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Sicherheit und Akzeptanz von Deferipron-Tabletten mit verzögerter Freisetzung bei Patienten mit systemischer Eisenüberladung (TWICE)

17. Juni 2021 aktualisiert von: ApoPharma
Sicherheit, Verträglichkeit und Akzeptanz der zweimal täglichen Gabe von Deferipron-Tabletten mit verzögerter Freisetzung (DR) bei Patienten mit systemischer Eisenüberladung.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Akzeptanz einer zweimal täglichen Gabe von Deferipron-Tabletten mit verzögerter Wirkstofffreisetzung (DR) bei Patienten mit systemischer Eisenüberladung, die derzeit dreimal täglich Deferipron-Tabletten mit sofortiger Wirkstofffreisetzung (Ferriprox) einnehmen. Ferriprox-Dosen reichen von 75 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) pro Tag bis 100 mg/kg pro Tag. Die Hälfte der Patienten in der Studie wird eine Dosierung erhalten, die näher am unteren Ende des Bereichs liegt, und die Hälfte wird eine Dosierung erhalten, die näher am oberen Ende liegt. Beide Gruppen werden für einen Monat auf Deferipron DR-Tabletten mit ungefähr der gleichen täglichen Gesamtdosis umgestellt, die sie für Ferriprox eingenommen haben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Griechenland
    • Athens
      • Goudí, Athens, Griechenland, 11527
        • National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
  • Italien
    • Regione Gonzole
      • Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italien, 10043
        • San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St.Paul's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von ≥ 18 Jahren.
  2. Diagnose des Thalassämie-Syndroms, der Sichelzellenanämie oder einer anderen Störung, die eine regelmäßige Transfusion von roten Blutkörperchen erfordert.
  3. Bei einem stabilen Behandlungsschema (≥ 3 Monate) mit Ferriprox-Tabletten zur Behandlung einer systemischen Eisenüberladung.
  4. Absolute Neutrophilenzahl ≥1,5 x 10^9/L beim Screening.
  5. Eine Aufzeichnung von mindestens 12 gemessenen Alaninaminotransferase (ALT)- und Aspartataminotransferase (AST)-Spiegeln.

Ausschlusskriterien:

  1. Erhalt eines anderen Eisenchelators als Ferriprox (d. h. Kombinationstherapie) in den letzten 3 Monaten oder Planung, ihn zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Studienzeitraums zu erhalten.
  2. ALT- und/oder AST-Wert > 5-mal die obere Normgrenze (ULN) beim Screening
  3. Aktiver Fall von Hepatitis B oder C beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Niedrige Dosierung
Patienten in dieser Gruppe erhalten eine tägliche Gesamtdosis von Deferipron DR-Tabletten, die näher an 75 mg/kg/Tag liegt. Die Gesamtdosis wird in zwei gleiche Teile aufgeteilt, die im Abstand von etwa 12 Stunden eingenommen werden.
Arzneimittel: Deferiprone DR Tabletten 1000 mg (Niedrige Dosierung)
Deferipron DR Tabletten 1000 mg
Experimental: Hohe Dosierung
Patienten in dieser Gruppe erhalten eine tägliche Gesamtdosis von Deferipron DR-Tabletten, die näher an 100 mg/kg/Tag liegt. Die Gesamtdosis wird in zwei gleiche Teile aufgeteilt, die im Abstand von etwa 12 Stunden eingenommen werden.
Arzneimittel: Deferiprone DR Tabletten 1000 mg (Hochdosiert)
Deferipron DR Tabletten 1000 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der prozentuale Anteil der Patienten in jeder Behandlungsgruppe, bei denen nach der Einnahme Anstiege der Leberenzymwerte auftreten, die als Sicherheitsbedenken betrachtet werden.
Zeitfenster: Tag 28

Die Spiegel der Leberenzyme Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) werden während der gesamten Studie bewertet, um festzustellen, ob bei Patienten nach der Dosiserhöhung ein Sicherheitsrisiko besteht. Die Kriterien für die Einstufung als Sicherheitsbedenken erfüllen eines der folgenden Kriterien:

  • Für einen Patienten, dessen Wert zu Studienbeginn im normalen Bereich lag, ist das Kriterium das Erreichen eines Werts, der dem 5-fachen der oberen Normgrenze (ULN) entspricht.
  • Für einen Patienten, dessen Wert zu Studienbeginn über dem ULN lag, ist das Kriterium entweder das 5-fache des Ausgangswertes oder das 10-fache des ULN
Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Patienten in jeder Behandlungsgruppe, die über das Auftreten von gastrointestinalen (GI) Beschwerden nach der Einnahme berichten.
Zeitfenster: Tag 28
Die Patienten werden gebeten, während der Studie alle gastrointestinalen Beschwerden wie Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Bauchschmerzen und Dyspepsie zu melden.
Tag 28
Der Prozentsatz der Patienten in jeder Gruppe, die angeben, dass sie die Deferiprone DR-Formulierung gegenüber der Formulierung mit sofortiger Wirkstofffreisetzung bevorzugen.
Zeitfenster: Tag 28
Am Ende der Studie füllen die Patienten einen Fragebogen aus, um anzugeben, welche Formulierung sie bevorzugen.
Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
ApoPharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
4. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
19. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
16. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LA61-0218

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Deferiprone DR Tabletten 1000 mg (Niedrige Dosierung)

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