Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

MAP THE SMA: основанный на машинном обучении алгоритм прогнозирования терапевтического ответа при спинальной мышечной атрофии (MAP_THE_SMA-01)

11 сентября 2023 г. обновлено: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Спинальная мышечная атрофия (СМА) вызывается гомозиготной потерей гена Survival Motor Neuron (SMN) 1, что приводит к дегенерации спинальных альфа-мотонейронов и мышечной атрофии. Три вида лечения были одобрены для СМА, но имеющиеся данные показывают вариабельность ответа на терапию у разных пациентов, и на сегодняшний день индивидуальные факторы, такие как возраст или копии SMN2, не могут полностью объяснить эту вариабельность.

С помощью этого проекта мы стремимся:

  • собирать клинические данные и показатели результатов, сообщаемые пациентами (PROM) у пациентов, получавших нусинерсен, рисдиплам, онасемноген абепарвовек,
  • определение новых биомаркеров и профилирование молекулярной сигнатуры РНК,
  • разработать прогностический алгоритм с использованием методологий искусственного интеллекта (ИИ), основанных на машинном обучении (МО), способных интегрировать клинические результаты, характеристики пациентов и конкретные биомаркеры.

Эти усилия помогут лучше стратифицировать пациентов со СМА и предсказать их терапевтический результат, таким образом направив пациентов к персонализированной терапии.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

247

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Италия
      • Roma, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты, находящиеся на лечении в Policlinico Gemelli, с подтвержденным генетическим диагнозом СМА (5q) типа I, II или III; письменное информированное согласие, полученное от участников или их семей.

Описание

Критерии включения:

  • подтвержденный генетический диагноз СМА (5q)
  • клинический фенотип типа I или II или III;
  • в состоянии предоставить (пациент/опекун) письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты, получавшие нусинерсен
Лекарство: Лечение, модифицирующее заболевание
Пациенты будут включены в исследование, если они подвергались воздействию нусинерсена, рисдиплама, онасемногена абепарвовека.
Пациенты, получавшие рисдиплам
Лекарство: Лечение, модифицирующее заболевание
Пациенты будут включены в исследование, если они подвергались воздействию нусинерсена, рисдиплама, онасемногена абепарвовека.
Пациенты, получавшие онасемноген абепарвовек
Лекарство: Лечение, модифицирующее заболевание
Пациенты будут включены в исследование, если они подвергались воздействию нусинерсена, рисдиплама, онасемногена абепарвовека.
Пациенты, наивные от лечения, модифицирующего болезнь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Собирать клинические данные и показатели результатов, сообщаемые пациентами (PROM), у пациентов, получавших нусинерсен, рисдиплам, онасемноген абепарвовек.
Временное ограничение: 30 месяцев
30 месяцев
Определение новых биомаркеров и профилирование молекулярных сигнатур РНК
Временное ограничение: 30 месяцев
30 месяцев
Разработать прогностический алгоритм с использованием методологий искусственного интеллекта (ИИ), основанных на машинном обучении (МО), способных интегрировать клинические результаты, характеристики пациентов и конкретные биомаркеры.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Следователи

  • Главный следователь: Giorgia Coratti, PhD, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 марта 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 5488
  • GR-2021-12374579 (Другой номер гранта/финансирования: Italian Health Ministry)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться