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Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BBP-418 (Ribitol) chez les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres 2I (LGMD2I) (Fortify)

4 septembre 2026 mis à jour par: ML Bio Solutions, Inc.

Une étude de phase 3 randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BBP-418 (Ribitol) chez les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres 2I (LGMD2I)

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de l'administration à long terme du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9. L'étude inclura des patients âgés de 12 à 60 ans, conformément au profil toxicologique préclinique existant. Cela englobera la grande majorité des patients diagnostiqués existants sur la base de l'épidémiologie établie de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

112

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité Universitätsmedizin Berlin and Max Delbrück Center
  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
  • Italie
      • Milan, Italie
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
  • Norvège
      • Tromsø, Norvège
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Leiden University Medical Center
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
        • International Centre for Life
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota, Twin Cities
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23455
        • Children's Hospital of the Kings Daughters

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Les participants doivent répondre à tous les critères suivants pour être inscrits :

  1. Avoir un diagnostic génétiquement confirmé de LGMD2I / R9 (y compris l'examen des dossiers de tests génétiques moléculaires antérieurs) et être cliniquement affecté (défini comme démontrant une faiblesse clinique lors de l'évaluation au chevet du patient dans un schéma membre-ceinture ou dans une extrémité distale).
  2. Participants masculins ou féminins âgés de 12 à 60 ans (inclus).
  3. Avoir un poids corporel > 30 kg.
  4. Le participant (ou parent/tuteur) qui signe l'ICF comprend les procédures de l'étude et le participant accepte de participer à l'étude en donnant son consentement éclairé (et son assentiment, s'il est âgé de moins de 18 ans).
  5. Les femmes en âge de procréer et les hommes en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception hautement efficace à partir du moment du consentement jusqu'à 12 semaines après la dernière dose.
  6. Volonté et capable de terminer toutes les procédures d'étude, y compris les biopsies, conformément au calendrier des évaluations (voir l'annexe 1).

Les participants ne doivent répondre à aucun des critères suivants pour être inscrits :

  1. Preuve de maladie concomitante cliniquement significative, y compris :

    1. Toute condition médicale concomitante importante, y compris une maladie mentale, cardiaque, rénale, pulmonaire, hépatique ou endocrinienne autre que celle associée à LGMD2I/R9.
    2. Insuffisance rénale modérée à sévère (débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] < 60 mL/min/1,73 m2 basé sur la cystatine C [CysC]), tel que calculé par le laboratoire central.
    3. Tout autre laboratoire, signe vital, anomalie ECG, antécédents cliniques ou découverte qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible de modifier défavorablement le rapport bénéfice/risque de la participation à l'étude, de confondre les résultats de l'étude ou d'interférer avec la conduite ou la conformité à l'étude.
    4. Chirurgie de la scoliose ou d'une autre indication qui aura un impact significatif sur la capacité du participant à exécuter les évaluations cliniques prévues ou susceptibles d'être nécessaires pour gérer la courbure dans les 12 mois suivant la visite de dépistage.
  2. Un participant avec un score de zéro sur l'un ou plusieurs des critères d'évaluation primaires ou secondaires clés au moment du dépistage. (Les participants qui ont déjà participé à l'étude MLB-01-001 et qui seraient exclus en raison de ce critère peuvent s'inscrire à cette étude à condition que tous les critères d'inclusion et aucun autre critère d'exclusion ne soient remplis.)
  3. Si enceinte et/ou allaitante ou prévoyant de concevoir des enfants pendant la durée prévue de l'étude jusqu'à 12 semaines après la dernière dose du traitement à l'étude.
  4. Utilisation de ribose ou d'un autre supplément contenant de l'alcool de sucre dans les 90 jours suivant la visite de dépistage.
  5. Utilisation d'un corticostéroïde systémique pour le traitement de la dystrophie musculaire dans les 90 jours suivant la visite de dépistage. (Un corticostéroïde inhalé ou un bronchodilatateur pour la maladie réactive des voies respiratoires est autorisé si le participant reçoit une dose stable pendant 30 jours avant l'entrée à l'étude.)
  6. A déjà reçu une thérapie génique pour traiter LGMD2I/R9.
  7. Participants ayant des idées suicidaires actives telles que mesurées par l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia lors du dépistage avec le score d'idées suicidaires le plus grave de 4 (idées suicidaires actives avec une certaine intention d'agir, sans plan spécifique) ou 5 (idées suicidaires actives avec plan et intention spécifiques) .
  8. Présence d'un trouble plaquettaire, d'un trouble hémorragique ou d'une autre contre-indication à la biopsie musculaire.
  9. Activement sur une thérapie ou un appareil expérimental ou était sur une thérapie ou un appareil expérimental dans les 90 jours suivant la visite de dépistage.
  10. Au jugement de l'investigateur ou du moniteur médical, a une condition médicale continue cliniquement importante ou une anomalie ou condition de laboratoire qui pourrait compromettre la sécurité du participant, augmenter son risque de participation ou interférer avec l'étude. Pour les infections au COVID-19, l'investigateur doit se référer aux directives locales.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: BBP-418
Les granulés BBP-418 pour solution buvable seront fournis sous forme de granulés dans des sachets triple épaisseur PET/Aluminium/PE pour une dose unitaire. Le nombre de sachets à reconstituer dépendra de la dose applicable à délivrer, 9 g BID ou 12 g BID, tel que déterminé par le poids du participant. Les granulés seront reconstitués dans de l'eau pour administration orale.
Médicament: BBP-418 (ribitol)
Le produit médicamenteux BBP-418 est fourni sous forme de granulés pour solution buvable constitués de la substance médicamenteuse BBP-418 et de dioxyde de silicium dans un sachet multilaminé doté d'une barrière en aluminium. Le dioxyde de silicium est généralement considéré comme sûr et répertorié dans la FDA IIAD. Le dioxyde de silicium est un excipient officinal et est couramment utilisé dans les formes posologiques pharmaceutiques. Les Granules BBP-418 pour solution buvable sont fournis en sachets. Les Granules BBP-418 pour solution buvable sont reconstitués dans de l'eau pour administration orale.
Autre: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.
Comparateur placebo: Placebo correspondant au BBP-418
Le placebo sera identique aux granulés BBP-418 pour solution buvable en termes d'apparence, d'emballage, d'étiquetage et de conditions de stockage.
Médicament: BBP-418 (ribitol)
Le produit médicamenteux BBP-418 est fourni sous forme de granulés pour solution buvable constitués de la substance médicamenteuse BBP-418 et de dioxyde de silicium dans un sachet multilaminé doté d'une barrière en aluminium. Le dioxyde de silicium est généralement considéré comme sûr et répertorié dans la FDA IIAD. Le dioxyde de silicium est un excipient officinal et est couramment utilisé dans les formes posologiques pharmaceutiques. Les Granules BBP-418 pour solution buvable sont fournis en sachets. Les Granules BBP-418 pour solution buvable sont reconstitués dans de l'eau pour administration orale.
Autre: Placebo
A placebo matched for similar taste and appearance.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ dans l'évaluation North Star pour la dystrophie musculaire des ceintures des membres après 36 mois de traitement pour évaluer l'efficacité du BBP-418 ou du placebo
Délai: 36 mois
36 mois
Fréquence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement après 36 mois de traitement pour évaluer l'innocuité du BBP-418 ou du placebo
Délai: 36 mois
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ de la vitesse du test de marche de 10 mètres pour évaluer l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
36 mois
Changement par rapport au départ de la fonction pulmonaire telle que mesurée par la CVF (pourcentage prédit, effectué en position assise) pour évaluer l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
36 mois
Changement par rapport au départ dans l'échelle Performance of Upper Limb 2.0 pour évaluer l'efficacité clinique du BBP-418 chez les patients atteints de LGMD2I/R9
Délai: 36 mois
36 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Délai: 3 months
3 months
Change from baseline in total glycosylated Alpha dystroglycan (αDG) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Délai: 12 months
12 months
Change from baseline in pre-functional assessment serum creatine kinase (CK) to assess biomarkers for clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis).
Délai: 12 months
12 months
Change from baseline in 100 meter timed test (100MTT) to assess the clinical efficacy of BBP-418 in patients with LGMD2I/R9 (at interim analysis),
Délai: 12 months
12 months
Change from baseline in forced vital capacity (FVC) (percent predicted, performed in a sitting position) (at interim analysis),
Délai: 12 months
12 months

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ML Bio Solutions, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2023

Première publication (Réel)

20 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MLB-01-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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