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Sicurezza e accettabilità delle compresse a rilascio ritardato di Deferiprone in pazienti con sovraccarico di ferro sistemico (TWICE)

17 giugno 2021 aggiornato da: ApoPharma
Sicurezza, tollerabilità e accettabilità della somministrazione due volte al giorno di deferiprone compresse a rilascio ritardato (DR) in pazienti con sovraccarico di ferro sistemico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio esamina la sicurezza, la tollerabilità e l'accettabilità della somministrazione due volte al giorno di deferiprone compresse a rilascio ritardato (DR) in pazienti con sovraccarico sistemico di ferro che stanno attualmente assumendo deferiprone compresse a rilascio immediato (Ferriprox) tre volte al giorno. Le dosi di Ferriprox vanno da 75 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) al giorno a 100 mg/kg al giorno. La metà dei pazienti nello studio assumerà un dosaggio più vicino all'estremità inferiore dell'intervallo e l'altra metà assumerà un dosaggio più vicino all'estremità superiore. Entrambi i gruppi passeranno per un mese alle compresse di deferiprone DR all'incirca allo stesso dosaggio giornaliero totale che stavano assumendo per Ferriprox.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St.Paul's Hospital
  • Grecia
    • Athens
      • Goudí, Athens, Grecia, 11527
        • National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
  • Italia
    • Regione Gonzole
      • Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italia, 10043
        • San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età ≥ 18 anni.
  2. Diagnosi di sindrome talassemica, anemia falciforme o altri disturbi che richiedono un regime regolare di trasfusioni di globuli rossi.
  3. In regime stabile (≥3 mesi) di compresse di Ferriprox per il trattamento del sovraccarico sistemico di ferro.
  4. Conta assoluta dei neutrofili ≥1,5 x 10^9/L allo screening.
  5. Un record di almeno 12 livelli misurati di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST).

Criteri di esclusione:

  1. Ricezione di qualsiasi chelante del ferro diverso da Ferriprox (cioè terapia di combinazione) negli ultimi 3 mesi o pianificazione di riceverlo in qualsiasi momento durante il periodo dello studio.
  2. Valore di ALT e/o AST > 5 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
  3. Caso attivo di epatite B o C allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Basso dosaggio
I pazienti in questo gruppo riceveranno un dosaggio giornaliero totale di compresse di deferiprone DR che è più vicino a 75 mg/kg/giorno. Il dosaggio totale sarà diviso in due parti uguali, prese a distanza di circa 12 ore.
Droga: Deferiprone DR compresse 1000 mg (basso dosaggio)
Deferiprone DR compresse 1000 mg
Sperimentale: Alto dosaggio
I pazienti in questo gruppo riceveranno un dosaggio giornaliero totale di compresse di deferiprone DR che è più vicino a 100 mg/kg/die. Il dosaggio totale sarà diviso in due parti uguali, prese a distanza di circa 12 ore.
Droga: Deferiprone DR compresse 1000 mg (alto dosaggio)
Deferiprone DR compresse 1000 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti in ciascun gruppo di trattamento che sperimenta aumenti post-dose dei livelli degli enzimi epatici che sono considerati un problema per la sicurezza.
Lasso di tempo: Giorno 28

I livelli degli enzimi epatici alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) saranno valutati durante lo studio per determinare se qualche paziente ha aumenti post-dose che sono considerati un problema di sicurezza. I criteri per essere considerati un problema di sicurezza soddisfano uno dei seguenti:

  • Per un paziente il cui livello era all'interno dell'intervallo normale al basale, il criterio sta raggiungendo un valore di 5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Per un paziente il cui livello era al di sopra dell'ULN al basale, il criterio sta raggiungendo 5 volte il valore basale o 10 volte l'ULN
Giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti in ciascun gruppo di trattamento che segnala occorrenze post-dose di disturbi gastrointestinali (GI).
Lasso di tempo: Giorno 28
Ai pazienti verrà chiesto di segnalare eventuali eventi di distress gastrointestinale durante lo studio, come nausea, vomito, diarrea, dolore addominale e dispepsia.
Giorno 28
La percentuale di pazienti in ciascun gruppo che indica di preferire la formulazione di Deferiprone DR rispetto alla formulazione a rilascio immediato.
Lasso di tempo: Giorno 28
Alla fine dello studio, i pazienti compileranno un questionario per indicare quale formulazione preferiscono.
Giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ApoPharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LA61-0218

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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