Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BBP-418 (rybitolu) u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończyny dolnej typu 2I (LGMD2I) (Fortify)
4 września 2026 zaktualizowane przez: ML Bio Solutions, Inc.
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BBP-418 (rybitolu) u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończyny dolnej 2I (LGMD2I)
To badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność długotrwałego podawania BBP-418 pacjentom z LGMD2I/R9.
Badanie obejmie pacjentów w wieku od 12 do 60 lat, zgodnie z istniejącym przedklinicznym profilem toksykologicznym.
Obejmie to znaczną większość dotychczas zdiagnozowanych pacjentów w oparciu o ustaloną epidemiologię choroby.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
112
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia
- Royal Brisbane and Women's Hospital,
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
-
-
-
-
-
Tromsø, Norwegia
- Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- University of California Irvine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota, Twin Cities
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23455
- Children's Hospital of the Kings Daughters
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- IRCCS Ca' Granda Ospedale
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- International Centre for Life
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Aby zostać zakwalifikowanym, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę LGMD2I/R9 (w tym przegląd zapisów z poprzednich badań genetyki molekularnej) i być dotkniętym klinicznie (zdefiniowanym jako wykazanie klinicznego osłabienia podczas oceny przyłóżkowej w układzie kończyny-pas lub w dystalnej kończynie).
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 12 do 60 lat (włącznie).
- Mieć masę ciała >30 kg.
- Uczestnik (lub rodzic/opiekun), który podpisuje ICF, rozumie procedury badawcze i zgadza się na udział w badaniu poprzez wyrażenie świadomej zgody (i zgody, jeśli ma mniej niż 18 lat).
- Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą być chętni do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki.
- Chęć i zdolność do ukończenia wszystkich procedur badawczych, w tym biopsji, zgodnie z harmonogramem ocen (patrz Załącznik 1).
Aby zostać zarejestrowanym, uczestnicy nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:
Dowody na klinicznie istotną współistniejącą chorobę, w tym:
- Wszelkie istotne współistniejące schorzenia, w tym choroby psychiczne, sercowe, nerek, płuc, wątroby lub endokrynologiczne inne niż związane z LGMD2I/R9.
- Umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 w przeliczeniu na cystatynę C [CysC]), obliczoną przez laboratorium centralne.
- Wszelkie inne badania laboratoryjne, oznaki życiowe, nieprawidłowości w zapisie EKG, historię kliniczną lub odkrycia, które w opinii badacza mogą niekorzystnie zmienić stosunek korzyści do ryzyka uczestnictwa w badaniu, zafałszować wyniki badania lub zakłócić przebieg badania lub jego przestrzeganie.
- Operacja skoliozy lub innych wskazań, które znacząco wpłyną na zdolność uczestnika do przeprowadzenia oceny klinicznej zaplanowanej lub spodziewanej jako wymaganej w celu skorygowania skrzywienia w ciągu 12 miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Uczestnik z wynikiem zero dla jednego lub więcej pierwszorzędowych lub kluczowych drugorzędowych punktów końcowych w czasie badania przesiewowego. (Uczestnicy, którzy wcześniej ukończyli udział w badaniu MLB-01-001 i zostaliby wykluczeni z powodu tego kryterium, mogą wziąć udział w tym badaniu, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów włączenia i wykluczenia).
- W przypadku ciąży i/lub karmienia piersią lub planowania poczęcia dzieci w przewidywanym czasie trwania badania do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- Stosowanie rybozy lub innego suplementu zawierającego alkohol cukrowy w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej.
- Stosowanie ogólnoustrojowego kortykosteroidu w leczeniu dystrofii mięśniowej w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej. (Wziewny kortykosteroid lub lek rozszerzający oskrzela w przypadku reaktywnej choroby dróg oddechowych jest dozwolony, jeśli uczestnik przyjmuje stabilną dawkę przez 30 dni przed włączeniem do badania).
- Wcześniej otrzymał terapię genową w leczeniu LGMD2I/R9.
- Uczestnicy z aktywnymi myślami samobójczymi mierzonymi Skalą Oceny Nasilenia Samobójstwa Columbia podczas badania przesiewowego z najpoważniejszym wynikiem myśli samobójczych wynoszącym 4 (Aktywne myśli samobójcze z pewnym zamiarem działania, bez określonego planu) lub 5 (aktywne myśli samobójcze z określonym planem i zamiarem) .
- Obecność zaburzeń płytek krwi, zaburzeń krwawienia lub innych przeciwwskazań do biopsji mięśnia.
- Aktywnie stosował terapię eksperymentalną lub urządzenie lub był na terapii eksperymentalnej lub urządzeniu w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej.
- W ocenie Badacza lub Monitora Medycznego ma jakiekolwiek istotne klinicznie trwające schorzenie lub nieprawidłowości laboratoryjne lub stan, który może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, zwiększyć ryzyko uczestnictwa lub zakłócić badanie. W przypadku infekcji COVID-19 Badacz powinien zapoznać się z lokalnymi wytycznymi.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: BBP-418
BBP-418 Granulat do sporządzania roztworu doustnego będzie dostarczany jako granulat w trójwarstwowych saszetkach PET/Aluminium/PE na dawki jednostkowe.
Liczba saszetek do odtworzenia będzie zależała od odpowiedniej dawki do podania, 9 g dwa razy na dobę lub 12 g dwa razy na dobę, w zależności od masy ciała uczestnika.
Granulki będą rekonstytuowane w wodzie do podawania doustnego.
|
Produkt leczniczy BBP-418 jest dostarczany w postaci granulatu do sporządzania roztworu doustnego, składającego się z substancji leczniczej BBP-418 i dwutlenku krzemu w wielowarstwowej saszetce z barierą foliową.
Dwutlenek krzemu jest ogólnie uważany za bezpieczny i wymieniony w FDA IIAD.
Dwutlenek krzemu jest dodatkową substancją pomocniczą i jest powszechnie stosowany w farmaceutycznych postaciach dawkowania.
Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego dostarczany jest w saszetkach. Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego rozpuszcza się w wodzie do podawania doustnego.
A placebo matched for similar taste and appearance.
|
|
Komparator placebo: Placebo pasujące do BBP-418
Placebo będzie identyczne z granulatem BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego pod względem wyglądu, opakowania, oznakowania i warunków przechowywania.
|
Produkt leczniczy BBP-418 jest dostarczany w postaci granulatu do sporządzania roztworu doustnego, składającego się z substancji leczniczej BBP-418 i dwutlenku krzemu w wielowarstwowej saszetce z barierą foliową.
Dwutlenek krzemu jest ogólnie uważany za bezpieczny i wymieniony w FDA IIAD.
Dwutlenek krzemu jest dodatkową substancją pomocniczą i jest powszechnie stosowany w farmaceutycznych postaciach dawkowania.
Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego dostarczany jest w saszetkach. Granulat BBP-418 do sporządzania roztworu doustnego rozpuszcza się w wodzie do podawania doustnego.
A placebo matched for similar taste and appearance.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowych w ocenie North Star dla dystrofii mięśni obręczy kończyn dolnych po 36 miesiącach leczenia w celu oceny skuteczności BBP-418 lub placebo
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
Częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po 36 miesiącach leczenia w celu oceny bezpieczeństwa BBP-418 lub placebo
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana prędkości w teście marszu na 10 metrów w stosunku do wartości początkowej w celu oceny skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
Zmiana czynności płuc w stosunku do wartości początkowej mierzona za pomocą FVC (procent wartości przewidywanej, wykonanej w pozycji siedzącej) w celu oceny skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej w skali Performance of Upper Limb 2.0 w celu oceny skuteczności klinicznej BBP-418 u pacjentów z LGMD2I/R9
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
36 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Ramy czasowe: 3 months
|
3 months
|
|
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Ramy czasowe: 12 months
|
12 months
|
|
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Ramy czasowe: 12 months
|
12 months
|
|
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Ramy czasowe: 12 months
|
12 months
|
|
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Ramy czasowe: 12 months
|
12 months
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 maja 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 marca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MLB-01-005
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .