Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности BBP-418 (рибитола) у пациентов с мышечной дистрофией пояса конечностей 2I (LGMD2I) (Fortify)

4 сентября 2026 г. обновлено: ML Bio Solutions, Inc.

Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности BBP-418 (рибитола) у пациентов с мышечной дистрофией пояса конечностей 2I (LGMD2I)

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность длительного введения BBP-418 у пациентов с LGMD2I/R9. В исследование будут включены пациенты в возрасте от 12 до 60 лет, что соответствует существующему доклиническому токсикологическому профилю. Это будет охватывать значительное большинство существующих диагностированных пациентов на основании установленной эпидемиологии заболевания.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

112

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Италия
      • Milan, Италия
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды
        • Leiden University Medical Center
  • Норвегия
      • Tromsø, Норвегия
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
        • International Centre for Life
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Для регистрации участники должны соответствовать всем следующим критериям:

  1. Иметь генетически подтвержденный диагноз LGMD2I/R9 (включая обзор записей предыдущего молекулярно-генетического тестирования) и быть клинически пораженным (определяемым как демонстрация клинической слабости при оценке у постели больного либо в поясно-конечном суставе, либо в дистальных отделах конечностей).
  2. Участники мужского или женского пола в возрасте от 12 до 60 лет (включительно).
  3. Иметь массу тела >30 кг.
  4. Участник (или родитель/опекун), подписывающий МКФ, понимает процедуры исследования, и участник соглашается участвовать в исследовании, дав информированное согласие (и согласие, если ему меньше 18 лет).
  5. Участники женского пола детородного возраста и участники мужского пола репродуктивного потенциала должны быть готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции с момента согласия до 12 недель после последней дозы.
  6. Желание и способность пройти все процедуры исследования, включая биопсию, в соответствии с Графиком оценок (см. Приложение 1).

Для регистрации участники не должны соответствовать ни одному из следующих критериев:

  1. Доказательства клинически значимого сопутствующего заболевания, в том числе:

    1. Любое серьезное сопутствующее заболевание, включая психическое, сердечное, почечное, легочное, печеночное или эндокринное заболевание, кроме связанного с LGMD2I/R9.
    2. Почечная недостаточность от умеренной до тяжелой (оценочная скорость клубочковой фильтрации [рСКФ] < 60 мл/мин/1,73 м2 на основе цистатина C [CysC]), по расчетам центральной лаборатории.
    3. Любые другие лабораторные показатели, показатели жизнедеятельности, отклонения от нормы на ЭКГ, история болезни или обнаружение, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно изменить соотношение риска и пользы от участия в исследовании, исказить результаты исследования или помешать проведению исследования или его соблюдению.
    4. Операция по поводу сколиоза или другое указание, которое значительно повлияет на способность участника проводить клинические оценки, запланированные или ожидаемые для лечения искривления в течение 12 месяцев после скринингового визита.
  2. Участник с нулевым баллом по любому одному или нескольким первичным или ключевым вторичным конечным точкам на момент скрининга. (Участники, которые ранее завершили участие в исследовании MLB-01-001 и будут исключены из-за этого критерия, могут зарегистрироваться в этом исследовании при условии соблюдения всех критериев включения и отсутствия других критериев исключения.)
  3. Если вы беременны и/или кормите грудью или планируете зачать ребенка в течение прогнозируемой продолжительности исследования в течение 12 недель после приема последней дозы исследуемого препарата.
  4. Использование рибозы или другой добавки, содержащей сахарный спирт, в течение 90 дней после скринингового визита.
  5. Использование системных кортикостероидов для лечения мышечной дистрофии в течение 90 дней после скринингового визита. (Ингаляционный кортикостероид или бронходилататор при реактивном заболевании дыхательных путей разрешен, если участник находится на стабильной дозе в течение 30 дней до включения в исследование.)
  6. Ранее получал генную терапию для лечения LGMD2I/R9.
  7. Участники с активными суицидальными мыслями, измеренными по Колумбийской шкале оценки серьезности суицида во время скрининга, с наиболее серьезными суицидальными мыслями, набравшими 4 балла (активные суицидальные мысли с некоторым намерением действовать, без определенного плана) или 5 (активные суицидальные мысли с определенным планом и намерением). .
  8. Наличие нарушения тромбоцитов, нарушения свертываемости крови или других противопоказаний к биопсии мышц.
  9. Активно принимал экспериментальную терапию или устройство или принимал экспериментальную терапию или устройство в течение 90 дней после визита для скрининга.
  10. По мнению исследователя или медицинского наблюдателя, имеет какое-либо клинически важное текущее заболевание или лабораторное отклонение или состояние, которое может поставить под угрозу безопасность участника, увеличить риск его участия или помешать исследованию. В случае инфекций COVID-19 исследователь должен обратиться к местным руководствам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ББП-418
Гранулы BBP-418 для перорального раствора будут поставляться в виде гранул в трехслойных пакетиках из ПЭТ/алюминия/ПЭ для разовой дозы. Количество саше для восстановления будет зависеть от применимой дозы, которая должна быть доставлена, 9 г два раза в день или 12 г два раза в день, в зависимости от веса участника. Гранулы будут восстановлены в воде для перорального введения.
Лекарство: ББП-418 (рибитол)
Лекарственный препарат ББП-418 выпускается в виде гранул для раствора для приема внутрь, состоящих из лекарственного вещества ББП-418 и диоксида кремния, в многоламинированном пакете с барьером из фольги. Диоксид кремния обычно считается безопасным и внесен в список FDA IIAD. Диоксид кремния является компендиальным наполнителем и обычно используется в фармацевтических лекарственных формах. Гранулы BBP-418 для перорального раствора поставляются в пакетиках. Гранулы BBP-418 для перорального раствора разводятся в воде для перорального применения.
Другой: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.
Плацебо Компаратор: Плацебо, чтобы соответствовать BBP-418
Плацебо будет идентично гранулам BBP-418 для перорального раствора по внешнему виду, упаковке, маркировке и условиям хранения.
Лекарство: ББП-418 (рибитол)
Лекарственный препарат ББП-418 выпускается в виде гранул для раствора для приема внутрь, состоящих из лекарственного вещества ББП-418 и диоксида кремния, в многоламинированном пакете с барьером из фольги. Диоксид кремния обычно считается безопасным и внесен в список FDA IIAD. Диоксид кремния является компендиальным наполнителем и обычно используется в фармацевтических лекарственных формах. Гранулы BBP-418 для перорального раствора поставляются в пакетиках. Гранулы BBP-418 для перорального раствора разводятся в воде для перорального применения.
Другой: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в оценке North Star для мышечной дистрофии пояса конечностей после 36 месяцев лечения для оценки эффективности BBP-418 или плацебо
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших после лечения, после 36 месяцев лечения для оценки безопасности BBP-418 или плацебо
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение скорости теста ходьбы на 10 метров по сравнению с исходным уровнем для оценки клинической эффективности BBP-418 у пациентов с LGMD2I/R9
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Изменение легочной функции по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью FVC (в процентах от прогнозируемого, выполненного в сидячем положении) для оценки клинической эффективности BBP-418 у пациентов с LGMD2I/R9
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Изменение шкалы производительности верхних конечностей 2.0 по сравнению с исходным уровнем для оценки клинической эффективности BBP-418 у пациентов с LGMD2I/R9
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Временное ограничение: 3 months
3 months
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Временное ограничение: 12 months
12 months
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Временное ограничение: 12 months
12 months
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Временное ограничение: 12 months
12 months
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Временное ограничение: 12 months
12 months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ML Bio Solutions, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 марта 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MLB-01-005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться