Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MAP THE SMA: Algoritmus založený na strojovém učení k předpovídání terapeutické odezvy u spinální svalové atrofie (MAP_THE_SMA-01)

11. září 2023 aktualizováno: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Spinální svalová atrofie (SMA) je způsobena homozygotní ztrátou genu Survival Motor Neuron (SMN) 1, která vede k degeneraci spinálních alfa-motorických neuronů a svalové atrofii. Pro SMA byly schváleny tři léčebné postupy, ale dostupné údaje ukazují mezipacientovou variabilitu v odpovědi na léčbu a dosud individuální faktory, jako je věk nebo kopie SMN2, nemohou tuto variabilitu plně vysvětlit.

Tímto projektem se snažíme:

  • shromažďovat klinická data a pacientem hlášené výsledné míry (PROM) od pacientů léčených nusinersenem, risdiplamem, onasemnogenem abeparvovec,
  • identifikovat nové biomarkery a profilování molekulárního podpisu RNA,
  • vyvinout prediktivní algoritmus využívající metodologie umělé inteligence (AI) založené na strojovém učení (ML), schopný integrovat klinické výsledky, charakteristiky pacientů a specifické biomarkery.

Toto úsilí pomůže lépe stratifikovat pacienty s SMA a předvídat jejich terapeutický výsledek, a tak oslovit pacienty směrem k personalizovaným terapiím.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

247

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti v péči Policlinico Gemelli s potvrzenou genetickou diagnózou SMA (5q) typu I nebo II nebo III; písemný informovaný souhlas získaný od účastníků nebo jejich rodin.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • potvrzená genetická diagnóza SMA (5q)
  • klinický fenotyp typu I nebo II nebo III;
  • schopen poskytnout (pacient/pečovatel) písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti léčení nusinersenem
Lék: léčby modifikující onemocnění
Pacienti budou zařazeni, pokud budou vystaveni nusinersenu, risdiplamu, onasemnogenu abeparvovec
Pacienti léčení risdiplamem
Lék: léčby modifikující onemocnění
Pacienti budou zařazeni, pokud budou vystaveni nusinersenu, risdiplamu, onasemnogenu abeparvovec
Pacienti léčení onasemnogenem abeparvovec
Lék: léčby modifikující onemocnění
Pacienti budou zařazeni, pokud budou vystaveni nusinersenu, risdiplamu, onasemnogenu abeparvovec
Pacienti naivní z léčby modifikující onemocnění

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sbírejte klinická data a pacientem hlášená výsledná opatření (PROM) od pacientů léčených nusinersenem, risdiplamem, onasemnogenem abeparvovec
Časové okno: 30 měsíců
30 měsíců
Identifikujte nové biomarkery a profilování molekulárního podpisu RNA
Časové okno: 30 měsíců
30 měsíců
Vyvinout prediktivní algoritmus využívající metodologie umělé inteligence (AI) založené na strojovém učení (ML), schopný integrovat klinické výsledky, charakteristiky pacientů a specifické biomarkery
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Giorgia Coratti, PhD, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 5488
  • GR-2021-12374579 (Jiné číslo grantu/financování: Italian Health Ministry)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na léčby modifikující onemocnění

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit