Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung von Mirabegron bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 5 bis unter 18 Jahren mit überaktiver Blase (OAB) (Dolphin)

29. Oktober 2024 aktualisiert von: Astellas Pharma Global Development, Inc.

Eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische, placebokontrollierte sequenzielle Dosistitrationsstudie der Phase 3 mit Parallelgruppen zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Mirabegron bei pädiatrischen Patienten im Alter von 5 bis < 18 Jahren mit überaktiver Blase

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Mirabegron bei Kindern (5 bis < 12 Jahre) mit OAB.

Diese Studie wird auch die Sicherheit und Verträglichkeit von Mirabegron bei pädiatrischen Teilnehmern mit OAB und die Pharmakokinetik nach mehrfacher Gabe von Mirabegron bei pädiatrischen Teilnehmern mit OAB bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus 3 Phasen (Screening-Phase/Urotherapie (4 Wochen); doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase (12 Wochen); Nachbeobachtungszeitraum (2 Wochen)) mit einer Gesamtdauer von 18 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Site BE32005
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Site FR33001
  • Korea, Republik von
    • Gyeongsangnamdo
      • Yangsan-Si, Gyeongsangnamdo, Korea, Republik von, 50612
        • Site KR82004
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Korea, Republik von, 5505
        • Site KR82001
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Site ML60002
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen
        • Site NO47001
  • Philippinen
      • Angeles City, Philippinen, 2009
        • Site PH63002
      • Cebu City, Philippinen, 6000
        • Site PH63004
      • Quezon City, Philippinen, 1105
        • Site PH63001
      • Quezon City, Philippinen, 1113
        • Site PH63005
  • Russische Föderation
    • Moskva
      • Moscow, Moskva, Russische Föderation, 117997
        • Site RU70004
    • Tatarstan, Respublika
      • Kazan, Tatarstan, Respublika, Russische Föderation, 420138
        • Site RU70001
  • Truthahn
      • Bursa, Truthahn, 16059
        • Site TR90001
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76014
        • Site UA38007
  • Vereinigtes Königreich
    • Berkshire
      • Reading, Berkshire, Vereinigtes Königreich, RG1 5AN
        • Site GB44004

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat OAB gemäß den Kriterien der International Children's Continence Society (ICCS) definiert.
  • Das Subjekt wiegt beim Screening mindestens 13 kg.
  • Das Subjekt ist in der Lage, die IP in Übereinstimmung mit dem Protokoll zu nehmen.
  • Der Proband stimmt zu, an den Wochenenden der Urinsammlung ein angemessenes Flüssigkeitsvolumen zu trinken.
  • Der Proband und die Eltern/Erziehungsberechtigten des Probanden stimmen zu, dass der Proband nicht an einer anderen Interventionsstudie teilnehmen wird, während er an der vorliegenden Studie teilnimmt.
  • Der Proband und die Eltern/Erziehungsberechtigten des Probanden sind bereit und in der Lage, die Studienanforderungen und die Einschränkungen der begleitenden Medikation einzuhalten.

  • Weibliche Testperson ist nicht schwanger und mindestens 1 der folgenden Bedingungen trifft zu:

    • Keine Frau im gebärfähigen Alter
    • Frau im gebärfähigen Alter, die sich bereit erklärt, die Verhütungsrichtlinien ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung / Zustimmung bis mindestens 30 Tage nach der letzten IP-Verabreichung zu befolgen.
  • Weibliche Probanden müssen zustimmen, ab dem Screening und während des gesamten Studienzeitraums und für 30 Tage nach der letzten IP-Verabreichung nicht zu stillen.
  • Weibliche Probanden dürfen ab der ersten IP-Dosis und während des gesamten Studienzeitraums und für 30 Tage nach der letzten IP-Verabreichung keine Eizellen spenden.
  • Männliche Probanden mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter (einschließlich stillender Partner) müssen sich bereit erklären, während des gesamten Behandlungszeitraums und für 30 Tage nach der letzten IP-Verabreichung Verhütungsmittel anzuwenden.
  • Das männliche Subjekt muss zustimmen, während des Behandlungszeitraums und für 30 Tage nach der letzten IP-Verabreichung kein Sperma zu spenden.
  • Männliche Probanden mit schwangeren Partner(n) müssen zustimmen, abstinent zu bleiben oder ein Kondom für die Dauer der Schwangerschaft während des gesamten Studienzeitraums und für 30 Tage nach der letzten IP-Verabreichung zu verwenden.

Zusätzlicher Einschluss bei Besuch 3/Woche 0 (Baseline)

  • Das Subjekt muss in den 7 Tagen vor dem Besuch 3/Woche 0 (Grundlinie) eine Miktionshäufigkeit von mindestens 8 Mal (im Durchschnitt) pro Tag haben, wie im elektronischen Tagebuch der Blase aufgezeichnet.
  • Der Proband muss während des 7-Tage-Zeitraums vor Besuch 3/Basislinie mindestens 1 Tagesinkontinenzepisode (im Durchschnitt) pro Tag haben, wie im Blasen-E-Tagebuch aufgezeichnet.
  • Probanden, deren Symptome mit der Urotherapie nicht zufriedenstellend kontrolliert werden können und dennoch die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, werden an der Studie teilnehmen.

Ausschlusskriterien:

Ausschluss bei Besuch 1/Woche -4 (Screening)

  • Das Subjekt hat eine außergewöhnliche Harnfrequenz nur tagsüber gemäß der ICCS-Definition.

    • Dies gilt für ein Toiletten-trainiertes Kind, das den häufigen Harndrang hat, der mit kleinen Miktionsmengen ausschließlich tagsüber verbunden ist.
    • Die Häufigkeit der Entleerung tagsüber beträgt mindestens einmal pro Stunde mit einem durchschnittlichen Miktionsvolumen von < 50 % der erwarteten Blasenkapazität (EBC) (typischerweise 10 % bis 15 %).
    • Inkontinenz ist selten und Nykturie fehlt.
  • Das Subjekt hat einen Uroflow, der auf eine andere Pathologie als OAB hinweist.
  • Das Subjekt hat eine monosymptomatische Enuresis.
  • Das Subjekt hat eine dysfunktionale Entleerung.
  • Das Subjekt hat eine Blasenauslassobstruktion, es sei denn, es wurde erfolgreich behandelt.
  • Das Subjekt hat anatomische Anomalien (chirurgisch behandelt oder unbehandelt), die die Funktion der unteren Harnwege beeinträchtigen.
  • Proband mit Hämaturie beim Dipstick-Test. Im Falle einer Hämaturie im Dipstick-Test bei einer Frau während der Menstruation kann der Test vor der Randomisierung (nach Ende der Menstruation) wiederholt werden.
  • Subjekt mit Diabetes insipidus.
  • Das Subjekt hat Nieren- oder Blasensteine.
  • Der Proband hat an chronischer HWI gelitten oder hatte in den 2 Monaten vor dem Besuch 1/Woche -4 (Screening) mehr als 3 HWI.
  • Das Subjekt hat Bluthochdruck im Stadium 2 oder das Subjekt hat Bluthochdruck im Stadium 1, das nicht gut kontrolliert ist, wie in den Richtlinien für die klinische Praxis der American Academy of Pediatrics von 2017 definiert.
  • Das Subjekt hat ein QT-Intervall unter Verwendung der Fridericia-Korrekturformel (QTcF) > 440 ms beim Screening-EKG, das Risiko einer QT-Verlängerung (z. B. Hypokaliämie, langes QT-Syndrom [LQTS] oder Familiengeschichte von LQTS oder anstrengungsinduzierter Synkope) oder nimmt derzeit Medikamente bekannt um das QT-Intervall zu verlängern.
  • Je nach Alter und Geschlecht beträgt die Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) des Probanden ≥ 2 × obere Grenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin (TBL) ≥ 1,5 × ULN (Patienten mit Gilbert-Syndrom sind von der Bilirubinschwelle ausgenommen ).
  • Das Subjekt hat eine leichte oder mittelschwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate gemäß dem modifizierten Schwartz von < 60 ml/min pro 1,73 m^2).
  • Das Subjekt hat eine symptomatische HWI (Symptome können Schmerzen, Fieber, Hämaturie, neu auftretender übel riechender Urin umfassen). Hinweis: Wenn die HWI erfolgreich behandelt wird (klinische Genesung: bestätigt durch Dipstick-Test und wiederholten Dipstick-Test nach 14 Tagen [beide sollten negativ sein]), kann der Proband erneut untersucht werden.
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein einer bösartigen Erkrankung.
  • Der Proband verwendet alle Medikamente, die empfindliche Cytochrom P450 2D6 (CYP2D6)-Substrate mit einem engen therapeutischen Index oder empfindliche P-Glykoprotein (P-gp)-Substrate oder mäßige oder starke Cytochrom-CYP3A4/5- oder P-gp-Inhibitoren oder -Induktoren nach Beginn von sind Auswaschung.
  • Das Subjekt verwendet oder hat verbotene vorherige und/oder begleitende Medikamente verwendet, die nicht abgesetzt werden können.
  • Das Subjekt hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Mirabegron oder irgendwelche Bestandteile der verwendeten Formulierungen.
  • Der Proband hat an einer anderen klinischen Studie teilgenommen (und/oder der Proband hat eine Prüftherapie innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments oder dem durch nationales Recht festgelegten Grenzwert, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Besuch erhalten 1/Woche -4 (Vorführung).
  • Das Subjekt erhielt innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening eine Harnkatheterisierung.
  • Der Proband hat Verstopfung im Sinne der Rom-IV-Kriterien, die vor dem Studieneintritt nicht erfolgreich behandelt werden können.
  • Weibliches Subjekt, das innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening schwanger war oder innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening stillte.
  • Der Proband hat einen Zustand, der den Probanden für die Studienteilnahme ungeeignet macht.

Zusätzlicher Ausschluss bei Besuch 3/Woche 0 (Baseline)

  • Das Subjekt hat gemäß der ICCS-Definition basierend auf dem Blasen-E-Tagebuch eine außergewöhnliche Harnfrequenz nur tagsüber.
  • Das Subjekt hat eine monosymptomatische Enuresis, die durch das Blasen-E-Tagebuch bestätigt wurde.
  • Das Subjekt hat ein maximales Miktionsvolumen (ohne Morgenvolumen) > erwartete Blasenkapazität (EBC) für das Alter ([Alter +1] × 30) in ml, basierend auf dem elektronischen Blasentagebuch.
  • Das Subjekt hat Polyurie, definiert als ausgeschiedenes Urinvolumen von > 40 ml/kg Ausgangskörpergewicht während 24 Stunden oder > 2,8 l Urin für ein Kind mit einem Gewicht von ≥ 70 kg (ICCS-Definition), basierend auf dem elektronischen Blasentagebuch.
  • Das Subjekt hat ein PVR-Volumen > 20 ml (niedrigstes PVR-Volumenergebnis), gemessen durch Ultraschall.
  • Das Subjekt leidet an einer symptomatischen Harnwegsinfektion (HWI). Hinweis: Wenn eine symptomatische Harnwegsinfektion vorliegt, müssen alle Untersuchungen zu Visite 3/Woche 0 (Basislinie) verschoben werden, bis die Harnwegsinfektion erfolgreich behandelt wurde (klinische Besserung: bestätigt durch Dipstick-Test und wiederholten Dipstick-Test nach 14 Tagen [beide sollten negativ sein]) , und die Urotherapie sollte fortgesetzt werden. Der verschobene Besuch 3/Woche 0 (Baseline) sollte innerhalb von 14 Tagen nach dem beabsichtigten Besuch 3/Woche 0 (Baseline) erfolgen.
  • Proband mit Hämaturie beim Dipstick-Test. Im Falle einer Hämaturie im Dipstick-Test bei einer Frau während der Menstruation kann der Test vor der Randomisierung (nach Ende der Menstruation) wiederholt werden.
  • Das Subjekt hat einen Puls > 99. Perzentil für das Alter.
  • Das Subjekt hat Bluthochdruck im Stadium 2 oder das Subjekt hat Bluthochdruck im Stadium 1, das nicht gut kontrolliert ist, wie in den Richtlinien für die klinische Praxis der American Academy of Pediatrics von 2017 definiert.
  • Jeder Grund, der das Fach für die Studienteilnahme ungeeignet macht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mirabegron (5 bis <12 Jahre)
Teilnehmer im Alter von 5 bis < 12 Jahren erhielten am ersten Tag eine Anfangsdosis von 25 Milligramm (mg) Mirabegron einmal täglich oral, basierend auf dem Gewicht (pädiatrische Äquivalentdosis von 25 mg [PED25]). Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥ 35 Kilogramm (kg) erhielten eine Tablette und Teilnehmer mit einem Körpergewicht < 35 kg oder diejenigen, denen die Tablette nicht verabreicht werden konnte, erhielten eine orale Suspension. In Woche 4 wurden die Teilnehmer auf der Grundlage der angegebenen Dosistitrationskriterien bis Woche 12 auf die pädiatrische Äquivalentdosis von 50 mg [PED50] hochtitriert. Die Urotherapie wurde während des gesamten Behandlungszeitraums der Studie bis Woche 12 fortgesetzt.
Arzneimittel: Mirabegron
Orale/orale Suspension: Teilnehmer mit einem Körpergewicht von ≥ 35 kg erhalten IP in Tablettenform, es sei denn, sie sind nicht in der Lage, Tabletten zu schlucken, und erhalten alternativ die Suspension zum Einnehmen. Teilnehmer mit einem Körpergewicht < 35 kg oder Personen, denen die Tablette nicht verabreicht werden kann, erhalten eine Suspension zum Einnehmen.
Andere Namen:
  • YM178
  • Myrbetriq
  • Betanis
  • Betmiga
Placebo-Komparator: Placebo (5 bis <12 Jahre)
Teilnehmer im Alter von 5 bis < 12 Jahren erhielten einmal täglich oral ein Placebo, das auf Mirabegron abgestimmt war, basierend auf dem Gewicht PED25 am ersten Tag. Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥ 35 kg erhielten eine Tablette und Teilnehmer mit einem Körpergewicht < 35 kg oder diejenigen, denen die Tablette nicht verabreicht werden konnte, erhielten eine orale Suspension. In Woche 4 wurden die Teilnehmer auf der Grundlage der angegebenen Dosistitrationskriterien bis Woche 12 auf PED50 hochtitriert. Die Urotherapie wurde während des gesamten Behandlungszeitraums der Studie bis Woche 12 fortgesetzt.
Arzneimittel: Placebo
Orale/ orale Suspension
Experimental: Mirabegron (12 bis <18 Jahre)
Teilnehmer im Alter von 12 bis < 18 Jahren erhielten eine Anfangsdosis von 25 mg Mirabegron einmal täglich oral, basierend auf dem Gewichts-PED25 am ersten Tag. Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥ 35 kg erhielten eine Tablette und Teilnehmer mit einem Körpergewicht < 35 kg oder diejenigen, denen die Tablette nicht verabreicht werden konnte, erhielten eine orale Suspension. In Woche 4 wurden die Teilnehmer auf der Grundlage der angegebenen Dosistitrationskriterien bis Woche 12 auf PED50 hochtitriert. Die Urotherapie wurde während des gesamten Behandlungszeitraums der Studie bis Woche 12 fortgesetzt.
Arzneimittel: Mirabegron
Orale/orale Suspension: Teilnehmer mit einem Körpergewicht von ≥ 35 kg erhalten IP in Tablettenform, es sei denn, sie sind nicht in der Lage, Tabletten zu schlucken, und erhalten alternativ die Suspension zum Einnehmen. Teilnehmer mit einem Körpergewicht < 35 kg oder Personen, denen die Tablette nicht verabreicht werden kann, erhalten eine Suspension zum Einnehmen.
Andere Namen:
  • YM178
  • Myrbetriq
  • Betanis
  • Betmiga
Placebo-Komparator: Placebo (12 bis <18 Jahre)
Teilnehmer im Alter von 12 bis < 18 Jahren erhielten einmal täglich oral ein Placebo, das auf Mirabegron abgestimmt war, basierend auf dem Gewicht PED25 am ersten Tag. Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥ 35 kg erhielten eine Tablette und Teilnehmer mit einem Körpergewicht < 35 kg oder diejenigen, denen die Tablette nicht verabreicht werden konnte, erhielten eine orale Suspension. In Woche 4 wurden die Teilnehmer auf der Grundlage der angegebenen Dosistitrationskriterien bis Woche 12 auf PED50 hochtitriert. Die Urotherapie wurde während des gesamten Behandlungszeitraums der Studie bis Woche 12 fortgesetzt.
Arzneimittel: Placebo
Orale/ orale Suspension

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der mittleren Anzahl von Miktionen pro 24 Stunden für die Altersgruppe 5 bis <12 Jahre vom Ausgangswert bis zur 12. Woche/EoT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Eine Miktion wurde als jeder freiwillige Akt des Wasserlassens definiert (mit Ausnahme von reinen Inkontinenz-Episoden). Die mittlere Anzahl der Miktion pro 24 Stunden wurde als die durchschnittliche Häufigkeit berechnet, mit der ein Teilnehmer während des 7-tägigen Zeitraums des Miktionstagebuchs pro Tag urinierte. Die Analyse wurde unter Anrechnung fehlender Daten von Besuch 7/Woche 12 unter Verwendung der LOCF-Methode (Last Observation Carry Forward) durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des durchschnittlichen Entleerungsvolumens pro 24 Stunden vom Ausgangswert bis Woche 12/EoT für die Altersgruppe 5 bis <12 Jahre
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Das durchschnittliche Volumen der Blasenentleerung wurde aus dem „Pee Volume“ des zweitägigen episodischen Wochenendtagebuchs abgeleitet. Das durchschnittlich pro Tag entleerte Volumen wurde als Summe der an diesem (gültigen Tagebuch-)Tag entleerten Volumina dividiert durch die Häufigkeit, mit der an diesem Tag ein Volumen im zweitägigen episodischen Wochenendtagebuch aufgezeichnet wurde, berechnet. Die Analyse wurde mit LOCF und ohne LOCF-Methode durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 12
Änderung des maximalen Entleerungsvolumens (MVV) für die Altersgruppe 5 bis <12 Jahre vom Ausgangswert bis Woche 12/EoT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Die MVV-Daten wurden aus dem „Pee Volume“ des zweitägigen episodischen Wochenendtagebuchs abgeleitet. Der MVV war das größte (ungleich Null) Volumen, das über die beiden (gültigen) Messtage im Tagebuch aufgezeichnet wurde. Die Analyse wurde mit LOCF und ohne LOCF-Methode durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 12
Änderung der durchschnittlichen Anzahl von Inkontinenzepisoden tagsüber pro 24 Stunden für die Altersgruppe 5 bis <12 Jahre vom Ausgangswert bis zur 12. Woche/EoT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Eine Inkontinenzepisode am Tag wurde definiert als die Beschwerde über jeglichen unfreiwilligen Urinverlust während der Tagesstunden. Als Tageszeit wurde die Zeit zwischen dem Aufwachen am Morgen und dem Einschlafen später am selben Tag oder am nächsten Tag definiert. Die mittlere Anzahl der Inkontinenzepisoden am Tag pro 24 Stunden wurde berechnet, indem die Summe aller im Tagebuch der Teilnehmer aufgezeichneten Harninkontinenzepisoden am Tag durch die Anzahl der gültigen Tagebuchtage dividiert wurde. Die Analyse wurde mit LOCF und ohne LOCF-Methode durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 12
Änderung der mittleren Anzahl nächtlicher Inkontinenzepisoden pro 24 Stunden für die Altersgruppe 5 bis <12 Jahre vom Ausgangswert bis zur 12. Woche/EoT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Eine nächtliche Inkontinenzepisode wurde definiert als die Beschwerde über jeglichen unfreiwilligen Harnverlust während der Nachtstunden. Als Nachtzeit wurde die Zeit zwischen dem Einschlafen an einem Tag und dem Aufwachen am selben oder nächsten Tag definiert. Die mittlere Anzahl nächtlicher Inkontinenzepisoden pro 24 Stunden wurde berechnet, indem die Summe aller im Teilnehmertagebuch aufgezeichneten nächtlichen Harninkontinenzepisoden durch die Anzahl der gültigen Tagebuchtage dividiert wurde. Die Analyse wurde mit LOCF und ohne LOCF-Methode durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 12
Änderung der durchschnittlichen Anzahl der Miktionen tagsüber pro 24 Stunden für die Altersgruppe 5 bis <12 Jahre vom Ausgangswert bis zur 12. Woche/EoT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12

Für einen Wochentag wurde die Tagesmiktion aus der „Anzahl der Toilettengänge während des Tages“ abgeleitet und in das 5-Tage-Wochentagebuch eingetragen. Für einen Wochenendtag wurde die Tagesmiktion aus der Häufigkeit abgeleitet, mit der zwischen dem Aufwachen des Teilnehmers (exklusiv) ein „Pipi in die Toilette“ oder ein „Pipi in die Toilette und Leckage“ in das zweitägige episodische Wochenendtagebuch eingetragen wurde (exklusiv). . Die Gesamtzahl der Miktionen pro Wochenendtag entsprach der Gesamtzahl der im Tagebuch aufgezeichneten Urinmengen während des Tages für diesen Tag. Für jeden Teilnehmer wurde die durchschnittliche Anzahl der Miktionen am Tag wie folgt berechnet:

Summe der Anzahl der tagsüber erfolgten Miktion (pro Tag) in den gültigen Tagebuchtagen vor dem Besuch/Anzahl der gültigen Tagebuchtage.

Die Analyse wurde mit LOCF und ohne LOCF-Methode durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 12
Änderung der Anzahl trockener (inkontinenzfreier) Tage pro 7 Tage für die Altersgruppe 5 bis <12 Jahre vom Ausgangswert bis zur 12. Woche/EoT
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12

Ein trockener (inkontinenzfreier) Tag wurde als ein Tag definiert, an dem die Antwort „Trocken“ auf die Frage „Wie war Ihr Tag“ und „Wie war Ihre Nacht“ lautete. Für einen Wochenendtag wurde ein „trockener (inkontinenzfreier) Tag“ definiert, ein Tag, an dem kein „neues Pinkeln oder Auslaufen“ gemeldet wurde. Sei Ddry die Anzahl der gültigen Tagebuchtage, an denen die Antwort auf beide Fragen „Dry“ lautete. Sei Dwet die Anzahl der gültigen Tagebuchtage, an denen die Antwort auf eine der beiden Fragen oder auf beide Fragen „Wet“ war. Wenn (Ddry + Dwet) > 3, wurde die Anzahl der Trockentage pro 7 Tage als Ddry/(Ddry + Dwet)* 7 berechnet, andernfalls fehlte der Wert.

Die Analyse wurde mit LOCF und ohne LOCF-Methode durchgeführt.
Ausgangswert, Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zur 14. Woche
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein Studienmedikament verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen musste. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Verwendung des Studienmedikaments verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem Studienmedikament angesehen wird oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler zur Folge hatte oder sonstiges medizinisch wichtiges Ereignis. Ein TEAE wurde als ein UE definiert, das nach Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis beobachtet wurde.
Von der ersten Dosis bis zur 14. Woche
Änderung des PVR-Volumens (Post Void Residual) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 4, 12, 14
Die PVR wurde mittels Ultraschall beurteilt.
Ausgangswert, Wochen 4, 12, 14
Anzahl der Teilnehmer mit Studienmedikamentenakzeptanz und Schmackhaftigkeit für Tabletten
Zeitfenster: Woche 12
Die Teilnehmer bewerteten den Geschmack des Studienmedikaments/der Studientabletten, indem sie eine der folgenden Kategorien ankreuzten: „Wirklich schlecht“ (0), „Schlecht“ (1), „Nicht schlecht, nicht gut“ (2), „Gut“ (3). & „Wirklich gut“ (4). Die Teilnehmer bewerteten das Schlucken des Studienmedikaments/der Studientabletten, indem sie eine der folgenden Kategorien ankreuzten: „Wirklich schwierig“ (0), „Schwierig“ (1), „Nicht schwierig, nicht einfach“ (2), „Einfach“ (3). und „Really Easy“ (4).
Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit Akzeptanz und Schmackhaftigkeit des Studienmedikaments für eine orale Suspension
Zeitfenster: Woche 12
Die Teilnehmer bewerteten den Geschmack des Studienmedikaments/der oralen Suspension, indem sie eine der folgenden Kategorien ankreuzten: „Wirklich schlecht“ (0), „Schlecht“ (1), „Nicht schlecht, nicht gut“ (2), „Gut“ (3). ) & „Wirklich gut“ (4). Die Teilnehmer bewerteten den Geruch des Studienmedikaments/der oralen Suspension, indem sie eine der folgenden Kategorien ankreuzten: „Wirklich schlecht“ (0), „Schlecht“ (1), „Nicht schlecht, nicht gut“ (2), „Gut“ (3). ) & „Wirklich gut“ (4). Die Teilnehmer bewerteten den Konsum des Studienmedikaments/der oralen Suspension, indem sie eine der folgenden Kategorien ankreuzten: „Wirklich schwierig“ (0), „Schwierig“ (1), „Nicht schwierig, nicht einfach“ (2), „Einfach“ (3). ) & „Ganz einfach“ (4). Die Teilnehmer bewerteten die Zubereitung des Studienmedikaments/der oralen Suspension, indem sie eine der folgenden Kategorien ankreuzten: „Wirklich schwierig“ (0), „Schwierig“ (1), „Nicht schwierig, nicht einfach“ (2), „Einfach“ (3). ) & „Ganz einfach“ (4).
Woche 12
Pharmakokinetik (PK) von Mirabegron im Plasma: Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax).
Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
PK von Mirabegron im Plasma: Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
Zeit bis zum Erreichen von Cmax (Tmax).
Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
PK von Mirabegron im Plasma: Fläche unter Konzentrations-Zeit-Kurve über Dosierungsintervall (AUCtau)
Zeitfenster: Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
AUCtau ist das Maß der Plasma-Arzneimittelkonzentration vom Zeitpunkt Null bis zum Ende des Dosierungsintervalls. Es wird zur Charakterisierung der Arzneimittelabsorption verwendet.
Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
PK von Mirabegron im Plasma: Konzentration unmittelbar vor der Dosierung (Durchschnitt)
Zeitfenster: Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
Talspiegel oder Talkonzentration (Ctrough) ist die Konzentration, die das Arzneimittel unmittelbar vor der Verabreichung der nächsten Dosis erreicht.
Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
PK von Mirabegron im Plasma: Scheinbare Gesamtclearance (CL/F)
Zeitfenster: Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
Die Clearance eines Arzneimittels ist ein Maß für die Geschwindigkeit, mit der ein Arzneimittel durch normale biologische Prozesse metabolisiert oder eliminiert wird. Die nach oraler Gabe erreichte Clearance (scheinbare orale Clearance) wird durch den Anteil der absorbierten Dosis beeinflusst. Die Arzneimittelclearance ist ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der eine Arzneimittelsubstanz aus dem Blut entfernt wird.
Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
PK von Mirabegron im Plasma: Scheinbares Verteilungsvolumen (Vz/F)
Zeitfenster: Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12
Das Verteilungsvolumen ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erzeugen. Vz/F wird durch den absorbierten Anteil beeinflusst.
Vordosierung (1 Stunde vorher) in den Wochen 4 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 178-CL-204
  • 2016-001767-37 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Für Studien, die mit zugelassenen Produktindikationen und -formulierungen sowie während der Entwicklung beendeten Verbindungen durchgeführt werden, ist der Zugriff auf anonymisierte Daten auf individueller Teilnehmerebene, die während der Studie gesammelt wurden, zusätzlich zu studienbezogener Begleitdokumentation geplant. Studien, die mit Produktindikationen oder Formulierungen durchgeführt werden, die in der Entwicklung bleiben, werden nach Abschluss der Studie bewertet, um festzustellen, ob Daten einzelner Teilnehmer geteilt werden können. Bedingungen und Ausnahmen sind unter den Sponsor Specific Details for Astellas auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Der Zugang zu Daten auf Teilnehmerebene wird Forschern nach Veröffentlichung des primären Manuskripts (falls zutreffend) angeboten und ist verfügbar, solange Astellas rechtlich befugt ist, die Daten bereitzustellen.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Forschende müssen einen Antrag stellen, um eine wissenschaftlich relevante Analyse der Studiendaten durchzuführen. Der Forschungsvorschlag wird von einem unabhängigen Forschungsgremium geprüft. Wenn der Vorschlag genehmigt wird, wird der Zugriff auf die Studiendaten in einer sicheren Umgebung zur gemeinsamen Nutzung von Daten nach Erhalt einer unterzeichneten Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten gewährt.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren