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지대근이영양증 2I(LGMD2I) 환자에서 BBP-418(리비톨)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (Fortify)

2026년 9월 4일 업데이트: ML Bio Solutions, Inc.

사지 거들 근이영양증 2I(LGMD2I) 환자에서 BBP-418(리비톨)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 무작위 위약 대조 이중맹검 연구

이 연구는 LGMD2I/R9 환자에서 BBP-418의 장기 투여의 안전성과 효능을 평가할 것입니다. 이 연구에는 기존 전임상 독성 프로필과 일치하는 12~60세의 환자가 포함됩니다. 이것은 질병의 확립된 역학을 기반으로 기존 진단 환자의 상당수를 포함할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

112

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드
        • Leiden University Medical Center
  • 노르웨이
      • Tromsø, 노르웨이
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital For Children
      • Newcastle upon Tyne, 영국
        • International Centre for Life
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

참가자는 등록을 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. LGMD2I/R9의 유전적으로 확인된 진단(이전 분자 유전자 검사 기록 검토 포함)이 있고 임상적으로 영향을 받음(병상 평가에서 사지 패턴 또는 원위 사지에서 임상적 약점을 입증하는 것으로 정의됨).
  2. 12~60세(포함)의 남성 또는 여성 참가자.
  3. 체중이 30kg 이상이어야 합니다.
  4. ICF에 서명하는 참가자(또는 부모/보호자)는 연구 절차를 이해하고 참가자는 정보에 입각한 동의(및 <18세인 경우 동의)를 제공하여 연구에 참여하는 데 동의합니다.
  5. 가임기 여성 참가자와 가임기 남성 참가자는 동의 시점부터 마지막 ​​투여 후 12주까지 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  6. 평가 일정에 따라 생검을 포함한 모든 연구 절차를 완료할 의지와 능력이 있습니다(부록 1 참조).

참가자는 등록을 위해 다음 기준을 충족하지 않아야 합니다.

  1. 다음을 포함하여 임상적으로 유의한 수반되는 질병의 증거:

    1. LGMD2I/R9와 관련된 것 이외의 정신, 심장, 신장, 폐, 간 또는 내분비 질환을 포함한 모든 유의한 수반되는 의학적 상태.
    2. 중등도에서 중증의 신장애(예상 사구체 여과율[eGFR] < 60 mL/min/1.73 중앙 실험실에서 계산한 시스타틴 C[CysC] 기준 m2.
    3. 임의의 다른 검사실, 활력 징후, ECG 이상, 임상 병력, 또는 조사자의 의견으로는 연구 참여의 위험-이득을 불리하게 변경하거나 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 연구 수행 또는 순응을 방해할 가능성이 있는 발견.
    4. 스크리닝 방문 후 12개월 이내에 곡률을 관리하기 위해 계획되거나 예상되는 임상 평가를 수행하는 참가자의 능력에 상당한 영향을 미칠 척추측만증 또는 기타 징후에 대한 수술.
  2. 스크리닝 시 하나 이상의 1차 또는 주요 2차 종료점에서 0점을 받은 참가자. (이전에 MLB-01-001 연구 참여를 완료했으며 이 기준으로 인해 제외될 참가자는 모두 포함되고 다른 제외 기준이 충족되지 않는 경우 이 연구에 등록할 수 있습니다.)
  3. 임신 및/또는 모유 수유 중이거나 연구 예상 기간 내에서 연구 치료의 마지막 투여 후 12주까지 어린이를 임신할 계획인 경우.
  4. 스크리닝 방문 90일 이내에 리보스 또는 기타 당 알코올 함유 보충제 사용.
  5. 스크리닝 방문 90일 이내에 근이영양증 치료를 위한 전신 코르티코스테로이드의 사용. (참가자가 연구 시작 전 30일 동안 안정적인 용량을 사용하는 경우 반응성 기도 질환에 대한 흡입형 코르티코스테로이드 또는 기관지확장제가 허용됩니다.)
  6. 이전에 LGMD2I/R9를 치료하기 위해 유전자 치료를 받은 적이 있습니다.
  7. 가장 심각한 자살 생각 점수가 4점(특정 계획이 없는 행동 의도가 있는 능동적 자살 생각) 또는 5(특정 계획 및 의도가 있는 능동적 자살 생각)로 스크리닝 중 Columbia-자살 심각도 평가 척도에 의해 측정된 활성 자살 생각이 있는 참가자 .
  8. 혈소판 장애, 출혈 장애 또는 근육 생검에 대한 기타 금기 사항이 있는 경우.
  9. 실험적 요법 또는 장치를 적극적으로 사용 중이거나 스크리닝 방문 90일 이내에 실험적 요법 또는 장치를 사용 중이었습니다.
  10. 조사자 또는 의료 모니터의 판단에 따라 참가자의 안전을 위태롭게 하거나 참여 위험을 증가시키거나 연구를 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 진행 중인 의학적 상태 또는 검사실 이상 또는 상태가 있습니다. COVID-19 감염의 경우 조사자는 현지 지침을 참조해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: BBP-418
구강 용액용 BBP-418 과립은 단위 용량에 대해 3겹 PET/알루미늄/PE 봉지에 과립으로 공급됩니다. 재구성할 향낭의 수는 참가자의 체중에 따라 전달될 해당 용량(9g BID 또는 12g BID)에 따라 달라집니다. 과립은 경구 투여를 위해 물에 재구성될 것이다.
의약품: BBP-418(리비톨)
BBP-418 약물 제품은 BBP-418 약물 물질과 이산화규소로 구성된 경구 용액용 과립으로 호일 장벽이 있는 다층 봉지 형태로 제공됩니다. 이산화규소는 일반적으로 안전한 것으로 간주되며 FDA IIAD에 등재되어 있습니다. 이산화규소는 개론적인 부형제이며 일반적으로 의약품 투여 형태에 사용됩니다. BBP-418 경구 용액제 과립은 봉지로 제공됩니다. BBP-418 경구 용액제 과립은 경구 투여용 물에 재구성됩니다.
다른: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.
위약 비교기: BBP-418과 일치하는 위약
위약은 외관, 포장, 라벨링 및 보관 조건에서 구강 용액용 BBP-418 과립과 동일합니다.
의약품: BBP-418(리비톨)
BBP-418 약물 제품은 BBP-418 약물 물질과 이산화규소로 구성된 경구 용액용 과립으로 호일 장벽이 있는 다층 봉지 형태로 제공됩니다. 이산화규소는 일반적으로 안전한 것으로 간주되며 FDA IIAD에 등재되어 있습니다. 이산화규소는 개론적인 부형제이며 일반적으로 의약품 투여 형태에 사용됩니다. BBP-418 경구 용액제 과립은 봉지로 제공됩니다. BBP-418 경구 용액제 과립은 경구 투여용 물에 재구성됩니다.
다른: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
BBP-418 또는 위약의 효능을 평가하기 위한 치료 36개월 후 지대근이영양증에 대한 북극성 평가의 기준선에서 변경
기간: 36개월
36개월
BBP-418 또는 위약의 안전성을 평가하기 위한 치료 36개월 후 치료 관련 부작용의 빈도 및 중증도
기간: 36개월
36개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
LGMD2I/R9 환자에서 BBP-418의 임상적 효능을 평가하기 위한 10미터 보행 테스트 속도의 기준선 대비 변화
기간: 36개월
36개월
LGMD2I/R9 환자에서 BBP-418의 임상 효능을 평가하기 위해 FVC(예측된 비율, 앉은 자세에서 수행됨)로 측정한 폐 기능의 기준선 대비 변화
기간: 36개월
36개월
LGMD2I/R9 환자에서 BBP-418의 임상적 효능을 평가하기 위한 상지 수행 척도 2.0의 기준선 대비 변화
기간: 36개월
36개월

기타 결과 측정

결과 측정
기간
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
기간: 3 months
3 months
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
기간: 12 months
12 months
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
기간: 12 months
12 months
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
기간: 12 months
12 months
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
기간: 12 months
12 months

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ML Bio Solutions, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 5월 31일

기본 완료 (추정된)

2027년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 16일

처음 게시됨 (실제)

2023년 3월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MLB-01-005

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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