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特発性過眠症の成人患者における Pitolisant の安全性と有効性を評価する第 3 相試験

2024年2月2日 更新者：Harmony Biosciences, LLC

特発性過眠症の成人患者におけるピトリサントの安全性と有効性を評価するための、二重盲検、プラセボ対照、ランダム化離脱研究

この研究の主な目的は、18 歳以上の特発性過眠症 (IH) 患者の過度の日中眠気 (EDS) の治療におけるピトリサントの安全性と有効性をプラセボと比較して評価することです。

この研究の主な副次的な目的は、以下に対するピトリサントの影響を評価することです。

  • IHの全体的な症状
  • IHの症状の全体的な変化に対する患者の印象
  • IHの全体的な疾患重症度の治験責任医師の評価

この研究の他の副次的な目的は、IH患者におけるピトリサントの影響を評価することです。

  • EDS の全体的な重症度に対する患者の印象
  • 機能状態と日常生活動作
  • 睡眠関連障害
  • 睡眠慣性
  • 認知機能

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、IH の成人患者 (18 歳以上) を対象とした、二重盲検、プラセボ対照、無作為化離脱試験です。 この研究は、スクリーニング期間 (最大 28 日間)、8 週間の非盲検フェーズ、および 4 週間の二重盲検無作為離脱フェーズで構成されます。

試験の非盲検期は 8 週間で、これには 6 週間の用量最適化期間と 2 週間の安定用量期間が含まれます。 用量最適化期間では、忍容性と有効性の治験責任医師の評価に基づいて、すべての患者が非盲検下垂薬の最適用量（17.8 mgまたは35.6 mg）に滴定されます。 3週間の滴定期間に続いて、3週間の柔軟な投薬（4〜6週間）が続き、その間、患者は最適用量の17.8 mgまたは35.6 mgの非盲検ピトリサントを引き続き受け取ります。 強力なCYP2D6阻害剤を服用している患者は、研究に参加できます。ただし、これらの患者の場合、ピトリサントの 1 日最大許容用量は 17.8 mg です。 6 週間の用量最適化期間の完了後、患者は 2 週間の安定用量期間に入ります。 この期間中、患者は最適用量（用量最適化期間の終わりに服用していたのと同じ用量[17.8 mgまたは35.6 mg]）のオープンラベルのピトリザントを2週間維持します。安定投与期間中は、投与量の調整はできません。 安定用量期間の終わりに、患者はレスポンダーまたはノンレスポンダーとして定義されます。 レスポンダーは、1:1 の比率で無作為化され、試験の二重盲検無作為化離脱段階で盲検化された治験薬 (鎮痛薬または対応するプラセボ) を受け取ります。 非応答者は、二重盲検無作為化離脱段階の治療に無作為化されず、オープンの最終投与から15（±3）日および30（+3）日で2回の安全性フォローアップの電話連絡（TC）を完了します-ラベルピトリサント。

二重盲検無作為化離脱フェーズ中、患者 (治療群あたり約 64 人の患者) は、安定用量期間に服用していたのと同じ用量 (17.8 mg または 35.6 mg ピトリサント) または一致するプラセボのいずれかで、盲検化された治験薬を受け取ります。 二重盲検無作為離脱段階の期間は 4 週間 (9 ～ 12 週) です。研究のこの段階では、用量調整は許可されていません。 二重盲検無作為化離脱フェーズの完了後 (治療終了 [EOT] 訪問は、盲検治療の最終日である 84 日目です)、患者は 15 (±3) のサイトで 2 つの安全性フォローアップ TC を完了します。盲検治験薬の最終投与から 30 日後および 30 (+3) 日後。これには、AE および併用薬の使用に関する評価が含まれます。あるいは、患者は、別のプロトコルの下で長期の非盲検安全性試験に登録する機会があります。 長期の非盲検試験に登録することを選択した患者は、15 日および 30 日間のフォローアップ TC を完了しません。

研究の種類

介入

入学 (実際)

214

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Peoria、Arizona、アメリカ、85381
        • Phoenix Medical Group
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California- Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars-Sinai Medical Towers
      • San Ramon、California、アメリカ、94583
        • Sleep Medicine Specialists of California
      • Santa Ana、California、アメリカ、92705
        • SDS Clinical Trials Inc.
      • Santa Monica、California、アメリカ、90404
        • Santa Monica Clinical Trials
    • Colorado
      • Boulder、Colorado、アメリカ、80301
        • Alpine Clinical Research Center
    • Connecticut
      • Norwalk、Connecticut、アメリカ、06850
        • Norwalk Hospital Sleep Center
    • Florida
      • Brandon、Florida、アメリカ、33511
        • Meris Clinical Research
      • Clearwater、Florida、アメリカ、33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Miami、Florida、アメリカ、33126
        • Sleep Medicine Specialists of South Florida, PA
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33763
        • Pasadena Center For Medical Research, LLC
      • Winter Park、Florida、アメリカ、32789
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
        • NeuroTrials Research Inc.
      • Gainesville、Georgia、アメリカ、30501
        • The Neurological Center of North GA
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
      • Glenview、Illinois、アメリカ、60026
        • NorthShore Uni HealthSys-Glenbrook Hospital
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61637
        • OSF HealthCare Saint Francis Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
        • Helene A. Emsellem MD PC
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Newton、Massachusetts、アメリカ、02459
        • Neurocare, Inc
    • Michigan
      • Novi、Michigan、アメリカ、48377
        • Henry Ford Health System
      • Portage、Michigan、アメリカ、49024
        • Bronson Sleep Health
      • Sterling Heights、Michigan、アメリカ、48314
        • Clinical Neurophysiology Services
    • Minnesota
      • Edina、Minnesota、アメリカ、55125
        • Minnesota Lung Center
      • Woodbury、Minnesota、アメリカ、55125
        • Minnesota Lung Center
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、アメリカ、63017
        • St. Luke's Sleep Medicine and Research Center
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63123
        • Clayton Sleep Institute
    • Nebraska
      • North Platte、Nebraska、アメリカ、69101
        • Great Plains Health
    • New Jersey
      • West Long Branch、New Jersey、アメリカ、07764
        • Neurology Specialists of Monmouth County, PA
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Denver、North Carolina、アメリカ、28037
        • Research Carolina Elite LLC
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University School of Medicine
      • Gastonia、North Carolina、アメリカ、28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Huntersville、North Carolina、アメリカ、28078
        • ARSM Research
    • Ohio
      • Canton、Ohio、アメリカ、44718
        • NeuroScience Research Center, LLC
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45245
        • Intrepid Research, LLC
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Rainbow Babies Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinc
      • Dublin、Ohio、アメリカ、43017
        • Ohio Sleep Medicine and Neuroscience Institue
      • Middleburg、Ohio、アメリカ、44130
        • North Star Medical Research
    • Oklahoma
      • Ardmore、Oklahoma、アメリカ、73401
        • CardioVoyage
    • Pennsylvania
      • Paoli、Pennsylvania、アメリカ、19301
        • Brian Abaluck, LLC
      • Willow Grove、Pennsylvania、アメリカ、19090
        • Abington Neurological Associates
      • Wyomissing、Pennsylvania、アメリカ、19610
        • Respiratory Specialists
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina- Institute of Psychiatry
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29201
        • Bogan Sleep Consultants
      • North Charleston、South Carolina、アメリカ、29406
        • Lowcountry Lung Critical Care
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、アメリカ、37421
        • Advanced Center for Sleep Disorders
      • Cordova、Tennessee、アメリカ、38018
        • Neurology Clinic, P.C.
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78731
        • FutureSearch Trials of Neurology LP
      • Round Rock、Texas、アメリカ、78681
        • Central Texas Neurology Consultants, PA
      • Sugar Land、Texas、アメリカ、77478
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates
      • Tomball、Texas、アメリカ、77375
        • Northwest Houston Neurology and Sleep
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • West Virginia University - Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53719
        • University of Wisconsin-Madison

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -自発的な書面によるインフォームドコンセントを提供できます。
  2. 睡眠障害の国際分類第 3 版 (ICSD 3) 基準に従って、IH の現在の診断を受けています。
  3. -スクリーニング時の年齢が18歳以上の男性または女性の患者。
  4. -スクリーニングおよびベースラインで12以上のESSスコアを持っています（訪問2）。
  5. -スクリーニングおよびベースラインで中等度、重度、または非常に重度のPGI-Sスコアを持っています（訪問2）。
  6. OSA またはその他の低換気状態の治療を受けている患者の場合、患者は、夜間の 70% 以上で 1 泊あたり 4 時間以上の BiPAP/CPAP 療法を示す 30 日間のデータで BiPAP/CPAP 療法によって示されるように、遵守している必要があります。 BiPAP/CPAP 療法を受けていない場合、OSA の治療を受けている患者は、治験責任医師の決定に従って医療機器または口腔器具を遵守しなければなりません。 データは、スクリーニング来院前の 90 日以内のものでなければなりません。 患者は、研究期間中、OSA の治療を順守し続けることに同意する必要があります。

  7. 日中の眠気に影響する可能性のある治療を受けている場合 (オキシベート剤、覚醒剤、モダフィニル、アルモダフィニルを含むがこれらに限定されない):

    1. -スクリーニング前の少なくとも2か月間は安定した用量である必要があり、研究期間中、安定した用量を継続することに同意します。
    2. スクリーニングの 2 か月前から安定した用量を使用していない場合は、1 日目の前に 5 半減期または 14 日間のどちらか長い方のウォッシュアウトを行い、研究が完了するまでこれらの治療を中止することに同意します。
  8. 出産の可能性のある女性（FCBP）の患者は、スクリーニング来院時に血清妊娠検査が陰性であり、ベースライン来院時（来院2）および安定投与期間の終わり（来院4）に尿妊娠検査が陰性でなければなりません。 -研究期間中および研究薬の最終投与後21日間、妊娠を防ぐために禁欲を続けるか、非ホルモン避妊の効果的な方法を使用することに同意します。
  9. -スクリーニング来院時、ベースライン来院時（来院2）、および安定投与期間の終わり（来院4）に、尿薬物スクリーニングで陰性の結果が必要です。
  10. 治験責任医師の意見では、患者は経口治験薬のプロトコルと投与を理解し、遵守することができます。

除外基準:

  1. 別の医学的障害（ナルコレプシーなど）による過眠症がある。
  2. -最新の睡眠研究またはBiPAP / CPAPデバイスの読み取り値で決定されたAHIが10以上。
  3. -治験責任医師が決定した臨床的に重大な低換気状態を持っています。
  4. 十分に制御されていない精神疾患の一次診断を受けている。
  5. -スクリーニング前の少なくとも12週間、抗うつ薬の安定した用量を服用していない抗うつ薬を服用している患者; -スクリーニングの少なくとも12週間前に抗うつ薬の安定した用量を服用している患者は、研究期間中、安定した用量を継続することに同意する必要があります。
  6. -スクリーニング中の睡眠日誌に基づいて、一晩あたり平均6時間未満の睡眠を経験します（患者は、ベースライン訪問の14日前までの10日間の睡眠日誌に少なくとも7泊記録する必要があります[訪問2]） .
  7. -一貫して1日あたり600 mgを超えるカフェインを消費し、研究期間中、カフェインの摂取量を1日あたり600 mg以下に減らすことができない/したくない.
  8. プロトコルに記載されている禁止されている薬物または物質を中止することに同意しません。
  9. 現在、または以前に鎮痛剤を使用していた。
  10. -現在授乳中であるか、または研究の過程で授乳を計画しています。 授乳中の女性は、研究期間中および研究薬の最終投与後21日間、授乳しないことに同意する必要があります。
  11. -別の治験薬、デバイス、または行動療法を含む介入研究への参加 スクリーニング前の28日以内または治験薬の半減期の5日以内（いずれか長い方）。
  12. -ESRDの診断を受けています（推定糸球体濾過率[eGFR] <15 mL /分/ 1.73） m²) または重度の肝障害 (Child-Pugug C)。
  13. -中等度または重度の腎障害の診断を受けている (eGFR ≥15 から ≤59 mL/分/1.73) -スクリーニング時または研究中の任意の時点で、中等度の肝障害（Child-Pugh B）。
  14. -長い補正QT間隔（QTc）症候群またはフリデリシアの公式を使用した補正QT間隔（QTcF）の病歴がある男性の場合は> 450ミリ秒または女性の場合は> 470ミリ秒（QTcF = QT / 3√RR） スクリーニング。
  15. -QT間隔を延長することが知られている薬を服用しており、中止することができません。
  16. -強力なCYP3A4インデューサー、または中枢作用性ヒスタミン1（H1）受容体拮抗薬であることが知られている併用薬を服用しています;半減期が少なくとも 5 回または 1 週間 (いずれか長い方) のこれらの薬剤のウォッシュアウトを受ける患者は、研究に登録することができます。 強力な CYP2D6 阻害剤の使用は許可されています。ただし、これらの患者の場合、ピトリサントの 1 日最大許容量は 17.8 mg です。
  17. 知られている CYP2D6 低代謝体 (PM) です。
  18. -治験責任医師が決定した臨床的に重要なスクリーニングで異常な検査値があります。
  19. -スクリーニング前の28日以内および研究中の任意の時点で、調査員の判断に基づいて、研究結果を妨げる可能性のある関連する健康療法または介入の新規または変更を開始しました。
  20. -精神障害の診断および統計マニュアル、第5版（DSM-5）で定義されているように、アルコール、タバコ、カフェイン使用障害を含む物質使用障害または依存障害の現在または最近（1年以内）の病歴があります。
  21. -研究中に手術を計画しました。
  22. 病歴に基づいて、自殺または自殺傾向の重大なリスクがある;定期的な精神医学的検査;捜査官の判断;または、コロンビア自殺重症度尺度 (C- SSRS)、ベースライン/スクリーニング。
  23. 治験責任医師の判断に基づき、不安定または制御不能な病状、または治験の実施を妨げ、治験結果の解釈を混乱させ、健康上のリスクをもたらす可能性のある病状を含むがこれらに限定されない、何らかの理由で治験に不適切であるまたは、研究の完全性を損なう可能性があります。 この除外基準は、研究への参加だけでなく、研究の継続にも適用され、そのような不安定な、制御されていない、または深刻な病状が発生した場合.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ピトリサント

用量最適化期間:

1 週目: 朝の起床時に 8.9 mg のピトリサントを 1 日 1 回投与。 2 週目: 17.8 mg のピトリサントを朝の起床時に 1 日 1 回投与。 3 ～ 6 週目: 17.8 mg または 35.6 mg のピトリサントを朝の起床時に 1 日 1 回投与。

安定投与期間：

7 ～ 8 週目: 朝の起床時に 17.8 mg または 35.6 mg のピトリサントを安定用量で 1 日 1 回投与。

二重盲検無作為離脱段階:

9 ～ 12 週目: 朝の起床時に 17.8 mg または 35.6 mg のピトリサントを安定用量で 1 日 1 回投与。
薬：ピトリサント経口錠

Pitolisant 4.45 mg 錠剤: 白色、円形、無地、両凸フィルムコーティング錠、直径 3.7 mm。 各錠剤には、ピトリサント 4.45 mg に相当する塩酸ピトリサント 5 mg が含まれています。

Pitolisant 17.8 mg 錠剤: 白色、円形、無地、両凸フィルムコーティング錠、直径 7.5 mm。 各錠剤には、17.8 mg のピトリサントに相当する 20 mg のピトリサン塩酸塩が含まれています。
プラセボコンパレーター：一致するプラセボ

二重盲検無作為離脱段階:

9 ～ 12 週目: 一致するプラセボ錠剤。
薬：プラセボ経口錠
有効なピトリサント フィルムコーティング錠の各強度に対して、対応するプラセボ錠が提供されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
日中の過度の眠気
時間枠：8週目から12週目

プラセボと比較した、ピトリザントの安定投与期間の終わりから4週間の二重盲式無作為化離脱フェーズの終わりまでのエプワース眠気尺度スコアの変化。

エプワース眠気尺度のスコアは、0 から 24 までの範囲です。 スコアの減少は、日中の過度の眠気の改善を表します。
8週目から12週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
特発性過眠症の症状
時間枠：8週目から12週目

特発性過眠症重症度スケールの変更。

特発性過眠症重症度スケールのスコアは、0 から 50 の範囲です。 スコアの減少は、特発性過眠症の症状の改善を表します。
8週目から12週目
特発性過眠症の症状
時間枠：8週目から12週目

患者全体の変化の印象で悪化した患者の割合。

患者の全体的な変化の印象は、非常に良いものから非常に悪いものまでの 5 項目の尺度です。 より良くなっているという評価は、特発性過眠症の変化に対する患者の全体的な認識の改善を表しています。
8週目から12週目
特発性過眠症の症状
時間枠：8週目から12週目

重症度の臨床全体の印象の変化。

重症度の臨床全体印象は、なしから非常に重症までの 5 項目の尺度です。 軽度の症状の評価は、特発性過眠症に関連する患者の全体的な臨床状態に対する臨床医の認識の改善を表しています。
8週目から12週目
特発性過眠症の症状
時間枠：8週目から12週目

日中の過度の眠気の重症度に対する患者全体の印象の変化。

重症度の患者全体の印象は、なしから非常に重症までの 5 項目の尺度です。 症状が軽度であるという評価は、日中の過剰な眠気の重症度に対する患者の認識の改善を表しています。
8週目から12週目
睡眠の機能的結果
時間枠：8週目から12週目

睡眠アンケート10項目版の機能転帰の変化。

睡眠アンケート 10 項目バージョンの機能的結果のスコアは、5 から 20 の範囲です。 スコアの増加は、日常生活の複数の活動に対する過眠症の影響に関する患者の印象の改善を表します。
8週目から12週目
覚醒中の睡眠関連障害
時間枠：8週目から12週目

患者報告アウトカム測定情報システムの変化、睡眠関連障害。

患者報告アウトカム測定情報システムのスコア、睡眠関連障害の範囲は 8 ～ 40 です。 スコアの減少は、日常生活の複数の活動に対する過眠症の影響に関する患者の印象の改善を表します。
8週目から12週目
睡眠慣性
時間枠：8週目から12週目

睡眠慣性アンケートの変更。

睡眠慣性アンケートの範囲は 21 ～ 105 です。 スコアの減少は、睡眠後に目覚める患者の能力の改善を表します。
8週目から12週目
ワーキングメモリ
時間枠：8週目から12週目

Cogstate One バックテストの変更。

Cogstate One Back Test はコンピュータ化されたテストです。 速度が速いほど、ワーキング メモリ テストのパフォーマンスが向上します。
8週目から12週目
注意
時間枠：8週目から12週目

Cogstate 識別テストの変更。

Cogstate 識別テストはコンピュータ化されたテストです。 速度が速いほど、注意テストのパフォーマンスが向上します。
8週目から12週目
精神運動機能
時間枠：8週目から12週目

Cogstate 検出テストの変更。

Cogstate 検出テストはコンピューター化されたテストです。 より速い速度は、精神運動テストのパフォーマンスの向上を表します。
8週目から12週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Harmony Biosciences, LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年5月25日

一次修了 (実際)

2023年9月8日

研究の完了 (実際)

2023年9月8日

試験登録日

最初に提出

2021年12月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月1日

最初の投稿 (実際)

2021年12月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月2日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HBS-101-CL-010

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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