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Avaliação prospectiva do transplante alogênico de células hematopoiéticas em pacientes com mielofibrose

29 de agosto de 2023 atualizado por: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Este estudo observacional comparará os resultados de uma coorte de receptores de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) inscritos prospectivamente com os resultados de uma coorte de controles não-HCT históricos da mesma idade. Os pacientes submetidos a alloHCT receberão HCT em um centro de transplante dos EUA e serão notificados ao Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula (CIBMTR) usando formulários de relatório CIBMTR bem estabelecidos e procedimentos de coleta de dados, bem como um formulário suplementar específico do estudo. Os dados sobre os controles não-HCT históricos serão coletados em 14 centros acadêmicos dos EUA. Esses centros fornecerão dados sobre todos os pacientes consecutivos com RMP, MF pós-ET ou MF pós-PV encaminhados para suas instituições entre 2000 e 2012.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Pacientes com MF primária (PMF), MF pós-trombocitemia (ET) ou MF pós-policitemia vera (PV), com doença de risco intermediário ou alto, conforme determinado pelo DIPSS, e com idade ≥55 no momento da avaliação DIPSS são elegíveis para este estudo. Para o braço HCT alogênico do estudo de HCT de doador compatível com HLA, os doadores devem ser doadores aparentados 6/6 compatíveis com HLA, definidos por resolução intermediária de Classe I (HLA-A e -B) ou tipagem baseada em DNA de alta resolução e Classe II (HLA-DRBI) em tipagem baseada em DNA de alta resolução (mas não em gêmeos monozigóticos), OU um 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 em doadores não aparentados compatíveis com tipagem baseada em DNA de alta resolução; células-tronco do sangue periférico e enxertos de medula óssea são permitidos, e todas as intensidades de regime de condicionamento e regimes de profilaxia de doença de gráfico versus hospedeiro (GVHD) são permitidos. Para o Estudo de Doadores Haploidênticos, os doadores devem ser haploidênticos.

Este estudo terá como alvo o recrutamento de 650 pacientes recebendo aloHCT, incluindo aproximadamente 225 recebendo condicionamento mieloablativo. Espera-se que os centros participantes forneçam dados de aproximadamente 2.400 pacientes para formar a coorte de controle histórico não HCT.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
650

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Patricia Steinert, PhD
  • Número de telefone: 414-805-0700
  • E-mail: psteinert@mcw.edu

Estude backup de contato

  • Nome: Stephanie Farnia
  • Número de telefone: 763-406-8640
  • E-mail: sfarnia@nmdp.org

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55401
        • Recrutamento
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

55 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com MF primária (PMF), MF pós-trombocitemia (ET) ou MF pós-policitemia vera (PV), com doença de risco intermediário ou alto, conforme determinado pelo DIPSS, e com idade ≥55 no momento da avaliação DIPSS são elegíveis para este estudo. Para o braço alloHCT do HLA-Matched Donor HCT Study, os doadores devem ser doadores 6/6 HLA-matched relacionados, definidos por resolução intermediária de Classe I (HLA-A e -B) ou tipagem baseada em DNA de alta resolução e Classe II (HLA-DRBI) em tipagem baseada em DNA de alta resolução (mas não em gêmeos monozigóticos), OU um 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 em doadores não aparentados compatíveis com tipagem baseada em DNA de alta resolução; células-tronco do sangue periférico e enxertos de medula óssea são permitidos, e todas as intensidades de regime de condicionamento e regimes de profilaxia de GVHD são permitidos. Para o Estudo de Doadores Haploidênticos, os doadores devem ser haploidênticos.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes que atenderem aos seguintes critérios serão elegíveis para inclusão no estudo:

    • PMF, pós-ET MF ou pós-PV MF.
    • Int-2 ou doença de alto risco conforme determinado pelo DIPSS.
    • Idade ≥55 no momento da avaliação DIPSS.

    • Para o braço alloHCT:

      • Os doadores devem ser doadores aparentados 6/6 HLA compatíveis, definidos por resolução intermediária de Classe I (HLA-A e -B) ou tipagem baseada em DNA de alta resolução e Classe II (HLA-DRBI) em tipagem baseada em DNA de alta resolução ( mas não gêmeos monozigóticos) OU um 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 em tipagem baseada em DNA de alta resolução, doador não aparentado compatível identificado através do National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Os doadores devem atender aos critérios de seleção institucionais ou NMDP/Be The Match; não há restrição de idade para doadores irmãos.
      • Tanto as células-tronco do sangue periférico quanto os enxertos de medula óssea são permitidos.
      • Todas as intensidades de regime de condicionamento são permitidas.
      • Todos os regimes de profilaxia para GVHD são permitidos.
    • Doadores haploidênticos são permitidos no Estudo de Doadores Haploidênticos

Critério de exclusão:

  • Os pacientes com os seguintes critérios não serão elegíveis para entrar no estudo:

    • AlloHCT usando unidade(s) de sangue de cordão umbilical ou doadores adultos com HLA incompatível (< 6/6 alelos HLA para parentes e < 8/8 alelos HLA para não parentes).
    • Síndromes de sobreposição.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HCT)
Pacientes submetidos a aloHCT em um centro de transplante dos EUA e relatados ao CIBMTR
Outro: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas
Este estudo observacional irá comparar os resultados de receptores HCT prospectivamente inscritos com os resultados de uma coorte de controles não-HCT pareados por idade.
Não HCT
Controles históricos de não transplante coletados de 14 centros acadêmicos dos EUA. Os centros fornecerão dados sobre todos os pacientes consecutivos com PMF, pós-ET MF ou pós-PV MF encaminhados para suas instituições entre 2000 e 2012.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Compare a sobrevida de cinco anos
Prazo: Cinco anos após o transplante
Compare as probabilidades de sobrevivência de cinco anos da avaliação DIPSS entre os dois braços do estudo: receptores de aloHCT (braço 1) e receptores de terapias não HCT (ruxolitinibe/melhor tratamento de suporte) (braço 2).
Cinco anos após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Compare a sobrevida livre de leucemia
Prazo: Cinco anos após o transplante
Compare a sobrevida livre de leucemia em cinco anos a partir da data de avaliação do DIPSS até a data de progressão para LMA ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro. Duas análises cosecundárias serão conduzidas, uma para todos os pacientes com aloHCT versus Braço 2 e uma para o subconjunto de pacientes que receberam MAC antes de aloHCT versus Braço 2. A observação é censurada na data do último acompanhamento para pacientes conhecidos por estarem vivos sem leucemia. A progressão para LMA é definida como >20% de blastos de leucemia na medula óssea ou no sangue periférico.
Cinco anos após o transplante
Incidências cumulativas de DECH crônica
Prazo: Cinco anos após o transplante
Ocorrência de sintomas em qualquer sistema orgânico que preencha os critérios de DECH crônica. Os pacientes são censurados no último acompanhamento ou no segundo transplante.
Cinco anos após o transplante
Incidências cumulativas de DECH aguda
Prazo: Cinco anos após o transplante
Ocorrência de anormalidades cutâneas, gastrointestinais ou hepáticas de grau II, III e/ou IV preenchendo os critérios do Consenso de DECH aguda. Os pacientes são censurados no último acompanhamento ou no segundo transplante.
Cinco anos após o transplante
Incidência cumulativa de mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: Cinco anos após o transplante
Morte por qualquer causa nos primeiros 28 dias pós-transplante, independentemente do estado de recidiva. A morte após o dia +28 só será considerada relacionada ao transplante se a doença estiver em remissão. Este evento será resumido como uma estimativa de incidência cumulativa com recaída/persistência como o risco concorrente.
Cinco anos após o transplante
O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na sobrevida no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 anos vs. >= 65 anos, duração da doença e DIPSS na sobrevida global no braço alloHCT. O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
Cinco anos após o transplante
O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na sobrevida livre de leucemia no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs. >= 65 anos), duração da doença e DIPSS na sobrevida livre de leucemia no braço alloHCT. O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
Cinco anos após o transplante
O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na recuperação hematopoiética no braço aloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs >=65 anos), duração da doença e DIPSS na recuperação hematopoiética no braço aloHCT. O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
Cinco anos após o transplante
O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na GVHD aguda e crônica no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs >= 65 anos), duração da doença e DIPSS na GVHD aguda e crônica no braço alloHCT. O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
Cinco anos após o transplante
O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na mortalidade relacionada ao tratamento no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante.
Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs >=65 anos), duração da doença e DIPSS na mortalidade relacionada ao tratamento no braço alloHCT. O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
Cinco anos após o transplante.
O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na recaída.
Prazo: Cinco anos após o transplante.
Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (65 vs >=65 anos), duração da doença e DIPSS na recaída no braço alloHCT. O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
Cinco anos após o transplante.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Cadeira de estudo: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2016

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de setembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
30 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de agosto de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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