Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

MAP THE SMA: ein auf maschinellem Lernen basierender Algorithmus zur Vorhersage der Therapiereaktion bei spinaler Muskelatrophie (MAP_THE_SMA-01)

11. September 2023 aktualisiert von: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Spinale Muskelatrophie (SMA) wird durch den homozygoten Verlust des Survival Motor Neuron (SMN) 1-Gens verursacht, was zu einer Degeneration von spinalen Alpha-Motoneuronen und Muskelatrophie führt. Drei Behandlungen wurden für SMA zugelassen, aber die verfügbaren Daten zeigen eine Variabilität zwischen Patienten im Therapieansprechen, und bis heute können individuelle Faktoren wie Alter oder SMN2-Kopien diese Varianz nicht vollständig erklären.

Mit diesem Projekt wollen wir:

  • Sammeln klinischer Daten und von Patienten gemeldeter Ergebnismessungen (PROM) von Patienten, die mit Nusinersen, Risdiplam, Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden,
  • Identifizierung neuer Biomarker und Erstellung von molekularen RNA-Signaturprofilen,
  • Entwicklung eines Vorhersagealgorithmus unter Verwendung von Methoden der künstlichen Intelligenz (KI) auf der Grundlage von maschinellem Lernen (ML), der in der Lage ist, klinische Ergebnisse, Patientenmerkmale und spezifische Biomarker zu integrieren.

Diese Bemühungen werden dazu beitragen, die SMA-Patienten besser zu stratifizieren und ihr therapeutisches Ergebnis vorherzusagen, um Patienten auf personalisierte Therapien aufmerksam zu machen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

247

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In der Policlinico Gemelli betreute Patienten mit bestätigter genetischer Diagnose von SMA (5q) Typ I oder II oder III; schriftliche Einverständniserklärung der Teilnehmer oder ihrer Familien.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • bestätigte genetische Diagnose von SMA (5q)
  • klinischer Phänotyp vom Typ I oder II oder III;
  • in der Lage (Patient/Betreuer) eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Mit Nusinersen behandelte Patienten
Arzneimittel: krankheitsmodifizierende Behandlungen
Patienten werden aufgenommen, wenn sie Nusinersen, Risdiplam oder Onasemnogen-Abeparvovec ausgesetzt waren
Mit Risdiplam behandelte Patienten
Arzneimittel: krankheitsmodifizierende Behandlungen
Patienten werden aufgenommen, wenn sie Nusinersen, Risdiplam oder Onasemnogen-Abeparvovec ausgesetzt waren
Mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelte Patienten
Arzneimittel: krankheitsmodifizierende Behandlungen
Patienten werden aufgenommen, wenn sie Nusinersen, Risdiplam oder Onasemnogen-Abeparvovec ausgesetzt waren
Patienten, die keine krankheitsmodifizierenden Behandlungen erhalten haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sammeln Sie klinische Daten und patientenberichtete Ergebnismessungen (PROM) von Patienten, die mit Nusinersen, Risdiplam, Onasemnogen-Abeparvovec behandelt wurden
Zeitfenster: 30 Monate
30 Monate
Identifizieren Sie neue Biomarker und molekulare RNA-Signaturprofile
Zeitfenster: 30 Monate
30 Monate
Entwickeln Sie einen Vorhersagealgorithmus unter Verwendung von Methoden der künstlichen Intelligenz (KI) auf der Grundlage von maschinellem Lernen (ML), der in der Lage ist, klinische Ergebnisse, Patientenmerkmale und spezifische Biomarker zu integrieren
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Ermittler

  • Hauptermittler: Giorgia Coratti, PhD, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 5488
  • GR-2021-12374579 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Italian Health Ministry)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren