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MAP THE SMA : un algorithme basé sur l'apprentissage automatique pour prédire la réponse thérapeutique dans l'amyotrophie spinale (MAP_THE_SMA-01)

11 septembre 2023 mis à jour par: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

L'amyotrophie spinale (SMA) est causée par la perte homozygote du gène Survival Motor Neuron (SMN) 1, qui entraîne une dégénérescence des motoneurones alpha spinaux et une atrophie musculaire. Trois traitements ont été approuvés pour la SMA, mais les données disponibles montrent une variabilité inter-patients de la réponse au traitement et, à ce jour, des facteurs individuels tels que l'âge ou les copies de SMN2 ne peuvent pas entièrement expliquer cette variance.

Avec ce projet, nous visons à :

  • recueillir des données cliniques et des mesures des résultats rapportés par les patients (PROM) auprès de patients traités par nusinersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec,
  • identifier de nouveaux biomarqueurs et profiler la signature moléculaire de l'ARN,
  • développer un algorithme prédictif utilisant des méthodologies d'intelligence artificielle (IA) basées sur l'apprentissage automatique (ML), capable d'intégrer les résultats cliniques, les caractéristiques des patients et des biomarqueurs spécifiques.

Cet effort permettra de mieux stratifier les patients atteints de SMA et de prédire leur issue thérapeutique, ainsi d'orienter les patients vers des thérapies personnalisées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

247

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Italie
      • Roma, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients pris en charge à Policlinico Gemelli avec diagnostic génétique confirmé de SMA (5q) de type I ou II ou III ; consentement éclairé écrit obtenu des participants ou de leurs familles.

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic génétique confirmé de SMA (5q)
  • phénotype clinique de type I ou II ou III ;
  • capable de fournir (au patient/aidant) un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients traités avec nusinersen
Médicament: traitements modificateurs de la maladie
Les patients seront inscrits s'ils sont exposés au nusinersen, au risdiplam, à l'onasemnogene abeparvovec
Patients traités par risdiplam
Médicament: traitements modificateurs de la maladie
Les patients seront inscrits s'ils sont exposés au nusinersen, au risdiplam, à l'onasemnogene abeparvovec
Patients traités par onasemnogene abeparvovec
Médicament: traitements modificateurs de la maladie
Les patients seront inscrits s'ils sont exposés au nusinersen, au risdiplam, à l'onasemnogene abeparvovec
Patients naïfs de traitements modificateurs de la maladie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Recueillir des données cliniques et des mesures des résultats rapportés par les patients (PROM) auprès de patients traités par nusinersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec
Délai: 30 mois
30 mois
Identifier de nouveaux biomarqueurs et profiler la signature moléculaire de l'ARN
Délai: 30 mois
30 mois
Développer un algorithme prédictif utilisant des méthodologies d'intelligence artificielle (IA) basées sur l'apprentissage automatique (ML), capable d'intégrer les résultats cliniques, les caractéristiques des patients et des biomarqueurs spécifiques
Délai: 24mois
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Giorgia Coratti, PhD, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2023

Première publication (Réel)

15 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 5488
  • GR-2021-12374579 (Autre subvention/numéro de financement: Italian Health Ministry)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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