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Estudo para avaliar a eficácia e a segurança do BBP-418 (Ribitol) em pacientes com distrofia muscular da cintura escapular 2I (LGMD2I) (Fortify)

4 de setembro de 2026 atualizado por: ML Bio Solutions, Inc.

Um estudo de fase 3 randomizado, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar a eficácia e a segurança do BBP-418 (Ribitol) em pacientes com distrofia muscular de cinturas 2I (LGMD2I)

Este estudo avaliará a segurança e eficácia da administração a longo prazo de BBP-418 em pacientes com LGMD2I/R9. O estudo incluirá pacientes com idades entre 12 e 60 anos, de acordo com o perfil toxicológico pré-clínico existente. Isso abrangerá a maioria significativa dos pacientes diagnosticados existentes com base na epidemiologia estabelecida da doença.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

112

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Leiden University Medical Center
  • Itália
      • Milan, Itália
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Noruega
      • Tromsø, Noruega
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • International Centre for Life

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os participantes devem atender a todos os seguintes critérios para serem inscritos:

  1. Ter um diagnóstico geneticamente confirmado de LGMD2I/R9 (incluindo revisão de registros de testes genéticos moleculares anteriores) e ser clinicamente afetado (definido como demonstração de fraqueza clínica na avaliação à beira do leito em um padrão de membros ou em uma extremidade distal).
  2. Participantes masculinos ou femininos de 12 a 60 anos (inclusive).
  3. Ter um peso corporal > 30 kg.
  4. O participante (ou pai/responsável) que assina o ICF compreende os procedimentos do estudo e o participante concorda em participar do estudo dando consentimento informado (e consentimento, se <18 anos de idade).
  5. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com potencial reprodutivo devem estar dispostos a usar um método contraceptivo altamente eficaz desde o momento do consentimento até 12 semanas após a última dose.
  6. Disposto e capaz de concluir todos os procedimentos do estudo, incluindo biópsias, de acordo com o Cronograma de avaliações (consulte o Apêndice 1).

Os participantes não devem atender a nenhum dos seguintes critérios para serem inscritos:

  1. Evidência de doença concomitante clinicamente significativa, incluindo:

    1. Qualquer condição médica concomitante significativa, incluindo doenças mentais, cardíacas, renais, pulmonares, hepáticas ou endócrinas que não sejam associadas a LGMD2I/R9.
    2. Insuficiência renal moderada a grave (taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] < 60 mL/min/1,73 m2 com base na cistatina C [CysC]), conforme calculado pelo laboratório central.
    3. Qualquer outro laboratório, sinal vital, anormalidade de ECG, histórico clínico ou descoberta que, na opinião do investigador, provavelmente altere desfavoravelmente o risco-benefício da participação no estudo, confunda os resultados do estudo ou interfira na condução ou adesão ao estudo.
    4. Cirurgia para escoliose ou outra indicação que afetará significativamente a capacidade do participante de executar avaliações clínicas planejadas ou esperadas para controlar a curvatura dentro de 12 meses após a visita de triagem.
  2. Um participante com pontuação zero em qualquer um ou mais dos desfechos primários ou secundários principais no momento da triagem. (Os participantes que já completaram a participação no Estudo MLB-01-001 e seriam excluídos devido a este critério podem se inscrever neste estudo desde que todos os critérios de inclusão e exclusão sejam atendidos.)
  3. Se estiver grávida e/ou amamentando ou planejando conceber filhos dentro da duração projetada do estudo até 12 semanas após a última dose do tratamento do estudo.
  4. Uso de ribose ou outro suplemento contendo álcool de açúcar dentro de 90 dias da visita de triagem.
  5. Uso de um corticosteroide sistêmico para o tratamento de distrofia muscular dentro de 90 dias da visita de triagem. (Um corticosteroide inalatório ou broncodilatador para doença reativa das vias aéreas é permitido se o participante estiver em uma dose estável por 30 dias antes da entrada no estudo.)
  6. Anteriormente recebeu terapia genética para tratar LGMD2I/R9.
  7. Participantes com ideação suicida ativa medida pela Columbia-Suicide Severity Rating Scale durante a triagem com pontuação de ideação suicida mais grave de 4 (Ideação Suicida Ativa com Alguma Intenção de Agir, sem Plano Específico) ou 5 (Ideação Suicida Ativa com Plano e Intenção Específicos) .
  8. Presença de distúrbio plaquetário, distúrbio hemorrágico ou outra contraindicação à biópsia muscular.
  9. Ativamente em uma terapia ou dispositivo experimental ou estava em uma terapia ou dispositivo experimental dentro de 90 dias da Visita de Triagem.
  10. No julgamento do investigador ou do monitor médico, tem qualquer condição médica em andamento clinicamente importante ou anormalidade laboratorial ou condição que possa comprometer a segurança do participante, aumentar o risco de participação ou interferir no estudo. Para infecções por COVID-19, o investigador deve consultar as orientações locais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: BBP-418
Os grânulos BBP-418 para solução oral serão fornecidos como grânulos em sachês triplos de PET/Alumínio/PE para dose unitária. O número de saquetas a reconstituir dependerá da dose aplicável a entregar, 9 g BID ou 12 g BID, conforme determinado pelo peso do participante. Os grânulos serão reconstituídos em água para administração oral.
Medicamento: BBP-418 (ribitol)
O medicamento BBP-418 é fornecido como grânulos para solução oral que consiste na substância medicamentosa BBP-418 e dióxido de silício em um sachê multilaminado com uma barreira de alumínio. O dióxido de silício é geralmente considerado seguro e listado no FDA IIAD. O dióxido de silício é um excipiente compendial e é comumente usado em formas farmacêuticas. Os Grânulos BBP-418 para Solução Oral são fornecidos em saquetas. Os Grânulos BBP-418 para Solução Oral são reconstituídos em água para administração oral.
Outro: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.
Comparador de Placebo: Placebo para corresponder ao BBP-418
O placebo será idêntico ao BBP-418 Granulado para Solução Oral em aparência, embalagem, rotulagem e condições de armazenamento.
Medicamento: BBP-418 (ribitol)
O medicamento BBP-418 é fornecido como grânulos para solução oral que consiste na substância medicamentosa BBP-418 e dióxido de silício em um sachê multilaminado com uma barreira de alumínio. O dióxido de silício é geralmente considerado seguro e listado no FDA IIAD. O dióxido de silício é um excipiente compendial e é comumente usado em formas farmacêuticas. Os Grânulos BBP-418 para Solução Oral são fornecidos em saquetas. Os Grânulos BBP-418 para Solução Oral são reconstituídos em água para administração oral.
Outro: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança desde a linha de base na Avaliação North Star para Distrofia Muscular de Cinturas Membros após 36 meses de tratamento para avaliar a eficácia de BBP-418 ou placebo
Prazo: 36 meses
36 meses
Frequência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento após 36 meses de tratamento para avaliar a segurança de BBP-418 ou placebo
Prazo: 36 meses
36 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na velocidade do teste de caminhada de 10 metros para avaliar a eficácia clínica do BBP-418 em pacientes com LGMD2I/R9
Prazo: 36 meses
36 meses
Mudança da linha de base na função pulmonar medida pela CVF (porcentagem prevista, realizada na posição sentada) para avaliar a eficácia clínica do BBP-418 em pacientes com LGMD2I/R9
Prazo: 36 meses
36 meses
Alteração da linha de base na escala 2.0 de desempenho do membro superior para avaliar a eficácia clínica do BBP-418 em pacientes com LGMD2I/R9
Prazo: 36 meses
36 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Prazo: 3 months
3 months
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Prazo: 12 months
12 months
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Prazo: 12 months
12 months
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Prazo: 12 months
12 months
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Prazo: 12 months
12 months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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ML Bio Solutions, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de maio de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

20 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MLB-01-005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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