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Un estudio para participantes con atrofia muscular espinal (SMA) que participaron previamente en estudios de investigación de Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)

5 de febrero de 2024 actualizado por: Biogen

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes con atrofia muscular espinal que participaron previamente en estudios de investigación de ISIS 396443

El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de nusinersen (ISIS 396443) administrado por inyección intratecal (IT) a participantes con atrofia muscular espinal (AME) que previamente participaron en estudios de investigación de nusinersen. El objetivo secundario es examinar la eficacia a largo plazo de nusinersen administrado por inyección IT a participantes con AME que previamente participaron en estudios de investigación de nusinersen.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio se inició y el protocolo fue registrado por Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En agosto de 2016, Biogen asumió la responsabilidad de este estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

292

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemania, 80337
        • LMU-Campus Innenstadt
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital Clinical Research Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital / UBC
    • Ontario
      • Brussel, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Health Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre
  • Corea, república de
    • Korea
      • Seoul, Korea, Corea, república de, 3080
        • Seoul National University Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Hebron, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8344
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Illinois
      • New York, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University School of Medicine
      • Miyagi, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University School of Medicine
    • Oregon
      • Durham, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
    • Utah
      • Obu, Aichi, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
    • Paris 9
      • Paris, Paris 9, Francia, 75012
        • Armand Trousseau Hospital, I-Motion
  • Hong Kong
    • Hong Kong SAR
      • Hong Kong, Hong Kong SAR, Hong Kong, 999077
        • The University of Hong Kong
  • Italia
      • Essen, Italia, 00168
        • Pediatric Neurology Unit, Catholic University
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini, Centro Traslazionale di Miologia
      • Messina, Italia, 98125
        • Department of Neuroscience, Università di Messina, AOU Polic
  • Japón
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Miyagi, Japón, 989-3126
        • Miyagi Prefectural Children Hospital
      • Miyazaki, Japón, 889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
    • Aichi
      • Obu, Aichi, Japón, 474-0038
        • Aichi Children's Health and Medical Center
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japón, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 6100
        • Uníversity of Hacettepe
      • Istanbul, Pavo, 34662
        • Marmara University Pendik Training and Research Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
    • Northumberland
      • Newcastle, Northumberland, Reino Unido, NE1 3BZ
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, SE 416 86
        • The Queen Silvia Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado por el padre o tutor y asentimiento informado firmado por el participante, si así lo indica la edad del participante y las pautas institucionales.
  • Finalización del estudio índice de acuerdo con el protocolo del estudio o como resultado de la decisión del Patrocinador (p. ej., terminación anticipada del estudio índice) dentro de las 16 semanas anteriores

Criterios clave de exclusión:

  • Tiene cualquier condición o empeoramiento de la condición que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación o la finalización del estudio por parte del participante.
  • Anormalidades clínicamente significativas en hematología o parámetros de química clínica o electrocardiograma (ECG), según lo evaluado por el investigador del sitio, en la visita de selección que harían que el participante no fuera apto para participar en el estudio
  • El padre o tutor legal del participante no está dispuesto o no puede cumplir con las pautas estándar de atención (incluidas las vacunas y la profilaxis del virus sincitial respiratorio, si está disponible), ni brindar apoyo nutricional y respiratorio durante todo el estudio.
  • Tratamiento con otro agente en investigación, agente biológico o dispositivo dentro de un mes de la Selección, o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo 1
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS3B (NCT02193074)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Prescripción
  • ISIS SMNRx
Experimental: Grupo 2
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS4 (NCT02292537)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Prescripción
  • ISIS SMNRx
Experimental: Grupo 3
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS12 (NCT02052791)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Prescripción
  • ISIS SMNRx
Experimental: Grupo 4
Los participantes hicieron la transición de ISIS 396443-CS3A (NCT01839656)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Prescripción
  • ISIS SMNRx
Experimental: Grupo 5
Los participantes pasaron de 232SM202 (NCT02462759)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • IONIS SMN Prescripción
  • ISIS SMNRx

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos (AE) y/o eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas de los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con anomalías de peso clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con anomalías en el examen neurológico clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en la evaluación de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con anomalías de los parámetros de coagulación clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los electrocardiogramas (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde el inicio en medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que alcanzaron hitos motores según la evaluación de los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Porcentaje de participantes que alcanzaron hitos motores evaluados por la Sección 2 del Examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Tiempo hasta la muerte o ventilación permanente
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Porcentaje de participantes que no requieren ventilación permanente
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde el inicio en la escala de función motora de la prueba infantil de trastornos neuromusculares (CHOP INTEND) del Children's Hospital of Philadelphia
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Las pruebas CHOP-INTEND incluyen 16 ítems estructurados para pasar de lo más fácil a lo más difícil con la calificación que incluye la eliminación de la gravedad (puntuaciones más bajas) a los movimientos antigravedad (puntuaciones más altas). Todas las puntuaciones de los elementos oscilan entre 0 y 4.
Hasta el día 1814
Cambio desde la línea de base en la escala motora funcional de Hammersmith
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
El HFMSE evalúa la función motora de los participantes con AME. La Escala Motora Funcional de Hammersmith original de 20 ítems se amplió para incluir 13 ítems adicionales adaptados de la Medida de Función Motora Gruesa para mejorar la sensibilidad para la población ambulante de mayor funcionamiento.
Hasta el día 1814
Cambio desde la línea de base en el módulo de miembro superior revisado (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde la línea de base en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
6MWT: subir y bajar una pista de 25 metros sin ayudas ni aparatos ortopédicos lo más rápido posible durante 6 minutos. Se registran las divisiones de vueltas, las divisiones de minutos y la distancia total, además de los descansos y las caídas.
Hasta el día 1814
Cambio desde el inicio en el potencial de acción muscular compuesto (CMAP)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
CMAP es una técnica electrofisiológica que se puede utilizar para determinar el número aproximado de neuronas motoras en un músculo o grupo de músculos.
Hasta el día 1814
Cambio desde la línea de base en la longitud y/o altura del cuerpo (para todos los participantes)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde el inicio en la circunferencia de la cabeza (para participantes de hasta 36 meses de edad)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde el valor inicial en la circunferencia del pecho (para participantes de hasta 36 meses de edad)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde el valor inicial en la circunferencia del brazo (para participantes de hasta 36 meses de edad)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Proporción de respondedores CMAP
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con hitos motores alcanzados
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Proporción de participantes que lograron estar solos
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Proporción de participantes que lograron caminar con ayuda
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes con eventos respiratorios graves
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de participantes hospitalizados
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Duración de las hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde la línea de base en Cobb-Angle en la radiografía de la columna toracolumbar
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Cambio desde el inicio en los cuestionarios de calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Número de hospitalizaciones y eventos adversos relacionados con la enfermedad
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814
Tasa de supervivencia global
Periodo de tiempo: Hasta el día 1814
Hasta el día 1814

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de noviembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

21 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

21 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

1 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

6 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 396443-CS11
  • 2015-001870-16 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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