Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van BBP-418 (Ribitol) bij patiënten met ledematengordel spierdystrofie 2I (LGMD2I) (Fortify)

10 mei 2024 bijgewerkt door: ML Bio Solutions, Inc.

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van BBP-418 (Ribitol) bij patiënten met spierdystrofie 2I (LGMD2I) van de ledematengordel

Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van langdurige toediening van BBP-418 bij patiënten met LGMD2I/R9. De studie omvat patiënten van 12 tot 60 jaar, in overeenstemming met het bestaande preklinische toxicologische profiel. Dit zal de overgrote meerderheid van bestaande gediagnosticeerde patiënten omvatten op basis van de vastgestelde epidemiologie van de ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

81

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië
        • Werving
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Henderson
        • Contact:
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Werving
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Vissing, Prof, MD
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Werving
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • Hoofdonderzoeker:
          • Giacomo Comi, MD
        • Contact:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Werving
        • Leiden University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erik Niks, MD
        • Contact:
          • Erik Niks, MD
  • Noorwegen
      • Tromsø, Noorwegen
        • Werving
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contact:
          • Giovanni Baranello, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • International Centre for Life
        • Hoofdonderzoeker:
          • Volker Straub, Prof MD
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contact:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Werving
        • University of California Irvine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • Contact:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Ragole, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carla Zingariello, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Werving
        • Rare Disease Research LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Han Phan, MD
        • Contact:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Kennedy Krieger Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • Contact:
          • Peter Kang, MD
          • Telefoonnummer: 612-626-7038
          • E-mail: pkang@umn.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Ingetrokken
        • Penn State
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78015
        • Nog niet aan het werven
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • Contact:
          • Matthew Wicklund
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23455
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • Hoofdonderzoeker:
          • Crystal Proud, MD
        • Contact:
          • Crystal Proud
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Deelnemers moeten aan alle volgende criteria voldoen om te worden ingeschreven:

  1. Een genetisch bevestigde diagnose van LGMD2I/R9 hebben (inclusief beoordeling van gegevens van eerdere moleculair genetische testen) en klinisch getroffen zijn (gedefinieerd als het aantonen van klinische zwakte bij bedside-evaluatie in een ledemaat-gordelpatroon of in een distale extremiteit).
  2. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 12 tot en met 60 jaar.
  3. Een lichaamsgewicht van >30 kg hebben.
  4. De deelnemer (of ouder/voogd) die de ICF ondertekent, begrijpt de onderzoeksprocedures en de deelnemer stemt ermee in om deel te nemen aan het onderzoek door geïnformeerde toestemming te geven (en in te stemmen, indien <18 jaar oud).
  5. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd en mannelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het moment van toestemming tot 12 weken na de laatste dosis.
  6. Bereid en in staat om alle onderzoeksprocedures, inclusief biopsieën, af te ronden volgens het Beoordelingsoverzicht (zie bijlage 1).

Deelnemers mogen aan geen van de volgende criteria voldoen om te worden ingeschreven:

  1. Bewijs van klinisch significante bijkomende ziekte, waaronder:

    1. Elke significante bijkomende medische aandoening, waaronder mentale, hart-, nier-, long-, lever- of endocriene aandoeningen anders dan die geassocieerd met LGMD2I/R9.
    2. Matige tot ernstige nierfunctiestoornis (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] van < 60 ml/min/1,73 m2 op basis van cystatine C [CysC]), berekend door het centraal laboratorium.
    3. Elk ander laboratorium, vitale teken, ECG-afwijking, klinische geschiedenis of bevinding die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk de risico-batenverhouding van deelname aan het onderzoek ongunstig kan veranderen, onderzoeksresultaten kan verwarren of het gedrag of de naleving van het onderzoek kan verstoren.
    4. Chirurgie voor scoliose of een andere indicatie die een aanzienlijke invloed zal hebben op het vermogen van de deelnemer om klinische beoordelingen uit te voeren die gepland zijn of naar verwachting nodig zullen zijn om kromming te beheersen binnen 12 maanden na het screeningsbezoek.
  2. Een deelnemer met een score van nul op een of meer van de primaire of belangrijkste secundaire eindpunten op het moment van screening. (Deelnemers die eerder deelnamen aan onderzoek MLB-01-001 en op grond van dit criterium zouden worden uitgesloten, kunnen zich inschrijven voor dit onderzoek op voorwaarde dat aan alle inclusie- en geen andere uitsluitingscriteria wordt voldaan.)
  3. Als u zwanger bent en/of borstvoeding geeft of van plan bent om kinderen te verwekken binnen de geplande duur van het onderzoek tot 12 weken na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  4. Gebruik van ribose of een ander suikeralcoholhoudend supplement binnen 90 dagen na het screeningsbezoek.
  5. Gebruik van een systemische corticosteroïde voor de behandeling van spierdystrofie binnen 90 dagen na het screeningsbezoek. (Een inhalatiecorticosteroïde of bronchodilatator voor reactieve luchtwegaandoeningen is toegestaan ​​als de deelnemer gedurende 30 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie een stabiele dosis heeft.)
  6. Eerder gentherapie gekregen om LGMD2I/R9 te behandelen.
  7. Deelnemers met actieve zelfmoordgedachten zoals gemeten door Columbia-Suicide Severity Rating Scale tijdens screening met de hoogste score voor zelfmoordgedachten van 4 (actieve zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan) of 5 (actieve zelfmoordgedachten met specifiek plan en intentie) .
  8. Aanwezigheid van een bloedplaatjesstoornis, bloedingsstoornis of andere contra-indicatie voor spierbiopsie.
  9. Actief een experimentele therapie of apparaat gebruikt of een experimentele therapie of apparaat gebruikt binnen 90 dagen na het screeningsbezoek.
  10. Heeft naar het oordeel van de onderzoeker of medische monitor een klinisch belangrijke aanhoudende medische aandoening of laboratoriumafwijking of aandoening die de veiligheid van de deelnemer in gevaar kan brengen, het risico van deelname kan vergroten of het onderzoek kan verstoren. Voor COVID-19-infecties dient de onderzoeker de lokale richtlijnen te raadplegen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: BBP-418
BBP-418 korrels voor orale oplossing worden geleverd als korrels in drielaagse PET/Aluminium/PE sachets voor eenheidsdosis. Het aantal te reconstitueren sachets is afhankelijk van de toe te dienen dosis, 9 g BID of 12 g BID, zoals bepaald door het gewicht van de deelnemer. Het granulaat wordt voor orale toediening in water gereconstitueerd.
Geneesmiddel: BBP-418 (ribitol)
Het geneesmiddel BBP-418 wordt geleverd als korrels voor orale oplossing bestaande uit geneesmiddelsubstantie BBP-418 en siliciumdioxide in een sachet met meerdere lagen met een foliebarrière. Siliciumdioxide wordt algemeen als veilig beschouwd en vermeld in de FDA IIAD. Siliciumdioxide is een aanvullende hulpstof en wordt vaak gebruikt in farmaceutische doseringsvormen. De BBP-418 korrels voor orale oplossing worden geleverd in sachets met 3 g BBP-418 per sachet. De BBP-418 korrels voor orale oplossing worden gereconstitueerd in water voor orale toediening.
Ander: Placebo
Een placebo die vergelijkbaar was qua smaak en uiterlijk, werd bereid in de klinische apotheek met sucralose als een orale oplossing van 0,35 mg/ml in gezuiverd water (USP) in een glazen container. Sucralose is qua smaak vergelijkbaar met het samengestelde geneesmiddel.
Placebo-vergelijker: Placebo komt overeen met BBP-418
De placebo zal qua uiterlijk, verpakking, etikettering en opslagomstandigheden identiek zijn aan de BBP-418-korrels voor orale oplossing.
Geneesmiddel: BBP-418 (ribitol)
Het geneesmiddel BBP-418 wordt geleverd als korrels voor orale oplossing bestaande uit geneesmiddelsubstantie BBP-418 en siliciumdioxide in een sachet met meerdere lagen met een foliebarrière. Siliciumdioxide wordt algemeen als veilig beschouwd en vermeld in de FDA IIAD. Siliciumdioxide is een aanvullende hulpstof en wordt vaak gebruikt in farmaceutische doseringsvormen. De BBP-418 korrels voor orale oplossing worden geleverd in sachets met 3 g BBP-418 per sachet. De BBP-418 korrels voor orale oplossing worden gereconstitueerd in water voor orale toediening.
Ander: Placebo
Een placebo die vergelijkbaar was qua smaak en uiterlijk, werd bereid in de klinische apotheek met sucralose als een orale oplossing van 0,35 mg/ml in gezuiverd water (USP) in een glazen container. Sucralose is qua smaak vergelijkbaar met het samengestelde geneesmiddel.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in North Star-beoordeling voor spierdystrofie in de ledematengordel na 36 maanden behandeling om de werkzaamheid van BBP-418 of placebo te beoordelen
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Frequentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen na 36 maanden behandeling om de veiligheid van BBP-418 of placebo te beoordelen
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loopsnelheid van 10 meter om de klinische werkzaamheid van BBP-418 te beoordelen bij patiënten met LGMD2I/R9
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in longfunctie zoals gemeten door FVC (percentage voorspeld, uitgevoerd in zittende positie) om de klinische werkzaamheid van BBP-418 te beoordelen bij patiënten met LGMD2I/R9
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Performance of Upper Limb-schaal 2.0 om de klinische werkzaamheid van BBP-418 te beoordelen bij patiënten met LGMD2I/R9
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in totaal geglycosyleerd alfa-dystroglycaan om biomarkers te beoordelen op klinische werkzaamheid van BBP-418 bij patiënten met LGMD2I/R9
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in verhouding geglycosyleerd alfa-dystroglycaan/totaal geglycosyleerd alfa-dystroglycaan om biomarkers te beoordelen op klinische werkzaamheid van BBP-418 bij patiënten met LGMD2I/R9
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ML Bio Solutions, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 mei 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MLB-01-005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BBP-418 (ribitol)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Iran

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren