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Evaluación prospectiva del trasplante alogénico de células hematopoyéticas en pacientes con mielofibrosis

29 de agosto de 2023 actualizado por: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Este estudio observacional comparará los resultados de una cohorte prospectivamente inscrita de receptores de trasplantes de células madre hematopoyéticas (HCT) con los resultados de una cohorte de controles históricos no HCT de la misma edad. Los pacientes que se sometan a alloHCT recibirán HCT en un centro de trasplantes de EE. UU. y se informará al Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula Ósea (CIBMTR) mediante formularios de informe CIBMTR y procedimientos de recopilación de datos bien establecidos, así como un formulario complementario específico del estudio. Los datos sobre los controles históricos no HCT se recopilarán en 14 centros académicos de EE. UU. Estos centros proporcionarán datos sobre todos los pacientes consecutivos con FMP, MF post-ET o MF post-PV referidos a sus instituciones entre 2000 y 2012.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Pacientes con MF primaria (PMF), MF post-trombocitemia esencial (ET) o MF post-policitemia vera (PV), con enfermedad de riesgo intermedio-2 o alto según lo determinado por el DIPSS, y edad ≥55 en el momento de la evaluación DIPSS son elegibles para este estudio. Para el brazo HCT alogénico del Estudio HCT de donante compatible con HLA, los donantes deben ser 6/6 donantes relacionados compatibles con HLA, definidos por resolución intermedia de Clase I (HLA-A y -B) o tipificación basada en ADN de alta resolución y Clase II (HLA-DRBI) en tipificación basada en ADN de alta resolución (pero no en gemelos monocigóticos), O un HLA-A, -B, -C y -DRB1 8/8 en tipificación basada en ADN de alta resolución con donantes no emparentados compatibles; se permiten tanto las células madre de sangre periférica como los injertos de médula ósea, y se permiten todas las intensidades del régimen de acondicionamiento y los regímenes de profilaxis de la enfermedad de gráfico contra huésped (EICH). Para el estudio de donantes haploidénticos, los donantes deben ser haploidénticos.

Este estudio tendrá como objetivo la acumulación de 650 pacientes que reciben alloHCT, incluidos aproximadamente 225 que reciben acondicionamiento mieloablativo. Se espera que los centros participantes proporcionen datos de aproximadamente 2400 pacientes para formar la cohorte de control histórica sin HCT.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
650

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Patricia Steinert, PhD
  • Número de teléfono: 414-805-0700
  • Correo electrónico: psteinert@mcw.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Stephanie Farnia
  • Número de teléfono: 763-406-8640
  • Correo electrónico: sfarnia@nmdp.org

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55401
        • Reclutamiento
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

55 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con MF primaria (PMF), MF post-trombocitemia esencial (ET) o MF post-policitemia vera (PV), con enfermedad de riesgo intermedio-2 o alto según lo determinado por el DIPSS, y edad ≥55 en el momento de la evaluación DIPSS son elegibles para este estudio. Para el brazo aloHCT del estudio HCT de donantes compatibles con HLA, los donantes deben ser 6/6 donantes relacionados compatibles con HLA, definidos por resolución intermedia de clase I (HLA-A y -B) o tipificación basada en ADN de alta resolución y clase II (HLA-DRBI) en tipificación basada en ADN de alta resolución (pero no en gemelos monocigóticos), O un HLA-A, -B, -C y -DRB1 8/8 en tipificación basada en ADN de alta resolución compatibles con donantes no emparentados; se permiten tanto las células madre de sangre periférica como los injertos de médula ósea, y se permiten todas las intensidades del régimen de acondicionamiento y los regímenes de profilaxis de la GVHD. Para el estudio de donantes haploidénticos, los donantes deben ser haploidénticos.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes que cumplan con los siguientes criterios serán elegibles para su inclusión en el estudio:

    • PMF, MF posterior a TE o MF posterior a PV.
    • Int-2 o enfermedad de alto riesgo según lo determine la DIPSS.
    • Edad ≥ 55 años al momento de la evaluación DIPSS.

    • Para el brazo alloHCT:

      • Los donantes deben ser donantes emparentados compatibles con HLA 6/6, definidos por resolución intermedia de Clase I (HLA-A y -B) o tipificación basada en ADN de alta resolución y Clase II (HLA-DRBI) en tipificación basada en ADN de alta resolución ( pero no gemelos monocigóticos) O un 8/8 HLA-A, -B, -C y -DRB1 en donante no emparentado compatible con tipificación basada en ADN de alta resolución identificado a través del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea (NMDP)/Be The Match. Los donantes deben cumplir con los criterios de selección institucionales o de NMDP/Be The Match; no hay restricción de edad para hermanos donantes.
      • Se permiten tanto las células madre de sangre periférica como los injertos de médula ósea.
      • Se permiten todas las intensidades del régimen de acondicionamiento.
      • Se permiten todos los regímenes de profilaxis de GVHD.
    • Los donantes haploidénticos están permitidos en el Estudio de donantes haploidénticos

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes con los siguientes criterios no serán elegibles para participar en el estudio:

    • AlloHCT usando unidad(es) de sangre de cordón umbilical o donantes adultos no compatibles con HLA (< 6/6 alelos HLA para parientes y < 8/8 alelos HLA para no emparentados).
    • Síndromes de superposición.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT)
Pacientes sometidos a alloHCT en un centro de trasplantes de EE. UU. e informados al CIBMTR
Otro: Trasplante de células madre hematopoyéticas
Este estudio observacional comparará los resultados de los receptores de HCT inscritos prospectivamente con los resultados de una cohorte de controles sin HCT de la misma edad.
No HCT
Controles históricos sin trasplante recopilados de 14 centros académicos de EE. UU. Los centros proporcionarán datos sobre todos los pacientes consecutivos con FMP, MF posterior a TE o MF posterior a PV derivados a sus instituciones entre 2000 y 2012.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparar la supervivencia a cinco años
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Compare las probabilidades de supervivencia a cinco años de la evaluación DIPSS entre los dos brazos del estudio: receptores de alloHCT (brazo 1) y receptores de terapias que no son HCT (ruxolitinib/mejor atención de apoyo) (brazo 2).
Cinco años después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparar la supervivencia libre de leucemia
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Compare la supervivencia libre de leucemia a los cinco años desde la fecha de evaluación DIPSS hasta la fecha de progresión a AML o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero. Se realizarán dos análisis cosecundarios, uno para todos los pacientes con alloHCT versus el Grupo 2 y otro para el subconjunto de pacientes que recibieron MAC antes de alloHCT versus el Grupo 2. La observación se censura en la fecha del último seguimiento para los pacientes que se sabe que están vivos sin leucemia. La progresión a AML se define como >20% de blastos leucémicos en la médula ósea o en la sangre periférica.
Cinco años después del trasplante
Incidencias acumuladas de EICH crónica
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Aparición de síntomas en cualquier sistema orgánico que cumpla los criterios de EICH crónica. Los pacientes son censurados en el último seguimiento o segundo trasplante.
Cinco años después del trasplante
Incidencias acumuladas de EICH aguda
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Aparición de anomalías cutáneas, gastrointestinales o hepáticas de grado II, III y/o IV que cumplan los criterios de consenso de EICH aguda. Los pacientes son censurados en el último seguimiento o segundo trasplante.
Cinco años después del trasplante
Incidencia acumulada de mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Muerte por cualquier causa en los primeros 28 días postrasplante, independientemente del estado de recidiva. La muerte más allá del día +28 solo se considerará relacionada con el trasplante si la enfermedad está en remisión. Este evento se resumirá como una estimación de incidencia acumulada con recaída/persistencia como riesgo competitivo.
Cinco años después del trasplante
El impacto de ciertos factores relacionados con el paciente, la enfermedad y el TCH en la supervivencia en el brazo de alloHCT.
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Evaluación del impacto de la respuesta al tratamiento con ruxolitinib, edad del paciente (<65 años frente a >= 65 años, duración de la enfermedad y DIPSS en la supervivencia global en el brazo de alloHCT. El tiempo hasta el evento en los análisis comenzará en el momento del trasplante.
Cinco años después del trasplante
El impacto de ciertos factores relacionados con el paciente, la enfermedad y el TCH en la supervivencia libre de leucemia en el brazo de aloTCH.
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Evaluación del impacto de la respuesta al tratamiento con ruxolitinib, la edad del paciente (<65 vs. >= 65 años), la duración de la enfermedad y la DIPSS en la supervivencia libre de leucemia en el brazo de alloHCT. El tiempo hasta el evento en los análisis comenzará en el momento del trasplante.
Cinco años después del trasplante
El impacto de ciertos factores relacionados con el paciente, la enfermedad y el TCH en la recuperación hematopoyética en el brazo de alloHCT.
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Evaluación del impacto de la respuesta al tratamiento con ruxolitinib, la edad del paciente (<65 frente a >=65 años), la duración de la enfermedad y la DIPSS en la recuperación hematopoyética en el brazo de alloHCT. El tiempo hasta el evento en los análisis comenzará en el momento del trasplante.
Cinco años después del trasplante
El impacto de ciertos factores relacionados con el paciente, la enfermedad y el HCT en la GVHD aguda y crónica en el brazo de aloHCT.
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante
Evaluación del impacto de la respuesta al tratamiento con ruxolitinib, la edad del paciente (<65 frente a >= 65 años), la duración de la enfermedad y la DIPSS en la EICH aguda y crónica en el brazo de alloHCT. El tiempo hasta el evento en los análisis comenzará en el momento del trasplante.
Cinco años después del trasplante
El impacto de ciertos factores relacionados con el paciente, la enfermedad y el TCH en la mortalidad relacionada con el tratamiento en el brazo de aloTCH.
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante.
Evaluación del impacto de la respuesta al tratamiento con ruxolitinib, la edad del paciente (<65 frente a >=65 años), la duración de la enfermedad y la DIPSS en la mortalidad relacionada con el tratamiento en el brazo de alloHCT. El tiempo hasta el evento en los análisis comenzará en el momento del trasplante.
Cinco años después del trasplante.
El impacto de ciertos factores relacionados con el paciente, la enfermedad y el HCT en la recaída.
Periodo de tiempo: Cinco años después del trasplante.
Evaluación del impacto de la respuesta al tratamiento con ruxolitinib, la edad del paciente (65 frente a >=65 años), la duración de la enfermedad y la DIPSS sobre la recaída en el brazo de alloHCT. El tiempo hasta el evento en los análisis comenzará en el momento del trasplante.
Cinco años después del trasplante.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Silla de estudio: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de noviembre de 2016

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de septiembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
30 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
29 de agosto de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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