Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

TÉRKÉPEZZE MEG AZ SMA-t: egy gépi tanuláson alapuló algoritmus a terápiás válasz előrejelzésére spinális izomsorvadás esetén (MAP_THE_SMA-01)

2023. szeptember 11. frissítette: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

A spinális izomsorvadást (SMA) a Survival Motor Neuron (SMN) 1 gén homozigóta elvesztése okozza, ami a spinalis alfa-motoros neuronok degenerációjához és izomsorvadáshoz vezet. Három kezelést hagytak jóvá az SMA-ra, de a rendelkezésre álló adatok azt mutatják, hogy a terápiás válasz betegek között változhat, és a mai napig az olyan egyéni tényezők, mint az életkor vagy az SMN2-kópiák nem tudják teljes mértékben megmagyarázni ezt az eltérést.

Ezzel a projekttel célunk, hogy:

  • klinikai adatok és betegek által jelentett kimeneti mérések (PROM) gyűjtése nusinersennel, risdiplammal, onasemnogén abeparvoveccsel kezelt betegektől,
  • új biomarkerek és RNS-molekuláris aláírás-profilok azonosítása,
  • mesterséges intelligencia (AI) módszerekkel gépi tanuláson (ML) alapuló prediktív algoritmus kidolgozása, amely képes integrálni a klinikai eredményeket, a betegek jellemzőit és a specifikus biomarkereket.

Ez az erőfeszítés elősegíti az SMA-betegek jobb rétegzését és terápiás kimenetelének előrejelzését, így a betegek személyre szabott terápiák felé fordulását.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

247

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A Policlinico Gemelliben ápolt betegek, akiknek megerősített genetikai diagnózisa SMA (5q) I. vagy II. vagy III. típusú; a résztvevőktől vagy családtagjaiktól kapott írásos beleegyezés.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • SMA megerősített genetikai diagnózisa (5q)
  • I. vagy II. vagy III. típusú klinikai fenotípus;
  • képes (beteg/gondozó) írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezését adni

Kizárási kritériumok:

  • Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Nuzinersennel kezelt betegek
Drog: betegségmódosító kezelések
Azokat a betegeket veszik nyilvántartásba, akik nusinersen, risdiplam, onasemnogén abeparvovec kezelésnek vannak kitéve
Risdiplammal kezelt betegek
Drog: betegségmódosító kezelések
Azokat a betegeket veszik nyilvántartásba, akik nusinersen, risdiplam, onasemnogén abeparvovec kezelésnek vannak kitéve
Onasemnogén abeparvovec-kel kezelt betegek
Drog: betegségmódosító kezelések
Azokat a betegeket veszik nyilvántartásba, akik nusinersen, risdiplam, onasemnogén abeparvovec kezelésnek vannak kitéve
Betegségmódosító kezelésektől naiv betegek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Gyűjtsön klinikai adatokat és a betegek által jelentett kimeneti méréseket (PROM) a nusinersennel, risdiplammal, onasemnogén abeparvoveccsel kezelt betegektől
Időkeret: 30 hónap
30 hónap
Azonosítson új biomarkereket és RNS-molekuláris aláírás-profilokat
Időkeret: 30 hónap
30 hónap
Készítsen prediktív algoritmust mesterséges intelligencia (AI) gépi tanuláson (ML) alapuló módszertan segítségével, amely képes integrálni a klinikai eredményeket, a betegek jellemzőit és specifikus biomarkereket
Időkeret: 24 hónap
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Giorgia Coratti, PhD, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 3.

Első közzététel (Tényleges)

2023. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 11.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 5488
  • GR-2021-12374579 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Italian Health Ministry)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinális izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a betegségmódosító kezelések

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel