Estudio de TD101, un ARN pequeño de interferencia (ARNip) diseñado para el tratamiento de la paquioniquia congénita
18 de noviembre de 2008 actualizado por: Pachyonychia Congenita Project
Un estudio de seguridad y dosis creciente controlado con placebo de un solo centro de TD101, un siRNA diseñado para el tratamiento de la paquioniquia congénita
La paquioniquia congénita (PC) es una rara enfermedad autosómica dominante de la queratina que afecta las uñas, la piel, las mucosas orales, la laringe, el cabello y los dientes.
Las mutaciones patogénicas en la queratina K6a, K6b, K16 o K17 actúan a través de un mecanismo negativo dominante, dando lugar a las manifestaciones de la enfermedad.
El síntoma de CP más incapacitante es una ampolla plantar dolorosa y queratodermia que requiere el uso de dispositivos de deambulación en más del 50 por ciento de los pacientes.
A pesar de nuestra comprensión de la base molecular de la PC, el tratamiento actual se limita a la eliminación mecánica de los callos gruesos, queratolíticos tópicos no específicos y retinoides orales, ninguno de los cuales alivia satisfactoriamente las ampollas o el dolor plantar.
Se ha fundado una organización benéfica pública, PC Project, para apoyar el desarrollo de tratamientos para PC (www.pachyonychia.org).
En colaboración con esta organización benéfica, una pequeña empresa, TransDerm, Inc., ha desarrollado un pequeño ARN de interferencia (siRNA) que se dirige específicamente a una mutación en una de las queratinas de PC, K6a.
Como este siRNA se dirige a una mutación de un solo nucleótido, solo será efectivo contra sujetos con PC que albergan esta mutación específica.
Actualmente, solo hay seis pacientes conocidos que portan esta mutación en el Registro Internacional de Investigación de Paquioniquia Congénita, pero tres de estos pacientes viven en Salt Lake City (una madre y dos de sus hijos).
Proponemos realizar un ensayo clínico de Fase Ib para probar la seguridad y tolerabilidad de TD101 en pacientes con CP portadores de una mutación N171K.
Completaremos el tratamiento del paciente adulto antes de la contratación de los menores.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
1
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Huntsman Cancer Institute
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Una identificación genética positiva de la mutación N171K en el gen de la queratina 6a de un laboratorio certificado por CLIA;
- Consentimiento informado firmado y presenciado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética;
- Un formulario de autorización firmado de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad de la Información de Salud (HIPAA) que permite el uso y la divulgación de la información de salud identificable individualmente del paciente para aquellos inscritos en los Estados Unidos de América;
- Sujetos masculinos o femeninos de cualquier raza de 10 años de edad o más;
- Examen físico completo e historial médico que no indique anomalías que interfieran con los objetivos del estudio;
- Pruebas de laboratorio basales normales o no clínicamente significativas, incluidos hemograma, ANA, panel de química sérica, análisis de orina, C3a, Bb y APTT, PT;
- Prueba de embarazo negativa (solo mujeres).
Criterio de exclusión:
- Las mujeres en edad fértil que no utilizan un método anticonceptivo altamente eficaz (p. implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados, algunos dispositivos anticonceptivos intrauterinos) durante el estudio;
- Diabetes mellitus que requiere un tratamiento diferente a la dieta y el ejercicio;
- Tratamiento de cualquier tipo de cáncer en los últimos seis meses;
- Antecedentes de cualquier enfermedad interna importante;
- Sujetos que se sabe que son alérgicos a cualquiera de los productos de prueba o cualquier componente en los productos de prueba o antecedentes de hipersensibilidad o reacciones alérgicas a cualquiera de las preparaciones del estudio;
- Historial de abuso de drogas o alcohol en la calle;
- Cualquier paciente que no pueda cumplir con los requisitos de asistencia al estudio;
- Sujetos que hayan participado en cualquier otro ensayo de un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 60 días anteriores a la inscripción o participación en un estudio de investigación concurrente con este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Pie 1
Se inyecta una inyección de fármaco activo de TD101 en un callo en la parte inferior de un pie.
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TD101 se inyecta en un callo en la planta de uno de los pies del paciente
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Comparador de placebos: Pie 2
Se inyecta una inyección de placebo (solución salina normal) en un callo en la planta de un pie.
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Se inyecta una solución salina normal (placebo) en uno de los pies del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Determinar la seguridad/toxicidad de TD101
Periodo de tiempo: 18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses
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18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Determinar la eficacia de TD101
Periodo de tiempo: 18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses
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18 semanas, seguido de un período de lavado de 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sancy A Leachman, MD, PhD, PC Project
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de julio de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de julio de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de noviembre de 2008
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2008
Última verificación
1 de noviembre de 2008
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 24013
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .