Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BBP-418 (rybitolu) u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończyny dolnej typu 2I (LGMD2I) (Fortify)

10 maja 2024 zaktualizowane przez: ML Bio Solutions, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BBP-418 (rybitolu) u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończyny dolnej 2I (LGMD2I)

To badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność długotrwałego podawania BBP-418 pacjentom z LGMD2I/R9. Badanie obejmie pacjentów w wieku od 12 do 60 lat, zgodnie z istniejącym przedklinicznym profilem toksykologicznym. Obejmie to znaczną większość dotychczas zdiagnozowanych pacjentów w oparciu o ustaloną epidemiologię choroby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

81

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • Główny śledczy:
          • Robert Henderson
        • Kontakt:
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • John Vissing, Prof, MD
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Leiden University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Erik Niks, MD
        • Kontakt:
          • Erik Niks, MD
  • Norwegia
      • Tromsø, Norwegia
        • Rekrutacyjny
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • Rekrutacyjny
        • University of California Irvine
        • Główny śledczy:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of COlorado Anschutz Medical Campus
        • Główny śledczy:
          • Thomas Ragole, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Carla Zingariello, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Rare Disease Research LLC
        • Główny śledczy:
          • Han Phan, MD
        • Kontakt:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Kennedy Krieger Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD
          • Numer telefonu: 612-626-7038
          • E-mail: pkang@umn.edu
        • Główny śledczy:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Wycofane
        • Penn State
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania
        • Główny śledczy:
          • Lauren Elman, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78015
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • Kontakt:
          • Matthew Wicklund
        • Główny śledczy:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23455
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • Główny śledczy:
          • Giacomo Comi, MD
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Giovanni Baranello, MD
        • Główny śledczy:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • International Centre for Life
        • Główny śledczy:
          • Volker Straub, Prof MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Aby zostać zakwalifikowanym, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę LGMD2I/R9 (w tym przegląd zapisów z poprzednich badań genetyki molekularnej) i być dotkniętym klinicznie (zdefiniowanym jako wykazanie klinicznego osłabienia podczas oceny przyłóżkowej w układzie kończyny-pas lub w dystalnej kończynie).
  2. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 12 do 60 lat (włącznie).
  3. Mieć masę ciała >30 kg.
  4. Uczestnik (lub rodzic/opiekun), który podpisuje ICF, rozumie procedury badawcze i zgadza się na udział w badaniu poprzez wyrażenie świadomej zgody (i zgody, jeśli ma mniej niż 18 lat).
  5. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą być chętni do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki.
  6. Chęć i zdolność do ukończenia wszystkich procedur badawczych, w tym biopsji, zgodnie z harmonogramem ocen (patrz Załącznik 1).

Aby zostać zarejestrowanym, uczestnicy nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

  1. Dowody na klinicznie istotną współistniejącą chorobę, w tym:

    1. Wszelkie istotne współistniejące schorzenia, w tym choroby psychiczne, sercowe, nerek, płuc, wątroby lub endokrynologiczne inne niż związane z LGMD2I/R9.
    2. Umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 w przeliczeniu na cystatynę C [CysC]), obliczoną przez laboratorium centralne.
    3. Wszelkie inne badania laboratoryjne, oznaki życiowe, nieprawidłowości w zapisie EKG, historię kliniczną lub odkrycia, które w opinii badacza mogą niekorzystnie zmienić stosunek korzyści do ryzyka uczestnictwa w badaniu, zafałszować wyniki badania lub zakłócić przebieg badania lub jego przestrzeganie.
    4. Operacja skoliozy lub innych wskazań, które znacząco wpłyną na zdolność uczestnika do przeprowadzenia oceny klinicznej zaplanowanej lub spodziewanej jako wymaganej w celu skorygowania skrzywienia w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  2. Uczestnik z wynikiem zero dla jednego lub więcej pierwszorzędowych lub kluczowych drugorzędowych punktów końcowych w czasie badania przesiewowego. (Uczestnicy, którzy wcześniej ukończyli udział w badaniu MLB-01-001 i zostaliby wykluczeni z powodu tego kryterium, mogą wziąć udział w tym badaniu, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów włączenia i wykluczenia).
  3. W przypadku ciąży i/lub karmienia piersią lub planowania poczęcia dzieci w przewidywanym czasie trwania badania do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  4. Stosowanie rybozy lub innego suplementu zawierającego alkohol cukrowy w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej.
  5. Stosowanie ogólnoustrojowego kortykosteroidu w leczeniu dystrofii mięśniowej w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej. (Wziewny kortykosteroid lub lek rozszerzający oskrzela w przypadku reaktywnej choroby dróg oddechowych jest dozwolony, jeśli uczestnik przyjmuje stabilną dawkę przez 30 dni przed włączeniem do badania).
  6. Wcześniej otrzymał terapię genową w leczeniu LGMD2I/R9.
  7. Uczestnicy z aktywnymi myślami samobójczymi mierzonymi Skalą Oceny Nasilenia Samobójstwa Columbia podczas badania przesiewowego z najpoważniejszym wynikiem myśli samobójczych wynoszącym 4 (Aktywne myśli samobójcze z pewnym zamiarem działania, bez określonego planu) lub 5 (aktywne myśli samobójcze z określonym planem i zamiarem) .
  8. Obecność zaburzeń płytek krwi, zaburzeń krwawienia lub innych przeciwwskazań do biopsji mięśnia.
  9. Aktywnie stosował terapię eksperymentalną lub urządzenie lub był na terapii eksperymentalnej lub urządzeniu w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej.
  10. W ocenie Badacza lub Monitora Medycznego ma jakiekolwiek istotne klinicznie trwające schorzenie lub nieprawidłowości laboratoryjne lub stan, który może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, zwiększyć ryzyko uczestnictwa lub zakłócić badanie. W przypadku infekcji COVID-19 Badacz powinien zapoznać się z lokalnymi wytycznymi.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: BBP-418
BBP-418 Granulat do sporządzania roztworu doustnego będzie dostarczany jako granulat w trójwarstwowych saszetkach PET/Aluminium/PE na dawki jednostkowe. Liczba saszetek do odtworzenia będzie zależała od odpowiedniej dawki do podania, 9 g dwa razy na dobę lub 12 g dwa razy na dobę, w zależności od masy ciała uczestnika. Granulki będą rekonstytuowane w wodzie do podawania doustnego.
Lek: BBP-418 (rybitol)
Produkt leczniczy BBP-418 jest dostarczany w postaci Granulat do sporządzania roztworu doustnego, składający się z substancji leczniczej BBP-418 i dwutlenku krzemu w wielowarstwowej saszetce z barierą z folii. Dwutlenek krzemu jest ogólnie uważany za bezpieczny i wymieniony w FDA IIAD. Dwutlenek krzemu jest zaróbką uzupełniającą i jest powszechnie stosowany w farmaceutycznych postaciach dawkowania. Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego jest dostarczany w saszetkach zawierających 3 g BBP-418 na saszetkę. Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego rozpuszcza się w wodzie do podawania doustnego.
Inny: Placebo
Placebo dopasowane pod względem smaku i wyglądu zostało zmieszane w aptece klinicznej z sukralozą jako roztwór doustny 0,35 mg/ml w wodzie oczyszczonej (USP) w szklanym pojemniku. Sukraloza ma podobny smak do złożonego produktu leczniczego.
Komparator placebo: Placebo pasujące do BBP-418
Placebo będzie identyczne z granulatem BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego pod względem wyglądu, opakowania, oznakowania i warunków przechowywania.
Lek: BBP-418 (rybitol)
Produkt leczniczy BBP-418 jest dostarczany w postaci Granulat do sporządzania roztworu doustnego, składający się z substancji leczniczej BBP-418 i dwutlenku krzemu w wielowarstwowej saszetce z barierą z folii. Dwutlenek krzemu jest ogólnie uważany za bezpieczny i wymieniony w FDA IIAD. Dwutlenek krzemu jest zaróbką uzupełniającą i jest powszechnie stosowany w farmaceutycznych postaciach dawkowania. Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego jest dostarczany w saszetkach zawierających 3 g BBP-418 na saszetkę. Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego rozpuszcza się w wodzie do podawania doustnego.
Inny: Placebo
Placebo dopasowane pod względem smaku i wyglądu zostało zmieszane w aptece klinicznej z sukralozą jako roztwór doustny 0,35 mg/ml w wodzie oczyszczonej (USP) w szklanym pojemniku. Sukraloza ma podobny smak do złożonego produktu leczniczego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowych w ocenie North Star dla dystrofii mięśni obręczy kończyn dolnych po 36 miesiącach leczenia w celu oceny skuteczności BBP-418 lub placebo
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po 36 miesiącach leczenia w celu oceny bezpieczeństwa BBP-418 lub placebo
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana prędkości w teście marszu na 10 metrów w stosunku do wartości początkowej w celu oceny skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Zmiana czynności płuc w stosunku do wartości początkowej mierzona za pomocą FVC (procent wartości przewidywanej, wykonanej w pozycji siedzącej) w celu oceny skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w skali Performance of Upper Limb 2.0 w celu oceny skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitego glikozylowanego alfa-dystroglikanu w celu oceny biomarkerów skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
Zmiana stosunku glikozylowanego alfa-dystroglikanu do całkowitego glikozylowanego alfa-dystroglikanu w stosunku do wartości wyjściowej w celu oceny biomarkerów skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MLB-01-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BBP-418 (rybitol)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj