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Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Hypersomnie

29. August 2024 aktualisiert von: Harmony Biosciences, LLC

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Entzugsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei erwachsenen Patienten mit idiopathischer Hypersomnie

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von übermäßiger Tagesmüdigkeit (EDS) bei Patienten mit idiopathischer Hypersomnie (IH) im Alter von ≥ 18 Jahren.

Wichtige sekundäre Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Auswirkungen von Pitolisant auf:

  • Allgemeine Symptome von IH
  • Patienteneindruck der allgemeinen Veränderung ihrer IH-Symptome
  • Beurteilung des Gesamtschweregrads der IH durch den Prüfarzt

Weitere sekundäre Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Wirkung von Pitolisant bei Patienten mit IH auf:

  • Patienteneindruck des Gesamtschweregrads ihres EDS
  • Funktionsstatus und Aktivitäten des täglichen Lebens
  • Schlafbedingte Beeinträchtigung
  • Schlafträgheit
  • Kognitive Funktion

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Absetzstudie bei erwachsenen Patienten (Alter ≥ 18 Jahre) mit IH. Die Studie besteht aus einer Screening-Periode (bis zu 28 Tage), einer 8-wöchigen Open-Label-Phase und einer 4-wöchigen doppelblinden, randomisierten Entzugsphase.

Die Open-Label-Phase der Studie dauert 8 Wochen, die eine 6-wöchige Dosisoptimierungsperiode und eine 2-wöchige stabile Dosisperiode umfasst. In der Dosisoptimierungsphase werden alle Patienten auf ihre optimale Dosis von unverblindetem Pitolisant (17,8 mg oder 35,6 mg) basierend auf der Beurteilung der Verträglichkeit und Wirksamkeit durch den Prüfarzt titriert. Auf die 3-wöchige Titrationsphase folgen 3 Wochen mit flexibler Dosierung (Wochen 4-6), in denen die Patienten weiterhin ihre optimale Dosis von 17,8 mg oder 35,6 mg unverblindetem Pitolisant erhalten. Patienten, die einen starken CYP2D6-Hemmer einnehmen, werden in die Studie aufgenommen; Für diese Patienten beträgt die maximal zulässige Tagesdosis von Pitolisant jedoch 17,8 mg. Nach Abschluss der 6-wöchigen Dosisoptimierungsphase treten die Patienten in die 2-wöchige Phase der stabilen Dosis ein. Während dieses Zeitraums bleiben die Patienten 2 Wochen lang bei ihrer optimalen Dosis (dieselbe Dosis, die sie am Ende des Dosisoptimierungszeitraums einnahmen [17,8 mg oder 35,6 mg]) von unverblindetem Pitolisant; Dosisanpassungen sind während des stabilen Dosiszeitraums nicht zulässig. Am Ende des stabilen Dosiszeitraums werden die Patienten als Responder oder Non-Responder definiert. Die Responder werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um in der doppelblinden, randomisierten Entzugsphase der Studie das verblindete Studienmedikament (Pitolisant oder passendes Placebo) zu erhalten. Non-Responder werden nicht randomisiert der Behandlung in der doppelblinden, randomisierten Entzugsphase zugeteilt und führen 15 (±3) Tage und 30 (+3) Tage nach ihrer letzten offenen Dosis zwei telefonische Sicherheits-Follow-up-Kontakte (TCs) durch -Label Pitolisant.

Während der doppelblinden, randomisierten Entzugsphase erhalten die Patienten (ca. 64 Patienten pro Behandlungsgruppe) das Studienmedikament entweder in der gleichen Dosis, die sie in der Phase der stabilen Dosis eingenommen haben (17,8 mg oder 35,6 mg Pitolisant), oder ein entsprechendes Placebo. Die Dauer der doppelblinden, randomisierten Entzugsphase beträgt 4 Wochen (Wochen 9-12); Dosisanpassungen sind während dieser Phase der Studie nicht zulässig. Nach Abschluss der doppelblinden, randomisierten Entzugsphase (Besuch am Ende der Behandlung (EOT) ist an Tag 84, dem letzten Tag der verblindeten Behandlung), werden die Patienten zwei Sicherheits-Follow-up-TCs mit dem Standort bei 15 (±3) absolvieren Tage und 30 (+3) Tage nach ihrer letzten Dosis des Medikaments der verblindeten Studie, die eine Bewertung auf UE und die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten umfasst; Alternativ haben die Patienten die Möglichkeit, sich für eine langfristige, unverblindete Sicherheitsstudie unter einem separaten Protokoll anzumelden. Patienten, die sich für die Aufnahme in die offene Langzeitstudie entscheiden, werden die 15-tägigen und 30-tägigen Follow-up-TCs nicht absolvieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

214

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Vereinigte Staaten, 85381
        • Phoenix Medical Group
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California- Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Towers
      • San Ramon, California, Vereinigte Staaten, 94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Ana, California, Vereinigte Staaten, 92705
        • SDS Clinical Trials Inc.
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Santa Monica Clinical Trials
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Vereinigte Staaten, 80301
        • Alpine Clinical Research Center
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06850
        • Norwalk Hospital Sleep Center
    • Florida
      • Brandon, Florida, Vereinigte Staaten, 33511
        • Meris Clinical Research
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33763
        • Pasadena Center For Medical Research, LLC
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • NeuroTrials Research Inc.
      • Gainesville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30501
        • The Neurological Center of North GA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Helene A. Emsellem MD PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02459
        • Neurocare, Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Vereinigte Staaten, 48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage, Michigan, Vereinigte Staaten, 49024
        • Bronson Sleep Health
      • Sterling Heights, Michigan, Vereinigte Staaten, 48314
        • Clinical Neurophysiology Services
    • Minnesota
      • Edina, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55125
        • Minnesota Lung Center
      • Woodbury, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55125
        • Minnesota Lung Center
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 63017
        • St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63123
        • Clayton Sleep Institute
    • Nebraska
      • North Platte, Nebraska, Vereinigte Staaten, 69101
        • Great Plains Health
    • New Jersey
      • West Long Branch, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07764
        • Neurology Specialists of Monmouth County, PA
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University School of Medicine
      • Gastonia, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28078
        • ARSM Research
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Vereinigte Staaten, 44718
        • Neuroscience Research Center, LLC
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinc
      • Dublin, Ohio, Vereinigte Staaten, 43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
      • Middleburg, Ohio, Vereinigte Staaten, 44130
        • North Star Medical Research
    • Oklahoma
      • Ardmore, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73401
        • CardioVoyage
    • Pennsylvania
      • Paoli, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19301
        • Brian Abaluck, LLC
      • Willow Grove, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina- Institute of Psychiatry
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29201
        • Bogan Sleep Consultants
      • North Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29406
        • Lowcountry Lung Critical Care
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37421
        • Advanced Center for Sleep Disorders
      • Cordova, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38018
        • Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology LP
      • Round Rock, Texas, Vereinigte Staaten, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants, PA
      • Sugar Land, Texas, Vereinigte Staaten, 77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
      • Tomball, Texas, Vereinigte Staaten, 77375
        • Northwest Houston Neurology and Sleep
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University - Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53719
        • University of Wisconsin-Madison

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ist in der Lage, eine freiwillige, schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  2. Hat eine aktuelle Diagnose von IH gemäß den Kriterien der Internationalen Klassifikation von Schlafstörungen, Dritte Ausgabe (ICSD 3).
  3. Männliches oder weibliches Patientenalter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings.
  4. Hat einen ESS-Wert von ≥ 12 beim Screening und bei Baseline (Besuch 2).
  5. Hat beim Screening und bei Baseline (Besuch 2) einen PGI-S-Score von mäßig, schwer oder sehr schwer.
  6. Bei Patienten, die wegen OSA oder anderen Hypoventilationszuständen behandelt werden, müssen die Patienten konform sein, wie durch die BiPAP/CPAP-Therapie mit Daten aus 30 Tagen nachgewiesen wurde, die ≥4 Stunden BiPAP/CPAP-Therapie pro Nacht für ≥70 % der Nächte zeigen. Wenn keine BiPAP/CPAP-Therapie durchgeführt wird, müssen Patienten, die wegen OSA behandelt werden, wie vom Prüfarzt festgelegt mit ihrem medizinischen Gerät oder ihrer oralen Apparatur konform sein. Die Daten müssen innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening-Besuch stammen. Die Patienten müssen zustimmen, ihre OSA-Behandlung während der gesamten Dauer der Studie einzuhalten.

  7. Wenn Sie eine Behandlung erhalten, die die Tagesmüdigkeit beeinflussen könnte (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Oxybate, Stimulanzien, Modafinil und Armodafinil):

    1. Muss mindestens 2 Monate vor dem Screening auf einer stabilen Dosis sein und zustimmen, die stabile Dosis für die Dauer der Studie fortzusetzen.
    2. Wenn Sie vor dem Screening 2 Monate lang keine stabile Dosis erhalten haben, waschen Sie vor Tag 1 für 5 Halbwertszeiten oder 14 Tage, je nachdem, was länger ist, aus und stimmen Sie zu, diese Behandlungen bis zum Abschluss der Studie auszusetzen.
  8. Eine Patientin im gebärfähigen Alter (FCBP) muss beim Screening-Besuch einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und beim Baseline-Besuch (Besuch 2) und am Ende des stabilen Dosiszeitraums (Besuch 4) einen negativen Urin-Schwangerschaftstest aufweisen ) und stimmen zu, abstinent zu bleiben oder eine wirksame Methode der nicht-hormonellen Empfängnisverhütung anzuwenden, um eine Schwangerschaft für die Dauer der Studie und für 21 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zu verhindern.
  9. Muss beim Screening-Besuch, Baseline-Besuch (Besuch 2) und am Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis (Besuch 4) ein negatives Ergebnis beim Urin-Medikamenten-Screen haben, mit Ausnahme von Medikamenten, die von einem Gesundheitsdienstleister für medizinische Bedingungen verschrieben werden.
  10. Nach Meinung des Prüfarztes ist der Patient in der Lage, das Protokoll und die Verabreichung des oralen Studienmedikaments zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Hat Hypersomnie aufgrund einer anderen medizinischen Störung (z. B. Narkolepsie).
  2. Hat einen AHI von ≥ 10, wie durch die letzte Schlafstudie oder die Anzeige des BiPAP/CPAP-Geräts bestimmt.
  3. Hat einen klinisch signifikanten Hypoventilationszustand, wie vom Ermittler festgestellt.
  4. Hat eine primäre Diagnose einer psychiatrischen Erkrankung, die nicht gut kontrolliert wird.
  5. Patienten, die Antidepressiva einnehmen und seit mindestens 12 Wochen vor dem Screening keine stabile Dosis ihres Antidepressivums erhalten haben; Patienten, die mindestens 12 Wochen vor dem Screening eine stabile Dosis ihres Antidepressivums erhalten haben, müssen zustimmen, ihre stabile Dosis für die Dauer der Studie fortzusetzen.
  6. Erlebt durchschnittlich <6 Stunden Schlaf pro Nacht, basierend auf dem Schlaftagebuch während des Screenings (Patienten müssen mindestens 7 Nächte innerhalb von 10 Tagen in ihrem Schlaftagebuch innerhalb von 14 Tagen vor dem Baseline-Besuch [Besuch 2] aufzeichnen) .
  7. Nimmt konstant >600 mg Koffein pro Tag zu sich und ist nicht in der Lage/nicht bereit, die Koffeinaufnahme für die Dauer der Studie auf ≤600 mg pro Tag zu reduzieren.
  8. Stimmt nicht zu, verbotene Medikamente oder Substanzen abzusetzen, die im Protokoll aufgeführt sind.
  9. Derzeit oder in der Vergangenheit Pitolisant verwendet hat.
  10. Stillt derzeit oder plant, im Laufe der Studie zu stillen. Stillende Frauen müssen zustimmen, für die Dauer der Studie und für 21 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments nicht zu stillen.
  11. Teilnahme an einer interventionellen Forschungsstudie mit einem anderen Prüfmedikament, Gerät oder einer Verhaltensbehandlung innerhalb von 28 Tagen oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfmedikaments (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening.
  12. Hat eine Diagnose von ESRD (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] von <15 ml/Minute/1,73 m²) oder schwerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh C).
  13. Hat eine Diagnose einer mäßigen oder schweren Nierenfunktionsstörung (eGFR ≥15 bis ≤59 ml/Minute/1,73 m²) oder mäßiger Leberfunktionsstörung (Child-Pugh B) beim Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.
  14. Hat eine Vorgeschichte von langem korrigiertem QT-Intervall (QTc) -Syndrom oder korrigiertem QT-Intervall unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) > 450 ms für Männer oder > 470 ms für Frauen (QTcF = QT / 3√ RR) beim Screening.
  15. Erhält ein Medikament, von dem bekannt ist, dass es das QT-Intervall verlängert, und kann es nicht absetzen.
  16. Erhält eine Begleitmedikation, die bekanntermaßen ein starker CYP3A4-Induktor oder ein zentral wirkender Histamin-1-(H1)-Rezeptorantagonist ist; Patienten, die sich einer Auswaschung dieser Medikamente von mindestens 5 Halbwertszeiten oder einer Woche (je nachdem, was länger ist) unterziehen, können in die Studie aufgenommen werden. Die Verwendung starker CYP2D6-Hemmer ist erlaubt; für diese Patienten beträgt die maximal zulässige Tagesdosis von Pitolisant jedoch 17,8 mg.
  17. Ist ein bekannter CYP2D6-langsamer Metabolisierer (PM).
  18. Hat beim Screening abnormale Laborwerte, die klinisch signifikant sind, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  19. Hat innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening und zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie neue oder geänderte verwandte Gesundheitstherapien oder -interventionen eingeleitet, die die Studienergebnisse beeinträchtigen können, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes.
  20. Hat eine aktuelle oder aktuelle (innerhalb von 1 Jahr) Vorgeschichte einer Substanzgebrauchsstörung oder Abhängigkeitsstörung, einschließlich Alkohol-, Tabak- und Koffeinkonsumstörungen, wie im Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. Ausgabe (DSM-5) definiert.
  21. Hat während der Studie eine Operation geplant.
  22. Hat ein erhebliches Risiko, Selbstmord oder Suizidalität zu begehen, basierend auf der Vorgeschichte; psychiatrische Routineuntersuchung; Urteil des Ermittlers; oder eine Antwort von „Ja“ auf eine andere Frage als die Fragen 1 bis 3 (für den vorangegangenen Monat) oder „Ja“ auf eine beliebige Frage im Abschnitt über suizidales Verhalten (für das vergangene Jahr) der Columbia-Suicide Severity Scale (C- SSRS), Baseline/Screening.
  23. Nach Einschätzung des Prüfarztes aus irgendeinem Grund für die Studie ungeeignet ist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf einen instabilen oder unkontrollierten Gesundheitszustand oder einen Zustand, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte, eine verwirrende Interpretation der Studienergebnisse, ein Gesundheitsrisiko darstellen für den Patienten oder die Integrität der Studie gefährden. Dieses Ausschlusskriterium gilt nicht nur für die Aufnahme in die Studie, sondern auch für die Fortsetzung der Studie, sollte ein solcher instabiler, unkontrollierter oder schwerwiegender medizinischer Zustand auftreten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Pitolisant

Dosisoptimierungszeitraum:

Woche 1: 8,9 mg Pitolisant einmal täglich morgens nach dem Aufwachen; Woche 2: 17,8 mg Pitolisant einmal täglich morgens nach dem Aufwachen; Woche 3 bis 6: 17,8 oder 35,6 mg Pitolisant einmal täglich morgens nach dem Aufwachen.

Dauer der stabilen Dosis:

Wochen 7 bis 8: Stabile Dosis von 17,8 oder 35,6 mg Pitolisant einmal täglich morgens nach dem Aufwachen.

Doppelblinde, randomisierte Entzugsphase:

Wochen 9 bis 12: Stabile Dosis von 17,8 oder 35,6 mg Pitolisant einmal täglich morgens nach dem Aufwachen.
Arzneimittel: Pitolisant Tablette zum Einnehmen

Pitolisant 4,45 mg Tabletten: weiße, runde, glatte, bikonvexe Filmtablette mit einem Durchmesser von 3,7 mm. Jede Tablette enthält 5 mg Pitolisanthydrochlorid, entsprechend 4,45 mg Pitolisant.

Pitolisant 17,8 mg Tabletten: weiße, runde, glatte, bikonvexe Filmtablette mit einem Durchmesser von 7,5 mm. Jede Tablette enthält 20 mg Pitolisanthydrochlorid, entsprechend 17,8 mg Pitolisant.
Placebo-Komparator: Passendes Placebo

Doppelblinde, randomisierte Entzugsphase:

Wochen 9 bis 12: Passende Placebo-Tabletten.
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Für jede Stärke aktiver Pitolisant-Filmtabletten werden passende Placebo-Tabletten bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Exzessive Tagesschläfrigkeit
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung des Epworth-Schläfrigkeitsskalen-Scores vom Ende des Zeitraums mit stabiler Dosis bis zum Ende der 4-wöchigen doppelblinden, randomisierten Entzugsphase für Pitolisant im Vergleich zu Placebo.

Die Punktzahl der Epworth-Müdigkeitsskala reicht von 0 bis 24. Eine Abnahme des Scores steht für eine Verbesserung der übermäßigen Tagesschläfrigkeit.
Woche 8 bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Symptome einer idiopathischen Hypersomnie
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung der Schweregradskala für idiopathische Hypersomnie.

Die Punktzahl der Idiopathic Hypersomnia Severity Scale reicht von 0 bis 50. Eine Abnahme des Scores repräsentiert eine Verbesserung der Symptome der idiopathischen Hypersomnie.
Woche 8 bis Woche 12
Symptome einer idiopathischen Hypersomnie
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Prozentsatz der Patienten, bei denen sich der Patient Global Impression of Change verschlechtert.

Der Patient Global Impression of Change ist eine Skala mit fünf Punkten, die von viel besser bis viel schlechter reicht. Eine Einschätzung, dass es besser geht, repräsentiert eine Verbesserung in der Gesamtwahrnehmung des Patienten bezüglich der Veränderung seiner idiopathischen Hypersomnie.
Woche 8 bis Woche 12
Symptome einer idiopathischen Hypersomnie
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung des klinischen Gesamteindrucks des Schweregrads.

Der Clinical Global Impression of Severity ist eine Skala mit fünf Punkten, die von „keine“ bis „sehr schwer“ reicht. Eine Bewertung von weniger schweren Symptomen stellt eine Verbesserung in der Wahrnehmung des Arztes bezüglich des allgemeinen klinischen Zustands des Patienten im Zusammenhang mit idiopathischer Hypersomnie dar.
Woche 8 bis Woche 12
Symptome einer idiopathischen Hypersomnie
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung des globalen Eindrucks des Patienten über den Schweregrad seiner übermäßigen Tagesschläfrigkeit.

Der Patient Global Impression of Severity ist eine Skala mit fünf Punkten, die von keiner bis zu sehr schwerwiegend reicht. Eine Bewertung von weniger schweren Symptomen stellt eine Verbesserung in der Wahrnehmung des Patienten hinsichtlich des Schweregrades seiner übermäßigen Tagesschläfrigkeit dar.
Woche 8 bis Woche 12
Funktionelle Ergebnisse des Schlafes
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung der funktionellen Ergebnisse des Schlaffragebogens 10-Punkte-Version.

Die Punktzahl des Functional Outcomes of Sleep Questionnaire 10-item Version reicht von 5 bis 20. Eine Erhöhung der Punktzahl repräsentiert eine Verbesserung des Patienteneindrucks von den Auswirkungen der Hypersomnie auf mehrere Aktivitäten des täglichen Lebens.
Woche 8 bis Woche 12
Schlafbezogene Beeinträchtigungen im Wachzustand
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung des Informationssystems zur Messung der von Patienten berichteten Ergebnisse, schlafbezogene Beeinträchtigung.

Der Score des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System, Sleep-Related Impairment reicht von 8 bis 40. Eine Abnahme der Punktzahl repräsentiert eine Verbesserung des Patienteneindrucks von den Auswirkungen der Hypersomnie auf mehrere Aktivitäten des täglichen Lebens.
Woche 8 bis Woche 12
Schlafträgheit
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Fragebogen zur Änderung der Schlafträgheit.

Der Fragebogen zur Schlafträgheit reicht von 21 bis 105. Eine Abnahme des Scores stellt eine Verbesserung der Fähigkeit des Patienten dar, nach dem Schlaf aufzuwachen.
Woche 8 bis Woche 12
Arbeitsgedächtnis
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung im Cogstate One Back Test.

Der Cogstate One Back Test ist ein computergestützter Test. Eine schnellere Geschwindigkeit steht für eine bessere Leistung beim Arbeitsgedächtnistest.
Woche 8 bis Woche 12
Aufmerksamkeit
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung des Cogstate-Identifikationstests.

Der Cogstate Identification Test ist ein computergestützter Test. Eine schnellere Geschwindigkeit stellt eine Verbesserung der Aufmerksamkeitstestleistung dar.
Woche 8 bis Woche 12
Psychomotorische Funktion
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 12

Änderung des Cogstate-Erkennungstests.

Der Cogstate Detection Test ist ein computergestützter Test. Eine schnellere Geschwindigkeit stellt eine Verbesserung der psychomotorischen Testleistung dar.
Woche 8 bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Harmony Biosciences, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HBS-101-CL-010

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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