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Extrazelluläre RNA-Biomarker der Myotonen Dystrophie

4. Oktober 2023 aktualisiert von: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Aktuelle Methoden zur Messung des Ansprechens auf neue Behandlungen für Muskeldystrophien umfassen die Untersuchung kleiner Muskelgewebestücke, die als Biopsien bezeichnet werden. Die Forscher sind daran interessiert, weniger invasive Methoden zu finden, die die Notwendigkeit von Muskelbiopsien reduzieren. Ziel dieser Forschung ist es, die Möglichkeit kennenzulernen, die Aktivität und den Schweregrad von Muskeldystrophien durch die Untersuchung einer Urinprobe und einer Blutprobe zu erkennen und zu messen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

215

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thurman M. Wheeler, MD
    • Texas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männer und Frauen ab 5 Jahren mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) oder Myotoner Dystrophie Typ 2 (DM2), die durch Gentests oder durch klinische Anamnese und Untersuchung bestätigt wurden, sind zur Teilnahme eingeladen. Darüber hinaus sind auch männliche und weibliche gesunde Freiwillige ab 18 Jahren zur Teilnahme eingeladen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden mit DM1 oder DM2 basierend auf Gentests und/oder klinischen Kriterien (einige Probanden mit positiven Gentests können asymptomatisch sein, während andere Probanden mit charakteristischen klinischen Merkmalen die Durchführung von Gentests abgelehnt haben). Nicht-DM-Kontrollsubjekte sind in der Anamnese unbekannt, an DM oder einer anderen Muskeldystrophie zu leiden, und möglicherweise wurden keine Gentests durchgeführt.
  • Kann eine Einverständniserklärung oder Zustimmung zur Teilnahme an der Studie geben.
  • Demografische Merkmale für eine einzelne Bioflüssigkeitssammlung: Männer und Frauen im Alter von 5 Jahren und älter (DM1, DM2 und Nicht-DM).
  • Demografische Merkmale für wiederholte Messungen: Männer und Frauen im Alter von 14 Jahren und älter mit DM1.
  • Demografische Merkmale für Bioflüssigkeits- und Muskelbiopsie: Männer und Frauen, Alter 18-65 Jahre.

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese einer der folgenden Erkrankungen. Zustand der Immunsuppression; Koagulopathie; vorbestehende Leber- oder Nierenerkrankung; dokumentiert HIV-positiv; Dokumentiert Hepatitis B und/oder C positiv.
  • Medikamente und andere Drogen. Verwendung von Thrombozytenaggregationshemmern innerhalb von 7 Tagen vor Blutabnahme oder Biopsie; Verwendung von Antikoagulanzien innerhalb von 60 Tagen vor Blutabnahme oder Biopsie; aktiver Drogen- oder Alkoholkonsum oder -abhängigkeit, die nach Meinung des Biopsie-Chirurgen die Wundversorgung nach dem Eingriff beeinträchtigen würden.
  • Andere. Frauen, die vor der Biopsie schwanger sind oder eine Schwangerschaft beabsichtigen; Schwangerschaftstest im Urin, der positiv ist; Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft des Subjekts, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Andere. Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft des Subjekts, eine schriftliche Einverständniserklärung oder Zustimmung zu erteilen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Einzelne Bioflüssigkeitssammlung
Wir werden berechtigte Freiwillige bitten, eine einzige Urinprobe abzugeben und sich einer einzigen Blutabnahme zu unterziehen.
Serielle Biofluid- und Muskelfunktionstests
Wir werden berechtigte Freiwillige bitten, über einen Zeitraum von zwei Jahren alle sechs Monate eine Urinprobe und eine Blutprobe abzugeben und sich Standard-Muskelfunktionstests zu unterziehen und sich zwei Jahre lang einmal jährlich einem Lungenfunktionstest und einem Elektrokardiogramm zu unterziehen.
Biofluid- und Muskelgewebebiopsie
Wir werden geeignete Freiwillige bitten, eine Urinprobe abzugeben und sich einmal einer Muskelbiopsie zu unterziehen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Extrazelluläre RNA-Spleißvarianten in Bioflüssigkeiten
Zeitfenster: 4 Jahre
Die extrazellulären RNA-Biomarker in den Muskeldystrophie-Gruppen werden ausgewertet und mit dem extrazellulären RNA-Gehalt in den Kontrollgruppen verglichen. Statistische Analysen werden verwendet, um die Sensitivität und Spezifität dieser Marker als Maß für Krankheitsaktivität und -schwere zu bewerten.
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Mitarbeiter

Beth Israel Deaconess Medical Center
Brigham and Women's Hospital
University of Texas

Ermittler

  • Hauptermittler: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2020P000018

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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