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四肢帯筋ジストロフィー2I(LGMD2I)患者におけるBBP-418(リビトール)の有効性と安全性を評価する研究 (Fortify)

2024年5月10日 更新者:ML Bio Solutions, Inc.

肢帯型筋ジストロフィー 2I (LGMD2I) 患者における BBP-418 (リビトール) の有効性と安全性を評価する第 3 相無作為化プラセボ対照二重盲検試験

この研究では、LGMD2I/R9 患者における BBP-418 の長期投与の安全性と有効性を評価します。 この研究には、既存の前臨床毒性プロファイルと一致する 12 歳から 60 歳の患者が含まれます。 これは、確立された疾患の疫学に基づいて、既存の診断された患者の大部分を網羅します。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (推定)

81

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • コンタクト:
          • Aravindhan Veerapandiyan
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • 募集
        • University of California Irvine
        • 主任研究者:
          • Mozaffar Tasheen, MD
        • コンタクト:
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of COlorado Anschutz Medical Campus
        • 主任研究者:
          • Thomas Ragole, MD
        • コンタクト:
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • University of Florida
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Carla Zingariello, MD
        • コンタクト:
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Rare Disease Research LLC
        • 主任研究者:
          • Han Phan, MD
        • コンタクト:
          • Han Phan
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Kathryn Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Jeffrey Statland, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Kennedy Krieger Institute
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Doris Leung, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • University of Minnesota, Twin Cities
        • コンタクト:
          • Peter Kang, MD
          • 電話番号:612-626-7038
          • メールpkang@umn.edu
        • 主任研究者:
          • Peter Kang
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Conrad Weihl, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - Neurology Clinic - South Waterfront
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Nizar Chahin, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 引きこもった
        • Penn State
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • University of Pennsylvania
        • 主任研究者:
          • Lauren Elman, MD
        • コンタクト:
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • John Brandsema
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78015
        • まだ募集していません
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio School of Medicine
        • コンタクト:
          • Matthew Wicklund
        • 主任研究者:
          • Matthew Wicklund
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23455
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
        • 主任研究者:
          • Crystal Proud, MD
        • コンタクト:
          • Crystal Proud
        • コンタクト:
      • London、イギリス
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • コンタクト:
          • Giovanni Baranello, MD
        • 主任研究者:
          • Giovanni Baranello, MD
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス
        • 募集
        • International Centre for Life
        • 主任研究者:
          • Volker Straub, Prof MD
        • コンタクト:
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale
        • 主任研究者:
          • Giacomo Comi, MD
        • コンタクト:
      • Leiden、オランダ
        • 募集
        • Leiden University Medical Center
        • 主任研究者:
          • Erik Niks, MD
        • コンタクト:
          • Erik Niks, MD
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア
        • 募集
        • Royal Brisbane and Women's Hospital,
        • 主任研究者:
          • Robert Henderson
        • コンタクト:
      • Copenhagen、デンマーク
        • 募集
        • Rigshospitalet, Neuromuscular Clinic and Research Unit
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • John Vissing, Prof, MD
      • Tromsø、ノルウェー
        • 募集
        • Universitetssykehuset Nord-Norge, Department of Neurology
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Kjell Arne Arntzen, PhD, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年~60年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加者は、登録するために次のすべての基準を満たす必要があります。

  1. -LGMD2I / R9の遺伝的に確認された診断を受けており(以前の分子遺伝学的検査の記録のレビューを含む)、臨床的に影響を受けている(肢帯パターンまたは遠位肢のベッドサイド評価で臨床的弱さを示すと定義される)。
  2. 12 歳から 60 歳までの男性または女性の参加者。
  3. 体重が 30 kg を超える。
  4. ICF に署名する参加者 (または親/保護者) は、研究手順を理解し、参加者はインフォームド コンセント (および 18 歳未満の場合は同意) を与えることにより、研究に参加することに同意します。
  5. 出産の可能性のある女性の参加者と生殖の可能性のある男性の参加者は、同意時から最終投与後12週間まで、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
  6. -評価のスケジュールに従って、生検を含むすべての研究手順を喜んで完了することができます(付録1を参照)。

参加者は、登録するために次の基準のいずれも満たしてはなりません。

  1. -以下を含む臨床的に重要な付随疾患の証拠:

    1. -LGMD2I / R9に関連するもの以外の精神、心臓、腎臓、肺、肝臓、または内分泌疾患を含む重大な付随する病状。
    2. 中等度から重度の腎機能障害 (推定糸球体濾過率 [eGFR] < 60 mL/分/1.73) m2 はシスタチン C [CysC] に基づいており、中央検査室で計算されています。
    3. その他の検査室、バイタルサイン、心電図異常、病歴、または治験責任医師の意見では、研究参加のリスクと利益を不利に変更する可能性が高い、研究結果を混乱させる、または研究の実施またはコンプライアンスを妨害する可能性がある。
    4. -脊柱側弯症の手術またはその他の徴候が、スクリーニング訪問後12か月以内に湾曲を管理するために計画または予想される臨床評価を実行する参加者の能力に大きな影響を与えます。
  2. スクリーニング時に、主要または主要な副次評価項目のいずれか 1 つ以上でスコアがゼロの参加者。 (以前に MLB-01-001 試験への参加を完了し、この基準により除外される参加者は、すべての対象が含まれ、他の除外基準が満たされない場合、この試験に登録することができます。)
  3. -妊娠中および/または授乳中、または研究の予測期間内に子供を妊娠する予定がある場合 研究治療の最後の投与後12週間。
  4. -スクリーニング訪問から90日以内のリボースまたは他の糖アルコール含有サプリメントの使用。
  5. -スクリーニング来院から90日以内の筋ジストロフィーの治療のための全身性コルチコステロイドの使用。 (参加者が研究に参加する前に30日間安定した用量を使用している場合、反応性気道疾患のための吸入コルチコステロイドまたは気管支拡張剤が許可されます。)
  6. -LGMD2I / R9を治療するために以前に遺伝子治療を受けました。
  7. -スクリーニング中にColumbia-Suicide Severity Rating Scaleによって測定された積極的な自殺念慮のある参加者で、最も深刻な自殺念慮スコアが4(行動する意図のある積極的な自殺念慮、特定の計画なし)または5(特定の計画と意図のある積極的な自殺念慮) .
  8. -血小板障害、出血障害、または筋生検に対するその他の禁忌の存在。
  9. -実験的な治療法またはデバイスを積極的に使用しているか、スクリーニング来院から90日以内に実験的な治療法またはデバイスを使用していました。
  10. 治験責任医師またはメディカルモニターの判断により、参加者の安全を危険にさらしたり、参加によるリスクを高めたり、研究を妨害したりする可能性のある臨床的に重要な進行中の病状または実験室の異常または状態があります。 COVID-19 感染症については、治験責任医師は地域のガイダンスを参照する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ:BBP-418
BBP-418 内服液用顆粒は、単位用量の 3 層 PET/アルミニウム/PE サシェの顆粒として提供されます。 再構成する小袋の数は、参加者の体重によって決定される、送達される適用用量、9 g BID または 12 g BID によって異なります。 顆粒は、経口投与のために水で再構成されます。
BBP-418 製剤は、BBP-418 原薬と二酸化ケイ素からなる経口溶液用の顆粒として提供され、ホイル バリアを備えたマルチラミネート小袋に入っています。 二酸化ケイ素は一般に安全と見なされており、FDA IIAD にリストされています。 二酸化ケイ素は公定賦形剤であり、医薬品の剤形で一般的に使用されています。 経口溶液用 BBP-418 顆粒は、1 サシェあたり 3 g の BBP-418 を提供するサシェで提供されます。 BBP-418経口液用顆粒は、経口投与用に水で再構成されています。
同様の味と外観が一致するプラセボが、ガラス容器内の精製水 (USP) 中の 0.35 mg/mL 経口溶液として臨床薬局でスクラロースと調合されました。 スクラロースの味は配合された製剤に似ています。
プラセボコンパレーター:BBP-418に一致するプラセボ
プラセボは、BBP-418 内服液用顆粒と外観、包装、表示、および保存条件が同一です。
BBP-418 製剤は、BBP-418 原薬と二酸化ケイ素からなる経口溶液用の顆粒として提供され、ホイル バリアを備えたマルチラミネート小袋に入っています。 二酸化ケイ素は一般に安全と見なされており、FDA IIAD にリストされています。 二酸化ケイ素は公定賦形剤であり、医薬品の剤形で一般的に使用されています。 経口溶液用 BBP-418 顆粒は、1 サシェあたり 3 g の BBP-418 を提供するサシェで提供されます。 BBP-418経口液用顆粒は、経口投与用に水で再構成されています。
同様の味と外観が一致するプラセボが、ガラス容器内の精製水 (USP) 中の 0.35 mg/mL 経口溶液として臨床薬局でスクラロースと調合されました。 スクラロースの味は配合された製剤に似ています。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
BBP-418またはプラセボの有効性を評価するための36か月の治療後の四肢帯型筋ジストロフィーのNorth Star評価のベースラインからの変化
時間枠:36ヶ月
36ヶ月
BBP-418またはプラセボの安全性を評価するための36か月の治療後の治療に伴う有害事象の頻度と重症度
時間枠:36ヶ月
36ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
LGMD2I/R9 患者における BBP-418 の臨床効果を評価するための 10 メートル歩行試験速度のベースラインからの変化
時間枠:36ヶ月
36ヶ月
LGMD2I/R9 患者における BBP-418 の臨床効果を評価するための、FVC で測定した肺機能のベースラインからの変化 (予測パーセント、座位で実施)
時間枠:36ヶ月
36ヶ月
LGMD2I/R9 患者における BBP-418 の臨床効果を評価するための上肢パフォーマンス スケール 2.0 のベースラインからの変化
時間枠:36ヶ月
36ヶ月

その他の成果指標

結果測定
時間枠
LGMD2I/R9 患者における BBP-418 の臨床効果のバイオマーカーを評価するための総グリコシル化アルファジストログリカンのベースラインからの変化
時間枠:36ヶ月
36ヶ月
LGMD2I/R9 患者における BBP-418 の臨床効果のバイオマーカーを評価するためのグリコシル化アルファ ジストログリカン / 総グリコシル化アルファ ジストログリカン比のベースラインからの変化
時間枠:36ヶ月
36ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年5月31日

一次修了 (推定)

2027年7月1日

研究の完了 (推定)

2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

2023年2月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月16日

最初の投稿 (実際)

2023年3月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月10日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

BBP-418(リビトール)の臨床試験

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