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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05775848
Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BBP-418 (Ribitol) chez les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres 2I (LGMD2I) (Fortify)
24 avril 2024 mis à jour par: ML Bio Solutions, Inc.
Une étude de phase 3 randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BBP-418 (Ribitol) chez les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres 2I (LGMD2I)
Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de l'administration à long terme du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9.
L'étude inclura des patients âgés de 12 à 60 ans, conformément au profil toxicologique préclinique existant.
Cela englobera la grande majorité des patients diagnostiqués existants sur la base de l'épidémiologie établie de la maladie.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
81
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: ML Bio Soultions Patient Information
- Numéro de téléphone: (646) 659-6642
- E-mail: info@mlbiosolutions.com
Lieux d'étude
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australie
- Recrutement
- Royal Brisbane and Women's Hospital,
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Chercheur principal:
- Robert Henderson
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Contact:
- Kate Thorpe, MD
- Numéro de téléphone: 36460016
- E-mail: Kathryn.thorpe@health.qld.gov.au
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Copenhagen, Danemark
- Recrutement
- Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
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Contact:
- John Vissing, Prof, MD
- Numéro de téléphone: +45 35452562
- E-mail: john.vissing@regionh.dk
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Chercheur principal:
- John Vissing, Prof, MD
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Milan, Italie
- Recrutement
- IRCCS Ca' Granda Ospedale
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Chercheur principal:
- Giacomo Comi, MD
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Contact:
- Giacomo Comi, Prof, MD
- Numéro de téléphone: 390255033801
- E-mail: giacomo.comi@unimi.it
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Tromsø, Norvège
- Recrutement
- Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
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Contact:
- Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
- E-mail: Kjell.arne.arntzen@unn.no
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Chercheur principal:
- Kjell Arne Arntzen, PhD, MD
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Leiden, Pays-Bas
- Recrutement
- Leiden University Medical Center
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Chercheur principal:
- Erik Niks, MD
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Contact:
- Erik Niks, MD
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London, Royaume-Uni
- Recrutement
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Contact:
- Giovanni Baranello, MD
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Chercheur principal:
- Giovanni Baranello, MD
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Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
- Recrutement
- International Centre for Life
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Chercheur principal:
- Volker Straub, Prof MD
-
Contact:
- Volker Straub, Prof, MD
- Numéro de téléphone: 441912418610
- E-mail: nmd.clinicaltrials@newcastle.ac.uk
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Pas encore de recrutement
- Arkansas Children's Hospital
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Chercheur principal:
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
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Contact:
- Aravindhan Veerapandiyan
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92697
- Recrutement
- University of California Irvine
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Chercheur principal:
- Mozaffar Tasheen, MD
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Contact:
- Tahseen Mozaffar, MD
- E-mail: mozaffar@hs.uci.edu
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Chercheur principal:
- Thomas Ragole, MD
-
Contact:
- Thomas Ragole, MD
- Numéro de téléphone: 303-724-4644
- E-mail: NeuroResearch@cuanschutz.edu
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- Recrutement
- University of Florida
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Contact:
- Carla Zingariello, MD
- Numéro de téléphone: 352-273-8687
- E-mail: czingariello@ufl.edu
-
Chercheur principal:
- Carla Zingariello, MD
-
Contact:
- Yara Mohamed
- Numéro de téléphone: (352) 294-8962
- E-mail: yaramohamed@peds.ufl.edu
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Recrutement
- Rare Disease Research LLC
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Chercheur principal:
- Han Phan, MD
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Contact:
- Han Phan
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- University of Iowa
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Contact:
- Kathryn Mathews, MD
- Numéro de téléphone: 319-356-7726
- E-mail: Katherine-Mathews@uiowa.edu
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Chercheur principal:
- Kathryn Mathews, MD
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Recrutement
- University of Kansas Medical Center
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Contact:
- Jeffrey Statland, MD
- Numéro de téléphone: 913-945-9933
- E-mail: jstatland@kumc.edu
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Chercheur principal:
- Jeffrey Statland, MD
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Recrutement
- Kennedy Krieger Institute
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Contact:
- Doris Leung, MD
- Numéro de téléphone: 443-923-9525
- E-mail: LeungD@kennedykrieger.org
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Chercheur principal:
- Doris Leung, MD
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- Recrutement
- University of Minnesota, Twin Cities
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Contact:
- Peter Kang, MD
- Numéro de téléphone: 612-626-7038
- E-mail: pkang@umn.edu
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Chercheur principal:
- Peter Kang
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Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University School of Medicine
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Contact:
- Olivia Money
- Numéro de téléphone: 314-273-7807
- E-mail: moneyo@wustl.edu
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Chercheur principal:
- Conrad Weihl, MD
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Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Recrutement
- Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
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Contact:
- Diana Dimitrov, PhD
- Numéro de téléphone: 503-494-7269
- E-mail: dimitrov@ohsu.edu
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Contact:
- Nizar Chahin, MD
- E-mail: chahin@ohsu.edu
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Chercheur principal:
- Nizar Chahin, MD
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Retiré
- Penn State
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- University of Pennsylvania
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Chercheur principal:
- Lauren Elman, MD
-
Contact:
- Lauren Elman, MD
- Numéro de téléphone: 215-829-6708
- E-mail: lauren.elman@pennmedicine.upenn.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Contact:
- John Brandsema, MD
- Numéro de téléphone: 215-590-1719
- E-mail: BrandsemaJ@chop.edu
-
Chercheur principal:
- John Brandsema
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Texas
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78015
- Pas encore de recrutement
- University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
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Contact:
- Matthew Wicklund
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Chercheur principal:
- Matthew Wicklund
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Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23455
- Pas encore de recrutement
- Children's Hospital of the Kings Daughters
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Chercheur principal:
- Crystal Proud, MD
-
Contact:
- Crystal Proud
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Contact:
- E-mail: Proud.research@chkd.org
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Les participants doivent répondre à tous les critères suivants pour être inscrits :
- Avoir un diagnostic génétiquement confirmé de LGMD2I / R9 (y compris l'examen des dossiers de tests génétiques moléculaires antérieurs) et être cliniquement affecté (défini comme démontrant une faiblesse clinique lors de l'évaluation au chevet du patient dans un schéma membre-ceinture ou dans une extrémité distale).
- Participants masculins ou féminins âgés de 12 à 60 ans (inclus).
- Avoir un poids corporel > 30 kg.
- Le participant (ou parent/tuteur) qui signe l'ICF comprend les procédures de l'étude et le participant accepte de participer à l'étude en donnant son consentement éclairé (et son assentiment, s'il est âgé de moins de 18 ans).
- Les femmes en âge de procréer et les hommes en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception hautement efficace à partir du moment du consentement jusqu'à 12 semaines après la dernière dose.
- Volonté et capable de terminer toutes les procédures d'étude, y compris les biopsies, conformément au calendrier des évaluations (voir l'annexe 1).
Les participants ne doivent répondre à aucun des critères suivants pour être inscrits :
Preuve de maladie concomitante cliniquement significative, y compris :
- Toute condition médicale concomitante importante, y compris une maladie mentale, cardiaque, rénale, pulmonaire, hépatique ou endocrinienne autre que celle associée à LGMD2I/R9.
- Insuffisance rénale modérée à sévère (débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] < 60 mL/min/1,73 m2 basé sur la cystatine C [CysC]), tel que calculé par le laboratoire central.
- Tout autre laboratoire, signe vital, anomalie ECG, antécédents cliniques ou découverte qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible de modifier défavorablement le rapport bénéfice/risque de la participation à l'étude, de confondre les résultats de l'étude ou d'interférer avec la conduite ou la conformité à l'étude.
- Chirurgie de la scoliose ou d'une autre indication qui aura un impact significatif sur la capacité du participant à exécuter les évaluations cliniques prévues ou susceptibles d'être nécessaires pour gérer la courbure dans les 12 mois suivant la visite de dépistage.
- Un participant avec un score de zéro sur l'un ou plusieurs des critères d'évaluation primaires ou secondaires clés au moment du dépistage. (Les participants qui ont déjà participé à l'étude MLB-01-001 et qui seraient exclus en raison de ce critère peuvent s'inscrire à cette étude à condition que tous les critères d'inclusion et aucun autre critère d'exclusion ne soient remplis.)
- Si enceinte et/ou allaitante ou prévoyant de concevoir des enfants pendant la durée prévue de l'étude jusqu'à 12 semaines après la dernière dose du traitement à l'étude.
- Utilisation de ribose ou d'un autre supplément contenant de l'alcool de sucre dans les 90 jours suivant la visite de dépistage.
- Utilisation d'un corticostéroïde systémique pour le traitement de la dystrophie musculaire dans les 90 jours suivant la visite de dépistage. (Un corticostéroïde inhalé ou un bronchodilatateur pour la maladie réactive des voies respiratoires est autorisé si le participant reçoit une dose stable pendant 30 jours avant l'entrée à l'étude.)
- A déjà reçu une thérapie génique pour traiter LGMD2I/R9.
- Participants ayant des idées suicidaires actives telles que mesurées par l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia lors du dépistage avec le score d'idées suicidaires le plus grave de 4 (idées suicidaires actives avec une certaine intention d'agir, sans plan spécifique) ou 5 (idées suicidaires actives avec plan et intention spécifiques) .
- Présence d'un trouble plaquettaire, d'un trouble hémorragique ou d'une autre contre-indication à la biopsie musculaire.
- Activement sur une thérapie ou un appareil expérimental ou était sur une thérapie ou un appareil expérimental dans les 90 jours suivant la visite de dépistage.
- Au jugement de l'investigateur ou du moniteur médical, a une condition médicale continue cliniquement importante ou une anomalie ou condition de laboratoire qui pourrait compromettre la sécurité du participant, augmenter son risque de participation ou interférer avec l'étude. Pour les infections au COVID-19, l'investigateur doit se référer aux directives locales.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Comparateur actif: BBP-418
Les granulés BBP-418 pour solution buvable seront fournis sous forme de granulés dans des sachets triple épaisseur PET/Aluminium/PE pour une dose unitaire.
Le nombre de sachets à reconstituer dépendra de la dose applicable à délivrer, 9 g BID ou 12 g BID, tel que déterminé par le poids du participant.
Les granulés seront reconstitués dans de l'eau pour administration orale.
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Le produit pharmaceutique BBP-418 est fourni sous forme de granulés pour solution buvable composé de substance médicamenteuse BBP-418 et de dioxyde de silicium dans un sachet multilaminé avec une barrière en aluminium.
Le dioxyde de silicium est généralement considéré comme sûr et répertorié dans la FDA IIAD.
Le dioxyde de silicium est un excipient officinal et est couramment utilisé dans les formes galéniques pharmaceutiques.
Les granulés BBP-418 pour solution buvable sont fournis en sachets pour fournir 3 g de BBP-418 par sachet.
Les granulés BBP-418 pour solution buvable sont reconstitués dans de l'eau pour administration orale.
Un placebo apparié pour un goût et une apparence similaires a été composé à la pharmacie clinique avec du sucralose sous forme de solution orale à 0,35 mg/mL dans de l'eau purifiée (USP) dans un récipient en verre.
Le sucralose a un goût similaire à celui du médicament composé.
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Comparateur placebo: Placebo correspondant au BBP-418
Le placebo sera identique aux granulés BBP-418 pour solution buvable en termes d'apparence, d'emballage, d'étiquetage et de conditions de stockage.
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Le produit pharmaceutique BBP-418 est fourni sous forme de granulés pour solution buvable composé de substance médicamenteuse BBP-418 et de dioxyde de silicium dans un sachet multilaminé avec une barrière en aluminium.
Le dioxyde de silicium est généralement considéré comme sûr et répertorié dans la FDA IIAD.
Le dioxyde de silicium est un excipient officinal et est couramment utilisé dans les formes galéniques pharmaceutiques.
Les granulés BBP-418 pour solution buvable sont fournis en sachets pour fournir 3 g de BBP-418 par sachet.
Les granulés BBP-418 pour solution buvable sont reconstitués dans de l'eau pour administration orale.
Un placebo apparié pour un goût et une apparence similaires a été composé à la pharmacie clinique avec du sucralose sous forme de solution orale à 0,35 mg/mL dans de l'eau purifiée (USP) dans un récipient en verre.
Le sucralose a un goût similaire à celui du médicament composé.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport au départ dans l'évaluation North Star pour la dystrophie musculaire des ceintures des membres après 36 mois de traitement pour évaluer l'efficacité du BBP-418 ou du placebo
Délai: 36 mois
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36 mois
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Fréquence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement après 36 mois de traitement pour évaluer l'innocuité du BBP-418 ou du placebo
Délai: 36 mois
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36 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport au départ de la vitesse du test de marche de 10 mètres pour évaluer l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
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36 mois
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Changement par rapport au départ de la fonction pulmonaire telle que mesurée par la CVF (pourcentage prédit, effectué en position assise) pour évaluer l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
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36 mois
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Changement par rapport au départ dans l'échelle Performance of Upper Limb 2.0 pour évaluer l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
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36 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Changement par rapport au départ de l'alpha dystroglycane glycosylé total pour évaluer les biomarqueurs de l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
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36 mois
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Modification par rapport au départ du rapport alpha dystroglycane glycosylé / alpha dystroglycane glycosylé total pour évaluer les biomarqueurs de l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
|
36 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 mai 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juillet 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2023
Première publication (Réel)
20 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
26 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MLB-01-005
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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