Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BBP-418:n (Ribitol) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I (LGMD2I) (Fortify)

perjantai 10. toukokuuta 2024 päivittänyt: ML Bio Solutions, Inc.

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus BBP-418:n (Ribitol) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I (LGMD2I)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan BBP-418:n pitkäaikaisen annon turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on LGMD2I/R9. Tutkimukseen osallistuu 12–60-vuotiaita potilaita nykyisen prekliinisen toksikologisen profiilin mukaisesti. Tämä kattaa merkittävän enemmistön olemassa olevista diagnosoiduista potilaista taudin vakiintuneen epidemiologian perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

81

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Leiden University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Erik Niks, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Erik Niks, MD
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Rekrytointi
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • Päätutkija:
          • Robert Henderson
        • Ottaa yhteyttä:
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • Päätutkija:
          • Giacomo Comi, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Norja
      • Tromsø, Norja
        • Rekrytointi
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John Vissing, Prof, MD
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Giovanni Baranello, MD
        • Päätutkija:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • International Centre for Life
        • Päätutkija:
          • Volker Straub, Prof MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Rekrytointi
        • University of California Irvine
        • Päätutkija:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Päätutkija:
          • Thomas Ragole, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Carla Zingariello, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Rare Disease Research LLC
        • Päätutkija:
          • Han Phan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Kennedy Krieger Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • Ottaa yhteyttä:
          • Peter Kang, MD
          • Puhelinnumero: 612-626-7038
          • Sähköposti: pkang@umn.edu
        • Päätutkija:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Peruutettu
        • Penn State
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • University of Pennsylvania
        • Päätutkija:
          • Lauren Elman, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78015
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Matthew Wicklund
        • Päätutkija:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23455
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • Päätutkija:
          • Crystal Proud, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Crystal Proud
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistujien on täytettävä kaikki seuraavat ehdot ilmoittautuakseen:

  1. Sinulla on geneettisesti vahvistettu LGMD2I/R9-diagnoosi (mukaan lukien aikaisempien molekyyligeneettisten testien tallenteiden tarkastelu) ja sinulla on kliininen vaikutus (määritelty osoittavan kliinistä heikkoutta vuodearvioinnissa joko raajavyön kuviossa tai distaalisessa raajassa).
  2. Mies- tai naispuoliset osallistujat 12-60-vuotiaat (mukaan lukien).
  3. ruumiinpaino > 30 kg.
  4. Osallistuja (tai vanhempi/huoltaja), joka allekirjoittaa ICF:n, ymmärtää tutkimusmenettelyt ja osallistuja suostuu osallistumaan tutkimukseen antamalla tietoisen suostumuksen (ja suostumuksen, jos alle 18-vuotias).
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja lisääntymisiässä olevien miespuolisten osallistujien on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää suostumuksesta 12 viikon ajan viimeisen annoksen jälkeen.
  6. Halukas ja kykenevä suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mukaan lukien biopsiat, Arviointiaikataulun mukaisesti (katso liite 1).

Osallistujat eivät saa täyttää mitään seuraavista ehdoista ilmoittautuakseen:

  1. Todisteet kliinisesti merkittävästä samanaikaisesta sairaudesta, mukaan lukien:

    1. Mikä tahansa merkittävä samanaikainen sairaus, mukaan lukien mielenterveyden, sydämen, munuaisten, keuhkojen, maksan tai endokriinisen sairauden muu kuin LGMD2I/R9-sairaus.
    2. Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 perustuen kystatiini C:hen [CysC]), keskuslaboratorion laskemana.
    3. Mikä tahansa muu laboratorio, elintoiminto, EKG-poikkeavuus, kliininen historia tai havainto, joka tutkijan mielestä todennäköisesti muuttaa tutkimukseen osallistumisen riski-hyötysuhdetta epäsuotuisasti, sekoittaa tutkimustuloksia tai häiritsee tutkimuksen suorittamista tai noudattamista.
    4. Skolioosin leikkaus tai muu indikaatio, joka vaikuttaa merkittävästi osallistujan kykyyn suorittaa kliinisiä arviointeja, jotka on suunniteltu tai joita odotetaan vaadittavan kaarevuuden hallitsemiseksi 12 kuukauden kuluessa seulontakäynnistä.
  2. Osallistuja, jonka pistemäärä on nolla yhdessä tai useammassa ensisijaisessa tai keskeisessä toissijaisessa päätepisteessä seulonnan aikana. (Osallistut, jotka osallistuivat aiemmin tutkimukseen MLB-01-001 ja jotka suljettaisiin pois tämän kriteerin vuoksi, voivat ilmoittautua tähän tutkimukseen edellyttäen, että kaikki mukaan ottaminen ja muut poissulkemiskriteerit täyttyvät.)
  3. Jos olet raskaana ja/tai imetät tai suunnittelet raskautta tutkimuksen ennakoidun keston aikana 12 viikon ajan viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
  4. Riboosin tai muun sokerialkoholia sisältävän lisäaineen käyttö 90 päivän kuluessa seulontakäynnistä.
  5. Systeemisen kortikosteroidin käyttö lihasdystrofian hoitoon 90 päivän sisällä seulontakäynnistä. (Inhaloitava kortikosteroidi tai keuhkoputkia laajentava lääke reaktiiviseen hengitystiesairauksiin on sallittu, jos osallistuja on vakaalla annoksella 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa.)
  6. Aiemmin saanut geeniterapiaa LGMD2I/R9:n hoitoon.
  7. Osallistujat, joilla on aktiivisia itsemurha-ajatuksia mitattuna Columbia-Suicide Severity Rating -asteikolla seulonnan aikana ja vakavimman itsemurha-ajatuksen pistemäärä on 4 (aktiivinen itsemurha-ajatus, jolla on jokin aikomus toimia, ilman erityistä suunnitelmaa) tai 5 (aktiivinen itsemurha-ajatus tietyllä suunnitelmalla ja tarkoituksella) .
  8. Verihiutaleiden häiriö, verenvuotohäiriö tai muu lihasbiopsian vasta-aihe.
  9. Aktiivisesti kokeellisessa terapiassa tai laitteessa tai oli kokeellisessa terapiassa tai laitteessa 90 päivän sisällä seulontakäynnistä.
  10. Tutkijan tai lääketieteellisen tarkkailijan arvion mukaan hänellä on kliinisesti tärkeä meneillään oleva sairaus tai laboratoriopoikkeavuus tai tila, joka saattaa vaarantaa osallistujan turvallisuuden, lisätä osallistumisen riskiä tai häiritä tutkimusta. COVID-19-infektioiden osalta tutkijan tulee tutustua paikallisiin ohjeisiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: BBP-418
BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten toimitetaan rakeina kolmikerroksisissa PET/alumiini/PE-pusseissa yksikköannosta varten. Käyttövalmiiksi saatettavien annospussien määrä riippuu kulloinkin annettavasta annoksesta, 9 g BID tai 12 g BID osallistujan painon mukaan. Rakeet liuotetaan veteen oraalista antoa varten.
Lääke: BBP-418 (ribitoli)
BBP-418-lääkevalmiste toimitetaan rakeina oraaliliuosta varten, joka koostuu BBP-418-lääkeaineesta ja piidioksidista multilaminaattipussissa, jossa on kalvosuoja. Piidioksidia pidetään yleisesti turvallisena ja se on listattu FDA IIAD:ssa. Piidioksidi on täydentävä apuaine, ja sitä käytetään yleisesti farmaseuttisissa annostelumuodoissa. BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten toimitetaan pusseissa, jolloin annospussi sisältää 3 g BBP-418:aa. BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten liuotetaan veteen oraalista antoa varten.
Muut: Plasebo
Samanlaiseen makuun ja ulkonäköön sopiva lumelääke yhdistettiin kliinisessä apteekissa sukraloosiin 0,35 mg/ml oraaliliuoksena puhdistetussa vedessä (USP) lasisäiliössä. Sukraloosi on maultaan samanlainen kuin yhdistetty lääkevalmiste.
Placebo Comparator: Placebo vastaa BBP-418:aa
Plasebo on identtinen BBP-418 Granules for Oral Solution -rakeiden kanssa ulkonäöltään, pakkauksestaan, merkinnöistä ja säilytysolosuhteista.
Lääke: BBP-418 (ribitoli)
BBP-418-lääkevalmiste toimitetaan rakeina oraaliliuosta varten, joka koostuu BBP-418-lääkeaineesta ja piidioksidista multilaminaattipussissa, jossa on kalvosuoja. Piidioksidia pidetään yleisesti turvallisena ja se on listattu FDA IIAD:ssa. Piidioksidi on täydentävä apuaine, ja sitä käytetään yleisesti farmaseuttisissa annostelumuodoissa. BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten toimitetaan pusseissa, jolloin annospussi sisältää 3 g BBP-418:aa. BBP-418-rakeet oraaliliuosta varten liuotetaan veteen oraalista antoa varten.
Muut: Plasebo
Samanlaiseen makuun ja ulkonäköön sopiva lumelääke yhdistettiin kliinisessä apteekissa sukraloosiin 0,35 mg/ml oraaliliuoksena puhdistetussa vedessä (USP) lasisäiliössä. Sukraloosi on maultaan samanlainen kuin yhdistetty lääkevalmiste.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta raajavyön lihasdystrofian North Star -arvioinnissa 36 kuukauden hoidon jälkeen BBP-418:n tai lumelääkkeen tehokkuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus 36 kuukauden hoidon jälkeen BBP-418:n tai lumelääkkeen turvallisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 10 metrin kävelytestin nopeudessa BBP-418:n kliinisen tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta
Muutos lähtötasosta keuhkojen toiminnassa FVC:llä mitattuna (ennustettu prosenttiosuus, suoritettu istuma-asennossa) BBP-418:n kliinisen tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta
Muutos lähtötasosta Yläraajojen suorituskyky asteikolla 2.0 BBP-418:n kliinisen tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Glykosyloidun alfa-dystroglykaanin kokonaismäärän muutos lähtötasosta BBP-418:n kliinisen tehon biomarkkerien arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta
Muutos lähtötasosta glykosyloidun alfa-dystroglykaanin / glykosyloidun alfa-dystroglykaanin kokonaissuhteessa, jotta voidaan arvioida BBP-418:n kliinisen tehon biomarkkereita potilailla, joilla on LGMD2I/R9
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ML Bio Solutions, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MLB-01-005

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset BBP-418 (ribitoli)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa