Un ensayo de fase I/II del inhibidor de MUC1, GO-203-2C en pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria

Criterios de inclusión:

• Para ser considerado elegible para la inscripción en este estudio, todos los siguientes criterios de inclusión deben cumplirse durante el período de selección:
• AML documentada mediante análisis de sangre periférica y médula ósea que cumplan con los criterios de la OMS, excluyendo pacientes con leucemia promielocítica aguda (APL)
• Pacientes con LMA refractaria a la quimioterapia de inducción primaria, enfermedad recidivante o edad ≥ 60 años y no apropiados para la terapia citotóxica estándar debido a la edad, estado funcional y/o factores de riesgo adversos según el médico tratante
• Edad ≥ 18 años
• Estado funcional de Karnofsky ≥ 50% o estado funcional ECOG 0-2
• Esperanza de vida ≥ 6 semanas
• Capaz de comprender la naturaleza de investigación de este estudio y de dar su consentimiento por escrito para participar en él
• Documento de consentimiento informado firmado y aprobado por el IRB

• Función hepática y renal adecuada:

  • bilirrubina sérica ≤ 1,5 X ULN institucional O bilirrubina sérica directa ≤ 2 X ULN institucional
  • ALT y AST en suero ≤ 2,5 X ULN institucional
  • fosfatasa alcalina sérica < 5 X LSN institucional
  • creatinina sérica ≤ 2,0 mg/dL
  • nivel de calcio corregido ≥ LLN institucional
• Prueba de embarazo negativa en mujeres en edad fértil
• Las mujeres y los hombres en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos efectivos durante el período de estudio (incluido el período de observación posterior al tratamiento)

Criterio de exclusión:

• Se considerará que un paciente no es elegible para la inscripción en este estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios durante el período de selección:
• Evidencia de meningitis leucémica u otra afectación del SNC por leucemia
• Hipertensión no controlada o mal controlada (PA sistólica ≥ 160 mmHg o PA diastólica ≥ 100 mmHg) Nota: se permitirá una lectura aislada que no sea sostenida.
• Evidencia de enfermedad cardíaca clase III o IV de la NYHA, o presencia de arritmia inestable potencialmente mortal, o antecedentes de infarto de miocardio durante los últimos 6 meses
• Infección bacteriana, fúngica o viral activa que requiere tratamiento sistémico
• Infección conocida por el VIH
• Antecedentes o cirugía mayor dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio, o no se recuperó de una cirugía previa
• Exposición a cualquier otro agente en investigación en cualquier momento dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
• Exposición a cualquier otra terapia antileucémica (excepto hidroxiurea, ver Sección 5.5.1) dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
• Hembra gestante o lactante
• No quiere o no puede cumplir con los requisitos del protocolo del estudio