과민성 방광(OAB)이 있는 5세에서 18세 미만의 소아 참가자에서 미라베그론을 평가하기 위한 연구 (Dolphin)

포함 기준:

• 피험자는 ICCS(International Children's Continence Society) 기준에 따라 정의된 OAB를 가지고 있습니다.
• 피험자는 스크리닝 시 최소 13kg의 체중을 가집니다.
• 주체는 프로토콜에 따라 IP를 가져갈 수 있습니다.
• 피험자는 소변 수집 주말 동안 적절한 양의 수분을 섭취하는 데 동의합니다.
• 피험자와 피험자의 부모/법적 보호자는 피험자가 본 연구에 참여하는 동안 다른 중재적 연구에 참여하지 않을 것에 동의합니다.
• 대상 및 대상의 부모(들)/법적 보호자(들)는 연구 요구 사항 및 병용 약물 제한을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

• 여성 대상자는 임신하지 않았으며 다음 조건 중 적어도 하나가 적용됩니다.

  • 가임 여성이 아님
  • 정보에 입각한 동의/동의 시점부터 최종 IP 투여 후 최소 30일까지 피임 지침을 따르기로 동의한 가임 여성.
• 여성 피험자는 스크리닝 시 시작하여 연구 기간 내내 그리고 최종 IP 투여 후 30일 동안 모유 수유를 하지 않는 데 동의해야 합니다.
• 여성 피험자는 IP의 첫 번째 용량부터 시작하여 연구 기간 동안 그리고 최종 IP 투여 후 30일 동안 난자를 기증해서는 안 됩니다.
• 가임 여성 파트너(모유 수유 파트너 포함)가 있는 남성 피험자는 치료 기간 내내 그리고 최종 IP 투여 후 30일 동안 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 남성 대상자는 치료 기간 동안 및 최종 IP 투여 후 30일 동안 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
• 임신한 파트너(들)가 있는 남성 피험자는 연구 기간 내내 그리고 최종 IP 투여 후 30일 동안 임신 기간 동안 금욕을 유지하거나 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.

방문 3/0주차에 추가 포함(기준선)

• 대상자는 방광 e-일지에 기록된 바와 같이 방문 3/주 0(기준선) 전 7일 동안 하루에 적어도 8회(평균)의 배뇨 빈도를 가져야 합니다.
• 피험자는 방광 e-일지에 기록된 바와 같이 방문 3/기준선 전 7일 기간 동안 하루에 적어도 1회(평균) 주간 요실금 삽화가 있어야 합니다.
• 요로요법으로 증상이 만족스럽게 조절되지 않고 여전히 포함/제외 기준을 충족하는 피험자가 연구에 참여할 것입니다.

제외 기준:

방문 1/주 -4(스크리닝)에서 배제

• 피험자는 ICCS 정의에 따라 주간에만 소변을 자주 보게 됩니다.

  • 이는 낮 동안에만 소량의 배뇨량과 관련된 배뇨가 자주 필요한 배변 훈련을 받은 아동에게 적용됩니다.
  • 주간 배뇨 빈도는 평균 배뇨량이 예상 방광 용적(EBC)의 < 50%(일반적으로 10%~15%)인 시간당 최소 1회입니다.
  • 요실금은 드물고 야간 빈뇨는 없습니다.
• 피험자는 OAB 이외의 병리를 나타내는 요속이 있습니다.
• 피험자는 단일 증상 야뇨증을 앓고 있습니다.
• 피험자는 기능 장애 배뇨가 있습니다.
• 대상은 성공적으로 치료된 경우를 제외하고는 방광 출구 폐쇄가 있습니다.
• 대상은 하부 요로 기능에 영향을 미치는 해부학적 이상(외과적 치료 또는 미치료)을 가지고 있습니다.
• 계량봉 검사에서 혈뇨가 있는 피험자. 월경 중 여성의 계량봉 검사에서 혈뇨가 발생한 경우, 무작위 배정 전(월경 종료 후)에 검사를 반복할 수 있습니다.
• 요붕증 환자.
• 피험자는 신장 또는 방광 결석이 있습니다.
• 피험자가 만성 UTI를 앓고 있거나 방문 1/주 -4(스크리닝) 전 2개월 동안 3회 이상의 UTI를 앓았습니다.
• 2017 American Academy of Pediatrics Clinical Practice Guidelines에 정의된 바와 같이 피험자는 2기 고혈압을 가지고 있거나 피험자는 잘 조절되지 않는 1기 고혈압을 가지고 있습니다.
• 피험자는 Fridericia 보정 공식(QTcF)을 사용한 QT 간격 > 440msec ECG 스크리닝, QT 연장 위험(예: 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군[LQTS] 또는 LQTS의 가족력 또는 운동 유발성 실신)이 있거나 현재 알려진 약물을 복용하고 있습니다. QT 간격을 연장합니다.
• 피험자의 aspartate aminotransferase (AST) 또는 alanine aminotransferase (ALT)는 연령 및 성별에 따라 정상 상한치(ULN)의 2배 이상이거나 총 빌리루빈(TBL)이 ULN의 1.5배 이상(길버트 증후군이 있는 피험자는 빌리루빈 역치에서 제외됨) ).
• 피험자는 경증 또는 중등도의 신장 장애가 있습니다(1.73m^2당 < 60mL/min의 수정된 Schwartz에 따른 예상 사구체 여과율).
• 피험자는 증상이 있습니다(증상에는 통증, 열, 혈뇨, 새로운 발병 악취가 나는 소변이 포함될 수 있음) UTI. 참고: UTI가 성공적으로 치료된 경우(임상 회복: 딥스틱 테스트 및 14일 후 딥스틱 테스트 반복으로 확인[둘 다 음성이어야 함]), 피험자는 다시 선별될 수 있습니다.
• 피험자는 악성 병력이 있거나 존재합니다.
• 피험자는 치료 지수가 좁은 민감한 사이토크롬 P450 2D6(CYP2D6) 기질 또는 민감한 P-당단백(P-gp) 기질, 또는 중등도 또는 강한 사이토크롬 CYP3A4/5 또는 P-gp 억제제 또는 유도제인 모든 약물을 사용합니다. 유실.
• 피험자는 중단할 수 없는 금지된 이전 및/또는 병용 약물을 사용 중이거나 사용했습니다.
• 피험자는 미라베그론 또는 사용된 제제의 모든 구성 요소에 대해 알고 있거나 의심되는 과민증이 있습니다.
• 피험자는 다른 임상 연구에 참여했습니다(및/또는 피험자는 1/주 방문 전 30일(또는 약물의 5 반감기 또는 국가 법률에서 정한 제한 중 더 긴 기간) 이내에 조사 요법을 받았습니다. -4 (상영).
• 피험자는 스크리닝 전 2주 이내에 요로 카테터 삽입술을 받았습니다.
• 대상체는 연구 시작 전에 성공적으로 치료될 수 없는 로마 IV 기준에 의해 정의된 변비를 갖는다.
• 스크리닝 전 6개월 이내에 임신했거나 스크리닝 전 3개월 이내에 수유한 여성 피험자.
• 피험자는 피험자를 연구 참여에 부적합하게 만드는 조건을 가지고 있습니다.

방문 3/주 0에서 추가 제외(기준선)

• 피험자는 방광 e-일지를 기반으로 한 ICCS 정의에 따라 주간에만 빈뇨를 보입니다.
• 피험자는 방광 e-일지로 확인된 단일 증상 야뇨증이 있습니다.
• 대상자는 방광 e-일지를 기준으로 최대 배뇨량(아침 부피 제외) > 연령([연령 +1] × 30)에 대한 예상 방광 용량(EBC)(mL)을 가집니다.
• 피험자는 24시간 동안 기준 체중 kg당 배뇨량이 > 40 mL/kg인 배뇨량 또는 방광 e-일지를 기준으로 체중이 ≥ 70 kg인 어린이(ICCS 정의)의 배뇨량이 > 2.8 L인 것으로 정의된 다뇨증이 있습니다.
• 피험자는 초음파 검사로 측정한 PVR 부피 > 20mL(최저 PVR 부피 결과)를 가집니다.
• 피험자는 요로 감염(UTI) 증상(통증, 열, 혈뇨, 새로운 발병 악취가 나는 소변을 포함할 수 있음)을 앓고 있습니다. 참고: 증상이 있는 UTI가 있는 경우 모든 방문 3/주 0(기준선) 평가는 UTI가 성공적으로 치료될 때까지 연기되어야 합니다(임상 회복: 딥스틱 테스트 및 14일 후 반복 딥스틱 테스트로 확인[둘 다 음성이어야 함]) , 요로 요법을 계속해야합니다. 연기된 방문 3/주 0(기준선)은 계획된 방문 3/주 0(기준선)의 14일 이내여야 합니다.
• 계량봉 검사에서 혈뇨가 있는 피험자. 월경 중 여성의 계량봉 검사에서 혈뇨가 발생한 경우, 무작위 배정 전(월경 종료 후)에 검사를 반복할 수 있습니다.
• 피험자의 나이에 비해 99번째 백분위수 이상의 맥박이 있습니다.
• 2017 American Academy of Pediatrics Clinical Practice Guidelines에 정의된 바와 같이 피험자는 2기 고혈압을 가지고 있거나 피험자는 잘 조절되지 않는 1기 고혈압을 가지고 있습니다.
• 피험자를 연구 참여에 부적합하게 만드는 모든 이유.