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Masitinib en mastocitosis sistémica grave indolente o latente (AB06006)

29 de noviembre de 2019 actualizado por: AB Science

Estudio de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo para comparar la eficacia y la seguridad de masitinib a 6 mg/kg/día con placebo en el tratamiento de pacientes con mastocitosis sistémica latente, sistémica indolente o cutánea con discapacidad

El objetivo de este estudio es comparar la seguridad y la eficacia de masitinib (AB1010) con el placebo en pacientes con mastocitosis con discapacidad.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este fue un estudio prospectivo, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos, de fase 3, realizado en 15 países, que evaluó la eficacia y la seguridad de masitinib (6 mg/kg/día administrados por vía oral en dos tomas diarias durante 24 semanas). con un período de extensión doble ciego posible) para el tratamiento de mastocitosis sistémica indolente, mastocitosis latente o mastocitosis cutánea, en pacientes con síntomas de liberación de mediadores de mastocitos que son refractarios al tratamiento sintomático convencional.

Una enmienda al protocolo del estudio restringió la inscripción a pacientes con mastocitosis sistémica grave indolente y latente. Por lo tanto, el objetivo de este estudio de fase 3 fue evaluar la eficacia y la seguridad de masitinib en pacientes con mastocitosis sistémica grave, con o sin la mutación D816V de c-Kit. El objetivo principal del estudio de fase 3 fue detectar una diferencia estadísticamente significativa entre masitinib (más los tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos) y el placebo (más los tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos) en la respuesta acumulativa de cuatro síntomas graves, denominados también discapacidades.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
135

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • UC Davis Health System , Department of Dermatology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Centre
  • Francia
      • Amiens, Francia
        • CHU d'Amiens
      • Bobigny, Francia
        • Hopital Avicenne
      • Brest, Francia
        • CHU de Brest
      • Caen, Francia
        • CHU de Caen
      • Clermont Ferrand, Francia, 63000
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lille, Francia
        • Hôpital Claude Huriez
      • Limoges, Francia
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Francia
        • Hôpital Nord
      • Marseille, Francia
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Nancy, Francia
        • Hôpital Central
      • Nantes, Francia
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Francia
        • Hopital L'Archet II
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Paris, Francia
        • Hôpital Tenon
      • Pierre Bénite, Francia, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Poitiers, Francia
        • CHU Milétrie
      • Rennes, Francia
        • CHU Hopital Sud
      • Saint-Etienne, Francia
        • CHU de Saint-Etienne
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Purpan
      • Tours, Francia
        • Hôpital Bretonneau
      • Troyes, Francia
        • Hopital des Hauts Clos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente con una de las siguientes mastocitosis documentada según la clasificación de la OMS: mastocitosis sistémica latente, mastocitosis indolente severa
  2. Paciente con mastocitosis documentada y enfermedad evaluable basada en criterios histológicos: infiltrados típicos de mastocitos en un patrón multifocal o difuso en piel y/o biopsia de médula ósea
  3. Paciente con fracaso documentado del tratamiento de su(s) discapacidad(es) con al menos una de las siguientes terapias utilizadas a dosis optimizadas: Anti H1, Anti H2, Inhibidor de la bomba de protones, Inhibidor de osteoclastos, Cromoglicato de sodio, Antileucotrieno
  4. Estado de discapacidad definido como al menos dos de las siguientes discapacidades, incluida al menos una entre prurito, sofocos, depresión y fatiga: puntuación de prurito ≥ 9, número de sofocos por semana ≥ 8, puntuación de la escala de calificación de Hamilton para la depresión (HAMD-17) ≥ 19, número de deposiciones por día ≥ 4, número de micciones por día ≥ 8, puntuación total de la Fatigue Impact Scale (astenia) ≥ 75
  5. Pacientes con OPA ≥ 2 (discapacidad general moderada a intolerable)
  6. ECOG ≤ 2
  7. Paciente con función orgánica adecuada

Criterio de exclusión:

  1. Paciente con una de las siguientes mastocitosis: mastocitosis cutánea, mastocitosis sistémica latente no documentada o mastocitosis sistémica indolente, mastocitosis sistémica con una enfermedad clonal asociada de linaje hematológico no mastocitos (SM-AHNMD), leucemia de mastocitos (MCL), mastocitosis sistémica agresiva ( ASM)
  2. Tratamiento previo con cualquier Inhibidor de la Tirosina Quinasa
  3. Paciente con antecedentes cardíacos recientes de: síndrome coronario agudo, insuficiencia cardíaca aguda, arritmia ventricular significativa; paciente con insuficiencia cardiaca clase III o IV; Síncope sin etiología conocida dentro de los 3 meses, hipertensión severa no controlada.
  4. Paciente con cualquier condición que el médico juzgue podría ser perjudicial para los sujetos que participan en este estudio; incluyendo cualquier desviación clínicamente importante de los valores normales de laboratorio clínico o eventos médicos concurrentes Tratamiento previo
  5. Cambio en el tratamiento sintomático de la mastocitosis o administración de cualquier nuevo tratamiento de la mastocitosis en las 4 semanas anteriores al inicio
  6. Tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al inicio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Masitinib y BSC
Masitinib (6 mg/kg/día) administrado como complemento del tratamiento sintomático concomitante óptimo (es decir, mejor atención de apoyo, BSC)
Droga: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/día
Otros nombres:
  • AB1010
Otro: Mejor atención de apoyo
Tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos. Incluye: antihistamínicos H1 y H2, inhibidores de la bomba de protones (IBP), cromoglicato de sodio, antidepresivos, antagonistas de los leucotrienos, interferón-alfa, 2-CdA y corticosteroides.
Comparador de placebos: Placebo y BSC
El placebo correspondiente administrado como complemento del tratamiento sintomático concomitante óptimo (es decir, mejor atención de apoyo, BSC)
Droga: Placebo
Placebo a juego
Otro: Mejor atención de apoyo
Tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos. Incluye: antihistamínicos H1 y H2, inhibidores de la bomba de protones (IBP), cromoglicato de sodio, antidepresivos, antagonistas de los leucotrienos, interferón-alfa, 2-CdA y corticosteroides.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta acumulada (4R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
El criterio principal de valoración declarado prospectivamente (4R75 %) fue la respuesta acumulativa en al menos uno de los cuatro síntomas basales graves de liberación de mediador de mastocitos (prurito, sofocos, depresión o astenia). La respuesta se definió como una mejora del 75 % desde el inicio para cualquiera de estos cuatro síntomas. La respuesta acumulada se definió como el número de respuestas reales entre las semanas 8 y 24, dividido por el número total de respuestas posibles durante el mismo período de tratamiento (es decir, con cinco visitas programadas, cada paciente tenía un máximo de cinco a 20 respuestas posibles dependiendo de el número de síntomas basales graves).
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta acumulada (3R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulativa en al menos uno de los tres síntomas basales graves (prurito, sofocos o depresión)
24 semanas
Respuesta acumulada (2R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulativa en al menos uno de los tres síntomas basales graves (prurito o sofocos)
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
AB Science

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Olivier Lortholary, MD, PhD, Hopital Necker, Paris, France

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de diciembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de noviembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
22 de diciembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de diciembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
23 de diciembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
29 de noviembre de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AB06006

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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