Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BBP-418 (Ribitol) hos patienter med muskeldystrofi 2I (LGMD2I) i extremiteterna (Fortify)

10 maj 2024 uppdaterad av: ML Bio Solutions, Inc.

En fas 3 randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BBP-418 (Ribitol) hos patienter med muskeldystrofi 2I (LGMD2I) i extremiteterna.

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av långtidsadministrering av BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9. Studien kommer att omfatta patienter i åldrarna 12 till 60, i överensstämmelse med den befintliga prekliniska toxikologiska profilen. Detta kommer att omfatta den betydande majoriteten av befintliga diagnostiserade patienter baserat på den etablerade epidemiologin för sjukdomen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

81

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • Rekrytering
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • Huvudutredare:
          • Robert Henderson
        • Kontakt:
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • John Vissing, Prof, MD
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92697
        • Rekrytering
        • University of California Irvine
        • Huvudutredare:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • University of COlorado Anschutz Medical Campus
        • Huvudutredare:
          • Thomas Ragole, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Carla Zingariello, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Rare Disease Research LLC
        • Huvudutredare:
          • Han Phan, MD
        • Kontakt:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Kennedy Krieger Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD
          • Telefonnummer: 612-626-7038
          • E-post: pkang@umn.edu
        • Huvudutredare:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Indragen
        • Penn State
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78015
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • Kontakt:
          • Matthew Wicklund
        • Huvudutredare:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23455
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • Huvudutredare:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • Huvudutredare:
          • Giacomo Comi, MD
        • Kontakt:
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Leiden University Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Erik Niks, MD
        • Kontakt:
          • Erik Niks, MD
  • Norge
      • Tromsø, Norge
        • Rekrytering
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Giovanni Baranello, MD
        • Huvudutredare:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
        • Rekrytering
        • International Centre for Life
        • Huvudutredare:
          • Volker Straub, Prof MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Deltagare måste uppfylla alla följande kriterier för att bli anmälda:

  1. Ha en genetiskt bekräftad diagnos av LGMD2I/R9 (inklusive granskning av register över tidigare molekylärgenetiska tester) och vara kliniskt påverkad (definierad som att visa klinisk svaghet vid utvärdering vid sängkanten i antingen ett lem-gördelmönster eller i en distal extremitet).
  2. Manliga eller kvinnliga deltagare 12 till 60 år (inklusive).
  3. Har en kroppsvikt >30 kg.
  4. Deltagaren (eller förälder/vårdnadshavare) som undertecknar ICF förstår studieprocedurerna och deltagaren samtycker till att delta i studien genom att ge informerat samtycke (och samtycke, om <18 år).
  5. Kvinnliga deltagare i fertil ålder och manliga deltagare i reproduktionspotential måste vara villiga att använda en mycket effektiv preventivmetod från tidpunkten för samtycke till 12 veckor efter sista dosen.
  6. Villig och kan genomföra alla studieprocedurer, inklusive biopsier, enligt schemat för bedömningar (se bilaga 1).

Deltagare får inte uppfylla något av följande kriterier för att bli registrerad:

  1. Bevis på kliniskt signifikant samtidig sjukdom, inklusive:

    1. Alla signifikanta samtidiga medicinska tillstånd, inklusive mental, hjärt-, njur-, lung-, lever- eller endokrina sjukdomar förutom den som är associerad med LGMD2I/R9.
    2. Måttligt till gravt nedsatt njurfunktion (uppskattad glomerulär filtrationshastighet [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 baserat på cystatin C [CysC]), beräknat av centrallaboratoriet.
    3. Alla andra laboratorier, vitala tecken, EKG-avvikelser, klinisk historia eller fynd som, enligt utredarens uppfattning, sannolikt kommer att ofördelaktigt förändra risk-nyttan med studiedeltagande, förvirra studieresultat eller störa studiens genomförande eller efterlevnad.
    4. Kirurgi för skolios eller annan indikation som avsevärt kommer att påverka deltagarens förmåga att utföra kliniska bedömningar som planeras eller förväntas behövas för att hantera krökning inom 12 månader efter screeningbesöket.
  2. En deltagare med nollpoäng på någon eller flera av de primära eller nyckelsekundära slutpunkterna vid tidpunkten för screening. (Deltagare som tidigare slutfört deltagande i studie MLB-01-001 och som skulle uteslutas på grund av detta kriterium kan anmäla sig till denna studie förutsatt att all inkludering och inga andra uteslutningskriterier är uppfyllda.)
  3. Om du är gravid och/eller ammar eller planerar att bli gravida inom den beräknade varaktigheten av studien till och med 12 veckor efter den sista dosen av studiebehandlingen.
  4. Användning av ribos eller annat tillskott som innehåller sockeralkohol inom 90 dagar efter screeningbesöket.
  5. Användning av en systemisk kortikosteroid för behandling av muskeldystrofi inom 90 dagar efter screeningbesöket. (En inhalerad kortikosteroid eller luftrörsvidgande medel för reaktiv luftvägssjukdom är tillåten om deltagaren är på en stabil dos i 30 dagar innan studiestart.)
  6. Har tidigare fått genterapi för att behandla LGMD2I/R9.
  7. Deltagare med aktiva suicidtankar mätt med Columbia-Suicide Severity Rating Scale under screening med de allvarligaste suicidtankarna poäng på 4 (aktiva självmordstankar med viss avsikt att agera, utan specifik plan) eller 5 (aktiva suicidtankar med specifik plan och avsikt) .
  8. Förekomst av en blodplättsrubbning, blödningsrubbning eller annan kontraindikation för muskelbiopsi.
  9. Aktivt på en experimentell behandling eller enhet eller var på en experimentell behandling eller enhet inom 90 dagar efter screeningbesöket.
  10. Enligt utredarens eller medicinska övervakarens bedömning, har något kliniskt viktigt pågående medicinskt tillstånd eller laboratorieavvikelse eller tillstånd som kan äventyra deltagarens säkerhet, öka deras risk från deltagande eller störa studien. För covid-19-infektioner bör utredaren hänvisa till lokala riktlinjer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: BBP-418
BBP-418 Granulat för oral lösning kommer att levereras som granulat i treskiktspåsar av PET/Aluminium/PE för enhetsdos. Antalet dospåsar som ska rekonstitueras beror på den tillämpliga dosen som ska tillföras, 9 g BID eller 12 g BID, beroende på deltagarens vikt. Granulerna kommer att beredas i vatten för oral administrering.
Läkemedel: BBP-418 (ribitol)
Läkemedelsprodukten BBP-418 tillhandahålls som granulat för oral lösning bestående av läkemedelssubstans BBP-418 och kiseldioxid i en multilaminatpåse med foliebarriär. Kiseldioxid anses allmänt vara säker och listas i FDA IIAD. Kiseldioxid är ett kompletterande hjälpämne och används vanligtvis i farmaceutiska doseringsformer. BBP-418 granulat för oral lösning tillhandahålls i dospåsar för att ge 3 g BBP-418 per dospåse. BBP-418 granulat för oral lösning rekonstitueras i vatten för oral administrering.
Övrig: Placebo
En placebo matchad för liknande smak och utseende blandades på det kliniska apoteket med sukralos som en 0,35 mg/ml oral lösning i renat vatten (USP) i en glasbehållare. Sukralos liknar i smak den sammansatta läkemedelsprodukten.
Placebo-jämförare: Placebo för att matcha BBP-418
Placebo kommer att vara identisk med BBP-418 Granulat för oral lösning i utseende, förpackning, märkning och förvaringsförhållanden.
Läkemedel: BBP-418 (ribitol)
Läkemedelsprodukten BBP-418 tillhandahålls som granulat för oral lösning bestående av läkemedelssubstans BBP-418 och kiseldioxid i en multilaminatpåse med foliebarriär. Kiseldioxid anses allmänt vara säker och listas i FDA IIAD. Kiseldioxid är ett kompletterande hjälpämne och används vanligtvis i farmaceutiska doseringsformer. BBP-418 granulat för oral lösning tillhandahålls i dospåsar för att ge 3 g BBP-418 per dospåse. BBP-418 granulat för oral lösning rekonstitueras i vatten för oral administrering.
Övrig: Placebo
En placebo matchad för liknande smak och utseende blandades på det kliniska apoteket med sukralos som en 0,35 mg/ml oral lösning i renat vatten (USP) i en glasbehållare. Sukralos liknar i smak den sammansatta läkemedelsprodukten.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i North Star Assessment for Limb Gordle muskeldystrofi efter 36 månaders behandling för att bedöma effekten av BBP-418 eller placebo
Tidsram: 36 månader
36 månader
Frekvens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar efter 36 månaders behandling för att utvärdera säkerheten för BBP-418 eller placebo
Tidsram: 36 månader
36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i 10 meters gångtesthastighet för att bedöma den kliniska effekten av BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsram: 36 månader
36 månader
Förändring från baslinjen i lungfunktion mätt med FVC (förutsagd procent, utförd i sittande ställning) för att bedöma den kliniska effekten av BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsram: 36 månader
36 månader
Ändring från baslinjen i Performance of Upper Limb-skalan 2.0 för att bedöma den kliniska effekten av BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsram: 36 månader
36 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i total glykosylerad alfa-dystroglykan för att bedöma biomarkörer för klinisk effekt av BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsram: 36 månader
36 månader
Ändring från baslinjen i förhållandet glykosylerad alfa-dystroglykan/totalt glykosylerad alfa-dystroglykan för att bedöma biomarkörer för klinisk effekt av BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsram: 36 månader
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2023

Första postat (Faktisk)

20 mars 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MLB-01-005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Limb-Girdle muskeldystrofi typ 2I (LGMD2I)

Kliniska prövningar på BBP-418 (ribitol)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera