Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BBP-418 (Ribitol) bei Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie 2I (LGMD2I) (Fortify)

26. September 2025 aktualisiert von: ML Bio Solutions, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BBP-418 (Ribitol) bei Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie 2I (LGMD2I)

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der Langzeitverabreichung von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I/R9 bewerten. Die Studie wird Patienten im Alter von 12 bis 60 Jahren umfassen, was mit dem bestehenden präklinischen toxikologischen Profil übereinstimmt. Dies wird die beträchtliche Mehrheit der bestehenden diagnostizierten Patienten umfassen, basierend auf der etablierten Epidemiologie der Krankheit.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

81

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Italien
      • Milan, Italien
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Leiden University Medical Center
  • Norwegen
      • Tromsø, Norwegen
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • International Centre for Life

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Die Teilnehmer müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um sich anmelden zu können:

  1. Haben Sie eine genetisch bestätigte Diagnose von LGMD2I / R9 (einschließlich Überprüfung der Aufzeichnungen früherer molekulargenetischer Tests) und seien Sie klinisch betroffen (definiert als Nachweis einer klinischen Schwäche bei der Untersuchung am Krankenbett entweder in einem Gliedmaßengürtelmuster oder in einer distalen Extremität).
  2. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 60 Jahren (einschließlich).
  3. Haben Sie ein Körpergewicht > 30 kg.
  4. Der Teilnehmer (oder ein Elternteil/Erziehungsberechtigter), der die ICF unterzeichnet, versteht die Studienverfahren und der Teilnehmer erklärt sich bereit, an der Studie teilzunehmen, indem er seine Einwilligung nach Aufklärung (und seine Zustimmung, wenn er <18 Jahre alt ist) erteilt.
  5. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, ab dem Zeitpunkt der Einwilligung bis 12 Wochen nach der letzten Dosis eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  6. Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren, einschließlich Biopsien, gemäß dem Bewertungsplan (siehe Anhang 1) abzuschließen.

Die Teilnehmer dürfen keines der folgenden Kriterien erfüllen, um sich einschreiben zu können:

  1. Nachweis einer klinisch signifikanten Begleiterkrankung, einschließlich:

    1. Jede signifikante Begleiterkrankung, einschließlich psychischer, kardialer, renaler, pulmonaler, hepatischer oder endokriner Erkrankungen, die nicht mit LGMD2I/R9 assoziiert sind.
    2. Mittelschwere bis schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] von < 60 ml/min/1,73 m2 basierend auf Cystatin C [CysC]), wie vom Zentrallabor berechnet.
    3. Alle anderen Laborwerte, Vitalzeichen, EKG-Abnormalitäten, klinischen Anamnese oder Befunde, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich das Nutzen-Risiko-Verhältnis der Studienteilnahme ungünstig verändern, Studienergebnisse verfälschen oder die Studiendurchführung oder -einhaltung beeinträchtigen.
    4. Operation wegen Skoliose oder einer anderen Indikation, die die Fähigkeit des Teilnehmers zur Durchführung geplanter oder voraussichtlich erforderlicher klinischer Bewertungen zur Behandlung der Krümmung innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening-Besuch erheblich beeinträchtigen wird.
  2. Ein Teilnehmer mit einer Punktzahl von null bei einem oder mehreren der primären oder wichtigen sekundären Endpunkte zum Zeitpunkt des Screenings. (Teilnehmer, die zuvor die Teilnahme an der Studie MLB-01-001 abgeschlossen haben und aufgrund dieses Kriteriums ausgeschlossen würden, können an dieser Studie teilnehmen, sofern alle Einschluss- und keine anderen Ausschlusskriterien erfüllt sind.)
  3. Wenn Sie schwanger sind und/oder stillen oder planen, innerhalb der voraussichtlichen Dauer der Studie bis 12 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung Kinder zu zeugen.
  4. Verwendung von Ribose oder einem anderen zuckeralkoholhaltigen Nahrungsergänzungsmittel innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening-Besuch.
  5. Verwendung eines systemischen Kortikosteroids zur Behandlung von Muskeldystrophie innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening-Besuch. (Ein inhalatives Kortikosteroid oder ein Bronchodilatator für reaktive Atemwegserkrankungen ist erlaubt, wenn der Teilnehmer 30 Tage vor Studieneintritt eine stabile Dosis eingenommen hat.)
  6. Zuvor Gentherapie zur Behandlung von LGMD2I/R9 erhalten.
  7. Teilnehmer mit aktiven Suizidgedanken, gemessen anhand der Columbia-Suicide Severity Rating Scale während des Screenings mit dem schwersten Suizidgedanken-Score von 4 (Aktive Suizidgedanken mit gewisser Handlungsabsicht, ohne spezifischen Plan) oder 5 (Aktive Suizidgedanken mit spezifischem Plan und Absicht) .
  8. Vorhandensein einer Thrombozytenstörung, Blutungsstörung oder einer anderen Kontraindikation für eine Muskelbiopsie.
  9. Aktiv auf einer experimentellen Therapie oder einem Gerät oder war innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening-Besuch auf einer experimentellen Therapie oder einem Gerät.
  10. Hat nach Einschätzung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors einen klinisch wichtigen anhaltenden medizinischen Zustand oder eine Laboranomalie oder einen Zustand, der die Sicherheit des Teilnehmers gefährden, sein Teilnahmerisiko erhöhen oder die Studie beeinträchtigen könnte. Bei COVID-19-Infektionen sollte sich der Prüfarzt an die örtlichen Leitlinien halten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: BBP-418
BBP-418 Granulat zur oralen Lösung wird als Granulat in dreilagigen PET/Aluminium/PE-Beutel für Einheitsdosen geliefert. Die Anzahl der zu rekonstituierenden Beutel hängt von der anwendbaren abzugebenden Dosis ab, 9 g BID oder 12 g BID, je nach Gewicht des Teilnehmers. Das Granulat wird zur oralen Verabreichung in Wasser rekonstituiert.
Sonstiges: Placebo
Ein Placebo mit ähnlichem Geschmack und Aussehen wurde in der klinischen Apotheke mit Sucralose als orale Lösung mit 0,35 mg/ml in gereinigtem Wasser (USP) in einem Glasbehälter gemischt. Sucralose hat einen ähnlichen Geschmack wie das zusammengesetzte Arzneimittel.
Arzneimittel: BBP-418 (Ribitol)
Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird als Granulat zur oralen Lösung bestehend aus der BBP-418-Arzneimittelsubstanz und Siliziumdioxid in einem Mehrschichtbeutel mit Folienbarriere bereitgestellt. Siliziumdioxid gilt allgemein als sicher und ist im FDA IIAD gelistet. Siliziumdioxid ist ein Hilfsstoff und wird häufig in pharmazeutischen Darreichungsformen verwendet. Das BBP-418-Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen wird in Beuteln geliefert. Das BBP-418-Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen wird zur oralen Verabreichung in Wasser rekonstituiert.
Placebo-Komparator: Placebo passend zu BBP-418
Das Placebo ist in Aussehen, Verpackung, Etikettierung und Lagerbedingungen mit dem BBP-418-Granulat zur oralen Lösung identisch.
Sonstiges: Placebo
Ein Placebo mit ähnlichem Geschmack und Aussehen wurde in der klinischen Apotheke mit Sucralose als orale Lösung mit 0,35 mg/ml in gereinigtem Wasser (USP) in einem Glasbehälter gemischt. Sucralose hat einen ähnlichen Geschmack wie das zusammengesetzte Arzneimittel.
Arzneimittel: BBP-418 (Ribitol)
Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird als Granulat zur oralen Lösung bestehend aus der BBP-418-Arzneimittelsubstanz und Siliziumdioxid in einem Mehrschichtbeutel mit Folienbarriere bereitgestellt. Siliziumdioxid gilt allgemein als sicher und ist im FDA IIAD gelistet. Siliziumdioxid ist ein Hilfsstoff und wird häufig in pharmazeutischen Darreichungsformen verwendet. Das BBP-418-Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen wird in Beuteln geliefert. Das BBP-418-Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen wird zur oralen Verabreichung in Wasser rekonstituiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der North Star-Beurteilung für Gliedergürtel-Muskeldystrophie nach 36 Monaten Behandlung zur Beurteilung der Wirksamkeit von BBP-418 oder Placebo
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse nach 36 Behandlungsmonaten zur Beurteilung der Sicherheit von BBP-418 oder Placebo
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der 10-Meter-Gehtestgeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert, um die klinische Wirksamkeit von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I/R9 zu bewerten
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Veränderung der Lungenfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch FVC (Prognoseprozentsatz, durchgeführt in sitzender Position), um die klinische Wirksamkeit von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I/R9 zu beurteilen
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Leistungsskala 2,0 der oberen Extremitäten zur Beurteilung der klinischen Wirksamkeit von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I/R9
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung des gesamten glykosylierten Alpha-Dystroglykans gegenüber dem Ausgangswert zur Bewertung von Biomarkern für die klinische Wirksamkeit von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I/R9
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Änderung des Verhältnisses von glykosyliertem Alpha-Dystroglykan zu Gesamtglykosyliertem Alpha-Dystroglykan gegenüber dem Ausgangswert zur Bewertung von Biomarkern für die klinische Wirksamkeit von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I/R9
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MLB-01-005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren