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Segurança e aceitabilidade dos comprimidos de liberação retardada de deferiprona em pacientes com sobrecarga sistêmica de ferro (TWICE)

17 de junho de 2021 atualizado por: ApoPharma
Segurança, tolerabilidade e aceitabilidade da dosagem duas vezes ao dia com comprimidos de liberação retardada (DR) de deferiprona em pacientes com sobrecarga sistêmica de ferro.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo está analisando a segurança, tolerabilidade e aceitabilidade da dosagem duas vezes ao dia com comprimidos de liberação retardada (DR) de deferiprona em pacientes com sobrecarga sistêmica de ferro que estão atualmente tomando comprimidos de liberação imediata de deferiprona (Ferriprox) três vezes ao dia. As doses de Ferriprox variam de 75 miligramas por quilograma de peso corporal (mg/kg) por dia a 100 mg/kg por dia. Metade dos pacientes no estudo estará em uma dosagem mais próxima do limite inferior da faixa e metade estará em uma dosagem mais próxima do limite superior. Ambos os grupos serão trocados por um mês para comprimidos de deferiprona DR em aproximadamente a mesma dosagem diária total que eles estão tomando para Ferriprox.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • St.Paul's Hospital
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
  • Grécia
    • Athens
      • Goudí, Athens, Grécia, 11527
        • National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
  • Itália
    • Regione Gonzole
      • Orbassano (TO), Regione Gonzole, Itália, 10043
        • San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher com idade ≥ 18 anos.
  2. Diagnóstico de síndrome de talassemia, doença falciforme ou outro distúrbio que requeira um regime regular de transfusões de glóbulos vermelhos.
  3. Em um regime estável (≥3 meses) de Ferriprox comprimidos para o tratamento da sobrecarga sistêmica de ferro.
  4. Contagem absoluta de neutrófilos ≥1,5 x 10^9/L na triagem.
  5. Um registro de pelo menos 12 níveis medidos de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST).

Critério de exclusão:

  1. Recebimento de qualquer quelante de ferro que não seja Ferriprox (ou seja, terapia combinada) nos últimos 3 meses, ou planejamento de recebê-lo a qualquer momento durante o período do estudo.
  2. Valor de ALT e/ou AST > 5 vezes o limite superior do normal (LSN) na triagem
  3. Caso ativo de hepatite B ou C na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Dosagem baixa
Os pacientes neste grupo receberão uma dosagem diária total de comprimidos de deferiprona DR mais próxima de 75 mg/kg/dia. A dosagem total será dividida em duas partes iguais, tomadas com cerca de 12 horas de intervalo.
Medicamento: Deferiprona DR comprimidos 1000 mg (baixa dosagem)
Deferiprona DR comprimidos 1000 mg
Experimental: Dosagem alta
Os pacientes neste grupo receberão uma dosagem diária total de comprimidos de deferiprona DR mais próxima de 100 mg/kg/dia. A dosagem total será dividida em duas partes iguais, tomadas com cerca de 12 horas de intervalo.
Medicamento: Deferiprona DR comprimidos 1000 mg (alta dosagem)
Deferiprona DR comprimidos 1000 mg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de pacientes em cada grupo de tratamento que experimentam aumentos pós-dose nos níveis de enzimas hepáticas que são considerados uma preocupação de segurança.
Prazo: Dia 28

Os níveis das enzimas hepáticas alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) serão avaliados ao longo do estudo para determinar se algum paciente teve aumentos pós-dose que são considerados uma preocupação de segurança. Os critérios para ser considerado uma preocupação de segurança atendem a um dos seguintes:

  • Para um paciente cujo nível estava dentro da faixa normal no início do estudo, o critério é atingir um valor de 5 vezes o limite superior do normal (LSN)
  • Para um paciente cujo nível estava acima do LSN na linha de base, o critério é atingir 5 vezes o valor da linha de base ou 10 x LSN
Dia 28

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de pacientes em cada grupo de tratamento que relatam ocorrências pós-dose de desconforto gastrointestinal (GI).
Prazo: Dia 28
Os pacientes serão solicitados a relatar quaisquer eventos de desconforto GI durante o estudo, como náuseas, vômitos, diarreia, dor abdominal e dispepsia.
Dia 28
A porcentagem de pacientes em cada grupo que indica que prefere a formulação de deferiprona DR à formulação de liberação imediata.
Prazo: Dia 28
No final do estudo, os pacientes preencherão um questionário para indicar qual formulação eles preferem.
Dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
ApoPharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de março de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
4 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de junho de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • LA61-0218

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Sobrecarga de Ferro Devido a Repetidas Transfusões de Glóbulos Vermelhos

Ensaios clínicos em Deferiprona DR comprimidos 1000 mg (baixa dosagem)

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