Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BBP-418 (Ribitol) hos pasienter med muskeldystrofi 2I (LGMD2I) (Fortify)

24. april 2024 oppdatert av: ML Bio Solutions, Inc.

En fase 3 randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BBP-418 (Ribitol) hos pasienter med muskeldystrofi 2I (LGMD2I)

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av langtidsadministrasjon av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I/R9. Studien vil inkludere pasienter i alderen 12 til 60 år, i samsvar med den eksisterende prekliniske toksikologiske profilen. Dette vil omfatte det betydelige flertallet av eksisterende diagnostiserte pasienter basert på den etablerte epidemiologien til sykdommen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

81

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Henderson
        • Ta kontakt med:
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • John Vissing, Prof, MD
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ta kontakt med:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California Irvine
        • Hovedetterforsker:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Ragole, MD
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Carla Zingariello, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Han Phan, MD
        • Ta kontakt med:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University OF Iowa
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • Ta kontakt med:
          • Peter Kang, MD
          • Telefonnummer: 612-626-7038
          • E-post: pkang@umn.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Tilbaketrukket
        • Penn State
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren Elman, MD
        • Ta kontakt med:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78015
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Matthew Wicklund
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23455
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • Hovedetterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Ta kontakt med:
          • Crystal Proud
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • Hovedetterforsker:
          • Giacomo Comi, MD
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Erik Niks, MD
        • Ta kontakt med:
          • Erik Niks, MD
  • Norge
      • Tromsø, Norge
        • Rekruttering
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
          • Giovanni Baranello, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • Rekruttering
        • International Centre for Life
        • Hovedetterforsker:
          • Volker Straub, Prof MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Deltakere må oppfylle alle følgende kriterier for å bli påmeldt:

  1. Ha en genetisk bekreftet diagnose av LGMD2I/R9 (inkludert gjennomgang av registreringer av tidligere molekylær genetisk testing) og være klinisk påvirket (definert som å vise klinisk svakhet ved bedside-evaluering i enten et lem-belte-mønster eller i en distal ekstremitet).
  2. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 12 til 60 år (inklusive).
  3. Har en kroppsvekt >30 kg.
  4. Deltakeren (eller forelderen/foresatte) som signerer ICF forstår studieprosedyrene og deltakeren godtar å delta i studien ved å gi informert samtykke (og samtykke, hvis <18 år).
  5. Kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere med reproduksjonspotensial må være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra tidspunktet for samtykke til 12 uker etter siste dose.
  6. Villig og i stand til å fullføre alle studieprosedyrer, inkludert biopsier, i henhold til vurderingsplanen (se vedlegg 1).

Deltakere må ikke oppfylle noen av følgende kriterier for å bli påmeldt:

  1. Bevis på klinisk signifikant samtidig sykdom, inkludert:

    1. Enhver betydelig samtidig medisinsk tilstand, inkludert mental sykdom, hjerte-, nyre-, lunge-, lever- eller endokrine sykdommer enn den som er forbundet med LGMD2I/R9.
    2. Moderat til alvorlig nedsatt nyrefunksjon (estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR] < 60 ml/min/1,73 m2 basert på cystatin C [CysC]), som beregnet av sentrallaboratoriet.
    3. Ethvert annet laboratorie-, vitaltegn, EKG-avvik, klinisk historie eller funn som, etter etterforskerens mening, sannsynligvis vil ugunstig endre risiko-fordelen ved studiedeltakelse, forvirre studieresultater eller forstyrre studiegjennomføring eller etterlevelse.
    4. Kirurgi for skoliose eller annen indikasjon som i betydelig grad vil påvirke deltakerens evne til å utføre kliniske vurderinger som er planlagt eller forventet å være nødvendig for å håndtere krumning innen 12 måneder etter screeningbesøket.
  2. En deltaker med en poengsum på null på ett eller flere av de primære eller sentrale sekundære endepunktene på tidspunktet for screening. (Deltakere som tidligere har fullført deltakelse i studie MLB-01-001 og vil bli ekskludert på grunn av dette kriteriet, kan melde seg på denne studien forutsatt at alle inkluderingskriterier og ingen andre eksklusjonskriterier er oppfylt.)
  3. Hvis du er gravid og/eller ammer eller planlegger å bli gravid innen den anslåtte varigheten av studien til og med 12 uker etter siste dose av studiebehandlingen.
  4. Bruk av ribose eller annet sukkeralkoholholdig tilskudd innen 90 dager etter screeningbesøket.
  5. Bruk av et systemisk kortikosteroid for behandling av muskeldystrofi innen 90 dager etter screeningbesøket. (En inhalert kortikosteroid eller bronkodilatator for reaktiv luftveissykdom er tillatt hvis deltakeren er på en stabil dose i 30 dager før studiestart.)
  6. Tidligere mottatt genterapi for å behandle LGMD2I/R9.
  7. Deltakere med aktive selvmordstanker målt ved Columbia-Suicide Severity Rating Scale under screening med de mest alvorlige selvmordstanker på 4 (Aktive Suicidal Ideation with Some Intent to Act, without Specific Plan) eller 5 (Active Suicidal Ideation with Specific Plan and Intent) .
  8. Tilstedeværelse av en blodplateforstyrrelse, blødningsforstyrrelse eller annen kontraindikasjon for muskelbiopsi.
  9. Aktivt på en eksperimentell terapi eller enhet eller var på en eksperimentell terapi eller enhet innen 90 dager etter screeningbesøket.
  10. Etter etterforskerens eller den medisinske monitorens vurdering, har en klinisk viktig pågående medisinsk tilstand eller laboratorieavvik eller tilstand som kan sette deltakerens sikkerhet i fare, øke risikoen ved deltakelse eller forstyrre studien. For COVID-19-infeksjoner bør etterforskeren se lokale veiledninger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: BBP-418
BBP-418 Granulat for Oral Solution vil bli levert som granulat i trelags PET/Aluminium/PE-poser for enhetsdose. Antall poser som skal rekonstitueres vil avhenge av den aktuelle dosen som skal leveres, 9 g BID eller 12 g BID, som bestemt av vekten til deltakeren. Granulene vil bli rekonstituert i vann for oral administrering.
Legemiddel: BBP-418 (ribitol)
BBP-418-medikamentproduktet leveres som granuler for oral oppløsning bestående av BBP-418-medikamentsubstans og silisiumdioksid i en multilaminatpose med en foliebarriere. Silisiumdioksid er generelt sett på som trygt og oppført i FDA IIAD. Silisiumdioksid er et komplementært hjelpestoff og brukes ofte i farmasøytiske doseringsformer. BBP-418-granulene for oral oppløsning leveres i poser som gir 3 g BBP-418 per pose. BBP-418 granuler for oral oppløsning rekonstitueres i vann for oral administrering.
Annen: Placebo
En placebo matchet for lignende smak og utseende ble blandet på det kliniske apoteket med sukralose som en 0,35 mg/ml oral oppløsning i renset vann (USP) i en glassbeholder. Sukralose ligner i smak på det sammensatte legemiddelproduktet.
Placebo komparator: Placebo for å matche BBP-418
Placeboen vil være identisk med BBP-418 Granulat for Oral Solution i utseende, emballasje, merking og lagringsforhold.
Legemiddel: BBP-418 (ribitol)
BBP-418-medikamentproduktet leveres som granuler for oral oppløsning bestående av BBP-418-medikamentsubstans og silisiumdioksid i en multilaminatpose med en foliebarriere. Silisiumdioksid er generelt sett på som trygt og oppført i FDA IIAD. Silisiumdioksid er et komplementært hjelpestoff og brukes ofte i farmasøytiske doseringsformer. BBP-418-granulene for oral oppløsning leveres i poser som gir 3 g BBP-418 per pose. BBP-418 granuler for oral oppløsning rekonstitueres i vann for oral administrering.
Annen: Placebo
En placebo matchet for lignende smak og utseende ble blandet på det kliniske apoteket med sukralose som en 0,35 mg/ml oral oppløsning i renset vann (USP) i en glassbeholder. Sukralose ligner i smak på det sammensatte legemiddelproduktet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i North Star Assessment for Limb Gordel muskeldystrofi etter 36 måneders behandling for å vurdere effekten av BBP-418 eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Frekvens og alvorlighetsgrad av behandlingsutviklede bivirkninger etter 36 måneders behandling for å vurdere sikkerheten til BBP-418 eller placebo
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i 10 meter gangtesthastighet for å vurdere den kliniske effekten av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Endring fra baseline i lungefunksjon målt ved FVC (prosent predikert, utført i sittende stilling) for å vurdere den kliniske effekten av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Endring fra baseline i Performance of Upper Limb-skala 2.0 for å vurdere den kliniske effekten av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i total glykosylert alfa-dystroglykan for å vurdere biomarkører for klinisk effekt av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
Endring fra baseline i forholdet mellom glykosylert alfa-dystroglykan/totalt glykosylert alfa-dystroglykan for å vurdere biomarkører for klinisk effekt av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I/R9
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

20. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

26. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MLB-01-005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på BBP-418 (ribitol)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Nigeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere