Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​BBP-418 (Ribitol) hos patienter med muskeldystrofi 2I (LGMD2I) (Fortify)

5. juni 2024 opdateret af: ML Bio Solutions, Inc.

Et fase 3 randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​BBP-418 (Ribitol) hos patienter med muskeldystrofi i benbælte 2I (LGMD2I)

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​langvarig administration af BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9. Undersøgelsen vil omfatte patienter i alderen 12 til 60 år, i overensstemmelse med den eksisterende prækliniske toksikologiske profil. Dette vil omfatte det betydelige flertal af eksisterende diagnosticerede patienter baseret på sygdommens etablerede epidemiologi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

81

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Henderson
        • Kontakt:
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Vissing, Prof, MD
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Giovanni Baranello, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • International Centre for Life
        • Ledende efterforsker:
          • Volker Straub, Prof MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California Irvine
        • Ledende efterforsker:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Ragole, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Carla Zingariello, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Han Phan, MD
        • Kontakt:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • Kontakt:
          • Peter Kang, MD
          • Telefonnummer: 612-626-7038
          • E-mail: pkang@umn.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Trukket tilbage
        • Penn State
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren Elman, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78015
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • Kontakt:
          • Matthew Wicklund
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23455
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Erik Niks, MD
        • Kontakt:
          • Erik Niks, MD
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • Ledende efterforsker:
          • Giacomo Comi, MD
        • Kontakt:
  • Norge
      • Tromsø, Norge
        • Rekruttering
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Deltagere skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt:

  1. Have en genetisk bekræftet diagnose af LGMD2I/R9 (inklusive gennemgang af registreringer af tidligere molekylær genetisk testning) og være klinisk påvirket (defineret som demonstration af klinisk svaghed ved bedside-evaluering i enten et lem-bæltemønster eller i en distal ekstremitet).
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 12 til 60 år (inklusive).
  3. Har en kropsvægt >30 kg.
  4. Deltageren (eller forælderen/værgen), der underskriver ICF, forstår undersøgelsesprocedurerne, og deltageren accepterer at deltage i undersøgelsen ved at give informeret samtykke (og samtykke, hvis <18 år).
  5. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere med reproduktionspotentiale skal være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode fra tidspunktet for samtykke til 12 uger efter sidste dosis.
  6. Villig og i stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, inklusive biopsier, i henhold til skemaet for vurderinger (se bilag 1).

Deltagere må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier for at blive tilmeldt:

  1. Bevis for klinisk signifikant samtidig sygdom, herunder:

    1. Enhver væsentlig samtidig medicinsk tilstand, herunder mental, hjerte-, nyre-, lunge-, lever- eller endokrine sygdomme, bortset fra den, der er forbundet med LGMD2I/R9.
    2. Moderat til svært nedsat nyrefunktion (estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] på < 60 ml/min/1,73 m2 baseret på cystatin C [CysC]), som beregnet af centrallaboratoriet.
    3. Ethvert andet laboratorie-, vitaltegn, EKG-abnormitet, klinisk anamnese eller konstatering, som efter investigators mening sandsynligvis vil ændre risiko-fordele ved deltagelse i undersøgelsen ugunstigt, forvirre undersøgelsesresultater eller forstyrre undersøgelsesgennemførelse eller compliance.
    4. Kirurgi for skoliose eller anden indikation, som i væsentlig grad vil påvirke deltagerens evne til at udføre kliniske vurderinger, der er planlagt eller forventes at være nødvendige for at håndtere krumning inden for 12 måneder efter screeningsbesøget.
  2. En deltager med en score på nul på et eller flere af de primære eller vigtige sekundære endepunkter på screeningstidspunktet. (Deltagere, der tidligere har gennemført deltagelse i undersøgelse MLB-01-001 og ville blive udelukket på grund af dette kriterium, kan tilmelde sig denne undersøgelse, forudsat at al inklusion og ingen andre eksklusionskriterier er opfyldt).
  3. Hvis du er gravid og/eller ammer eller planlægger at blive gravid inden for den forventede varighed af undersøgelsen til og med 12 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
  4. Brug af ribose eller andet sukkeralkoholholdigt tilskud inden for 90 dage efter screeningsbesøget.
  5. Brug af et systemisk kortikosteroid til behandling af muskeldystrofi inden for 90 dage efter screeningsbesøget. (Et inhaleret kortikosteroid eller bronkodilatator til reaktiv luftvejssygdom er tilladt, hvis deltageren er på en stabil dosis i 30 dage før studiestart.)
  6. Har tidligere modtaget genterapi til behandling af LGMD2I/R9.
  7. Deltagere med aktive selvmordstanker målt ved Columbia-Suicide Severity Rating Scale under screening med de mest alvorlige selvmordstanker score på 4 (aktive selvmordstanker med en vis hensigt om at handle, uden specifik plan) eller 5 (aktive selvmordstanker med specifik plan og hensigt) .
  8. Tilstedeværelse af en blodpladeforstyrrelse, blødningsforstyrrelse eller anden kontraindikation for muskelbiopsi.
  9. Aktivt på en eksperimentel terapi eller enhed eller var på en eksperimentel terapi eller enhed inden for 90 dage efter screeningsbesøget.
  10. Efter efterforskerens eller den medicinske monitors vurdering, har enhver klinisk vigtig igangværende medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet eller tilstand, der kan bringe deltagerens sikkerhed i fare, øge deres risiko ved deltagelse eller forstyrre undersøgelsen. For COVID-19-infektioner bør efterforskeren henvise til lokal vejledning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: BBP-418
BBP-418 granulat til oral opløsning vil blive leveret som granulat i trelags PET/aluminium/PE breve til enhedsdosis. Antallet af breve, der skal rekonstitueres, afhænger af den relevante dosis, der skal leveres, 9 g BID eller 12 g BID, som bestemt af deltagerens vægt. Granulatet vil blive rekonstitueret i vand til oral administration.
Medicin: BBP-418 (ribitol)
BBP-418 lægemiddelproduktet leveres som granulat til oral opløsning bestående af BBP-418 lægemiddelstof og siliciumdioxid i en multilaminat pose med en foliebarriere. Siliciumdioxid anses generelt for at være sikkert og er opført i FDA IIAD. Siliciumdioxid er et komplementært hjælpestof og er almindeligt anvendt i farmaceutiske doseringsformer. BBP-418-granulatet til oral opløsning leveres i breve for at give 3 g BBP-418 pr. brev. BBP-418 granulat til oral opløsning rekonstitueres i vand til oral administration.
Andet: Placebo
En placebo matchet for lignende smag og udseende blev sammensat på det kliniske apotek med sucralose som en 0,35 mg/ml oral opløsning i renset vand (USP) i en glasbeholder. Sucralose ligner i smag det sammensatte lægemiddelprodukt.
Placebo komparator: Placebo til at matche BBP-418
Placeboen vil være identisk med BBP-418 Granulat til oral opløsning i udseende, emballering, mærkning og opbevaringsforhold.
Medicin: BBP-418 (ribitol)
BBP-418 lægemiddelproduktet leveres som granulat til oral opløsning bestående af BBP-418 lægemiddelstof og siliciumdioxid i en multilaminat pose med en foliebarriere. Siliciumdioxid anses generelt for at være sikkert og er opført i FDA IIAD. Siliciumdioxid er et komplementært hjælpestof og er almindeligt anvendt i farmaceutiske doseringsformer. BBP-418-granulatet til oral opløsning leveres i breve for at give 3 g BBP-418 pr. brev. BBP-418 granulat til oral opløsning rekonstitueres i vand til oral administration.
Andet: Placebo
En placebo matchet for lignende smag og udseende blev sammensat på det kliniske apotek med sucralose som en 0,35 mg/ml oral opløsning i renset vand (USP) i en glasbeholder. Sucralose ligner i smag det sammensatte lægemiddelprodukt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i North Star Assessment for Limb Girdle Muscular Dystrophy efter 36 måneders behandling for at vurdere effektiviteten af ​​BBP-418 eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger efter 36 måneders behandling for at vurdere sikkerheden af ​​BBP-418 eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i 10 meters gangtesthastighed for at vurdere den kliniske effekt af BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Ændring fra baseline i lungefunktion målt ved FVC (forudsagt procent, udført i siddende stilling) for at vurdere den kliniske effekt af BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Ændring fra baseline i Performance of Upper Limb-skala 2.0 for at vurdere den kliniske effekt af BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i total glykosyleret alfa-dystroglycan for at vurdere biomarkører for klinisk effekt af BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Ændring fra baseline i forholdet mellem glykosyleret alfa-dystroglycan/totalt glycosyleret alfa-dystroglycan for at vurdere biomarkører for klinisk effekt af BBP-418 hos patienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

20. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juni 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MLB-01-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BBP-418 (ribitol)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner