|
4 días de escaneo
|
|
Diámetro del íleon terminal al inicio del estudio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Una medida del diámetro del íleon terminal en milímetros
|
4 días de escaneo
|
|
Volumen del íleon terminal al inicio del estudio, 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Volumen del íleon terminal
|
4 días de escaneo
|
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Área de volumen del colon bajo la curva, corregida por el área de superficie corporal, de segmentos individuales del colon, es decir, colon ascendente, transverso, descendente y rectosigmoide al inicio del estudio, a las 12 semanas, 24 semanas y 76 semanas.
Periodo de tiempo: 4 días de escaneo
|
Volumen del colon ascendente, colon transverso, colon descendente y colon rectosigmoideo que representa el paso del quimo/heces a través de segmentos individuales del colon
|
4 días de escaneo
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alan Smyth, University of Nottingham
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20CS036
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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