Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de BBP-418 (Ribitol) en pacientes con distrofia muscular de cinturas 2I (LGMD2I) (Fortify)

4 de septiembre de 2026 actualizado por: ML Bio Solutions, Inc.

Estudio de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de BBP-418 (Ribitol) en pacientes con distrofia muscular de cintura escapular 2I (LGMD2I)

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de la administración a largo plazo de BBP-418 en pacientes con LGMD2I/R9. El estudio incluirá pacientes de 12 a 60 años, de acuerdo con el perfil de toxicología preclínica existente. Esto abarcará a la gran mayoría de los pacientes diagnosticados existentes según la epidemiología establecida de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

112

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
  • Italia
      • Milan, Italia
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Noruega
      • Tromsø, Noruega
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos
        • Leiden University Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • International Centre for Life

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los participantes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser inscritos:

  1. Tener un diagnóstico genéticamente confirmado de LGMD2I/R9 (incluida la revisión de registros de pruebas genéticas moleculares previas) y estar clínicamente afectado (definido como demostración de debilidad clínica en la evaluación al lado de la cama, ya sea en un patrón de cintura escapular o en una extremidad distal).
  2. Participantes masculinos o femeninos de 12 a 60 años de edad (inclusive).
  3. Tener un peso corporal > 30 kg.
  4. El participante (o padre/tutor) que firma el ICF comprende los procedimientos del estudio y acepta participar en el estudio dando su consentimiento informado (y asentimiento, si tiene menos de 18 años).
  5. Las mujeres participantes en edad fértil y los hombres participantes en edad reproductiva deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz desde el momento del consentimiento hasta 12 semanas después de la última dosis.
  6. Dispuesto y capaz de completar todos los procedimientos del estudio, incluidas las biopsias, de acuerdo con el Programa de evaluaciones (consulte el Apéndice 1).

Los participantes no deben cumplir con ninguno de los siguientes criterios para ser inscritos:

  1. Evidencia de enfermedad concomitante clínicamente significativa, que incluye:

    1. Cualquier condición médica concomitante significativa, incluyendo enfermedad mental, cardíaca, renal, pulmonar, hepática o endocrina distinta de la asociada con LGMD2I/R9.
    2. Insuficiencia renal de moderada a grave (tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] de < 60 ml/min/1,73 m2 basado en cistatina C [CysC]), según lo calculado por el laboratorio central.
    3. Cualquier otra anomalía de laboratorio, signos vitales, ECG, historial clínico o hallazgo que, en opinión del investigador, pueda alterar desfavorablemente el riesgo-beneficio de la participación en el estudio, confundir los resultados del estudio o interferir con la realización o el cumplimiento del estudio.
    4. Cirugía por escoliosis u otra indicación que afectará significativamente la capacidad del participante para ejecutar evaluaciones clínicas planificadas o que se espera que sean necesarias para controlar la curvatura dentro de los 12 meses posteriores a la visita de selección.
  2. Un participante con una puntuación de cero en uno o más de los criterios de valoración primarios o secundarios clave en el momento de la selección. (Los participantes que completaron previamente su participación en el estudio MLB-01-001 y serían excluidos debido a este criterio pueden inscribirse en este estudio siempre que se cumplan todos los criterios de inclusión y ningún otro criterio de exclusión).
  3. Si está embarazada y/o amamantando o planea concebir hijos dentro de la duración proyectada del estudio hasta 12 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio.
  4. Uso de ribosa u otro suplemento que contenga alcohol de azúcar dentro de los 90 días de la visita de selección.
  5. Uso de un corticosteroide sistémico para el tratamiento de la distrofia muscular dentro de los 90 días posteriores a la visita de selección. (Se permite un corticosteroide o broncodilatador inhalado para la enfermedad reactiva de las vías respiratorias si el participante recibe una dosis estable durante 30 días antes del ingreso al estudio).
  6. Recibió previamente terapia génica para tratar LGMD2I/R9.
  7. Participantes con ideación suicida activa según lo medido por Columbia-Suicide Severity Rating Scale durante la selección con una puntuación de ideación suicida más grave de 4 (ideación suicida activa con cierta intención de actuar, sin plan específico) o 5 (ideación suicida activa con plan e intención específicos) .
  8. Presencia de un trastorno plaquetario, trastorno hemorrágico u otra contraindicación para la biopsia muscular.
  9. Activamente en una terapia o dispositivo experimental o estuvo en una terapia o dispositivo experimental dentro de los 90 días de la visita de selección.
  10. A juicio del Investigador o Monitor Médico, tiene cualquier condición médica en curso clínicamente importante o anormalidad de laboratorio o condición que podría poner en peligro la seguridad del participante, aumentar su riesgo de participación o interferir con el estudio. Para las infecciones por COVID-19, el investigador debe consultar la guía local.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: BBP-418
Los gránulos BBP-418 para solución oral se suministrarán en forma de gránulos en sobres triples de PET/aluminio/PE para dosis unitarias. El número de sobres a reconstituir dependerá de la dosis aplicable a administrar, 9 g BID o 12 g BID, según lo determine el peso del participante. Los gránulos se reconstituirán en agua para administración oral.
Droga: BBP-418 (ribitol)
El medicamento BBP-418 se presenta en forma de gránulos para solución oral que consisten en el medicamento BBP-418 y dióxido de silicio en un sobre multilaminado con una barrera de aluminio. El dióxido de silicio generalmente se considera seguro y figura en el IIAD de la FDA. El dióxido de silicio es un excipiente compendial y se usa comúnmente en formas de dosificación farmacéutica. Los gránulos BBP-418 para solución oral se suministran en sobres. Los gránulos BBP-418 para solución oral se reconstituyen en agua para administración oral.
Otro: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.
Comparador de placebos: Placebo para igualar BBP-418
El placebo será idéntico a los gránulos BBP-418 para solución oral en apariencia, empaque, etiquetado y condiciones de almacenamiento.
Droga: BBP-418 (ribitol)
El medicamento BBP-418 se presenta en forma de gránulos para solución oral que consisten en el medicamento BBP-418 y dióxido de silicio en un sobre multilaminado con una barrera de aluminio. El dióxido de silicio generalmente se considera seguro y figura en el IIAD de la FDA. El dióxido de silicio es un excipiente compendial y se usa comúnmente en formas de dosificación farmacéutica. Los gránulos BBP-418 para solución oral se suministran en sobres. Los gránulos BBP-418 para solución oral se reconstituyen en agua para administración oral.
Otro: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la evaluación de North Star para la distrofia muscular de la cintura escapular después de 36 meses de tratamiento para evaluar la eficacia de BBP-418 o placebo
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento después de 36 meses de tratamiento para evaluar la seguridad de BBP-418 o placebo
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la velocidad de la prueba de caminata de 10 metros para evaluar la eficacia clínica de BBP-418 en pacientes con LGMD2I/R9
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Cambio desde el inicio en la función pulmonar medida por FVC (porcentaje previsto, realizado en una posición sentada) para evaluar la eficacia clínica de BBP-418 en pacientes con LGMD2I/R9
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Cambio desde el inicio en la escala Performance of Upper Limb 2.0 para evaluar la eficacia clínica de BBP-418 en pacientes con LGMD2I/R9
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Periodo de tiempo: 3 months
3 months
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Periodo de tiempo: 12 months
12 months
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Periodo de tiempo: 12 months
12 months
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Periodo de tiempo: 12 months
12 months
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Periodo de tiempo: 12 months
12 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ML Bio Solutions, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de mayo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

20 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MLB-01-005

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir