Tutkimus BBP-418:n (Ribitol) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I (LGMD2I) (Fortify)
perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: ML Bio Solutions, Inc.
Kolmannen vaiheen satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus BBP-418:n (Ribitol) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I (LGMD2I)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan BBP-418:n pitkäaikaisen annon turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on LGMD2I/R9.
Tutkimukseen osallistuu 12–60-vuotiaita potilaita nykyisen prekliinisen toksikologisen profiilin mukaisesti.
Tämä kattaa merkittävän enemmistön olemassa olevista diagnosoiduista potilaista taudin vakiintuneen epidemiologian perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
112
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia
- Royal Brisbane and Women's Hospital,
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- IRCCS Ca' Granda Ospedale
-
-
-
-
-
Tromsø, Norja
- Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- International Centre for Life
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota, Twin Cities
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23455
- Children's Hospital of the Kings Daughters
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistujien on täytettävä kaikki seuraavat ehdot ilmoittautuakseen:
- Sinulla on geneettisesti vahvistettu LGMD2I/R9-diagnoosi (mukaan lukien aikaisempien molekyyligeneettisten testien tallenteiden tarkastelu) ja sinulla on kliininen vaikutus (määritelty osoittavan kliinistä heikkoutta vuodearvioinnissa joko raajavyön kuviossa tai distaalisessa raajassa).
- Mies- tai naispuoliset osallistujat 12-60-vuotiaat (mukaan lukien).
- ruumiinpaino > 30 kg.
- Osallistuja (tai vanhempi/huoltaja), joka allekirjoittaa ICF:n, ymmärtää tutkimusmenettelyt ja osallistuja suostuu osallistumaan tutkimukseen antamalla tietoisen suostumuksen (ja suostumuksen, jos alle 18-vuotias).
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja lisääntymisiässä olevien miespuolisten osallistujien on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää suostumuksesta 12 viikon ajan viimeisen annoksen jälkeen.
- Halukas ja kykenevä suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mukaan lukien biopsiat, Arviointiaikataulun mukaisesti (katso liite 1).
Osallistujat eivät saa täyttää mitään seuraavista ehdoista ilmoittautuakseen:
Todisteet kliinisesti merkittävästä samanaikaisesta sairaudesta, mukaan lukien:
- Mikä tahansa merkittävä samanaikainen sairaus, mukaan lukien mielenterveyden, sydämen, munuaisten, keuhkojen, maksan tai endokriinisen sairauden muu kuin LGMD2I/R9-sairaus.
- Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 perustuen kystatiini C:hen [CysC]), keskuslaboratorion laskemana.
- Mikä tahansa muu laboratorio, elintoiminto, EKG-poikkeavuus, kliininen historia tai havainto, joka tutkijan mielestä todennäköisesti muuttaa tutkimukseen osallistumisen riski-hyötysuhdetta epäsuotuisasti, sekoittaa tutkimustuloksia tai häiritsee tutkimuksen suorittamista tai noudattamista.
- Skolioosin leikkaus tai muu indikaatio, joka vaikuttaa merkittävästi osallistujan kykyyn suorittaa kliinisiä arviointeja, jotka on suunniteltu tai joita odotetaan vaadittavan kaarevuuden hallitsemiseksi 12 kuukauden kuluessa seulontakäynnistä.
- Osallistuja, jonka pistemäärä on nolla yhdessä tai useammassa ensisijaisessa tai keskeisessä toissijaisessa päätepisteessä seulonnan aikana. (Osallistut, jotka osallistuivat aiemmin tutkimukseen MLB-01-001 ja jotka suljettaisiin pois tämän kriteerin vuoksi, voivat ilmoittautua tähän tutkimukseen edellyttäen, että kaikki mukaan ottaminen ja muut poissulkemiskriteerit täyttyvät.)
- Jos olet raskaana ja/tai imetät tai suunnittelet raskautta tutkimuksen ennakoidun keston aikana 12 viikon ajan viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
- Riboosin tai muun sokerialkoholia sisältävän lisäaineen käyttö 90 päivän kuluessa seulontakäynnistä.
- Systeemisen kortikosteroidin käyttö lihasdystrofian hoitoon 90 päivän sisällä seulontakäynnistä. (Inhaloitava kortikosteroidi tai keuhkoputkia laajentava lääke reaktiiviseen hengitystiesairauksiin on sallittu, jos osallistuja on vakaalla annoksella 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa.)
- Aiemmin saanut geeniterapiaa LGMD2I/R9:n hoitoon.
- Osallistujat, joilla on aktiivisia itsemurha-ajatuksia mitattuna Columbia-Suicide Severity Rating -asteikolla seulonnan aikana ja vakavimman itsemurha-ajatuksen pistemäärä on 4 (aktiivinen itsemurha-ajatus, jolla on jokin aikomus toimia, ilman erityistä suunnitelmaa) tai 5 (aktiivinen itsemurha-ajatus tietyllä suunnitelmalla ja tarkoituksella) .
- Verihiutaleiden häiriö, verenvuotohäiriö tai muu lihasbiopsian vasta-aihe.
- Aktiivisesti kokeellisessa terapiassa tai laitteessa tai oli kokeellisessa terapiassa tai laitteessa 90 päivän sisällä seulontakäynnistä.
- Tutkijan tai lääketieteellisen tarkkailijan arvion mukaan hänellä on kliinisesti tärkeä meneillään oleva sairaus tai laboratoriopoikkeavuus tai tila, joka saattaa vaarantaa osallistujan turvallisuuden, lisätä osallistumisen riskiä tai häiritä tutkimusta. COVID-19-infektioiden osalta tutkijan tulee tutustua paikallisiin ohjeisiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: BBP-418
BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten toimitetaan rakeina kolmikerroksisissa PET/alumiini/PE-pusseissa yksikköannosta varten.
Käyttövalmiiksi saatettavien annospussien määrä riippuu kulloinkin annettavasta annoksesta, 9 g BID tai 12 g BID osallistujan painon mukaan.
Rakeet liuotetaan veteen oraalista antoa varten.
|
BBP-418-lääkevalmiste toimitetaan rakeina oraaliliuosta varten, joka koostuu BBP-418-lääkeaineesta ja piidioksidista multilaminaattipussissa, jossa on kalvosuoja.
Piidioksidia pidetään yleisesti turvallisena ja se on listattu FDA IIAD:ssa.
Piidioksidi on täydentävä apuaine, ja sitä käytetään yleisesti farmaseuttisissa annostelumuodoissa.
BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten toimitetaan pusseissa. BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten liuotetaan veteen oraalista antoa varten.
A placebo matched for similar taste and appearance.
|
|
Placebo Comparator: Placebo vastaa BBP-418:aa
Plasebo on identtinen BBP-418 Granules for Oral Solution -rakeiden kanssa ulkonäöltään, pakkauksestaan, merkinnöistä ja säilytysolosuhteista.
|
BBP-418-lääkevalmiste toimitetaan rakeina oraaliliuosta varten, joka koostuu BBP-418-lääkeaineesta ja piidioksidista multilaminaattipussissa, jossa on kalvosuoja.
Piidioksidia pidetään yleisesti turvallisena ja se on listattu FDA IIAD:ssa.
Piidioksidi on täydentävä apuaine, ja sitä käytetään yleisesti farmaseuttisissa annostelumuodoissa.
BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten toimitetaan pusseissa. BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten liuotetaan veteen oraalista antoa varten.
A placebo matched for similar taste and appearance.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta raajavyön lihasdystrofian North Star -arvioinnissa 36 kuukauden hoidon jälkeen BBP-418:n tai lumelääkkeen tehokkuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus 36 kuukauden hoidon jälkeen BBP-418:n tai lumelääkkeen turvallisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 10 metrin kävelytestin nopeudessa BBP-418:n kliinisen tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta keuhkojen toiminnassa FVC:llä mitattuna (ennustettu prosenttiosuus, suoritettu istuma-asennossa) BBP-418:n kliinisen tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta Yläraajojen suorituskyky asteikolla 2.0 BBP-418:n kliinisen tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Aikaikkuna: 3 months
|
3 months
|
|
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Aikaikkuna: 12 months
|
12 months
|
|
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Aikaikkuna: 12 months
|
12 months
|
|
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Aikaikkuna: 12 months
|
12 months
|
|
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Aikaikkuna: 12 months
|
12 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MLB-01-005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .