Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia del inhibidor de PCSK9 AK102 en pacientes con HoFH

Criterios de inclusión:

• Hombres y mujeres, ≥18 años de edad con un diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homocigota por confirmación genética o un diagnóstico clínico basado en antecedentes de una concentración de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) no tratada >500 mg/decilitro (dL) [ 13 milimoles/litro (mmol/L)] junto con xantoma antes de los 10 años de edad o evidencia de hipercolesterolemia familiar heterocigota en ambos padres
• Estable con terapias preexistentes para reducir los lípidos (estatinas en combinación con ezetimiba) durante al menos 4 semanas sin medicación planificada o cambio de dosis durante la duración de la participación en el estudio
• Concentración de LDL-C en el laboratorio central en ayunas >130 mg/dL (3,4 mmol/L) y concentración de triglicéridos <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Peso corporal de 40 kilogramos (kg) o más en la selección

Criterio de exclusión:

• Recibió terapia de reemplazo de plasma LDL dentro de las 8 semanas antes de la administración del producto en investigación
• Recibió lomitapida o mipomersen dentro de los 5 meses anteriores a la administración del producto en investigación
• Recibió tratamiento previo con inhibidores de PCSK9 o AK102.
• Creatina quinasa (CK) inexplicable ≥ 5 veces el límite superior de lo normal (LSN)
• Deben excluirse los sujetos con hepatitis B crónica o virus de la hepatitis B crónica (VHB) no tratados con más de 500 UI/ml de ADN o virus de la hepatitis C (VHC) activo. Se pueden inscribir sujetos con portadores de HBsAg no activos, hepatitis B tratada y estable (ADN del VHB <500 UI/ml) y hepatitis C curada. Los sujetos con anticuerpos contra el VHC positivos son elegibles solo si los resultados de la prueba de ARN del VHC son negativos.
• Reacciones alérgicas conocidas a cualquiera de los ingredientes de AK102
• Cualquier otra condición que pueda comprometer la seguridad del paciente o comprometer la calidad del estudio clínico según lo juzgue el investigador y/o el monitor médico.