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Seguridad y aceptabilidad de las tabletas de liberación retardada de deferiprona en pacientes con sobrecarga sistémica de hierro (TWICE)

17 de junio de 2021 actualizado por: ApoPharma
Seguridad, tolerabilidad y aceptabilidad de la dosificación dos veces al día con tabletas de liberación retardada (DR) de deferiprona en pacientes con sobrecarga sistémica de hierro.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio analiza la seguridad, la tolerabilidad y la aceptabilidad de la dosificación dos veces al día con tabletas de liberación retardada (DR) de deferiprona en pacientes con sobrecarga sistémica de hierro que actualmente están tomando tabletas de liberación inmediata de deferiprona (Ferriprox) tres veces al día. Las dosis de Ferriprox varían de 75 miligramos por kilogramo de peso corporal (mg/kg) por día a 100 mg/kg por día. La mitad de los pacientes en el estudio recibirán una dosis más cercana al extremo inferior del rango, y la otra mitad recibirá una dosis más cercana al extremo superior. Ambos grupos cambiarán durante un mes a tabletas de deferiprona DR a aproximadamente la misma dosis diaria total que han estado tomando para Ferriprox.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • St.Paul's Hospital
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
  • Grecia
    • Athens
      • Goudí, Athens, Grecia, 11527
        • National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
  • Italia
    • Regione Gonzole
      • Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italia, 10043
        • San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de ≥ 18 años.
  2. Diagnóstico de síndrome de talasemia, enfermedad de células falciformes u otro trastorno que requiera un régimen regular de transfusiones de glóbulos rojos.
  3. Con un régimen estable (≥3 meses) de tabletas de Ferriprox para el tratamiento de la sobrecarga de hierro sistémica.
  4. Recuento absoluto de neutrófilos ≥1,5 x 10^9/L en la selección.
  5. Un registro de al menos 12 niveles medidos de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST).

Criterio de exclusión:

  1. Recibir cualquier quelante de hierro que no sea Ferriprox (es decir, terapia combinada) en los últimos 3 meses, o planear recibirlo en cualquier momento durante el período del estudio.
  2. Valor de ALT y/o AST > 5 veces el límite superior normal (LSN) en la selección
  3. Caso activo de hepatitis B o C en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Dosificación baja
Los pacientes de este grupo recibirán una dosis diaria total de comprimidos de deferiprona DR más cercana a los 75 mg/kg/día. La dosis total se dividirá en dos partes iguales, tomadas con unas 12 horas de diferencia.
Droga: Comprimidos de deferiprona DR 1000 mg (dosis baja)
Deferiprona DR tabletas 1000 mg
Experimental: Alta dosificación
Los pacientes de este grupo recibirán una dosis diaria total de comprimidos de deferiprona DR más cercana a 100 mg/kg/día. La dosis total se dividirá en dos partes iguales, tomadas con unas 12 horas de diferencia.
Droga: Comprimidos de deferiprona DR 1000 mg (dosis alta)
Deferiprona DR tabletas 1000 mg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El porcentaje de pacientes en cada grupo de tratamiento que experimenta aumentos posteriores a la dosis en los niveles de enzimas hepáticas que se consideran un problema de seguridad.
Periodo de tiempo: Día 28

Los niveles de las enzimas hepáticas alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) se evaluarán a lo largo del estudio para determinar si algún paciente presenta aumentos posteriores a la dosis que se consideren un problema de seguridad. Los criterios para ser considerado un problema de seguridad son cumplir con uno de los siguientes:

  • Para un paciente cuyo nivel estaba dentro del rango normal al inicio, el criterio es alcanzar un valor de 5 veces el límite superior de la normalidad (LSN)
  • Para un paciente cuyo nivel estaba por encima del ULN al inicio, el criterio es alcanzar 5 veces el valor inicial o 10 x ULN
Día 28

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El porcentaje de pacientes en cada grupo de tratamiento que informan casos de malestar gastrointestinal (GI) posteriores a la dosis.
Periodo de tiempo: Día 28
Se les pedirá a los pacientes que informen cualquier evento de malestar gastrointestinal durante el estudio, como náuseas, vómitos, diarrea, dolor abdominal y dispepsia.
Día 28
El porcentaje de pacientes en cada grupo que indican que prefieren la formulación de deferiprona DR sobre la formulación de liberación inmediata.
Periodo de tiempo: Día 28
Al final del estudio, los pacientes completarán un cuestionario para indicar qué formulación prefieren.
Día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
ApoPharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
6 de marzo de 2019

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
4 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
19 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de enero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de enero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
14 de enero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de junio de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • LA61-0218

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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