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Un estudio de la seguridad y la eficacia preliminar de la midostaurina oral (PKC412) en la leucemia pediátrica en recaída o refractaria

18 de noviembre de 2015 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de fase I/II, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de la midostaurina oral dos veces al día y para evaluar la respuesta clínica y farmacodinámica preliminar en pacientes pediátricos con leucemia recidivante o refractaria

Este es un estudio pediátrico de fase I/II de determinación de dosis que evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la respuesta clínica, la farmacocinética y la farmacodinámica de la midostaurina en pacientes <18 años de edad que tienen leucemias agudas en recaída o refractarias que pueden beneficiarse de la administración de midostaurina. incluyendo LLA con reordenamiento MLL y LMA positiva para FLT3.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
22

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital CPKC412A2114
  • Francia
      • Paris Cedex 19, Francia, 75935
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italia, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
        • Novartis Investigative Site
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, SE-171 76
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El gen de la leucemia de linaje mixto (MLL) reordenó la leucemia linfoblástica aguda (LLA), que no responde al tratamiento o ha recaído del tratamiento anterior; o leucemia mieloide aguda (AML) mutada en FLT3 que no responde a un segundo tratamiento o ha recaído de 2 tratamientos anteriores
  • Función normal de los órganos y radiografía de tórax.
  • Supervivencia esperada mayor a 8 semanas
  • Puede atender la mayoría de las necesidades personales y realizar al menos una actividad mínima

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con afectación leucémica sintomática del sistema nervioso central o leucemia extramedular aislada
  • Los pacientes no deben haber recibido otros tratamientos para la leucemia dentro de un período de tiempo predefinido, 72 horas para medicamentos, 2 meses para trasplantes
  • Pacientes con función cardíaca que no es normal.
  • Pacientes con VIH o hepatitis
  • Pacientes con otra enfermedad grave o afección médica además de la leucemia Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Oferta de 30 mg/m^2
Los participantes recibieron una dosis estratificada de peso corporal y área de superficie corporal (BSA) de midostaurina de 30 mg/m^2 dos veces al día (dos veces al día) por vía oral. La dosis diaria total en la cohorte bid de 30 mg/m^2 fue de 60 mg/m^2.
Droga: midostaurina
La solución oral de midostaurina 25 mg/ml se proporcionó en frascos de 50 ml, administrados con agua. La dosis inicial pediátrica de midostaurina se fijó en 30 mg/m2 dos veces al día y no debía exceder los 60 mg/m2 dos veces al día.
Otros nombres:
  • PKC412
Experimental: Oferta de 60 mg/m^2
Los participantes recibieron una dosis estratificada según el peso corporal y la superficie corporal de midostaurina de 60 mg/m^2 dos veces al día por vía oral. La dosis diaria total en la cohorte bid de 60 mg/m^2 fue de 120 mg/m^2.
Droga: midostaurina
La solución oral de midostaurina 25 mg/ml se proporcionó en frascos de 50 ml, administrados con agua. La dosis inicial pediátrica de midostaurina se fijó en 30 mg/m2 dos veces al día y no debía exceder los 60 mg/m2 dos veces al día.
Otros nombres:
  • PKC412

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosis máxima tolerada (MTD) de midostaurina: probabilidad posterior de DLT
Periodo de tiempo: Línea de base, final de la fase de escalada de dosis (6 meses)
MTD se definió como el nivel de dosis más alto para el cual no más de 1 participante en una cohorte de dosis experimentó toxicidad limitante de dosis (DLT), según un modelo de regresión logística bayesiana (BLRM) que emplea el principio de escalada con control de sobredosis (EWOC). Un DLT se definió como un evento adverso (AA) no hematológico de grado 3 o 4 o un valor de laboratorio anormal relacionado con el fármaco del estudio. Se presentan las estimaciones de probabilidad media y posterior del 95% de tener una DLT por estratos de edad y dosis. La estimación de MTD y/o dosis recomendada para expansión (RDE) en la fase de aumento de dosis del estudio se basó en la estimación de la probabilidad de DLT para los participantes en el conjunto de determinación de dosis (DDS).
Línea de base, final de la fase de escalada de dosis (6 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con la mejor respuesta general por indicación
Periodo de tiempo: Línea de base, Día 15 (Día 1 del Ciclo 2), Día 22 (Día 8 del Ciclo 2), Día 29 (Día 1 del Ciclo 9), Fin del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)
La mejor respuesta clínica general se determinó según la evaluación clínica realizada por el investigador. Los respondedores se definieron como todos los participantes con una mejor respuesta clínica de estado libre de leucemia, remisión morfológica completa, remisión morfológica completa incompleta, remisión parcial, respuesta blástica en médula ósea, respuesta blástica menor en médula ósea, respuesta blástica en sangre periférica, respuesta blástica menor en sangre periférica. Los participantes con enfermedad estable, enfermedad progresiva y sin evaluación del tumor o que interrumpieron el estudio o que fallecieron antes de someterse a su primera evaluación se consideraron como no respondedores. La enfermedad estable se definió como la imposibilidad de lograr cualquiera de las respuestas anteriores. La enfermedad progresiva se definió como la duplicación del porcentaje de blastos en la médula ósea desde el inicio en participantes con <40 % de blastos en la médula ósea al inicio, o un aumento del 50 % en el porcentaje de blastos en la médula ósea desde el inicio en participantes con > 40 % de blastos en la médula ósea al inicio,
Línea de base, Día 15 (Día 1 del Ciclo 2), Día 22 (Día 8 del Ciclo 2), Día 29 (Día 1 del Ciclo 9), Fin del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)
Tiempo de respuesta con midostaurina
Periodo de tiempo: Línea de base, final del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)
El tiempo de respuesta se definió como el tiempo desde la fecha de inicio del tratamiento con midostaurina hasta la fecha de la primera respuesta. La mejor respuesta clínica general se determinó según la evaluación clínica realizada por el investigador. Los respondedores se definieron como todos los participantes con una mejor respuesta clínica de estado libre de leucemia, remisión morfológica completa, remisión morfológica completa incompleta, remisión parcial, respuesta blástica de médula ósea, respuesta blástica menor de médula ósea, respuesta blástica de sangre periférica, respuesta blástica de sangre periférica menor. El tiempo de respuesta se calculó utilizando la fórmula = (fecha de la primera respuesta - fecha de inicio de midostaurina) +1 día.
Línea de base, final del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)
Supervivencia general con midostaurina
Periodo de tiempo: Línea de base, final del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)
La supervivencia global (SG) se definió como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la fecha de muerte por cualquier causa. El porcentaje (%) de las estimaciones de probabilidad sin eventos se obtuvo de las estimaciones de supervivencia de Kaplan-Meier.
Línea de base, final del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)
Concentraciones plasmáticas de midostaurina y sus metabolitos CGP52421 y CGP62221
Periodo de tiempo: Día 1, Día 5, Día 7, Día 15 (Día 1 del Ciclo 2), Día 29 (Día 1 del Ciclo 3)
Las concentraciones plasmáticas de midostaurina (PKC412) y sus dos metabolitos principales, CGP62221 y CGP52421, se determinaron utilizando un método validado de cromatografía líquida/espectrometría de masas en tándem.
Día 1, Día 5, Día 7, Día 15 (Día 1 del Ciclo 2), Día 29 (Día 1 del Ciclo 3)
Número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE), AE o SAE relacionados con el tratamiento y muerte durante el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (comienzo del tratamiento del estudio) hasta el final del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)
Un EA se definió como cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable y no intencionado asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, esté o no relacionado con el fármaco del estudio. Un SAE se definió como un evento que fue fatal o potencialmente mortal, requirió o prolongó la hospitalización, incapacitó o incapacitó significativa o permanentemente, constituyó una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, o abarcó cualquier otro evento clínicamente significativo que podría poner en peligro al participante o requerir intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados antes mencionados. Los EA o SAE relacionados con el tratamiento se definieron como EA o SAE de los que se sospechaba que estaban relacionados con el tratamiento del estudio según el investigador. En el tratamiento, la muerte era un evento fatal que conducía al cese permanente de todas las funciones vitales del cuerpo.
Línea de base (comienzo del tratamiento del estudio) hasta el final del tratamiento (hasta 24 meses después de la última dosis o hasta la muerte, lo que ocurra primero)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de septiembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de septiembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de marzo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de marzo de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de marzo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de diciembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de noviembre de 2015

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CPKC412A2114
  • 2008-006931-11 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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